«#Амиликс фармасьютикалс» (#Amylyx Pharmaceuticals) разработала новый препарат для лечения бокового амиотрофического склероза (#БАС). Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (#FDA) должно вынести решение о его одобрении к концу июня 2022 года.

«#Албриоза» (#Albrioza), или #AMX0035, представляет собой сочетание из фенилбутирата натрия (sodium phenylbutyrate, #PB) и тауроурсодезоксихолевой кислоты (tauroursodeoxycholic acid, #TUDCA). Механизм действия достаточно сложен, но в целом AMX0035 сдерживает гибель нейронов.

Долгосрочные наблюдения за пациентами показали, что назначение AMX0035 обеспечивает 44-процентное снижение риска смерти. Если учитывать, что медиана выживаемости при боковом амиотрофическом склерозе составляет приблизительно 4 года от манифестации симптомов, то, выходит, продлить жизнь при назначении «Албриоза» можно до 6–6,5 лет.

Тем не менее консультативный комитет при FDA полагает, что собранных клинических данных всё еще недостаточно, чтобы безоговорочно рекомендовать AMX0035 к одобрению. Пациентские сообщества, понятное дело, требуют незамедлительного доступа к лекарству. Регулятор рисковать не желает, выпуская на рынок препарат с сомнительной эффективностью. Если нынешним летом FDA не включит «Албриоза» зеленый свет, ждать придется, не исключено, аж до 2025 года, когда будут собраны дополнительные данные.

#БоковойАмиотрофическийСклероз #фенилбутиратнатрия #sodiumphenylbutyrate #тауроурсодезоксихолеваякислота #tauroursodeoxycholicacid

https://mosmedpreparaty.ru/news/21418

«#Албриоза» (#Albrioza, натрия фенилбутират + #урсодоксиколтаурин) — новый лекарственный препарат, предназначенный для лечения бокового амиотрофического склероза (#БАС).

Пероральный «Албриоза», разработанный «#Амиликс фармасьютикалс» (#Amylyx Pharmaceuticals) под кодовым обозначением #AMX0035 и реализованный в рецептуре порошка для суспензий, направлен на сдерживание нарушения функции и гибели моторных нейронов.

«Албриоза», принимаемый ежедневно, существенно продлевает жизнь пациентов с БАС.

Канада стала первой страной в мире, которая одобрила «Албриоза».

#БоковойАмиотрофическийСклероз #натрияфенилбутират #sodiumphenylbutyrate #ursodoxicoltaurine

https://mosmedpreparaty.ru/news/21418

«#Албриоза» (#Albrioza, натрия фенилбутират + урсодоксиколтаурин) — новейший препарат, предназначенный для лечения бокового амиотрофического склероза (#БАС).

«Албриоза», разработанный «#Амиликс фармасьютикалс» (#Amylyx Pharmaceuticals), сейчас доступен только в Канаде.

Стоимость лечения составляет 18,4 тыс. канадских долларов в месяц (854 тыс. рублей), что эквивалентно 224 тыс. канадских долларов (10,4 млн рублей) в год.

США примет решение по одобрению «Албриоза» к концу сентября.

#БоковойАмиотрофическийСклероз #AMX0035

https://mosmedpreparaty.ru/news/21418

«#Реливрио»/«#Албриоза» (#Relyvrio/#Albrioza, натрия #фенилбутират + #таурурсодиол) — новый препарат, предназначенный для лечения бокового амиотрофического склероза (#БАС).

Механизм действия «Реливрио»/«Албриоза», разработанного «#Амиликс фармасьютикалс» (#Amylyx Pharmaceuticals), направлен на сдерживание нарушения функции и гибели моторных нейронов.

«Реливрио»/«Албриоза» снижает риск смерти на 44%. Если учитывать, что медиана выживаемости при БАС составляет приблизительно 4 года от манифестации симптомов, то постоянное назначение «Реливрио»/«Албриоза» может продлить жизнь до 6–6,5 лет.

«Реливрио» одобрен в США, «Албриоза» разрешен в Канаде.

Стоимость лечения БАС препаратом «Реливрио»/«Албриоза» весьма высока, и потому лекарство доступно пациентам, похоже, только в странах с развитой страховой медициной.

#боковойамиотрофическийсклероз #новыелекарства

https://mosmedpreparaty.ru/news/21418