«#Касгеви» (#Casgevy, эксагамглоген аутотемцел) — новый лекарственный препарат, предназначенный для лечения серповидно-клеточной болезни и трансфузионно-зависимой бета-талассемии.

Достаточно одной дозы «Касгеви», чтобы навсегда избавить пациентов от тяжелого бремени их заболеваний, либо существенно снизив число вазо-окклюзионных кризов, либо устранив необходимость в переливании крови, — то есть функционально вылечиться.

Эксагамглоген аутотемцел (exagamglogene autotemcel), разработанный «#Вертекс фармасьютикалс» (#Vertex Pharmaceuticals) и «#Криспа терапьютикс» (#CRISPR Therapeutics), — первый в мире препарат, построенный на базе технологии генного редактирования CRISPR-Cas9.

#эксагамглогенаутотемцел #exagamglogeneautotemcel «#ВертексФармасьютикалс» #VertexPharmaceuticals «#КриспаТерапьютикс» #CRISPRTherapeutics #серповидноклеточнаяболезнь #серповидноклеточнаяанемия #бетаталассемия #талассемия #геннаятерапия #генноередактирование #вазоокклюзионныйкриз #вазоокклюзия #переливаниекрови #трансфузия #гемотрансфузия

https://mosmedpreparaty.ru/news/43710

Биотехнологический стартап «#Метаджиноми» (#Metagenomi) намеревается разработать прорывные лекарственные препараты на базе генного редактирования.

Для этого «Метаджиноми» обратилась к метагеномике — разделу молекулярной генетики, изучающему генетический материал, полученный непосредственно из образцов окружающей среды или клинических образцов методом секвенирования. В итоге удалось собрать обширный набор инструментов и библиотек для продвинутого генного редактирования, включая CRISPR и ассоциированные с ними белки (CAS), нуклеазы, дезаминазы, обратные транскриптазы, CRISPR-ассоциированные транспозазы (CAST).

#генноередактирование #метагеномика #IPO

https://mosmedpreparaty.ru/articles/43868