#ген #генетика #геном #евгеника #генная_терапия #история #Мукерджи
Сиддхартха Мукерджи — американский врач индийского происхождения, автор известного произведения «Царь всех болезней. Биография рака», в 2016 г. написал еще одну книгу, также полюбившуюся публике — The Gene: An Intimate History («Ген: детальная история»). Книга получила более 4500 оценок на Audible. Произведения Мукерджи рекомендует Питер Атия (#Attia).
В этом 19-часовом произведении автор рассказывает о том, как развивались наши знания о генетике и геномике вплоть до сегодняшнего дня (точнее, до 2016 г.). Автор начинает описание со времен Древней Греции, ведь уже тогда людей интересовали вопросы наследственности. Например, до Аристотеля считалось, что информацию передает только мужское семя, а женщина является лишь инкубатором, что служило в какой-то мере обоснованием для живших тогда людей того, что женщина не достойна уважительного отношения, ибо не вносит вклад в зачатие.
Однако уже во времена Аристотеля это было опровергнуто, поскольку были очевидны признаки, наследуемые от матери или по женской линии. Вместе с тем долгое время не удавалось обнаружить единицу наследования. Только благодаря все возрастающим достижениям в области цитологии, эмбриологии, эволюционной биологии, биохимии человечество пришло к созданию молекулярной биологии, позволив сначала признать за дезоксирибонуклеиновой кислотой (ДНК), поначалу считавшейся балластным компонентом клетки, ключевую роль в передаче информации, а потом и разгадать ее структуру и механизмы наследования.
Параллельно с описанием научных открытий: Левенгук, Дарвин, Уотсон и Крик и т. д. Сиддхартха Мукерджи описывает историю своей семьи, в которой по мужской линии было очень много психических отклонений: шизофрения у братьев отца, биполярное расстройство, депрессия у племянников, когнитивные нарушения у отца. На сегодняшний день известно о более 100 вариантах различных генов, которые в совокупности и при определенных, пока до конца не установленных и не понятных условиях могут приводить к шизофрении и другим психическим отклонениям. Возникнут ли такие нарушения у самого автора, не известно и остается только ждать, что не может ни вызывать тревоги во время такого ожидания. Может ли сама тревога по этому поводу стать индуктором начала психических отклонений, также не известно.
Уделяет большое внимание автор и кризису евгеники, возникшему на рубеже 19-го и 20-го веков в результате первоначального осмысления трудов Дарвина и его теории эволюции и полового отбора. Очень упрощенное понимание привело к трагическим событиям, пик которых пришелся на времена фашисткой Германии, однако и в США было много сторонников евгеники, в результате чего пострадало много людей. Оказывается, политика экстерминации во времена Гитлера возникла в результате обращения к фюреру одной семейной пары, у которых родился ребенок с грубыми нарушениями развития. Родители, верные идеалам Гитлера, хотели сохранить чистоту немецкой нации, поэтому просили разрешить эвтаназию. До этого случая прибегали только к принудительной стерилизации. Гитлеру идея настолько понравилась, что он распорядился делать это не только по просьбе родителей, но вопреки воле жертв.
Тогда же была запущена работа по созданию реестра наследственных заболеваний, наличие которых приводило к «жизни, не стоящей проживания». Начались эксперименты, в которых особо выделялся д-р Менгеле. Именно он начал активно изучать влияние окружающей среды на наследование с использованием близнецов, которые высоко ценились в медицинских подразделениях. Вместе с тем после анализа результатов, полученных Менгеле, учены пришли к выводу, что его эксперименты были во многом бездарными. Он получил очень мало научных данных, толком не вел записи, эксперименты были некачественными, отличаясь лишь необоснованной жестокостью.
Сиддхартха Мукерджи — американский врач индийского происхождения, автор известного произведения «Царь всех болезней. Биография рака», в 2016 г. написал еще одну книгу, также полюбившуюся публике — The Gene: An Intimate History («Ген: детальная история»). Книга получила более 4500 оценок на Audible. Произведения Мукерджи рекомендует Питер Атия (#Attia).
В этом 19-часовом произведении автор рассказывает о том, как развивались наши знания о генетике и геномике вплоть до сегодняшнего дня (точнее, до 2016 г.). Автор начинает описание со времен Древней Греции, ведь уже тогда людей интересовали вопросы наследственности. Например, до Аристотеля считалось, что информацию передает только мужское семя, а женщина является лишь инкубатором, что служило в какой-то мере обоснованием для живших тогда людей того, что женщина не достойна уважительного отношения, ибо не вносит вклад в зачатие.
Однако уже во времена Аристотеля это было опровергнуто, поскольку были очевидны признаки, наследуемые от матери или по женской линии. Вместе с тем долгое время не удавалось обнаружить единицу наследования. Только благодаря все возрастающим достижениям в области цитологии, эмбриологии, эволюционной биологии, биохимии человечество пришло к созданию молекулярной биологии, позволив сначала признать за дезоксирибонуклеиновой кислотой (ДНК), поначалу считавшейся балластным компонентом клетки, ключевую роль в передаче информации, а потом и разгадать ее структуру и механизмы наследования.
Параллельно с описанием научных открытий: Левенгук, Дарвин, Уотсон и Крик и т. д. Сиддхартха Мукерджи описывает историю своей семьи, в которой по мужской линии было очень много психических отклонений: шизофрения у братьев отца, биполярное расстройство, депрессия у племянников, когнитивные нарушения у отца. На сегодняшний день известно о более 100 вариантах различных генов, которые в совокупности и при определенных, пока до конца не установленных и не понятных условиях могут приводить к шизофрении и другим психическим отклонениям. Возникнут ли такие нарушения у самого автора, не известно и остается только ждать, что не может ни вызывать тревоги во время такого ожидания. Может ли сама тревога по этому поводу стать индуктором начала психических отклонений, также не известно.
Уделяет большое внимание автор и кризису евгеники, возникшему на рубеже 19-го и 20-го веков в результате первоначального осмысления трудов Дарвина и его теории эволюции и полового отбора. Очень упрощенное понимание привело к трагическим событиям, пик которых пришелся на времена фашисткой Германии, однако и в США было много сторонников евгеники, в результате чего пострадало много людей. Оказывается, политика экстерминации во времена Гитлера возникла в результате обращения к фюреру одной семейной пары, у которых родился ребенок с грубыми нарушениями развития. Родители, верные идеалам Гитлера, хотели сохранить чистоту немецкой нации, поэтому просили разрешить эвтаназию. До этого случая прибегали только к принудительной стерилизации. Гитлеру идея настолько понравилась, что он распорядился делать это не только по просьбе родителей, но вопреки воле жертв.
Тогда же была запущена работа по созданию реестра наследственных заболеваний, наличие которых приводило к «жизни, не стоящей проживания». Начались эксперименты, в которых особо выделялся д-р Менгеле. Именно он начал активно изучать влияние окружающей среды на наследование с использованием близнецов, которые высоко ценились в медицинских подразделениях. Вместе с тем после анализа результатов, полученных Менгеле, учены пришли к выводу, что его эксперименты были во многом бездарными. Он получил очень мало научных данных, толком не вел записи, эксперименты были некачественными, отличаясь лишь необоснованной жестокостью.
Audible.com
The Gene
Check out this great listen on Audible.com. From the Pulitzer Prize-winning, best-selling author of The Emperor of All Maladies, a magnificent history of the gene and a response to the defining question of the future: What becomes of being human when we learn…
#лекарство #термин #препарат #продукт #история #путаница
В очередной раз зашла речь о том, как правильно: «лекарство», «лекарственное средство», «лекарственный препарат» и т. д.
Наиболее простым и понятным термином является «лекарство» как нечто, что используется для лечения, диагностики или профилактики. Американское drug и европейское medicine — именно лекарство, а не лекарственное средство.
Лекарственное средство неудачный термин, поскольку отечественные бюрократы изувечили определение, включив в него 2 смысла — собственно лекарства (того, что дают пациенту), а также лекарственного вещества (активного ингредиента того, что дают пациенту). В итоге во многих регуляторных российских и евразийских документах возникла путаница, поскольку в ряде случаев использования термина «лекарственное средство» составители нормативных документов забыли, что в него необоснованно вложено два смысла, поэтому требования распространяются не только на нечто, что дают пациенту, но и его активное вещество. В результате этого возникают избыточные требования. По этой причине использовать понятие лекарство и правильнее, и изящнее.
В США:
- drug — лекарство
- drug product — лекарственный препарат (точнее, продукт), т. е. лекарство, которое произведено и будет вводиться человеку (тут важна коннотация производства и готовности к введению [produced —> product])
- drug substance -- лекарственное вещество, т. е. активный/действующий ингредиент лекарства или лекарственного продукта.
В ЕС:
- medicine — лекарство
- medicinal product — лекарственный препарат (точнее, продукт), т. е. лекарство, которое произведено и будет вводиться человеку (опять же важна коннотация производства и готовности к введению)
- иногда medicine = medicinal product (последний более бюрократический термин)
- active substance (иногда просто active) — действующее вещество (т. е. активный ингредиент лекарства или лекарственного препарата). Изолированное использование active также встречается и в американских документах
ВОЗ:
- a pharmaceutical (сущ.) — лекарство (pharmaceuticals — лекарства)
— pharmaceutical preparation — лекарственный препарат. Именно препарат, тогда как в ЕС и США не препарат, а продукт. Продукт, по идее, правильнее, поскольку отражает смысл, что он производится в промышленном масштабе (produced, production, product).
У нас с советских времен закрепилось «препарат» (ВОЗовское preparation), потому что мы когда-то давно это взяли у ВОЗ (начало 1960-х), а далее свою терминологию не развивали.
Preparation — это процесс изготовления/приготовления и результат этого процесса. Во времена, когда ВОЗ начинала свою деятельность и стала выпускать первые документы, посвященные лекарствам, лекарства в большей степени изготавливали/готовили в аптеках, а не производили в промышленных масштабах. В итоге мы у себя имеем относительно менее корректный термин «лекарственный препарат», вместо правильного «лекарственный продукт».
Важно отметить, что понятие "лекарство" обычно используется для обозначения нечто того, что лечит, безотносительно производственных аспектов (лекарственный препарат, лекарственный продукт, лекарственное вещество).
В очередной раз зашла речь о том, как правильно: «лекарство», «лекарственное средство», «лекарственный препарат» и т. д.
Наиболее простым и понятным термином является «лекарство» как нечто, что используется для лечения, диагностики или профилактики. Американское drug и европейское medicine — именно лекарство, а не лекарственное средство.
Лекарственное средство неудачный термин, поскольку отечественные бюрократы изувечили определение, включив в него 2 смысла — собственно лекарства (того, что дают пациенту), а также лекарственного вещества (активного ингредиента того, что дают пациенту). В итоге во многих регуляторных российских и евразийских документах возникла путаница, поскольку в ряде случаев использования термина «лекарственное средство» составители нормативных документов забыли, что в него необоснованно вложено два смысла, поэтому требования распространяются не только на нечто, что дают пациенту, но и его активное вещество. В результате этого возникают избыточные требования. По этой причине использовать понятие лекарство и правильнее, и изящнее.
В США:
- drug — лекарство
- drug product — лекарственный препарат (точнее, продукт), т. е. лекарство, которое произведено и будет вводиться человеку (тут важна коннотация производства и готовности к введению [produced —> product])
- drug substance -- лекарственное вещество, т. е. активный/действующий ингредиент лекарства или лекарственного продукта.
В ЕС:
- medicine — лекарство
- medicinal product — лекарственный препарат (точнее, продукт), т. е. лекарство, которое произведено и будет вводиться человеку (опять же важна коннотация производства и готовности к введению)
- иногда medicine = medicinal product (последний более бюрократический термин)
- active substance (иногда просто active) — действующее вещество (т. е. активный ингредиент лекарства или лекарственного препарата). Изолированное использование active также встречается и в американских документах
ВОЗ:
- a pharmaceutical (сущ.) — лекарство (pharmaceuticals — лекарства)
— pharmaceutical preparation — лекарственный препарат. Именно препарат, тогда как в ЕС и США не препарат, а продукт. Продукт, по идее, правильнее, поскольку отражает смысл, что он производится в промышленном масштабе (produced, production, product).
У нас с советских времен закрепилось «препарат» (ВОЗовское preparation), потому что мы когда-то давно это взяли у ВОЗ (начало 1960-х), а далее свою терминологию не развивали.
Preparation — это процесс изготовления/приготовления и результат этого процесса. Во времена, когда ВОЗ начинала свою деятельность и стала выпускать первые документы, посвященные лекарствам, лекарства в большей степени изготавливали/готовили в аптеках, а не производили в промышленных масштабах. В итоге мы у себя имеем относительно менее корректный термин «лекарственный препарат», вместо правильного «лекарственный продукт».
Важно отметить, что понятие "лекарство" обычно используется для обозначения нечто того, что лечит, безотносительно производственных аспектов (лекарственный препарат, лекарственный продукт, лекарственное вещество).
#лекарства #цены #рвачество #США #Евросоюз #история #пузырь
В середине 2021 г. вышла книга Билли Кебнера (Billy Kebnera), журналиста, занимающегося расследования, Sick Money: The Truth About the Global Pharmaceutical Industry («Нездоровые деньги. Правда о глобальной фармацевтической отрасли»), в которой он прослеживает историю того, как мир (в первую очередь, США) пришел к сверхдорогим лекарствам, которые не по карману даже самым богатым экономикам, что вынуждает государства принимать очень сложные решения относительно того, кому будет оказываться помощь.
Книга начинается с описания того, как появились две фармацевтические компании: Конкордия и Валеант. Бурное развитие этих компаний начинается с того, что в высшее руководство вошли агрессивные финансисты, которые начали подробно анализировать рынок и искать дешевые лекарственные препараты, которые по тем или иным причинам не имели конкурентов. Найдя подобные продукты, они в одночасье взвинчивали цены в 10–100 раз, позволяя получать гигантскую прибыль за счет доминирующего положения на рынке. В США отсутствует или почти отсутствует ценовое регулирование, поэтому такое повышение цен в целом законно. Кроме того, специально выбирались нишевые продукты, которые нередко имели относительно узкую целевую аудиторию. Наконец, из-за того что американцы редко платят полную цену лекарств из своего кармана, конечные потребители не сразу замечают рост цен (это случалось, как правило, когда лекарства исключались из формуляров из-за их огромной стоимости).
Данный подход оказался столь успешным, что компании стали скупать небольших производителей, производящих подобные лекарственные препараты, в ряде случаев менять название лекарственного препарата и продавать их по сильно завышенной цене.
Обе компании в итоге разорились из-за непомерной жадности в попытке поглощения все новых и новых производителей по высоким ценам, который не покрывался даже сверхвысокими ценами на лекарства. Кроме того, в середине 2010-х годов, когда подходы компании все-таки привлекли к ним внимание широкой общественности и политиков, были инициированы расследования и начали нависать угрозы принятия антимонопольных мер, обе компании обанкротились.
Однако многие методы компаний были быстро переняты и в той или иной мере внедрены другими компаниями.
Далее автор освещает историю становления фармацевтической отрасли в США и Западной Европе. Примерно до 1940-х гг. отрасль практически не производила лекарств, которые по-настоящему помогали бы в лечении заболеваний; наука и отрасль практически не пересекались, а фармацевтические компании даже в какой-то мере сторонились ученых. Однако все стало меняться, когда возникла необходимость производства пенициллина в промышленных масштабах (следует отметить, что большую роль здесь сыграло правительство США, которое не только поддержало проекты финансово, но и выделило свои исследовательские мощности). Компании стали нанимать инженеров и ученых. Более того, само открытие пенициллина показало, как могут действовать фармацевтические компании для поиска, нахождения и выведения на рынок реально действующих лекарств.
Примерно тогда стал оформляться негласный общественный договор: фармацевтические компании осуществляют поиск, разработку (почти всегда с широким участием государства и исследовательских университетов) и выведение на рынок лекарств (как новых, так и воспроизведенных), а система здравоохранения обеспечивает им справедливую прибыль, которая будет ставить под угрозу функционирование системы здравоохранения. Это позволило удерживать цены на лекарства в 1960–1970-е гг. практически на неизменном уровне.
Продолжение следует
В середине 2021 г. вышла книга Билли Кебнера (Billy Kebnera), журналиста, занимающегося расследования, Sick Money: The Truth About the Global Pharmaceutical Industry («Нездоровые деньги. Правда о глобальной фармацевтической отрасли»), в которой он прослеживает историю того, как мир (в первую очередь, США) пришел к сверхдорогим лекарствам, которые не по карману даже самым богатым экономикам, что вынуждает государства принимать очень сложные решения относительно того, кому будет оказываться помощь.
Книга начинается с описания того, как появились две фармацевтические компании: Конкордия и Валеант. Бурное развитие этих компаний начинается с того, что в высшее руководство вошли агрессивные финансисты, которые начали подробно анализировать рынок и искать дешевые лекарственные препараты, которые по тем или иным причинам не имели конкурентов. Найдя подобные продукты, они в одночасье взвинчивали цены в 10–100 раз, позволяя получать гигантскую прибыль за счет доминирующего положения на рынке. В США отсутствует или почти отсутствует ценовое регулирование, поэтому такое повышение цен в целом законно. Кроме того, специально выбирались нишевые продукты, которые нередко имели относительно узкую целевую аудиторию. Наконец, из-за того что американцы редко платят полную цену лекарств из своего кармана, конечные потребители не сразу замечают рост цен (это случалось, как правило, когда лекарства исключались из формуляров из-за их огромной стоимости).
Данный подход оказался столь успешным, что компании стали скупать небольших производителей, производящих подобные лекарственные препараты, в ряде случаев менять название лекарственного препарата и продавать их по сильно завышенной цене.
Обе компании в итоге разорились из-за непомерной жадности в попытке поглощения все новых и новых производителей по высоким ценам, который не покрывался даже сверхвысокими ценами на лекарства. Кроме того, в середине 2010-х годов, когда подходы компании все-таки привлекли к ним внимание широкой общественности и политиков, были инициированы расследования и начали нависать угрозы принятия антимонопольных мер, обе компании обанкротились.
Однако многие методы компаний были быстро переняты и в той или иной мере внедрены другими компаниями.
Далее автор освещает историю становления фармацевтической отрасли в США и Западной Европе. Примерно до 1940-х гг. отрасль практически не производила лекарств, которые по-настоящему помогали бы в лечении заболеваний; наука и отрасль практически не пересекались, а фармацевтические компании даже в какой-то мере сторонились ученых. Однако все стало меняться, когда возникла необходимость производства пенициллина в промышленных масштабах (следует отметить, что большую роль здесь сыграло правительство США, которое не только поддержало проекты финансово, но и выделило свои исследовательские мощности). Компании стали нанимать инженеров и ученых. Более того, само открытие пенициллина показало, как могут действовать фармацевтические компании для поиска, нахождения и выведения на рынок реально действующих лекарств.
Примерно тогда стал оформляться негласный общественный договор: фармацевтические компании осуществляют поиск, разработку (почти всегда с широким участием государства и исследовательских университетов) и выведение на рынок лекарств (как новых, так и воспроизведенных), а система здравоохранения обеспечивает им справедливую прибыль, которая будет ставить под угрозу функционирование системы здравоохранения. Это позволило удерживать цены на лекарства в 1960–1970-е гг. практически на неизменном уровне.
Продолжение следует
Audible.com
Sick Money
Check out this great listen on Audible.com. The pharmaceutical industry is broken. From the American hedge fund manager who hiked the price of an AIDS pill from $17.50 to $750 overnight to the children's cancer drugs left intentionally to expire in a Spanish…
#лекарства #цены #рвачество #США #Евросоюз #история #пузырь
В своем историческом экскурсе Кебнер цитирует слова тогдашнего главы Мерк (был ученым), которые он произнес во второй половине XX века в ответ на предложение одного из высших руководителей, отвечающего за финансовые вопросы, повысить цены на выпускаемые лекарства. Глава Мерк ответил, что компания не будет злоупотреблять рыночным положением и не будет повышать цены, поскольку является социально ответственной и ее основная роль — помощь пациентам. С тех пор, однако, число ученых и исследователей на руководящих постах постоянно снижалось, а их голос переставал быть слышим. Приходившие на смену финансисты ставили во главу угла только максимизацию прибыли для собственников любой ценой (считается, что такой подход зародился в Университете Миннесоты, один из преподавателей которого настаивал, что это единственное, о чем должен заботиться менеджмент). Это была общая тенденция во всей отрасли.
Ситуация в здравоохранении, которая складывалась в начале 1980-х гг. в США, послужила сильным толчком в изменении подходов к ценообразованию. В США начал распространяться ВИЧ/СПИД, от которого стали умирать люди. Ученые активно искали лекарство для взятия вируса под контроль. Выяснилось, что зидовудин, который был открыт и синтезирован еще в 1960-е гг. в Европе, обладает потенциалом ингибировать ретровирусы. Эти знания были развиты учеными из Национального института рака США (финансируется из бюджета США), которые провели масштабные эксперименты, в том числе была начата фаза 1 клинических исследований. Фармацевтические компании не хотели вкладываться в разработку, поскольку ВИЧ/СПИД в то время в США был редким заболеванием, поэтому он не сулил каких-либо значительных прибылей. Однако не столько под нажимом общественности, сколько из-за обещаний хорошей финансовой поддержки, Burroughs-Wellcome (теперь GSK) профинансировала позднефазное клиническое исследование и в ускоренном порядке получила одобрение Администрации по продуктам питания и лекарствам США (FDA).
Цена на препарат была установлена в размере 10 000 долл. за годовой курс и была ошеломительной по тем временам. Даже когда выяснилось, что доза может быть снижена в два раза без потери эффективности, цена снизилась лишь ненамного. Более того, цена не сильно поменялась, когда ВИЧ стал стремительно распространяться по миру, перестав быть редким заболеванием. Компания, которая практически никак не вложилась в разработку, но сумевшая запатентовать вещество, стала получать сверхдоходы, тогда как большинство нуждающихся так и не могли получить лекарство и продолжали умирать.
Из этой ситуации отрасль извлекла очень много уроков того, как можно устанавливать цены на лекарства: орфанные лекарства могут быть привлекательны за счет сверхвысоких цен и длительной защиты (патентной и исключительности данных), особенно если заболевание является тяжелым, неуклонно прогрессирующим и вызывающим большие страдания как у пациентов, так и близких пациента. Страховым компаниям и другим плательщикам очень тяжело вести переговоры о ценах, когда пациенты требуют предоставить лекарство любой ценой.
Более того, компании стали искать пути того, как сделать так, чтобы распространенное заболевание стало соответствовать критериям редкости. В частности, стали выделяться степени тяжести, ряды терапии, подвиды и т. д. заболевания. Хотя это и внесло определенную лепту в сегментацию, немногие заболевания стали соответствовать критериям редкости. Что действительно помогло раздробить заболевания, так это их генетическое профилирование. Особенно это оказалось полезным в случае опухолевых заболеваний, где многие опухоли имеют характерные маркеры или их уникальные комбинации, в результате чего многие из них стали подпадать под критерии редкости. И хотя в этом, безусловно, есть и важная медицинская составляющая, поскольку некоторые пациенты смогли получить возможность терапии более специализированными лекарствами, ценовая спираль только продолжала раскручиваться, а компании стали извлекать колоссальные прибыли на разработке орфанных лекарств.
Продолжение следует
В своем историческом экскурсе Кебнер цитирует слова тогдашнего главы Мерк (был ученым), которые он произнес во второй половине XX века в ответ на предложение одного из высших руководителей, отвечающего за финансовые вопросы, повысить цены на выпускаемые лекарства. Глава Мерк ответил, что компания не будет злоупотреблять рыночным положением и не будет повышать цены, поскольку является социально ответственной и ее основная роль — помощь пациентам. С тех пор, однако, число ученых и исследователей на руководящих постах постоянно снижалось, а их голос переставал быть слышим. Приходившие на смену финансисты ставили во главу угла только максимизацию прибыли для собственников любой ценой (считается, что такой подход зародился в Университете Миннесоты, один из преподавателей которого настаивал, что это единственное, о чем должен заботиться менеджмент). Это была общая тенденция во всей отрасли.
Ситуация в здравоохранении, которая складывалась в начале 1980-х гг. в США, послужила сильным толчком в изменении подходов к ценообразованию. В США начал распространяться ВИЧ/СПИД, от которого стали умирать люди. Ученые активно искали лекарство для взятия вируса под контроль. Выяснилось, что зидовудин, который был открыт и синтезирован еще в 1960-е гг. в Европе, обладает потенциалом ингибировать ретровирусы. Эти знания были развиты учеными из Национального института рака США (финансируется из бюджета США), которые провели масштабные эксперименты, в том числе была начата фаза 1 клинических исследований. Фармацевтические компании не хотели вкладываться в разработку, поскольку ВИЧ/СПИД в то время в США был редким заболеванием, поэтому он не сулил каких-либо значительных прибылей. Однако не столько под нажимом общественности, сколько из-за обещаний хорошей финансовой поддержки, Burroughs-Wellcome (теперь GSK) профинансировала позднефазное клиническое исследование и в ускоренном порядке получила одобрение Администрации по продуктам питания и лекарствам США (FDA).
Цена на препарат была установлена в размере 10 000 долл. за годовой курс и была ошеломительной по тем временам. Даже когда выяснилось, что доза может быть снижена в два раза без потери эффективности, цена снизилась лишь ненамного. Более того, цена не сильно поменялась, когда ВИЧ стал стремительно распространяться по миру, перестав быть редким заболеванием. Компания, которая практически никак не вложилась в разработку, но сумевшая запатентовать вещество, стала получать сверхдоходы, тогда как большинство нуждающихся так и не могли получить лекарство и продолжали умирать.
Из этой ситуации отрасль извлекла очень много уроков того, как можно устанавливать цены на лекарства: орфанные лекарства могут быть привлекательны за счет сверхвысоких цен и длительной защиты (патентной и исключительности данных), особенно если заболевание является тяжелым, неуклонно прогрессирующим и вызывающим большие страдания как у пациентов, так и близких пациента. Страховым компаниям и другим плательщикам очень тяжело вести переговоры о ценах, когда пациенты требуют предоставить лекарство любой ценой.
Более того, компании стали искать пути того, как сделать так, чтобы распространенное заболевание стало соответствовать критериям редкости. В частности, стали выделяться степени тяжести, ряды терапии, подвиды и т. д. заболевания. Хотя это и внесло определенную лепту в сегментацию, немногие заболевания стали соответствовать критериям редкости. Что действительно помогло раздробить заболевания, так это их генетическое профилирование. Особенно это оказалось полезным в случае опухолевых заболеваний, где многие опухоли имеют характерные маркеры или их уникальные комбинации, в результате чего многие из них стали подпадать под критерии редкости. И хотя в этом, безусловно, есть и важная медицинская составляющая, поскольку некоторые пациенты смогли получить возможность терапии более специализированными лекарствами, ценовая спираль только продолжала раскручиваться, а компании стали извлекать колоссальные прибыли на разработке орфанных лекарств.
Продолжение следует