«#Байоджен» (#Biogen) завершила клиническую проверку препарата-кандидата #тоферсен (#tofersen), ориентирующегося на лечение бокового амиотрофического склероз (#БАС) с мутацией гена супероксиддисмутазы 1 (#SOD1). Результаты получились более чем неоднозначными.
#боковойамиотрофическийсклероз «#АйонисФармасьютикалс» #IonisPharmaceuticals
https://mosmedpreparaty.ru/news/37613
#боковойамиотрофическийсклероз «#АйонисФармасьютикалс» #IonisPharmaceuticals
https://mosmedpreparaty.ru/news/37613
МОСМЕДПРЕПАРАТЫ
«Калсоди»: новое лекарство от бокового амиотрофического склероза с мутацией SOD1 | МОСМЕДПРЕПАРАТЫ
Тоферсен и неоднозначные результаты лечения смертоносного нейродегенеративного заболевания.
«#Байоджен» (#Biogen) предложит обновленную версию препарата «#Спинраза» (#Spinraza, #нусинерсен) для лечения спинальной мышечной атрофии. Впрочем, еще очень нескоро.
#СМА #спинальнаямышечнаяатрофия
https://mosmedpreparaty.ru/news/38847
#СМА #спинальнаямышечнаяатрофия
https://mosmedpreparaty.ru/news/38847
МОСМЕДПРЕПАРАТЫ
Biogen занялась разработкой обновленной версии «Спинразы» | МОСМЕДПРЕПАРАТЫ
Нусинерсен для лечения спинальной мышечной атрофии получит продолжение.
Многочисленные проблемы с препаратом «#Адухелм» (#Aduhelm, #адуканумаб) идей «#Байоджен» (#Biogen) и «#Эйсай» (#Eisai), хваленым лекарством против болезни Альцгеймера, заставляют задуматься, существуют ли альтернативные методы лечения этого нейродегенеративного заболевания.
Нынешний фармакологический арсенал для борьбы с болезнью Альцгеймера располагает скудным ассортиментом лекарственных средств, ориентирующихся лишь на поддерживающую терапию деменции. Ингибиторы ацетилхолинэстеразы, такие как такрин (tacrine), ривастигмин (rivastigmine), галантамин (galantamine) и донепезил (donepezil), а также антагонист NMDA-рецептора мемантин (memantine) — все они характеризуются весьма слабой симптоматической эффективностью. Никакой из препаратов не замедляет и не останавливает прогрессирование Альцгеймера.
Многие фармкомпании, включая большинство игроков «Большой фармы», располагающих практически неограниченными ресурсами, пробовали победить деменцию. Бесчисленные экспериментальные молекулы провалились, в трубу вылетели сотни миллиардов долларов, а надежды пациентов так и остались тщетными.
Наконец, осенью 2019 года в Китае появился препарат «#Олигоманнат» (#Oligomannate, олигоманнат натрия), предназначенный для лечения болезни Альцгеймера легкой и средней степени тяжести.
Критическая важность новинки, разработанной местной «Шанхай Грин Вали фармасьютикалс» (Shanghai Green Valley Pharmaceuticals) и в Китае проходящей под брендовым названием 九期一, состоит в том, лекарство стало первым за минувших полтора десятка лет, которому удалось засвидетельствовать определенные улучшения когнитивных функций у пациентов с этим нейродегенеративным заболеванием.
Ученые «Грин Вали» отталкивались от доказательств наличия динамического взаимодействия между микробиотой (сообщества комменсальных, симбиотических и патогенных микроорганизмов) кишечника и иммунной системой организма. Дисбактериоз кишечной микробиоты как нарушение ее баланса может поставить под угрозу иммунные реакции хозяина и способствовать развитию различных воспалительных заболеваний. В случае болезни Альцгеймера обнаружены свидетельства, что нарушения в разнообразии микроорганизмов, населяющих кишечник, приводят к опосредованному микроглиальной активацией нейровоспалению и амилоидозу.
Специалисты «Грин Вали» предположили, что, поскольку углеводы (в форме моно- или олигосахаридов) являются основным источником питательных веществ для бактерий, можно модулировать микробиоту, сдвигая популяцию микроорганизмов в нужную сторону, путем доставки в организм особых терапевтических углеводных соединений. В данном случае — перорального олигоманната натрия (sodium оligomannate), также известного как олигоманнурарат натрия (sodium оligomannurarate) или GV-971, представляющего собой смесь кислых линейных олигосахаридов, полученных из морских бурых водорослей Ecklonia kurome. Вообще же оригинальная идея исходила из наблюдений, что пожилые люди, регулярно употребляющие в пищу морские водоросли, относительно редко сталкиваются с болезнью Альцгеймера.
На мышиных моделях с бета-амилоидным амилоидозом было весьма элегантно показано, как именно дисбактериоз кишечной микробиоты, приводящий к изменению метаболизма аминокислот и периферического адаптивного иммунитета, способствует прогрессированию болезни Альцгеймера.
Дальнейшие клинические испытания олигоманната натрия на людях подтвердили, что препарат работает, а его терапевтический эффект превосходит таковой у одобренных лекарственных средств, включая донепезил.
Следует понимать, что оценка снижения когнитивных функций при болезни Альцгеймера распределена на семь этапов, или стадий. «Олигоманнат» был проверен среди пациентов с заболеванием до стадии 4 включительно, которая проявляется трудностями с осуществлением простых арифметических операций, плохой кратковременной памятью (например, невозможно вспомнить, что было съедено на завтрак), неспособностью управлять финансами и оплачивать счета, забыванием подробностей из жизни.
Нынешний фармакологический арсенал для борьбы с болезнью Альцгеймера располагает скудным ассортиментом лекарственных средств, ориентирующихся лишь на поддерживающую терапию деменции. Ингибиторы ацетилхолинэстеразы, такие как такрин (tacrine), ривастигмин (rivastigmine), галантамин (galantamine) и донепезил (donepezil), а также антагонист NMDA-рецептора мемантин (memantine) — все они характеризуются весьма слабой симптоматической эффективностью. Никакой из препаратов не замедляет и не останавливает прогрессирование Альцгеймера.
Многие фармкомпании, включая большинство игроков «Большой фармы», располагающих практически неограниченными ресурсами, пробовали победить деменцию. Бесчисленные экспериментальные молекулы провалились, в трубу вылетели сотни миллиардов долларов, а надежды пациентов так и остались тщетными.
Наконец, осенью 2019 года в Китае появился препарат «#Олигоманнат» (#Oligomannate, олигоманнат натрия), предназначенный для лечения болезни Альцгеймера легкой и средней степени тяжести.
Критическая важность новинки, разработанной местной «Шанхай Грин Вали фармасьютикалс» (Shanghai Green Valley Pharmaceuticals) и в Китае проходящей под брендовым названием 九期一, состоит в том, лекарство стало первым за минувших полтора десятка лет, которому удалось засвидетельствовать определенные улучшения когнитивных функций у пациентов с этим нейродегенеративным заболеванием.
Ученые «Грин Вали» отталкивались от доказательств наличия динамического взаимодействия между микробиотой (сообщества комменсальных, симбиотических и патогенных микроорганизмов) кишечника и иммунной системой организма. Дисбактериоз кишечной микробиоты как нарушение ее баланса может поставить под угрозу иммунные реакции хозяина и способствовать развитию различных воспалительных заболеваний. В случае болезни Альцгеймера обнаружены свидетельства, что нарушения в разнообразии микроорганизмов, населяющих кишечник, приводят к опосредованному микроглиальной активацией нейровоспалению и амилоидозу.
Специалисты «Грин Вали» предположили, что, поскольку углеводы (в форме моно- или олигосахаридов) являются основным источником питательных веществ для бактерий, можно модулировать микробиоту, сдвигая популяцию микроорганизмов в нужную сторону, путем доставки в организм особых терапевтических углеводных соединений. В данном случае — перорального олигоманната натрия (sodium оligomannate), также известного как олигоманнурарат натрия (sodium оligomannurarate) или GV-971, представляющего собой смесь кислых линейных олигосахаридов, полученных из морских бурых водорослей Ecklonia kurome. Вообще же оригинальная идея исходила из наблюдений, что пожилые люди, регулярно употребляющие в пищу морские водоросли, относительно редко сталкиваются с болезнью Альцгеймера.
На мышиных моделях с бета-амилоидным амилоидозом было весьма элегантно показано, как именно дисбактериоз кишечной микробиоты, приводящий к изменению метаболизма аминокислот и периферического адаптивного иммунитета, способствует прогрессированию болезни Альцгеймера.
Дальнейшие клинические испытания олигоманната натрия на людях подтвердили, что препарат работает, а его терапевтический эффект превосходит таковой у одобренных лекарственных средств, включая донепезил.
Следует понимать, что оценка снижения когнитивных функций при болезни Альцгеймера распределена на семь этапов, или стадий. «Олигоманнат» был проверен среди пациентов с заболеванием до стадии 4 включительно, которая проявляется трудностями с осуществлением простых арифметических операций, плохой кратковременной памятью (например, невозможно вспомнить, что было съедено на завтрак), неспособностью управлять финансами и оплачивать счета, забыванием подробностей из жизни.
«#Калсоди» (#Qalsody, #тоферсен) — новый препарат, предназначенный для лечения взрослых пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (#БАС) и мутацией гена супероксиддисмутазы 1 (#SOD1).
Тоферсен (#tofersen) — антисмысловой олигонуклеотид и совместная разработка «#Байоджен» (#Biogen) и «#Айонис фармасьютикалс» (#Ionis Pharmaceuticals).
Клиническая эффективность «Калсоди» не является безоговорочной. Так, тоферсен не смог обеспечить выход к первичной конечной точке, заявленной улучшением по пересмотренной оценочной шкале функциональности при боковом амиотрофическом склерозе (ALSFRS-R).
Последующий интеграционный анализ данных позволил сделать выводы, что раннее начало применения тоферсена приводит к сдерживанию прогрессирования БАС: зарегистрировано замедление ухудшения моторных и респираторных функций, мышечной силы и качества жизни пациентов с БАС и мутацией SOD1.
#боковойамиотрофическийсклероз #редкиезаболевания #орфанныезаболевания #новыелекарства
https://mosmedpreparaty.ru/news/37613
Тоферсен (#tofersen) — антисмысловой олигонуклеотид и совместная разработка «#Байоджен» (#Biogen) и «#Айонис фармасьютикалс» (#Ionis Pharmaceuticals).
Клиническая эффективность «Калсоди» не является безоговорочной. Так, тоферсен не смог обеспечить выход к первичной конечной точке, заявленной улучшением по пересмотренной оценочной шкале функциональности при боковом амиотрофическом склерозе (ALSFRS-R).
Последующий интеграционный анализ данных позволил сделать выводы, что раннее начало применения тоферсена приводит к сдерживанию прогрессирования БАС: зарегистрировано замедление ухудшения моторных и респираторных функций, мышечной силы и качества жизни пациентов с БАС и мутацией SOD1.
#боковойамиотрофическийсклероз #редкиезаболевания #орфанныезаболевания #новыелекарства
https://mosmedpreparaty.ru/news/37613
«#Зурзувей» (#Zurzuvae, зуранолон) — новый лекарственный препарат, предназначенный для лечения послеродовой депрессии у взрослых женщин.
Пероральный #зуранолон (#zuranolone), предложенный «Сейдж терапьютикс» (Sage Therapeutics) совместно с «#Байоджен» (#Biogen) и реализованный в рецептуре капсул, которые рекомендовано принимать каждый вечер на протяжении 2 недель, представляет собой положительный аллостерический модулятор рецепторов гамма-аминомасляной кислоты (ГАМК) типа A (ГАМКA).
Ранее «Сейдж» выпустила «#Зулрессо» (#Zulresso, брексанолон) — первое в мире лекарство против послеродовой депрессии. #Брексанолон (#brexanolone), располагающий аналогичным зуранолону механизмом действия, требует однократного применения в форме длительной 60-часовой (2,5 суток) внутривенной инфузии под врачебным контролем.
«#СейджТерапьютикс» #SageTherapeutics #послеродоваядепрессия #депрессия #клиническаядепрессия #большоедепрессивноерасстройство
https://mosmedpreparaty.ru/news/43287
Пероральный #зуранолон (#zuranolone), предложенный «Сейдж терапьютикс» (Sage Therapeutics) совместно с «#Байоджен» (#Biogen) и реализованный в рецептуре капсул, которые рекомендовано принимать каждый вечер на протяжении 2 недель, представляет собой положительный аллостерический модулятор рецепторов гамма-аминомасляной кислоты (ГАМК) типа A (ГАМКA).
Ранее «Сейдж» выпустила «#Зулрессо» (#Zulresso, брексанолон) — первое в мире лекарство против послеродовой депрессии. #Брексанолон (#brexanolone), располагающий аналогичным зуранолону механизмом действия, требует однократного применения в форме длительной 60-часовой (2,5 суток) внутривенной инфузии под врачебным контролем.
«#СейджТерапьютикс» #SageTherapeutics #послеродоваядепрессия #депрессия #клиническаядепрессия #большоедепрессивноерасстройство
https://mosmedpreparaty.ru/news/43287
МОСМЕДПРЕПАРАТЫ
«Зурзувей»: лекарство против послеродовой депрессии | МОСМЕДПРЕПАРАТЫ
Зуранолон избавит от самого распространенного осложнения родов.