«Новартис» (#Novartis) уже подала заявку на регистрацию #CAR-терапевтического CTL019, также известного как тисагенлеклейсел-T (#tisagenlecleucel-T), против рецидивирующего и/или рефрактерного В-клеточного острого лимфобластного лейкоза (#ALL). А сейчас швейцарский фармгигант продавливает этот экспериментальный T-клеточный препарат для лечения рецидивирующей и/или рефрактерной B-крупноклеточной лимфомы (#DLBCL). Результаты обнадеживают.
#онкология #лимфома #ASCO #ASCO17 #ASCO2017 #клиническиеиспытания
http://mosmedpreparaty.ru/news/5231

«Новартис» (#Novartis), «Верили лайф сайенсиз» (Verily Life Sciences), медико-биологическое подразделение #Alphabet, материнской компании #Google, а также Европейский инвестиционный фонд (EIF) поддержали формирование нового фонда размером 300 млн долларов, нацеленного на финансирование европейских биотехнологических стартапов с многообещающими препаратами-кандидатами на промежуточных фазах клинических испытаний.
#биотехнологии
http://mosmedpreparaty.ru/news/5555

Клинические исследования, охватившие 2,8 тыс. пациентов с неоваскулярной (или влажной) возрастной макулодистрофией, доказали, что терапевтическое воздействие препарата-кандидата #бролуцизумаб (#brolucizumab), которым занимается «Алкон» (#Alcon), офтальмологическое подразделение в составе «Новартис» (#Novartis), оказалось не хуже, чем эффект от применения #Эйлеа (#Eylea #афлиберцепт #aflibercept), за которым стоят «Реджинерон фармасьютикалс» (#Regeneron Pharmaceuticals) и «Байер» (#Bayer).
#макулодистрофия #клиническиеиспытания
http://mosmedpreparaty.ru/news/5752

#Эптинезумаб (#eptinezumab), за которым стоит «Олдер байофармасьютикалс» (#Alder Biopharmaceuticals) и который ингибирует активность нейропептида, кодируемого геном кальцитонина (#CGRP), сократил на 4,3 дня количество таковых с приступами мигрени в месяц. Однако в группе плацебо был показан высокий ответ, явленный уменьшением на 3,2 числа дней с головной болью, то есть разница с группой препарата составила скромных 1,1 дня.
И это существенно хуже, если принимать во внимание результаты изучения прототипных CGRP-ингибиторов галканезумаба (#galcanezumab), эренумаба (#erenumab) и фреманезумаба (#fremanezumab) — их разрабатывают «Илай Лилли» (Eli Lilly), «Амджен» (#Amgen)/«Новартис» (#Novartis) и «Тева фармасьютикал индастриз» (#Teva Pharmaceutical Industries).
#мигрень #боль #головнаяболь #EliLilly #клиническиеиспытания
http://mosmedpreparaty.ru/news/5837

«Новартис» (#Novartis) закрепила партнерские отношения с «Оксфорд байомедика» (Oxford BioMedica) о поставке лентивирусных векторов, необходимых для запуска долгожданного CTL019, или тисагенлеклейсел-T (tisagenlecleucel-T), и других препаратов из серии T-клеточной #CAR-терапии.

Ранее швейцарский фармгигант договорился с «Блюбёрд байо» (Bluebird Bio) и бельгийской «Селиад» (Celyad). Первая предоставила неисключительную лицензию на определенные патенты, касающиеся технологии лентивирусных векторов. Вторая выдала права на патент, имеющий отношение к технологии аллогенных первичных T-клеток человека, которые дорабатываются, лишаясь T-клеточного рецептора (#TCR) и взамен получая химерный антигенный рецептор (CAR).

Подходы CAT-T стоят в ряду самых горячих направлений, которыми занимается фармотрасль. T-клетки пациентов перепрограммируются путем наделения их химерным антигенным рецептором со свойствами избирательного связывания с антигенами, присущими конкретному онкологическому профилю больного.

#онкология #рак #иммуноонкология #лейкоз #лимфома

http://mosmedpreparaty.ru/news/5951

Грядет одобрение тисагенлеклейсел-T (#tisagenlecleucel-T), или #CTL019, — T-клеточной CAR-терапии, которой занимается «Новартис» (#Novartis). На данном этапе речь идет о ее применимости в лечении рецидивирующего и рефрактерного В-клеточного острого лимфобластного лейкоза (ALL) среди пациентов детского и подросткового возраста (3–25 лет).

По мнению отраслевых специалистов, тисагенлеклейсел-T, будучи целиком персонализированной под пациента терапией, провозглашает начало новой эры в ведении онкологических заболеваний. Нынешние варианты борьбы с ALL ограничены, притом что медиана общей выживаемости лежит в пределах трех–девяти месяцев. Острый лимфобластный лейкоз диагностируется в четверти случаев рака у пациентов в возрасте до 15 лет. Шансы на выживание в течение пяти лет у тех, кто столкнулся с множественными рецидивами или не смог добраться до ремиссии, находятся в пределах 10–30%.

Механизм действия CTL019 прозрачен. Аутологичные T-клетки пациента генетически перепрограммируются посредством трансфекции лентивирусным вектором, вызывающим экспрессию химерных антигенных рецепторов (CAR), распознающих и уничтожающих CD19-положительные раковые B-клетки. Конструкция CAR составлена из трех компонентов (scFv-41BB-CD3ζ): интрацеллюлярный T-клеточный рецепторный CD3-зета домен сигнальной цепи, индуцирующий активацию T-клеток; костимулирующий домен 4-1BB, усиливающий опосредованные T-клетками ответы; одноцепочечный переменный фрагмент антитела против CD19, связывающийся с CD19.

#регуляторы #FDA #иммуноонкология #онкология #рак
http://mosmedpreparaty.ru/news/6014

Конъюгат моноклонального антитела #Милотарг (#Mylotarg, гемтузумаб озогамицин) для монотерапии острого миелоидного лейкоза (AML) находился на рынке десять лет. В июне 2010 года препарат «Пфайзер» (#Pfizer), таргетированный на CD33 и несущий цитотоксический агент класса калихеамицинов, был изъят из продажи. Ну а сейчас принято решение вернуть его на рынок.

Текущий год благоприятен для ожидающих новых препаратов против острого миелоидного лейкоза — особенно для терапии лиц пожилого возраста. Можно смело утверждать, что за минувшие 40 лет показатель пятилетней выживаемости среди таких пациентов не улучшился.

В конце апреля «Новартис» (#Novartis) запустила #Райдапт (#Rydapt #мидостаурин). До конца августа станет известна судьба экспериментального энасидениба (#enasidenib), которым занимаются «Аджиос фармасьютикалс» (#Agios Pharmaceuticals) и «Селджен» (#Celgene). Ну а в декабре будет принято решение относительно «Виксеос» (#Vyxeos) — наноразмерной липосомальной рецептуры синергического молярного соотношения 5:1 цитарабина к даунорубицину.

#онкология #рак #лейкоз #регуляторы #FDA
http://mosmedpreparaty.ru/news/6010

«#Сандоз» (#Sandoz), бизнес генерических лекарств «#Новартис» (#Novartis), может быть выделен в самостоятельную фармацевтическую компанию или даже продан. «Сандоз» долгое время не оправдывает коммерческие ожидания. Основной причиной подобного шага является жесткая ценовая конкуренция на рынке дженериков и биосимиляров. Швейцарский фармгигант примет окончательное решение до конца 2022 года.

https://mosmedpreparaty.ru/news/37536

«#Новартис» (#Novartis) продолжает укреплять экспертизу в области таргетного разрушения патогенных белков. Тотальная деградация таковых зачастую критически необходима ввиду того, что ингибирования их активности попросту недостаточно для достижения максимального терапевтического эффекта.

Для этого заключено стратегическое соглашение с британским биотехнологическим стартапом «Данад терапьютикс» (Dunad Therapeutics), занимающимся разработкой пероральных ковалентных низкомолекулярных лекарственных соединений, предназначенных для направленной терапевтической деградации белков.

«#ДанадТерапьютикс» #DunadTherapeutics

https://mosmedpreparaty.ru/news/37697

«#Новартис» (#Novartis) избавится от 33-процентной доли в «#Рош» (#Roche), выручив на этом два десятка миллиарда долларов. Почему так произошло и куда могут быть пущены высвободившиеся средства?

https://mosmedpreparaty.ru/news/37718

«#Новартис» (#Novartis) и бельгийская «#ЮСиБи» (#UCB) подружились во имя совместной разработки и коммерциализации двух препаратов-кандидатов, нацеленных на белок альфа-синуклеин.

Считается, что нейротоксичные отложения альфа-синуклеина, которые распространяются по нервной системе, виноваты в прогрессировании болезни Паркинсона и сопутствующих ей нейродегенеративных изменениях.

Другие игроки фармотрасли также занимаются вопросом альфа-синуклеина.

#болезньПаркинсона

https://mosmedpreparaty.ru/news/38331

Генно-терапевтический препарат «#Золгенсма» (#Zolgensma, онасемноген абепарвовек), самый дорогостоящий в мире, официально зарегистрирован в России.

Инструкция по медицинскому применению «Золгенсма» в России фактически повторяет европейскую. Так, «Золгенсма» показан пациентам со спинальной мышечной атрофией с биаллельной мутацией гена SMN1, которые характеризуются либо клиническим диагнозом СМА типа I, либо наличием гена SMN2 и не более чем тремя копиями гена SMN2.

#спинальнаямышечнаяатрофия #СМА #Новартис #Novartis #онасемногенабепарвовек #onasemnogeneabeparvovec

https://mosmedpreparaty.ru/news/38474

Экспериментальный #энсовибеп (#ensovibep) сохраняет высочайшую нейтрализующую активность против любых мутаций коронавируса #SARSCoV2, включая #омикрон. И она сильнее, чем у моноклональных антител. А всё потому, что энсовибеп сделан по весьма любопытной технологии #DARPin.

«#МолекьюларПартнерс» #MolecularPartners «#Новартис» #Novartis #пандемия #коронавирус #ковид #COVID19

https://mosmedpreparaty.ru/news/38697

Одна инъекция экспериментального препарата #энсовибеп (#ensovibep) на 87% снизила риск госпитализации и/или смерти от осложнений коронавирусной инфекции #COVID19.

Что важно, энсовибеп сохраняет высочайшую нейтрализующую активность против любых мутаций коронавируса #SARSCoV2, включая #омикрон. И она сильнее, чем у моноклональных антител. А всё потому, что энсовибеп сделан по весьма любопытной технологии #DARPin.

«#МолекьюларПартнерс» #MolecularPartners «#Новартис» #Novartis #пандемия #коронавирус #ковид

https://mosmedpreparaty.ru/news/38697

«#Виджойз» (#Vijoice, #алпелисиб) — новый препарат, предназначенный для лечения требующих системной терапии взрослых и детей (от двух лет) с тяжелыми проявлениями спектра чрезмерного роста, связанного с геном PIK3CA (PROS).

«Виджойз», разработанный «#Новартис» (#Novartis), — первый и единственный таргетный лекарственный препарат против PROS.

#PROS — это зонтичный термин для очень редких (14 случаев на один миллион человек) синдромов, характеризующихся мальформациями (аномалиями, пороками развития) и избыточным ростом тканей, вызванными соматическими мутациями в гене #PIK3CA. При заболеваниях PROS мальформации проявляются в различных тканях и органах, таких как кожа, сосудистая система, кости, жировая ткань, головной мозг, — в зависимости от конкретного заболевания.

#alpelisib #редкиезаболевания #орфанныезаболевания

https://mosmedpreparaty.ru/news/39516

«#Леквио» / «#Сибрава» (#Leqvio / #Sibrava, инклисиран) — волшебное лекарство для мощного и безопасного снижения высокого уровня холестерина липопротеинов низкой плотности (#ЛПНП).

Лечение препаратом #инклисиран (#inclisiran) предполагает одну подкожную инъекцию в полгода.

Всё бы ничего, но цена инклисирана запредельная: три дозы препарата (полтора года лечения) — и о новом автомобиле отечественного автопрома можно забыть.

#атеросклероз #холестерин #Новартис #Novartis

https://mosmedpreparaty.ru/news/41653

«#Новартис» (#Novartis) расширила спектр показаний лекарственного препарата «#Козэнтикс» (#Cosentyx, #секукинумаб), добавив лечение умеренно-тяжелого гнойного гидраденита в активной форме у взрослых при недостаточном ответе на стандартную системную терапию.

Секукинумаб (#secukinumab), моноклональное антитело против интерлейкина 17A (IL-17A), стал первым за минувшие десять лет новым биологическим лекарственным средством для терапии гнойного гидраденита — аутовоспалительного заболевания, вызывающего рецидивирующие фурункулоподобные абсцессы, которые могут лопаться, образуя открытые раны, часто в самых интимных частях тела, что приводит к необратимому рубцеванию.

#гнойныйгидраденит

https://mosmedpreparaty.ru/news/42474

«#Фабхальта» (#Fabhalta, #иптакопан) — новый лекарственный препарат, предназначенный для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии у взрослых.

Иптакопан (#iptacopan), разработанный «#Новартис» (#Novartis), стал первым лекарственным средством против пароксизмальной ночной гемоглобинурии, реализованным в пероральной рецептуре. Капсулы иптакопана принимаются дважды в день.

«Фабхальта», поскольку действуют на более ранних этапах каскада системы комплемента (в проксимальной его части), успешно справляется с равно как внутрисосудистым гемолизом, так и внесосудистым.

#пароксизмальнаяночнаягемоглобинурия #редкиезаболевания #орфанныезаболевания

https://mosmedpreparaty.ru/news/43429