«#Виджойз» (#Vijoice, #алпелисиб) — новый препарат, предназначенный для лечения требующих системной терапии взрослых и детей (от двух лет) с тяжелыми проявлениями спектра чрезмерного роста, связанного с геном PIK3CA (PROS).

«Виджойз», разработанный «#Новартис» (#Novartis), — первый и единственный таргетный лекарственный препарат против PROS.

#PROS — это зонтичный термин для очень редких (14 случаев на один миллион человек) синдромов, характеризующихся мальформациями (аномалиями, пороками развития) и избыточным ростом тканей, вызванными соматическими мутациями в гене #PIK3CA. При заболеваниях PROS мальформации проявляются в различных тканях и органах, таких как кожа, сосудистая система, кости, жировая ткань, головной мозг, — в зависимости от конкретного заболевания.

#alpelisib #редкиезаболевания #орфанныезаболевания

https://mosmedpreparaty.ru/news/39516