«#Скайсона» (#Skysona, эливалдоген аутотемцел) — генно-терапевтический препарат, предназначенный для лечения церебральной адренолейкодистрофии.

#Адренолейкодистрофия (ALD) — X-сцепленное метаболическое нарушение, которое характеризуется повышенным токсическим уровнем жирных кислот с очень длинными цепями (VLCFA), накапливающихся в тканях организма, что приводит к надпочечниковой недостаточности и нейродегенерации.

Церебральная адренолейкодистрофия (#CALD), будучи самой тяжелой формой ALD, характеризуется демиелинизирующими поражениями, затрагивающими полушария головного мозга. Заболевание быстро прогрессирует, в течение двух лет отмечается полная нейродегенерация до вегетативного состояния, смерть наступает в течение четырех лет после манифестации симптомов.

«Скайсона», разработанный «#БлюбёрдБайо» (#BluebirdBio), применяется однократно.

Стоимость генной терапии «Скайсона» в США установлена в 3 млн долларов.

#геннаятерапия #генотерапия #новыелекарства #церебральнаяадренолейкодистрофия #эливалдогенаутотемцел #elivaldogeneautotemcel

https://mosmedpreparaty.ru/news/41284