«Мелинта терапьютикс» (#Melinta Therapeutics) заручилась разрешением Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (#FDA) на реализацию нового антибиотика #Баксдела (#Baxdela #делафлоксацин #delafloxacin), предназначенного для терапии взрослых пациентов с острыми бактериальными инфекциями кожи и кожных структур (#ABSSSI), вызванными чувствительными к этому препарату микроорганизмами.
Появление любого нового антибиотика — это, бесспорно, значимое событие. В настоящее время только небольшие фармацевтические предприятия и биотехнологические стартапы занимаются разработкой антибиотиков. Игроки «Большой фармы» в этом не участвуют по причине исключительно малой маржи прибыли. А тем временем угроза серьезных бактериальных инфекций, не поддающихся лечению имеющимся арсеналом антибиотиков, нарастает с каждым годом.
#антибиотики #новыелекарства
http://mosmedpreparaty.ru/news/5804

А ведь зря «Мерк и Ко» (#Merck & Co.) в 2011 году разорвала соглашение с «Портола фармасьютикалс» (#Portola Pharmaceuticals) о совместной разработке препарата #бетриксабан (#Бевикса #Bevyxxa #betrixaban). Сейчас регулятор в лице Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (#FDA) включил зеленый свет этому пероральному прямому ингибитору фактора свертывания крови Xa (FXa).
Новинка стала первым и единственным лекарством для внутрибольничной и продолжительной профилактики (в течение 35–42 дней) венозной тромбоэмболии (#ВТЭ) среди взрослых пациентов, госпитализированных по причине острого медицинского заболевания и находящихся в группе риска тромбоэмболических осложнений ввиду умеренно-тяжелого ограничения подвижности и прочих рисковых факторов, связанных с ВТЭ. К последним могут быть отнесены: сердечная недостаточность, дыхательная недостаточность, инфекционное заболевание, ревматическая болезнь, ишемический инсульт.
#новыелекарства
http://mosmedpreparaty.ru/news/5807

«Гилеад сайенсиз» (#Gilead Sciences), как и обещала, сделала еще лучше препарат #Эпклюса (#Epclusa #софосбувир #велпатасвир), одобренный для лечения вирусного гепатита C вне зависимости от его генотипа. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (#FDA) включило зеленый свет #Восеви (#Vosevi), который добавил к двум указанным компонентам третий — #воксилапревир (#voxilaprevir).

К ингибированию РНК-зависимой РНК-полимеразы NS5B и интерферон-резистентного белка NS5A вируса гепатита C, уже оформленному как «Эпклюса» против всех шести генотипов вируса, подключено ингибирование протеазы NS3/NS4A.

«Восеви» предназначен тем взрослым пациентам, которые не ответили на предшествовавшую антивирусную терапию прямого действия. Если точнее, этот комбинированный препарат ориентирован на повторную терапию хронического вирусного гепатита C (ВГС) с генотипом 1, 2, 3, 4, 5 или 6 среди больных, прежде получивших курс, содержащий ингибитор NS5A, а также с генотипом 1a или 3, ранее лечившихся софосбувиром, но не ингибитором NS5A.

#регуляторы #гепатит #новыелекарства
http://mosmedpreparaty.ru/news/6114

«#Сотикту» (#Sotyktu, #деукравацитиниб) — новый препарат для лечения умеренно-тяжелого бляшечного псориза у взрослых пациентов, которым показана системная терапия или фототерапия.

Пероральный «Сотикту», разработанный «#БристолМайерсСквибб» (#BristolMyersSquibb), принимается один раз в день.

Эффективность лечения псориаза деукравацитинибом (#deucravacitinib), во-первых, превосходит терапию пероральным «#Отесла» (#Otezla, #апремиласт) и, во-вторых, в целом не уступает лечению инъекционными биологическими препаратами, такими как TNF-ингибиторы «#Хумира» (#Humira, #адалимумаб), «#Энбрел» (#Enbrel, #этанерцепт), «#Симзия» (#Cimzia, #цертолизумаб пэгол), «#Ремикейд» (#Remicade, #инфликсимаб).

«Сотикту» за один год лечения способен избавить от псориаза (вывести к статусу чистой или почти чистой кожи) две трети пациентов.

С точки зрения безопасности каких-либо серьезных проблем у «Сотикту» не выявлено.

Помимо псориаза «Сотикту» проходит клиническую проверку лечения других аутоиммунных заболеваний, таких как #ПсориатическийАртрит, #БолезньКрона, #ЯзвенныйКолит, #СистемнаяКраснаяВолчанка, #ДискоиднаяКраснаяВолчанка, #ПодостраяКожнаяКраснаяВолчанка.

#псориаз #БляшечныйПсориаз #новыелекарства

https://mosmedpreparaty.ru/articles/21702

«#Скайсона» (#Skysona, эливалдоген аутотемцел) — генно-терапевтический препарат, предназначенный для лечения церебральной адренолейкодистрофии.

#Адренолейкодистрофия (ALD) — X-сцепленное метаболическое нарушение, которое характеризуется повышенным токсическим уровнем жирных кислот с очень длинными цепями (VLCFA), накапливающихся в тканях организма, что приводит к надпочечниковой недостаточности и нейродегенерации.

Церебральная адренолейкодистрофия (#CALD), будучи самой тяжелой формой ALD, характеризуется демиелинизирующими поражениями, затрагивающими полушария головного мозга. Заболевание быстро прогрессирует, в течение двух лет отмечается полная нейродегенерация до вегетативного состояния, смерть наступает в течение четырех лет после манифестации симптомов.

«Скайсона», разработанный «#БлюбёрдБайо» (#BluebirdBio), применяется однократно.

Стоимость генной терапии «Скайсона» в США установлена в 3 млн долларов.

#геннаятерапия #генотерапия #новыелекарства #церебральнаяадренолейкодистрофия #эливалдогенаутотемцел #elivaldogeneautotemcel

https://mosmedpreparaty.ru/news/41284

«#Реливрио»/«#Албриоза» (#Relyvrio/#Albrioza, натрия #фенилбутират + #таурурсодиол) — новый препарат, предназначенный для лечения бокового амиотрофического склероза (#БАС).

Механизм действия «Реливрио»/«Албриоза», разработанного «#Амиликс фармасьютикалс» (#Amylyx Pharmaceuticals), направлен на сдерживание нарушения функции и гибели моторных нейронов.

«Реливрио»/«Албриоза» снижает риск смерти на 44%. Если учитывать, что медиана выживаемости при БАС составляет приблизительно 4 года от манифестации симптомов, то постоянное назначение «Реливрио»/«Албриоза» может продлить жизнь до 6–6,5 лет.

«Реливрио» одобрен в США, «Албриоза» разрешен в Канаде.

Стоимость лечения БАС препаратом «Реливрио»/«Албриоза» весьма высока, и потому лекарство доступно пациентам, похоже, только в странах с развитой страховой медициной.

#боковойамиотрофическийсклероз #новыелекарства

https://mosmedpreparaty.ru/news/21418

Появился первый в мире лекарственный препарат, который способен предотвратить или отсрочить манифестацию (начало) сахарного диабета 1-го типа у лиц, находящихся в группе высокого риска его развития.

14-дневный курс препарата «#Тизилд» (#Tzield, #теплизумаб) задержит прогрессирование бессимптомного сахарного диабета 1-го типа до клинической стадии, предоставив дополнительное время для здоровой жизни.

Теплизумаб (#teplizumab) разработан «#ПровеншнБайо» (#ProventionBio).

#сахарныйдиабет #диабет #новыелекарства

https://mosmedpreparaty.ru/news/17474

«#Калсоди» (#Qalsody, #тоферсен) — новый препарат, предназначенный для лечения взрослых пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (#БАС) и мутацией гена супероксиддисмутазы 1 (#SOD1).

Тоферсен (#tofersen) — антисмысловой олигонуклеотид и совместная разработка «#Байоджен» (#Biogen) и «#Айонис фармасьютикалс» (#Ionis Pharmaceuticals).

Клиническая эффективность «Калсоди» не является безоговорочной. Так, тоферсен не смог обеспечить выход к первичной конечной точке, заявленной улучшением по пересмотренной оценочной шкале функциональности при боковом амиотрофическом склерозе (ALSFRS-R).

Последующий интеграционный анализ данных позволил сделать выводы, что раннее начало применения тоферсена приводит к сдерживанию прогрессирования БАС: зарегистрировано замедление ухудшения моторных и респираторных функций, мышечной силы и качества жизни пациентов с БАС и мутацией SOD1.

#боковойамиотрофическийсклероз #редкиезаболевания #орфанныезаболевания #новыелекарства

https://mosmedpreparaty.ru/news/37613

«#Акига» (#Akeega, #нирапариб + #абиратерон) — новый комбинированный лекарственный препарат, предназначенный для лечения метастатического кастрационно-резистентного рака предстательной железы с мутациями BRCA1/2 (генеративными и/или соматическими) в том случае, если химиотерапия клинически не показана.

«Акига», ориентированный на терапию взрослых пациентов, применяется вместе с кортикостероидом преднизоном или преднизолоном.

Сочетание из нирапариба (#niraparib), PARP-ингибитора, и абиратерона (#abiraterone), CYP17-ингибитора, на фоне преднизона существенно улучшает выживаемость без рентгенографического прогрессирования, если сравнивать со стандартным лечением.

«Акига» разработан «#Янссен» (#Janssen) в составе «Джонсон энд Джонсон» (Johnson & Johnson).

#онкология #рак #ракпростаты #ракпредстательнойжелезы #новыелекарства #JnJ

https://mosmedpreparaty.ru/news/42998

«#Сайфоври» (#Syfovre, #пэгцетакоплан) — новый лекарственный препарат, предназначенный для лечения географической атрофии, развившейся вследствие прогрессирования возрастной макулярной дегенерации.

Интравитреальный пэгцетакоплан (#pegcetacoplan), разработанный «#Апеллис фармасьютикалс» (#Apellis Pharmaceuticals), стал первым в мире лекарственным средством, нацеленным на терапию географической атрофии.

Возрастная макулодистрофия (макулярная дегенерация) — прогрессирующее хроническое заболевание сетчатки, которое, наряду с катарактой, открытоугольной глаукомой и диабетической ретинопатией, является ведущий причиной потери зрения и поражает главным образом лиц в возрасте старше 50 лет.

Возрастная макулодистрофия характеризуется наличием друз (очаговые желтоватые отложения внеклеточного матрикса), географической атрофией (локализованная, резко разграниченная и необратимая атрофия фоторецепторов, пигментного эпителия и хориокапилляров), неоваскуляризацией (рост новых сосудов).

На промежуточной стадии возрастной макулярной дегенерации отмечается географическая атрофия, дающая о себе знать потерей остроты зрения.

#географическаяатрофия #возрастнаямакулярнаядегенерация #возрастнаямакулодегенерация #возрастнаямакулярнаядистрофия #возрастнаямакулодистрофия #макулярнаядегенерация #макулярнаядистрофия #макулодегенерация #макулодистрофия #новыелекарства

https://mosmedpreparaty.ru/news/43006