«#Амиликс фармасьютикалс» (#Amylyx Pharmaceuticals) готова предложить новый препарат для лечения бокового амиотрофического склероза (#БАС). Собранные клинические данные безоговорочно свидетельствуют в пользу грядущего лекарства. Нельзя сказать, что терапевтическая эффективность потрясает, но в свете высочайшей незакрытой медицинской потребности и этого достаточно.

Речь идет о сочетании двух существующих лекарственных препаратов, давно применяемых по другим показаниям, — фенилбутират натрия и тауроурсодезоксихолевая кислота.

#AMX0035 #боковойамиотрофическийсклероз #фенилбутиратнатрия #sodiumphenylbutyrate #тауроурсодезоксихолеваякислота #tauroursodeoxycholicacid #TUDCA #таурурсодиол #taurursodiol

https://mosmedpreparaty.ru/news/21418

«#Амиликс фармасьютикалс» (#Amylyx Pharmaceuticals) разработала новый препарат для лечения бокового амиотрофического склероза (#БАС). Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (#FDA) должно вынести решение о его одобрении к концу июня 2022 года.

«#Албриоза» (#Albrioza), или #AMX0035, представляет собой сочетание из фенилбутирата натрия (sodium phenylbutyrate, #PB) и тауроурсодезоксихолевой кислоты (tauroursodeoxycholic acid, #TUDCA). Механизм действия достаточно сложен, но в целом AMX0035 сдерживает гибель нейронов.

Долгосрочные наблюдения за пациентами показали, что назначение AMX0035 обеспечивает 44-процентное снижение риска смерти. Если учитывать, что медиана выживаемости при боковом амиотрофическом склерозе составляет приблизительно 4 года от манифестации симптомов, то, выходит, продлить жизнь при назначении «Албриоза» можно до 6–6,5 лет.

Тем не менее консультативный комитет при FDA полагает, что собранных клинических данных всё еще недостаточно, чтобы безоговорочно рекомендовать AMX0035 к одобрению. Пациентские сообщества, понятное дело, требуют незамедлительного доступа к лекарству. Регулятор рисковать не желает, выпуская на рынок препарат с сомнительной эффективностью. Если нынешним летом FDA не включит «Албриоза» зеленый свет, ждать придется, не исключено, аж до 2025 года, когда будут собраны дополнительные данные.

#БоковойАмиотрофическийСклероз #фенилбутиратнатрия #sodiumphenylbutyrate #тауроурсодезоксихолеваякислота #tauroursodeoxycholicacid

https://mosmedpreparaty.ru/news/21418