Bespoke Gene Therapy Consortium (#BGTC) — новый альянс, призванный стандартизировать, упростить, ускорить и удешевить разработку генно-терапевтических лекарственных средств против редких заболеваний.

#BespokeGeneTherapyConsortium #геннаятерапия #редкиезаболевания #орфанныезаболевания

https://mosmedpreparaty.ru/news/37643

Британский биотехнологический стартап «Бит байо» (Bit Bio) придумал, как наладить производство стабильных и масштабируемых партий совершенно любых человеческих клеток.

Потребность отрасли в последних чрезвычайно высока и по-прежнему неудовлетворена: они необходимы для научных исследований, разработки новых лекарств, создания клеточной терапии. Широкая доступность человеческих клеток открывает перспективы для ускоренного появления высокоэффективных препаратов против онкологических, аутоиммунных и нейродегенеративных заболеваний.

Массовое производство любых видов клеток человеческого тела — настоящий прорыв, и «Бит» уверена, что не за горами тот день, когда научная фантастика станет реальностью: на биологическом принтере можно будет печатать новые органы — печень, почки, легкие, сердце.

«#БитБайо» #BitBio #стволовыеклетки #геннаятерапия #клеточнаятерапия #онкология #рак

https://mosmedpreparaty.ru/news/37821

«#Виджувек» (#Vyjuvek, беремаген геперпавек) — генно-терапевтический препарат для лечения дистрофического буллёзного эпидермолиза.

«Виджувек», которым занимается «#КристалБайотек» (#KrystalBiotech) и который появится ориентировочно в 2022 году, станет настоящим спасением для всех страдающих от этого редкого и очень тяжелого генетического заболевания. Кожные ткани при данной патологии настолько нежные и хрупкие, что при малейшем механическом воздействии (например, при касании) образуются пузыри и разрывы с длительно незаживающими открытыми ранами. Вот почему пациентов называют «дети-бабочки».

#беремагенгеперпавек #beremagenegeperpavec #буллёзныйэпидермолиз #дистрофическийбуллёзныйэпидермолиз #геннаятерапия

https://mosmedpreparaty.ru/news/38264

«#Скайсона» (#Skysona, эливалдоген аутотемцел) — генно-терапевтический препарат, предназначенный для лечения церебральной адренолейкодистрофии.

#Адренолейкодистрофия (ALD) — X-сцепленное метаболическое нарушение, которое характеризуется повышенным токсическим уровнем жирных кислот с очень длинными цепями (VLCFA), накапливающихся в тканях организма, что приводит к надпочечниковой недостаточности и нейродегенерации.

Церебральная адренолейкодистрофия (#CALD), будучи самой тяжелой формой ALD, характеризуется демиелинизирующими поражениями, затрагивающими полушария головного мозга. Заболевание быстро прогрессирует, в течение двух лет отмечается полная нейродегенерация до вегетативного состояния, смерть наступает в течение четырех лет после манифестации симптомов.

«Скайсона», разработанный «#БлюбёрдБайо» (#BluebirdBio), применяется однократно.

Стоимость генной терапии «Скайсона» в США установлена в 3 млн долларов.

#геннаятерапия #генотерапия #новыелекарства #церебральнаяадренолейкодистрофия #эливалдогенаутотемцел #elivaldogeneautotemcel

https://mosmedpreparaty.ru/news/41284

Несмотря на то что сахарный #диабет 2-го типа не является генетическим заболеванием, его можно полностью вылечить при помощи генной терапии.

Во всяком случае подход, предложенный «#Фрактил хелс» (#Fractyl Health), уже нашел подтверждение соответствующей концепции в экспериментах на животных.

Если вкратце, в поджелудочную железу доставляется трансген, кодирующий агонист рецептора глюкагоноподобного пептида-1 (#GLP1RA), стимулирующий выработку инсулина и выживаемость бета-клеток. По итогам поджелудочная становится максимально защищенной от прогрессирующего разрушения — диабет останавливается.

#сахарныйдиабет #геннаятерапия

https://mosmedpreparaty.ru/news/42385

Биотехнологический стартап «#Ренагейд терапьютикс» (#ReNAgade Therapeutics) поставил перед собой сверхзадачу: лечение любых заболеваний в любом месте организма. Путь предстоит непростой и долгий, но предпосылки таковы, что всё получится наилучшим образом.

Лечение будет осуществляться #РНК-препаратами, способными, во-первых, попадать в любые заданные клетки и ткани и, во-вторых, корректировать любые дефекты на генном уровне.

Вера в предприятие столь высока, что «Ренагейд», только что вышедшая из режима секретности, уже привлекла 300 млн долларов инвестиций.

Вспомните: в затею «#Модерна» (#Moderna) с ее вакцинами на базе мРНК-модальности никто не верил, считая научной блажью. По итогам инвесторы озолотились на более чем успешных противоковидных мРНК-вакцинах.

#геннаятерапия

https://mosmedpreparaty.ru/news/42389

Рак мочевого пузыря без прорастания в мышечный слой (немышечно-инвазивный), на долю которого выпадает три четверти диагнозов онкологических заболеваний этого органа, вполне успешно поддается внутрипузырной иммунотерапии бациллой Кальметта — Герена (#БЦЖ).

Увы, приблизительно 30% пациентов не отвечают на БЦЖ и свыше 50%, вначале отреагировавших на нее, впоследствии сталкиваются с рецидивом и прогрессированием заболевания. По итогам всё сводится к радикальной цистэктомии — сложной и кардинальным образом изменяющей жизнь хирургической процедуре, в ходе которой, помимо полного удаления мочевого пузыря, зачастую требуется резекция окружающих органов и тканей.

Швейцарская «#Ферринг фармасьютикалс» (#Ferring Pharmaceuticals) предложила генную терапию «#Адстиладрин» (#Adstiladrin), позволяющую избежать или отсрочить необходимость в цистэктомии.

Генно-терапевтический надофараген фираденовек (nadofaragene firadenovec), который вводится интравезикально, превращает клетки мочевого пузыря в микрофабрики, вырабатывающие интерферон альфа-2b (IFNα-2b). Этот цитокин индуцирует опухолевую регрессию.

#геннаятерапия #генотерапия #ракмочевогопузыря #уротелиальнаякарцинома #Адстиладрин #Adstiladrin #надофарагенфираденовек #nadofaragenefiradenovec

https://mosmedpreparaty.ru/news/19500

Несмотря на то что сахарный #диабет 2-го типа не является генетическим заболеванием, его можно полностью вылечить при помощи генной терапии.

Во всяком случае подход, предложенный «#Фрактил хелс» (#Fractyl Health), уже нашел подтверждение соответствующей концепции в экспериментах на животных.

Если вкратце, в поджелудочную железу доставляется трансген, кодирующий агонист рецептора глюкагоноподобного пептида-1 (#GLP1RA), стимулирующий выработку инсулина и выживаемость бета-клеток. По итогам поджелудочная становится максимально защищенной от прогрессирующего разрушения — диабет останавливается.

#сахарныйдиабет #геннаятерапия

https://mosmedpreparaty.ru/news/42385

«#Элевидис» (#Elevidys, деландистроген моксепарвовек) — новый лекарственный препарат, предназначенный для лечения мышечной дистрофии Дюшенна у амбулаторных пациентов в возрасте 4–5 лет с подтвержденной мутацией в гене дистрофина.

Деландистроген моксепарвовек (delandistrogene moxeparvovec), разработанный «#Сарепта терапьютикс» (#Sarepta Therapeutics), представляет собой генно-терапевтическое лекарство, которое вводится однократно и которое способно кардинальным образом изменить течение этого нейромышечного и смертоносного заболевания.

#геннаятерапия #деландистрогенмоксепарвовек #delandistrogenemoxeparvovec #мышечнаядистрофияДюшенна #миодистрофияДюшенна

https://mosmedpreparaty.ru/articles/43689

«#Касгеви» (#Casgevy, эксагамглоген аутотемцел) — новый лекарственный препарат, предназначенный для лечения серповидно-клеточной болезни и трансфузионно-зависимой бета-талассемии.

Достаточно одной дозы «Касгеви», чтобы навсегда избавить пациентов от тяжелого бремени их заболеваний, либо существенно снизив число вазо-окклюзионных кризов, либо устранив необходимость в переливании крови, — то есть функционально вылечиться.

Эксагамглоген аутотемцел (exagamglogene autotemcel), разработанный «#Вертекс фармасьютикалс» (#Vertex Pharmaceuticals) и «#Криспа терапьютикс» (#CRISPR Therapeutics), — первый в мире препарат, построенный на базе технологии генного редактирования CRISPR-Cas9.

#эксагамглогенаутотемцел #exagamglogeneautotemcel «#ВертексФармасьютикалс» #VertexPharmaceuticals «#КриспаТерапьютикс» #CRISPRTherapeutics #серповидноклеточнаяболезнь #серповидноклеточнаяанемия #бетаталассемия #талассемия #геннаятерапия #генноередактирование #вазоокклюзионныйкриз #вазоокклюзия #переливаниекрови #трансфузия #гемотрансфузия

https://mosmedpreparaty.ru/news/43710