«#Байоджен» (#Biogen) завершила клиническую проверку препарата-кандидата #тоферсен (#tofersen), ориентирующегося на лечение бокового амиотрофического склероз (#БАС) с мутацией гена супероксиддисмутазы 1 (#SOD1). Результаты получились более чем неоднозначными.

#боковойамиотрофическийсклероз «#АйонисФармасьютикалс» #IonisPharmaceuticals

https://mosmedpreparaty.ru/news/37613

«#Амиликс фармасьютикалс» (#Amylyx Pharmaceuticals) готова предложить новый препарат для лечения бокового амиотрофического склероза (#БАС). Собранные клинические данные безоговорочно свидетельствуют в пользу грядущего лекарства. Нельзя сказать, что терапевтическая эффективность потрясает, но в свете высочайшей незакрытой медицинской потребности и этого достаточно.

Речь идет о сочетании двух существующих лекарственных препаратов, давно применяемых по другим показаниям, — фенилбутират натрия и тауроурсодезоксихолевая кислота.

#AMX0035 #боковойамиотрофическийсклероз #фенилбутиратнатрия #sodiumphenylbutyrate #тауроурсодезоксихолеваякислота #tauroursodeoxycholicacid #TUDCA #таурурсодиол #taurursodiol

https://mosmedpreparaty.ru/news/21418

«#Амиликс фармасьютикалс» (#Amylyx Pharmaceuticals) разработала новый препарат для лечения бокового амиотрофического склероза (#БАС). Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (#FDA) должно вынести решение о его одобрении к концу июня 2022 года.

«#Албриоза» (#Albrioza), или #AMX0035, представляет собой сочетание из фенилбутирата натрия (sodium phenylbutyrate, #PB) и тауроурсодезоксихолевой кислоты (tauroursodeoxycholic acid, #TUDCA). Механизм действия достаточно сложен, но в целом AMX0035 сдерживает гибель нейронов.

Долгосрочные наблюдения за пациентами показали, что назначение AMX0035 обеспечивает 44-процентное снижение риска смерти. Если учитывать, что медиана выживаемости при боковом амиотрофическом склерозе составляет приблизительно 4 года от манифестации симптомов, то, выходит, продлить жизнь при назначении «Албриоза» можно до 6–6,5 лет.

Тем не менее консультативный комитет при FDA полагает, что собранных клинических данных всё еще недостаточно, чтобы безоговорочно рекомендовать AMX0035 к одобрению. Пациентские сообщества, понятное дело, требуют незамедлительного доступа к лекарству. Регулятор рисковать не желает, выпуская на рынок препарат с сомнительной эффективностью. Если нынешним летом FDA не включит «Албриоза» зеленый свет, ждать придется, не исключено, аж до 2025 года, когда будут собраны дополнительные данные.

#БоковойАмиотрофическийСклероз #фенилбутиратнатрия #sodiumphenylbutyrate #тауроурсодезоксихолеваякислота #tauroursodeoxycholicacid

https://mosmedpreparaty.ru/news/21418

«#Албриоза» (#Albrioza, натрия фенилбутират + #урсодоксиколтаурин) — новый лекарственный препарат, предназначенный для лечения бокового амиотрофического склероза (#БАС).

Пероральный «Албриоза», разработанный «#Амиликс фармасьютикалс» (#Amylyx Pharmaceuticals) под кодовым обозначением #AMX0035 и реализованный в рецептуре порошка для суспензий, направлен на сдерживание нарушения функции и гибели моторных нейронов.

«Албриоза», принимаемый ежедневно, существенно продлевает жизнь пациентов с БАС.

Канада стала первой страной в мире, которая одобрила «Албриоза».

#БоковойАмиотрофическийСклероз #натрияфенилбутират #sodiumphenylbutyrate #ursodoxicoltaurine

https://mosmedpreparaty.ru/news/21418

Французская «Эй-би сайенс» (AB Science) разработала лекарственный препарат #мазитиниб (#masitinib), предназначенный для лечения бокового амиотрофического склероза (#БАС).

Канада стала первой страной в мире, приступившей к рассмотрению обновленной регистрационной заявки мазитиниба. Если мазитиниб будет одобрен регулятором, он появится приблизительно в середине января 2023 года.

Предполагаемое брендовое название мазитиниба для лечения БАС — «#Алситек» (#Alsitek).

#БоковойАмиотрофическийСклероз #ABScience

https://mosmedpreparaty.ru/news/40106

«#Албриоза» (#Albrioza, натрия фенилбутират + урсодоксиколтаурин) — новейший препарат, предназначенный для лечения бокового амиотрофического склероза (#БАС).

«Албриоза», разработанный «#Амиликс фармасьютикалс» (#Amylyx Pharmaceuticals), сейчас доступен только в Канаде.

Стоимость лечения составляет 18,4 тыс. канадских долларов в месяц (854 тыс. рублей), что эквивалентно 224 тыс. канадских долларов (10,4 млн рублей) в год.

США примет решение по одобрению «Албриоза» к концу сентября.

#БоковойАмиотрофическийСклероз #AMX0035

https://mosmedpreparaty.ru/news/21418

«#Реливрио»/«#Албриоза» (#Relyvrio/#Albrioza, натрия #фенилбутират + #таурурсодиол) — новый препарат, предназначенный для лечения бокового амиотрофического склероза (#БАС).

Механизм действия «Реливрио»/«Албриоза», разработанного «#Амиликс фармасьютикалс» (#Amylyx Pharmaceuticals), направлен на сдерживание нарушения функции и гибели моторных нейронов.

«Реливрио»/«Албриоза» снижает риск смерти на 44%. Если учитывать, что медиана выживаемости при БАС составляет приблизительно 4 года от манифестации симптомов, то постоянное назначение «Реливрио»/«Албриоза» может продлить жизнь до 6–6,5 лет.

«Реливрио» одобрен в США, «Албриоза» разрешен в Канаде.

Стоимость лечения БАС препаратом «Реливрио»/«Албриоза» весьма высока, и потому лекарство доступно пациентам, похоже, только в странах с развитой страховой медициной.

#боковойамиотрофическийсклероз #новыелекарства

https://mosmedpreparaty.ru/news/21418

«#Калсоди» (#Qalsody, #тоферсен) — новый препарат, предназначенный для лечения взрослых пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (#БАС) и мутацией гена супероксиддисмутазы 1 (#SOD1).

Тоферсен (#tofersen) — антисмысловой олигонуклеотид и совместная разработка «#Байоджен» (#Biogen) и «#Айонис фармасьютикалс» (#Ionis Pharmaceuticals).

Клиническая эффективность «Калсоди» не является безоговорочной. Так, тоферсен не смог обеспечить выход к первичной конечной точке, заявленной улучшением по пересмотренной оценочной шкале функциональности при боковом амиотрофическом склерозе (ALSFRS-R).

Последующий интеграционный анализ данных позволил сделать выводы, что раннее начало применения тоферсена приводит к сдерживанию прогрессирования БАС: зарегистрировано замедление ухудшения моторных и респираторных функций, мышечной силы и качества жизни пациентов с БАС и мутацией SOD1.

#боковойамиотрофическийсклероз #редкиезаболевания #орфанныезаболевания #новыелекарства

https://mosmedpreparaty.ru/news/37613

Биотехнологический стартап «#Майробалан терапьютикс» (#Myrobalan Therapeutics) разрабатывает новые препараты, предназначенные для устранения повреждений и восстановления нейронных функций при дегенеративных заболеваниях центральной нервной системы (#ЦНС), значительно обременяющих общественное здравоохранение.

Экспериментальные лекарственные соединения «Майробалан» ориентированы на широкий спектр заболеваний, характеризующихся демиелинизацией и нейровоспалением, как то: #рассеянныйсклероз, #болезньАльцгеймера, #боковойамиотрофическийсклероз (#БАС), #болезньПаркинсона, #инсульт.

https://mosmedpreparaty.ru/news/43849