«Сиэтл джинетикс» (Seattle Genetics) в связи с серьезными проблемами по части безопасности свернула клинические испытания одного из своих основных препаратов-кандидатов — вадастуксимаба талирина (vadastuximab talirine). Экспериментальная разработка представляет собой моноклональное антитело, нагруженное лекарственным средством.
Исследования CASCADE фазы III первоочередной терапии острого миелоидного лейкоза (#AML) среди взрослых пациентов вскрыли высокую частоту смертельных исходов в сравнении с контрольной группой. Прекращены равно как набор новых участников, так и назначение экспериментального лекарства уже вовлеченным испытуемым во все программы изучения вадастуксимаба талирина, включая перволинейную терапию высокорискового миелодиспластического синдрома (#MDS). Это большой удар по потенциалу компании, учитывая, что препарат вышел на полную ремиссию у 70% пациентов с AML.
#онкология #рак
http://mosmedpreparaty.ru/news/5746

Клинические исследования, охватившие 2,8 тыс. пациентов с неоваскулярной (или влажной) возрастной макулодистрофией, доказали, что терапевтическое воздействие препарата-кандидата #бролуцизумаб (#brolucizumab), которым занимается «Алкон» (#Alcon), офтальмологическое подразделение в составе «Новартис» (#Novartis), оказалось не хуже, чем эффект от применения #Эйлеа (#Eylea #афлиберцепт #aflibercept), за которым стоят «Реджинерон фармасьютикалс» (#Regeneron Pharmaceuticals) и «Байер» (#Bayer).
#макулодистрофия #клиническиеиспытания
http://mosmedpreparaty.ru/news/5752

В апреле «Аксовант сайенсиз» (#Axovant Sciences) возглавил Дэвид Ханг (David Hung), сооснователь и исполнительный директор «Медивейшн» (#Medivation), которая в сентябре 2016 года продалась «Пфайзер» (#Pfizer) за 14 млрд долларов. От этой сделки топ-менеджер положил лично себе в карман 350 млн долларов с лишним.
Выступая на международной конвенции BIO 2017, ежегодно проводимой Биотехнологической инновационной организацией (Biotechnology Innovation Organization, BIO) — крупнейшей в мире торгово-промышленной группой, представляющей биотехнологическую отрасль, — Дэвид Ханг поделился своим видением проблемы болезни Альцгеймера, которой занимается «Аксовант».
#болезньАльцгеймера #интепирдин #intepirdine #BIO2017
http://mosmedpreparaty.ru/news/5758

«Рубиус терапьютикс» (#Rubius Therapeutics) знает, как превращать гемопоэтические стволовые клетки в эритроциты, экспрессирующие заданные биотерапевтические белки. Эритроцитарные продукты на базе платформы Red-Cell Therapeutics возможно наделять ферментами, агонистами, антагонистами, связующими, стимулирующими и уничтожающими агентами, а также их самыми разнообразными комбинациями, причем локализуя равно как на поверхности клеток, так и внутри них. К примеру, сочетание костимулирующих молекул и ингибиторов иммунных контрольных точек рождает коктейль, который потенциально эффективнее и безопаснее, чем нынешнее поколение иммуноонкологических препаратов.
#онкология #рак #иммуноонкология #стволовыеклетки
http://mosmedpreparaty.ru/news/5778

«Шайр» (#Shire) получила одобрение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (#FDA) на препарат #Майдейис (#Mydayis, смесь солей амфетамина), предназначенный для терапии синдрома дефицита внимания и гиперактивности (#СДВГ) у пациентов в возрасте 13 лет и старше. Это лекарство прежде проходило под внутренним обозначением SHP465. Регулятор отклонил его регистрацию почти десять лет назад, а британская фармкомпания всё откладывала вопрос с приведением прототипа в должное состояние.
Если действие такого же по составу #Adderall XR длится 12 часов, то Mydayis сохраняет эффективность на протяжении 16-ти.
#Аддерол #амфетамин
http://mosmedpreparaty.ru/news/5802

«Мелинта терапьютикс» (#Melinta Therapeutics) заручилась разрешением Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (#FDA) на реализацию нового антибиотика #Баксдела (#Baxdela #делафлоксацин #delafloxacin), предназначенного для терапии взрослых пациентов с острыми бактериальными инфекциями кожи и кожных структур (#ABSSSI), вызванными чувствительными к этому препарату микроорганизмами.
Появление любого нового антибиотика — это, бесспорно, значимое событие. В настоящее время только небольшие фармацевтические предприятия и биотехнологические стартапы занимаются разработкой антибиотиков. Игроки «Большой фармы» в этом не участвуют по причине исключительно малой маржи прибыли. А тем временем угроза серьезных бактериальных инфекций, не поддающихся лечению имеющимся арсеналом антибиотиков, нарастает с каждым годом.
#антибиотики #новыелекарства
http://mosmedpreparaty.ru/news/5804

А ведь зря «Мерк и Ко» (#Merck & Co.) в 2011 году разорвала соглашение с «Портола фармасьютикалс» (#Portola Pharmaceuticals) о совместной разработке препарата #бетриксабан (#Бевикса #Bevyxxa #betrixaban). Сейчас регулятор в лице Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (#FDA) включил зеленый свет этому пероральному прямому ингибитору фактора свертывания крови Xa (FXa).
Новинка стала первым и единственным лекарством для внутрибольничной и продолжительной профилактики (в течение 35–42 дней) венозной тромбоэмболии (#ВТЭ) среди взрослых пациентов, госпитализированных по причине острого медицинского заболевания и находящихся в группе риска тромбоэмболических осложнений ввиду умеренно-тяжелого ограничения подвижности и прочих рисковых факторов, связанных с ВТЭ. К последним могут быть отнесены: сердечная недостаточность, дыхательная недостаточность, инфекционное заболевание, ревматическая болезнь, ишемический инсульт.
#новыелекарства
http://mosmedpreparaty.ru/news/5807

Приблизительно 27% акций «Штада арцнаймиттель» (#Stada Arzneimittel) находится во владении частных инвесторов, многие из которых являются обычными людьми, зачастую пожилого возраста. Немудрено, что они могли попросту проигнорировать либо забыть ответить на письма из банков-депозитариев.
#слиянияипоглощения
http://mosmedpreparaty.ru/news/5824

Положительные результаты клинических испытаний #Адцетрис (#Adcetris, брентуксимаб ведотин) — нагруженного лекарственным средством моноклонального антитела против CD30-ангитена — повысили шансы на расширение спектра его назначений за счет добавления первоочередного лечения распространенной ходжкинской лимфомы. Применение препарата в сочетании с химиотерапевтическим коктейлем улучшает показатель выживаемости без прогрессирования, снижая на 23% риск ухудшения течения заболевания или смертельного исхода.
#онкология #рак #лимфома #brentuximabvedotin #клиническиеиспытания
http://mosmedpreparaty.ru/news/5831

#Эптинезумаб (#eptinezumab), за которым стоит «Олдер байофармасьютикалс» (#Alder Biopharmaceuticals) и который ингибирует активность нейропептида, кодируемого геном кальцитонина (#CGRP), сократил на 4,3 дня количество таковых с приступами мигрени в месяц. Однако в группе плацебо был показан высокий ответ, явленный уменьшением на 3,2 числа дней с головной болью, то есть разница с группой препарата составила скромных 1,1 дня.
И это существенно хуже, если принимать во внимание результаты изучения прототипных CGRP-ингибиторов галканезумаба (#galcanezumab), эренумаба (#erenumab) и фреманезумаба (#fremanezumab) — их разрабатывают «Илай Лилли» (Eli Lilly), «Амджен» (#Amgen)/«Новартис» (#Novartis) и «Тева фармасьютикал индастриз» (#Teva Pharmaceutical Industries).
#мигрень #боль #головнаяболь #EliLilly #клиническиеиспытания
http://mosmedpreparaty.ru/news/5837

«Дженентек» (#Genentech), входящая в состав «Рош» (#Roche), уведомила, что #Окревус (#Ocrevus #окрелизумаб #ocrelizumab) получил очередные подтверждения своей эффективности. Новый медикамент продемонстрировал существенное снижение показателей активности рассеянного склероза и прогрессирования инвалидизации. Указанное справедливо равно как для широко распространенной формы болезни — рецидивирующей (#RMS), так и куда более тяжелой для ведения — первично-прогрессирующей (#PPMS). Ретроспективный анализ проводился в сравнении с препаратом #Ребиф» (#Rebif, интерферон бета-1a) авторства «Мерк КГаА» (#Merck KGaA) и плацебо.
#рассеянныйсклероз #клиническиеиспытания
http://mosmedpreparaty.ru/news/5821

С момента появления в середине 1990-х гг. лекарств из категории высокоактивной антиретровирусной терапии (#ВААРТ) уровень смертности из-за ВИЧ/СПИД снизился на внушительных 88%. Можно смело утверждать, что это заболевание перешло из разряда летального в статус управляемого хронического.

В настоящее время в процессе клинических испытаний или на рассмотрении Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (#FDA) — находится 52 новых лекарственных средства, способных помочь в терапии и профилактике ВИЧ/СПИД, как то: 32 антиретровирусных и антивирусных препарата, 16 вакцин, четыре клеточных и генетических продукта.

#ВИЧ #СПИД
http://mosmedpreparaty.ru/news/5849

Европейская комиссия выдала #Pfizer маркетинговое разрешение на #Беспонса (#Besponsa, инотузумаб озогамицин) — конъюгат моноклонального антитела для монотерапии взрослых пациентов с рецидивирующим или рефрактерным CD22-позитивным B-клеточным острым лимфобластным лейкозом (ALL) из клеток-предшественников. Одобренное назначение включает пациентов равно как имеющих филадельфийскую хромосому (Ph+), так и без нее; причем в первом случае необходимо провалить как минимум одну предшествовавшую терапию тирозинкиназным ингибитором.
#регуляторы #EMA #онкология #рак #лейкоз
http://mosmedpreparaty.ru/news/5878

«Мерк и Ко» (Merck & Co.) удалось первой среди многих, доказать, что #анацетрапиб (#anacetrapib), прототипный ингибитор транспортного белка холестериновых эфиров (#CETP), способен уменьшить частоту серьезных коронарных событий. Под таковыми понимаются внезапная сердечная смерть, фатальный или нефатальный инфаркт миокарда, подтвержденный ЭКГ и/или изменениями кардиоферментов, а также коронарная реваскуляризация.
CETP-ингибиторы, призванные снизить риск атеросклероза, подавляют процесс, когда транспортный белок холестериновых эфиров переносит холестерин из липопротеинов высокой плотности (ЛПВП) в липопротеины низкой (ЛПНП) или очень низкой плотности, тем самым вызывая повышение уровня ЛПВП и снижение уровня ЛПНП.
#клиническиеиспытания
http://mosmedpreparaty.ru/news/5885

«Дженентек» (#Genentech), входящая в состав «Рош» (#Roche), поделилась результатами клинических испытаний экспериментального #эмицизумаб (#emicizumab), изучаемого в профилактической терапии гемофилии A с ингибиторами фактора свертывания крови VIII среди взрослых, подростков и детей.
Положительные итоги настраивают на позитивный лад: препарат-кандидат, доказавший свою эффективность, ориентирован приблизительно на треть популяции пациентов — тех, у которых гемофилия приобретает тяжелую форму течения за счет выработки иммунитета к другим видам лечения: появляются антитела, разрушающие инъецированные коагулянты.
#гемофилия #клиническиеиспытания
http://mosmedpreparaty.ru/news/5892

#Гемкабен (#gemcabene), будучи молекулой с приобретенной у «Пфайзер» (#Pfizer) в 2011 году лицензией, является монокальциевой солью диалкилового эфира дикарбоновой кислоты и, подобно статинам, характеризуется плейотропными свойствами.

Двойной механизм действия вовлекает полное блокирование выработки печеночных триглицеридов и синтеза холестерина за счет ингибирования ацетил-CoA-карбоксилазы и гидроксиметилглутарил-кофермент A-синтазы, плюс способствует улучшению клиренса липопротеинов очень низкой плотности за счет снижения экспрессии гена печеночного аполипопротеина C3 (apo-CIII).

Такой комбинированный эффект приводит к уменьшению плазматического уровня холестерина ЛПОНП и ЛПНП, триглицеридов и высокочувствительного C-реактивного белка, а также способствует росту уровня холестерина ЛПВП.
#Gemphire #гиперхолестеринемия #клиническиеиспытания
http://mosmedpreparaty.ru/news/5890

«Селджен» (#Celgene) получила у китайской «Бейджин» (#BeiGene) права на разработку препарата-кандидата BGB-A317 — экспериментального ингибитора белка программируемой смерти 1 (PD-1). Потенциальная сумма сделки — 1,4 млрд долларов.

Направление ингибиторов иммунных контрольных точек сейчас видится более чем перспективным. Заявлено, что моноклональное антитело BGB-A317, демонстрирующее высокие аффинность и таргетную специфичность к PD-1, отличается от препаратов этого класса уникально спроектированным Fc-регионом, благодаря чему минимизируются взаимодействия с прочими иммунными клетками, что устраняет отрицательное воздействие на эффекторные функции T-лимфоцитов.
#биотехнологии #онкология #рак
http://mosmedpreparaty.ru/news/5925

Хорошие новости для «Бристол-Майерс Сквибб» (Bristol-Myers Squibb): промежуточный анализ клинических исследований CheckMate 238 фазы III подтвердил преимущества #Опдиво (#Opdivo #ниволумаб #nivolumab) перед #Ервой (#Yervoy #ипилимумаб #ipilimumab) в том, что касается адъювантной терапии пациентов, прошедших полную резекцию меланомы на стадии IIIb/c или IV и находящихся в статусе высокого риска ее рецидива. Как правило, на таких стадиях 68% и 89% больных соответственно сталкиваются с рецидивом в течение пяти лет.
#меланома #онкология #рак #клиническиеиспытания
http://mosmedpreparaty.ru/news/5942

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило #Эндари (#Endari L-глутамин) для облегчения тяжелых осложнений, связанных с серповидно-клеточной анемией у пациентов в возрасте пяти лет и старше. Препарат, разработанный «Эммаус медикал» (#Emmaus Medical), стал первым разрешенным за последние почти двадцать лет для ведения этого генетического заболевания крови, при котором гемоглобин приобретает особое кристаллическое строение, что приводит к хронической гипоксии, анемии, болевому синдрому, поражению внутренних органов и целому ряду характерных фенотипических признаков.

До сих пор единственным дозволенным лекарством для терапии серповидно-клеточной анемии, которой страдают приблизительно 25 млн человек во всем мире, была #гидроксимочевина.

#регуляторы
http://mosmedpreparaty.ru/news/5944

«Новартис» (#Novartis) закрепила партнерские отношения с «Оксфорд байомедика» (Oxford BioMedica) о поставке лентивирусных векторов, необходимых для запуска долгожданного CTL019, или тисагенлеклейсел-T (tisagenlecleucel-T), и других препаратов из серии T-клеточной #CAR-терапии.

Ранее швейцарский фармгигант договорился с «Блюбёрд байо» (Bluebird Bio) и бельгийской «Селиад» (Celyad). Первая предоставила неисключительную лицензию на определенные патенты, касающиеся технологии лентивирусных векторов. Вторая выдала права на патент, имеющий отношение к технологии аллогенных первичных T-клеток человека, которые дорабатываются, лишаясь T-клеточного рецептора (#TCR) и взамен получая химерный антигенный рецептор (CAR).

Подходы CAT-T стоят в ряду самых горячих направлений, которыми занимается фармотрасль. T-клетки пациентов перепрограммируются путем наделения их химерным антигенным рецептором со свойствами избирательного связывания с антигенами, присущими конкретному онкологическому профилю больного.

#онкология #рак #иммуноонкология #лейкоз #лимфома

http://mosmedpreparaty.ru/news/5951

«Арена фармасьютикалс» (#Arena Pharmaceuticals) удовлетворена результатами клинических исследований фазы II экспериментального ралинепага (#ralinepag), изучаемого среди пациентов с легочной артериальной гипертензией (ЛАГ).
Пероральный #ралинепаг представляет собой избирательный агонист рецептора простациклина (IP). Молекула оказывает мощное сосудорасширяющее воздействие, подавляет пролиферацию клеток гладкой мускулатуры сосудов, ингибирует агрегацию тромбоцитов, а также характеризуется продолжительным периодом полувыведения.
#клиническиеиспытания
http://mosmedpreparaty.ru/news/5967