«#Байоджен» (#Biogen) завершила клиническую проверку препарата-кандидата #тоферсен (#tofersen), ориентирующегося на лечение бокового амиотрофического склероз (#БАС) с мутацией гена супероксиддисмутазы 1 (#SOD1). Результаты получились более чем неоднозначными.
#боковойамиотрофическийсклероз «#АйонисФармасьютикалс» #IonisPharmaceuticals
https://mosmedpreparaty.ru/news/37613
#боковойамиотрофическийсклероз «#АйонисФармасьютикалс» #IonisPharmaceuticals
https://mosmedpreparaty.ru/news/37613
МОСМЕДПРЕПАРАТЫ
«Калсоди»: новое лекарство от бокового амиотрофического склероза с мутацией SOD1 | МОСМЕДПРЕПАРАТЫ
Тоферсен и неоднозначные результаты лечения смертоносного нейродегенеративного заболевания.
«#Калсоди» (#Qalsody, #тоферсен) — новый препарат, предназначенный для лечения взрослых пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (#БАС) и мутацией гена супероксиддисмутазы 1 (#SOD1).
Тоферсен (#tofersen) — антисмысловой олигонуклеотид и совместная разработка «#Байоджен» (#Biogen) и «#Айонис фармасьютикалс» (#Ionis Pharmaceuticals).
Клиническая эффективность «Калсоди» не является безоговорочной. Так, тоферсен не смог обеспечить выход к первичной конечной точке, заявленной улучшением по пересмотренной оценочной шкале функциональности при боковом амиотрофическом склерозе (ALSFRS-R).
Последующий интеграционный анализ данных позволил сделать выводы, что раннее начало применения тоферсена приводит к сдерживанию прогрессирования БАС: зарегистрировано замедление ухудшения моторных и респираторных функций, мышечной силы и качества жизни пациентов с БАС и мутацией SOD1.
#боковойамиотрофическийсклероз #редкиезаболевания #орфанныезаболевания #новыелекарства
https://mosmedpreparaty.ru/news/37613
Тоферсен (#tofersen) — антисмысловой олигонуклеотид и совместная разработка «#Байоджен» (#Biogen) и «#Айонис фармасьютикалс» (#Ionis Pharmaceuticals).
Клиническая эффективность «Калсоди» не является безоговорочной. Так, тоферсен не смог обеспечить выход к первичной конечной точке, заявленной улучшением по пересмотренной оценочной шкале функциональности при боковом амиотрофическом склерозе (ALSFRS-R).
Последующий интеграционный анализ данных позволил сделать выводы, что раннее начало применения тоферсена приводит к сдерживанию прогрессирования БАС: зарегистрировано замедление ухудшения моторных и респираторных функций, мышечной силы и качества жизни пациентов с БАС и мутацией SOD1.
#боковойамиотрофическийсклероз #редкиезаболевания #орфанныезаболевания #новыелекарства
https://mosmedpreparaty.ru/news/37613