Курс акций «Вертекс фармасьютикалс» (#Vertex Pharmaceuticals) подпрыгнул на 23%, прибавив почти 8 млрд долларов к ее рыночной стоимости, после того как компания сообщила о положительных результатах клинических испытаний экспериментальной трехкомпонентной терапии муковисцидоза, на которой она глубоко специализируется.

Ключом к стратегии «Вертекс» в лечении муковисцидоза является комбинированный подход, который, есть мнение, способен существенно расширить круг пациентов, охватив до 90% их популяции за счет подключения корректоров муковисцидозного трансмембранного регулятора проводимости (CFTR) следующего поколения. Вот почему позитивные итоги клинических исследований, свидетельствующие о высокой эффективности терапии, дали отраслевым инвесторам повод для оптимистичных прогнозов. Как ожидается, пиковые продажи медикаментов компании перейдут отметку в 7 млрд долларов.

#клиническиеиспытания #муковисцидоз #редкиезаболевания
http://mosmedpreparaty.ru/news/6126

«#Вертекс фармасьютикалс» (#Vertex Pharmaceuticals) придумала #сузетригин (#suzetrigine) — обезболивающее лекарство с совершенно новым механизмом действия, эффективное и безопасное.

Экспериментальный сузетригин, будучи пероральным высокоселективным ингибитором потенциалозависимого натриевого канала NaV1.8, успешно справился с острой и хронической болью, что было подтверждено клиническими исследованиями фазы II.

На волне успеха «Вертекс» организовала клиническую программу фазы III, результаты которой лягут в основу регистрационного досье сузетригина.

Согласно прогнозам отраслевых обозревателей, сузетригин, если будет одобрен, мгновенно станет бестселлером: пиковые продажи оцениваются на уровне 6 млрд долларов в год.

Сузетригин невероятно важен для бизнеса «Вертекс», которая желает диверсифицировать свою деятельность, ликвидировав по сути полную зависимость от набора препаратов для лечения муковисцидоза.

#боль #диабетическаяпериферическаянейропатия #бунионэктомия #абдоминопластика #нейропатическаяболь #больвспине #послеоперационнаяболь

https://mosmedpreparaty.ru/news/43484

«#Касгеви» (#Casgevy, эксагамглоген аутотемцел) — новый лекарственный препарат, предназначенный для лечения серповидно-клеточной болезни и трансфузионно-зависимой бета-талассемии.

Достаточно одной дозы «Касгеви», чтобы навсегда избавить пациентов от тяжелого бремени их заболеваний, либо существенно снизив число вазо-окклюзионных кризов, либо устранив необходимость в переливании крови, — то есть функционально вылечиться.

Эксагамглоген аутотемцел (exagamglogene autotemcel), разработанный «#Вертекс фармасьютикалс» (#Vertex Pharmaceuticals) и «#Криспа терапьютикс» (#CRISPR Therapeutics), — первый в мире препарат, построенный на базе технологии генного редактирования CRISPR-Cas9.

#эксагамглогенаутотемцел #exagamglogeneautotemcel «#ВертексФармасьютикалс» #VertexPharmaceuticals «#КриспаТерапьютикс» #CRISPRTherapeutics #серповидноклеточнаяболезнь #серповидноклеточнаяанемия #бетаталассемия #талассемия #геннаятерапия #генноередактирование #вазоокклюзионныйкриз #вазоокклюзия #переливаниекрови #трансфузия #гемотрансфузия

https://mosmedpreparaty.ru/news/43710

#Сузетригин (#suzetrigine) — #обезболивающее лекарство с совершенно новым механизмом действия, эффективное, безопасное и не вызывающее привыкания. Сузетригин должен в ряде случаев заменить собой опиоидные препараты.

Сузетригин успешно завершил опорную клиническую программу, которая проверила его в лечении умеренно-тяжелой острой боли.

К середине года «#Вертекс фармасьютикалс» (#Vertex Pharmaceuticals) отправит сузетригин на регистрацию.

#боль #диабетическаяпериферическаянейропатия #бунионэктомия #абдоминопластика #нейропатическаяболь #больвспине #послеоперационнаяболь

https://mosmedpreparaty.ru/news/43484

«#Вертекс фармасьютикалс» (#Vertex Pharmaceuticals) разработала новую схему лечения муковисцидоза, которая эффективнее и удобнее в применении, чем комбинированный препарат «#Трикафта» / «#Кафтрио» (#Trikafta / #Kaftrio, элексакафтор + тезакафтор + ивакафтор, ивакафтор), сейчас позиционируемый наиболее совершенным противомуковисцидозным лекарственным средством.

Новая схема представлена сочетанием тройки следующих лекарственных компонентов: #ванзакафтор (#vanzacaftor), #тезакафтор (#tezacaftor) и #деутивакафтор (#deutivacaftor).

#муковисцидоз #элексакафтор #elexacaftor #ивакафтор #ivacaftor

https://mosmedpreparaty.ru/news/44005