Европейская комиссия выдала #Pfizer маркетинговое разрешение на #Беспонса (#Besponsa, инотузумаб озогамицин) — конъюгат моноклонального антитела для монотерапии взрослых пациентов с рецидивирующим или рефрактерным CD22-позитивным B-клеточным острым лимфобластным лейкозом (ALL) из клеток-предшественников. Одобренное назначение включает пациентов равно как имеющих филадельфийскую хромосому (Ph+), так и без нее; причем в первом случае необходимо провалить как минимум одну предшествовавшую терапию тирозинкиназным ингибитором.
#регуляторы #EMA #онкология #рак #лейкоз
http://mosmedpreparaty.ru/news/5878

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило #Эндари (#Endari L-глутамин) для облегчения тяжелых осложнений, связанных с серповидно-клеточной анемией у пациентов в возрасте пяти лет и старше. Препарат, разработанный «Эммаус медикал» (#Emmaus Medical), стал первым разрешенным за последние почти двадцать лет для ведения этого генетического заболевания крови, при котором гемоглобин приобретает особое кристаллическое строение, что приводит к хронической гипоксии, анемии, болевому синдрому, поражению внутренних органов и целому ряду характерных фенотипических признаков.

До сих пор единственным дозволенным лекарством для терапии серповидно-клеточной анемии, которой страдают приблизительно 25 млн человек во всем мире, была #гидроксимочевина.

#регуляторы
http://mosmedpreparaty.ru/news/5944

С прошлого года в Европе доступен «Галафолд» (#Galafold, #мигаластат), применяемый в длительной монотерапии болезни Фабри у взрослых и подростков 16 лет и старше с поддающимися лечению мутациями. Таковые встречаются у 35–50% пациентов. Ну а сейчас всё идет к тому, что препарат будет одобрен в США.

Мигаластат представляет собой мощный пероральный ингибитор альфа-галактозидазы A (α-GalA). Связываясь с проблемным α-GalA, молекула переключает процесс фолдинга на корректную конформацию, что приводит к появлению функционального энзима без оглядки на наличествующую мутацию, если она аменабельна. Соединения с подобным механизмом действия называются фармакологическими шаперонами.
#болезньФабри #регуляторы #FDA #Amicus
http://mosmedpreparaty.ru/news/6000

Грядет одобрение тисагенлеклейсел-T (#tisagenlecleucel-T), или #CTL019, — T-клеточной CAR-терапии, которой занимается «Новартис» (#Novartis). На данном этапе речь идет о ее применимости в лечении рецидивирующего и рефрактерного В-клеточного острого лимфобластного лейкоза (ALL) среди пациентов детского и подросткового возраста (3–25 лет).

По мнению отраслевых специалистов, тисагенлеклейсел-T, будучи целиком персонализированной под пациента терапией, провозглашает начало новой эры в ведении онкологических заболеваний. Нынешние варианты борьбы с ALL ограничены, притом что медиана общей выживаемости лежит в пределах трех–девяти месяцев. Острый лимфобластный лейкоз диагностируется в четверти случаев рака у пациентов в возрасте до 15 лет. Шансы на выживание в течение пяти лет у тех, кто столкнулся с множественными рецидивами или не смог добраться до ремиссии, находятся в пределах 10–30%.

Механизм действия CTL019 прозрачен. Аутологичные T-клетки пациента генетически перепрограммируются посредством трансфекции лентивирусным вектором, вызывающим экспрессию химерных антигенных рецепторов (CAR), распознающих и уничтожающих CD19-положительные раковые B-клетки. Конструкция CAR составлена из трех компонентов (scFv-41BB-CD3ζ): интрацеллюлярный T-клеточный рецепторный CD3-зета домен сигнальной цепи, индуцирующий активацию T-клеток; костимулирующий домен 4-1BB, усиливающий опосредованные T-клетками ответы; одноцепочечный переменный фрагмент антитела против CD19, связывающийся с CD19.

#регуляторы #FDA #иммуноонкология #онкология #рак
http://mosmedpreparaty.ru/news/6014

«Янссен» (Janssen), входящая в состав «Джонсон энд Джонсон» (Johnson & Johnson), получила у Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (#FDA) разрешение на подкожный #Тремфиа (#Tremfya #гуселькумаб #guselkumab) для лечения взрослых пациентов, страдающих умеренно-тяжелым бляшечным псориазом и являющихся кандидатами на системную терапию или фототерапию.

Конкурентная напряженность в секторе псориаза достаточно высока. «Тремфиа» придется напрямую соперничать с такими новыми препаратами, как #Косентикс (#Cosentyx #секукинумаб #secukinumab), #Тальтц (#Taltz #иксекизумаб #ixekizumab) и #Силик (#Siliq #бродалумаб #brodalumab) — производства «Новартис» (Novartis), «Илай Лилли» (Eli Lilly) и «Вэлиант фармасьютикалс интернешнл» (Valeant Pharmaceuticals International). Согласно прогнозам экспертов EvaluatePharma, «Тремфиа» сможет добраться до 1,56 млрд долларов годовых продаж к 2022-му. Отраслевые специлисты Berenberg предполагают, что в 2030 году реализация доберется до 3,7 млрд долларов.

Моноклональное антитело «Тремфиа», таргетированное на субъединицу альфа (p19) интерлейкина 23, ингибирует относящиеся к последнему внутриклеточные и нисходящие сигнальные пути. В этом и есть главная ценность новинки: три других вышеуказанных лекарства нацелены на блокирование интерлейкина 17.

#регуляторы #псориаз
http://mosmedpreparaty.ru/news/6021

Конъюгат моноклонального антитела #Милотарг (#Mylotarg, гемтузумаб озогамицин) для монотерапии острого миелоидного лейкоза (AML) находился на рынке десять лет. В июне 2010 года препарат «Пфайзер» (#Pfizer), таргетированный на CD33 и несущий цитотоксический агент класса калихеамицинов, был изъят из продажи. Ну а сейчас принято решение вернуть его на рынок.

Текущий год благоприятен для ожидающих новых препаратов против острого миелоидного лейкоза — особенно для терапии лиц пожилого возраста. Можно смело утверждать, что за минувшие 40 лет показатель пятилетней выживаемости среди таких пациентов не улучшился.

В конце апреля «Новартис» (#Novartis) запустила #Райдапт (#Rydapt #мидостаурин). До конца августа станет известна судьба экспериментального энасидениба (#enasidenib), которым занимаются «Аджиос фармасьютикалс» (#Agios Pharmaceuticals) и «Селджен» (#Celgene). Ну а в декабре будет принято решение относительно «Виксеос» (#Vyxeos) — наноразмерной липосомальной рецептуры синергического молярного соотношения 5:1 цитарабина к даунорубицину.

#онкология #рак #лейкоз #регуляторы #FDA
http://mosmedpreparaty.ru/news/6010

На «Рош» (#Roche) обрушился двойной удар: консультативный комитет при Управлении по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (#FDA) отрекомендовал появление биосимиляров «Авастина» (#Avastin #бевацизумаб #bevacizumab) и «Герцептина» (#Herceptin #трастузумаб #trastuzumab). Биологическими копиями этих противоопухолевых моноклональных антител займутся соответственно «Амджен» (#Amgen)/«Аллерган» (#Allergan) и «Майлан» (#Mylan)/«Байокон» (#Biocon).

Сообща #Авастин и #Герцептин, будучи бестселлерами, заработали в 2016 году для швейцарского гиганта приблизительно 6,5 млрд долларов в Соединенных Штатах из 13,77 млрд долларов во всем мире. Итоговое решение FDA будет вынесено в сентябре.

Имеющийся конвейер препаратов-кандидатов «Рош» выглядит недостаточно сильным, чтобы мгновенно восполнить неминуемые потери. Экспериментальные лампализумаб (#lampalizumab) и кренезумаб (#crenezumab) единственно способны выйти на достойный уровень пиковых продаж.

#регуляторы
http://mosmedpreparaty.ru/news/6028

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (#FDA) выдало «Пума байотекнолоджи» (#Puma Biotechnology) разрешение на #Нерлинкс (#Nerlynx #нератиниб #neratinib) для продолжения адъювантной (послеоперационной) терапии на основе трастузумаба HER2-позитивного рака молочной железы на ранней стадии.

Нератиниб представляет собой пероральный тирозинкиназный двойной ингибитор рецептора 2 эпидермального фактора роста человека (HER2) и рецептора эпидермального фактора роста (EGFR). Подавление осуществляется за счет необратимого ковалентного связывания с цистеиновой боковой цепью этих протеинов.

Следует понимать, что нератиниб обеспечивает всё же скромный эффект: относительное снижение риска рецидива или летальности в течение двух лет выливается лишь в два случая на сотню женщин. Однако это лучше, чем продемонстрировал #Перьета (#Perjeta #пертузумаб #pertuzumab), добавляемый к адъювантной терапии препаратом #Герцептин (#Herceptin #трастузумаб #trastuzumab).

#регуляторы #рак #онкология #ракгруди
http://mosmedpreparaty.ru/news/6077

«Гилеад сайенсиз» (#Gilead Sciences), как и обещала, сделала еще лучше препарат #Эпклюса (#Epclusa #софосбувир #велпатасвир), одобренный для лечения вирусного гепатита C вне зависимости от его генотипа. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (#FDA) включило зеленый свет #Восеви (#Vosevi), который добавил к двум указанным компонентам третий — #воксилапревир (#voxilaprevir).

К ингибированию РНК-зависимой РНК-полимеразы NS5B и интерферон-резистентного белка NS5A вируса гепатита C, уже оформленному как «Эпклюса» против всех шести генотипов вируса, подключено ингибирование протеазы NS3/NS4A.

«Восеви» предназначен тем взрослым пациентам, которые не ответили на предшествовавшую антивирусную терапию прямого действия. Если точнее, этот комбинированный препарат ориентирован на повторную терапию хронического вирусного гепатита C (ВГС) с генотипом 1, 2, 3, 4, 5 или 6 среди больных, прежде получивших курс, содержащий ингибитор NS5A, а также с генотипом 1a или 3, ранее лечившихся софосбувиром, но не ингибитором NS5A.

#регуляторы #гепатит #новыелекарства
http://mosmedpreparaty.ru/news/6114