«Шайр» (#Shire) получила одобрение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (#FDA) на препарат #Майдейис (#Mydayis, смесь солей амфетамина), предназначенный для терапии синдрома дефицита внимания и гиперактивности (#СДВГ) у пациентов в возрасте 13 лет и старше. Это лекарство прежде проходило под внутренним обозначением SHP465. Регулятор отклонил его регистрацию почти десять лет назад, а британская фармкомпания всё откладывала вопрос с приведением прототипа в должное состояние.
Если действие такого же по составу #Adderall XR длится 12 часов, то Mydayis сохраняет эффективность на протяжении 16-ти.
#Аддерол #амфетамин
http://mosmedpreparaty.ru/news/5802

«Мелинта терапьютикс» (#Melinta Therapeutics) заручилась разрешением Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (#FDA) на реализацию нового антибиотика #Баксдела (#Baxdela #делафлоксацин #delafloxacin), предназначенного для терапии взрослых пациентов с острыми бактериальными инфекциями кожи и кожных структур (#ABSSSI), вызванными чувствительными к этому препарату микроорганизмами.
Появление любого нового антибиотика — это, бесспорно, значимое событие. В настоящее время только небольшие фармацевтические предприятия и биотехнологические стартапы занимаются разработкой антибиотиков. Игроки «Большой фармы» в этом не участвуют по причине исключительно малой маржи прибыли. А тем временем угроза серьезных бактериальных инфекций, не поддающихся лечению имеющимся арсеналом антибиотиков, нарастает с каждым годом.
#антибиотики #новыелекарства
http://mosmedpreparaty.ru/news/5804

А ведь зря «Мерк и Ко» (#Merck & Co.) в 2011 году разорвала соглашение с «Портола фармасьютикалс» (#Portola Pharmaceuticals) о совместной разработке препарата #бетриксабан (#Бевикса #Bevyxxa #betrixaban). Сейчас регулятор в лице Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (#FDA) включил зеленый свет этому пероральному прямому ингибитору фактора свертывания крови Xa (FXa).
Новинка стала первым и единственным лекарством для внутрибольничной и продолжительной профилактики (в течение 35–42 дней) венозной тромбоэмболии (#ВТЭ) среди взрослых пациентов, госпитализированных по причине острого медицинского заболевания и находящихся в группе риска тромбоэмболических осложнений ввиду умеренно-тяжелого ограничения подвижности и прочих рисковых факторов, связанных с ВТЭ. К последним могут быть отнесены: сердечная недостаточность, дыхательная недостаточность, инфекционное заболевание, ревматическая болезнь, ишемический инсульт.
#новыелекарства
http://mosmedpreparaty.ru/news/5807

С момента появления в середине 1990-х гг. лекарств из категории высокоактивной антиретровирусной терапии (#ВААРТ) уровень смертности из-за ВИЧ/СПИД снизился на внушительных 88%. Можно смело утверждать, что это заболевание перешло из разряда летального в статус управляемого хронического.

В настоящее время в процессе клинических испытаний или на рассмотрении Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (#FDA) — находится 52 новых лекарственных средства, способных помочь в терапии и профилактике ВИЧ/СПИД, как то: 32 антиретровирусных и антивирусных препарата, 16 вакцин, четыре клеточных и генетических продукта.

#ВИЧ #СПИД
http://mosmedpreparaty.ru/news/5849

С прошлого года в Европе доступен «Галафолд» (#Galafold, #мигаластат), применяемый в длительной монотерапии болезни Фабри у взрослых и подростков 16 лет и старше с поддающимися лечению мутациями. Таковые встречаются у 35–50% пациентов. Ну а сейчас всё идет к тому, что препарат будет одобрен в США.

Мигаластат представляет собой мощный пероральный ингибитор альфа-галактозидазы A (α-GalA). Связываясь с проблемным α-GalA, молекула переключает процесс фолдинга на корректную конформацию, что приводит к появлению функционального энзима без оглядки на наличествующую мутацию, если она аменабельна. Соединения с подобным механизмом действия называются фармакологическими шаперонами.
#болезньФабри #регуляторы #FDA #Amicus
http://mosmedpreparaty.ru/news/6000

Грядет одобрение тисагенлеклейсел-T (#tisagenlecleucel-T), или #CTL019, — T-клеточной CAR-терапии, которой занимается «Новартис» (#Novartis). На данном этапе речь идет о ее применимости в лечении рецидивирующего и рефрактерного В-клеточного острого лимфобластного лейкоза (ALL) среди пациентов детского и подросткового возраста (3–25 лет).

По мнению отраслевых специалистов, тисагенлеклейсел-T, будучи целиком персонализированной под пациента терапией, провозглашает начало новой эры в ведении онкологических заболеваний. Нынешние варианты борьбы с ALL ограничены, притом что медиана общей выживаемости лежит в пределах трех–девяти месяцев. Острый лимфобластный лейкоз диагностируется в четверти случаев рака у пациентов в возрасте до 15 лет. Шансы на выживание в течение пяти лет у тех, кто столкнулся с множественными рецидивами или не смог добраться до ремиссии, находятся в пределах 10–30%.

Механизм действия CTL019 прозрачен. Аутологичные T-клетки пациента генетически перепрограммируются посредством трансфекции лентивирусным вектором, вызывающим экспрессию химерных антигенных рецепторов (CAR), распознающих и уничтожающих CD19-положительные раковые B-клетки. Конструкция CAR составлена из трех компонентов (scFv-41BB-CD3ζ): интрацеллюлярный T-клеточный рецепторный CD3-зета домен сигнальной цепи, индуцирующий активацию T-клеток; костимулирующий домен 4-1BB, усиливающий опосредованные T-клетками ответы; одноцепочечный переменный фрагмент антитела против CD19, связывающийся с CD19.

#регуляторы #FDA #иммуноонкология #онкология #рак
http://mosmedpreparaty.ru/news/6014

«Янссен» (Janssen), входящая в состав «Джонсон энд Джонсон» (Johnson & Johnson), получила у Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (#FDA) разрешение на подкожный #Тремфиа (#Tremfya #гуселькумаб #guselkumab) для лечения взрослых пациентов, страдающих умеренно-тяжелым бляшечным псориазом и являющихся кандидатами на системную терапию или фототерапию.

Конкурентная напряженность в секторе псориаза достаточно высока. «Тремфиа» придется напрямую соперничать с такими новыми препаратами, как #Косентикс (#Cosentyx #секукинумаб #secukinumab), #Тальтц (#Taltz #иксекизумаб #ixekizumab) и #Силик (#Siliq #бродалумаб #brodalumab) — производства «Новартис» (Novartis), «Илай Лилли» (Eli Lilly) и «Вэлиант фармасьютикалс интернешнл» (Valeant Pharmaceuticals International). Согласно прогнозам экспертов EvaluatePharma, «Тремфиа» сможет добраться до 1,56 млрд долларов годовых продаж к 2022-му. Отраслевые специлисты Berenberg предполагают, что в 2030 году реализация доберется до 3,7 млрд долларов.

Моноклональное антитело «Тремфиа», таргетированное на субъединицу альфа (p19) интерлейкина 23, ингибирует относящиеся к последнему внутриклеточные и нисходящие сигнальные пути. В этом и есть главная ценность новинки: три других вышеуказанных лекарства нацелены на блокирование интерлейкина 17.

#регуляторы #псориаз
http://mosmedpreparaty.ru/news/6021

Конъюгат моноклонального антитела #Милотарг (#Mylotarg, гемтузумаб озогамицин) для монотерапии острого миелоидного лейкоза (AML) находился на рынке десять лет. В июне 2010 года препарат «Пфайзер» (#Pfizer), таргетированный на CD33 и несущий цитотоксический агент класса калихеамицинов, был изъят из продажи. Ну а сейчас принято решение вернуть его на рынок.

Текущий год благоприятен для ожидающих новых препаратов против острого миелоидного лейкоза — особенно для терапии лиц пожилого возраста. Можно смело утверждать, что за минувшие 40 лет показатель пятилетней выживаемости среди таких пациентов не улучшился.

В конце апреля «Новартис» (#Novartis) запустила #Райдапт (#Rydapt #мидостаурин). До конца августа станет известна судьба экспериментального энасидениба (#enasidenib), которым занимаются «Аджиос фармасьютикалс» (#Agios Pharmaceuticals) и «Селджен» (#Celgene). Ну а в декабре будет принято решение относительно «Виксеос» (#Vyxeos) — наноразмерной липосомальной рецептуры синергического молярного соотношения 5:1 цитарабина к даунорубицину.

#онкология #рак #лейкоз #регуляторы #FDA
http://mosmedpreparaty.ru/news/6010

На «Рош» (#Roche) обрушился двойной удар: консультативный комитет при Управлении по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (#FDA) отрекомендовал появление биосимиляров «Авастина» (#Avastin #бевацизумаб #bevacizumab) и «Герцептина» (#Herceptin #трастузумаб #trastuzumab). Биологическими копиями этих противоопухолевых моноклональных антител займутся соответственно «Амджен» (#Amgen)/«Аллерган» (#Allergan) и «Майлан» (#Mylan)/«Байокон» (#Biocon).

Сообща #Авастин и #Герцептин, будучи бестселлерами, заработали в 2016 году для швейцарского гиганта приблизительно 6,5 млрд долларов в Соединенных Штатах из 13,77 млрд долларов во всем мире. Итоговое решение FDA будет вынесено в сентябре.

Имеющийся конвейер препаратов-кандидатов «Рош» выглядит недостаточно сильным, чтобы мгновенно восполнить неминуемые потери. Экспериментальные лампализумаб (#lampalizumab) и кренезумаб (#crenezumab) единственно способны выйти на достойный уровень пиковых продаж.

#регуляторы
http://mosmedpreparaty.ru/news/6028

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (#FDA) выдало «Пума байотекнолоджи» (#Puma Biotechnology) разрешение на #Нерлинкс (#Nerlynx #нератиниб #neratinib) для продолжения адъювантной (послеоперационной) терапии на основе трастузумаба HER2-позитивного рака молочной железы на ранней стадии.

Нератиниб представляет собой пероральный тирозинкиназный двойной ингибитор рецептора 2 эпидермального фактора роста человека (HER2) и рецептора эпидермального фактора роста (EGFR). Подавление осуществляется за счет необратимого ковалентного связывания с цистеиновой боковой цепью этих протеинов.

Следует понимать, что нератиниб обеспечивает всё же скромный эффект: относительное снижение риска рецидива или летальности в течение двух лет выливается лишь в два случая на сотню женщин. Однако это лучше, чем продемонстрировал #Перьета (#Perjeta #пертузумаб #pertuzumab), добавляемый к адъювантной терапии препаратом #Герцептин (#Herceptin #трастузумаб #trastuzumab).

#регуляторы #рак #онкология #ракгруди
http://mosmedpreparaty.ru/news/6077

«Гилеад сайенсиз» (#Gilead Sciences), как и обещала, сделала еще лучше препарат #Эпклюса (#Epclusa #софосбувир #велпатасвир), одобренный для лечения вирусного гепатита C вне зависимости от его генотипа. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (#FDA) включило зеленый свет #Восеви (#Vosevi), который добавил к двум указанным компонентам третий — #воксилапревир (#voxilaprevir).

К ингибированию РНК-зависимой РНК-полимеразы NS5B и интерферон-резистентного белка NS5A вируса гепатита C, уже оформленному как «Эпклюса» против всех шести генотипов вируса, подключено ингибирование протеазы NS3/NS4A.

«Восеви» предназначен тем взрослым пациентам, которые не ответили на предшествовавшую антивирусную терапию прямого действия. Если точнее, этот комбинированный препарат ориентирован на повторную терапию хронического вирусного гепатита C (ВГС) с генотипом 1, 2, 3, 4, 5 или 6 среди больных, прежде получивших курс, содержащий ингибитор NS5A, а также с генотипом 1a или 3, ранее лечившихся софосбувиром, но не ингибитором NS5A.

#регуляторы #гепатит #новыелекарства
http://mosmedpreparaty.ru/news/6114

В самое ближайшее время #молнупиравир (#molnupiravir), пероральный препарат для лечения ковида, может появиться в США — на главном фармацевтическом рынке планеты.

Для того чтобы это произошло, лекарство должно быть утверждено Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (#FDA).

Посмотрите, какое мнение в отношении молнупиравира сложилось у Консультативного комитета при FDA — независимой группы экспертов, которые всесторонне оценивают эффективность и безопасность лекарственных средств.

#коронавирус #пандемия #SARSCoV2 #COVID19 «#Мерк и Ко» #Merck & Co. «#МСД» #MSD «#РиджбекБайотерапьютикс» #RidgebackBiotherapeutics

https://mosmedpreparaty.ru/news/38291

Если болезнь Альцгеймера прогрессировала дальше, «Олигоманнату» вряд ли по силам «исправить» запущенную до такой степени нейродегенерацию головного мозга, когда пациент уже столкнулся с неспособностью самостоятельно обслуживать себя в быту.

«Олигоманнат» не рекомендован в качестве профилактического средства для пожилых пациентов без каких-либо признаков и симптомов болезни Альцгеймера, поскольку неизвестно, оказывает ли он превентивный эффект.

Разумеется, мировое научное сообщество возмутилось и раскритиковало «Грин Вали» и ее «Олигоманнат».Как это вообще возможно, что какая-то глупая морская водоросль может лечить болезнь Альцгеймера? В конце концов, споры утихли, и «Грин Вали» получила разрешение Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (#FDA) на проведение крупномасштабного международного клинического испытания «Олигоманнат», которое окончательно установит его терапевтическую эффективность. Исследование будет завершено к 2025 году.

Более того, FDA впоследствии одобрило клиническое испытание олигоманната натрия в терапии болезни Паркинсона.

Как бы то ни было, критикам «Олигоманната» уместно напомнить поучительный пример артемизинина (artemisinin) и его производных. Лекарственное соединение, открытое в 1970-х гг. китайским фармакологом Ту Юю (Tu Youyou), вначале было поднято на смех западным научным сообществом. И правда: выделить сверхэффективный противомалярийный препарат из полыни однолетней (Artemisia annua) на основе рекомендаций древней книги по китайской народной медицине — это утопия. В 2015 году Ту Юю была награждена Нобелевской премией по физиологии и медицине.

#болезньАльцгеймера #деменция #олигоманнатнатрия #sodiumоligomannate #GV971 #болезньПаркинсона

https://mosmedpreparaty.ru/news/19109

«#Амиликс фармасьютикалс» (#Amylyx Pharmaceuticals) разработала новый препарат для лечения бокового амиотрофического склероза (#БАС). Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (#FDA) должно вынести решение о его одобрении к концу июня 2022 года.

«#Албриоза» (#Albrioza), или #AMX0035, представляет собой сочетание из фенилбутирата натрия (sodium phenylbutyrate, #PB) и тауроурсодезоксихолевой кислоты (tauroursodeoxycholic acid, #TUDCA). Механизм действия достаточно сложен, но в целом AMX0035 сдерживает гибель нейронов.

Долгосрочные наблюдения за пациентами показали, что назначение AMX0035 обеспечивает 44-процентное снижение риска смерти. Если учитывать, что медиана выживаемости при боковом амиотрофическом склерозе составляет приблизительно 4 года от манифестации симптомов, то, выходит, продлить жизнь при назначении «Албриоза» можно до 6–6,5 лет.

Тем не менее консультативный комитет при FDA полагает, что собранных клинических данных всё еще недостаточно, чтобы безоговорочно рекомендовать AMX0035 к одобрению. Пациентские сообщества, понятное дело, требуют незамедлительного доступа к лекарству. Регулятор рисковать не желает, выпуская на рынок препарат с сомнительной эффективностью. Если нынешним летом FDA не включит «Албриоза» зеленый свет, ждать придется, не исключено, аж до 2025 года, когда будут собраны дополнительные данные.

#БоковойАмиотрофическийСклероз #фенилбутиратнатрия #sodiumphenylbutyrate #тауроурсодезоксихолеваякислота #tauroursodeoxycholicacid

https://mosmedpreparaty.ru/news/21418