Генно-терапевтический препарат «#Золгенсма» (#Zolgensma, онасемноген абепарвовек), самый дорогостоящий в мире, официально зарегистрирован в России.

Инструкция по медицинскому применению «Золгенсма» в России фактически повторяет европейскую. Так, «Золгенсма» показан пациентам со спинальной мышечной атрофией с биаллельной мутацией гена SMN1, которые характеризуются либо клиническим диагнозом СМА типа I, либо наличием гена SMN2 и не более чем тремя копиями гена SMN2.

#спинальнаямышечнаяатрофия #СМА #Новартис #Novartis #онасемногенабепарвовек #onasemnogeneabeparvovec

https://mosmedpreparaty.ru/news/38474