Биотехнологический стартап «Алтоу нейросайенс» (Alto Neuroscience) разрабатывает новые способы лечения депрессивных состояний и шизофрении на основе биомаркеров.

Подход «Алтоу», укладывающийся в концепцию прецезионной психиатрии, направлен на выявление специфических популяций пациентов, для которых лечение окажет максимальный терапевтический эффект.

Вместо «коврового бомбометания» стандартным набором антидепрессантов следует тщательно изучать специфику того или иного нейробиологического расстройства.

«#АлтоуНейросайенс» #AltoNeuroscience #депрессия #шизофрения

https://mosmedpreparaty.ru/news/43828

«#Балверса» (#Balversa, #эрдафитиниб) — лекарственный препарат, предназначенный для лечения местнораспространенной или метастатической уротелиальной карциномы с чувствительными генетическими альтерациями FGFR3, прогрессировавшей во время или после как минимум одной линии системной терапии.

Эрдафитиниб (#erdafitinib), разработанный «Янссен» (Janssen) в составе «Джонсон энд Джонсон» (Johnson & Johnson), — пероральный низкомолекулярный тирозинкиназный ингибитор рецепторов 1, 2, 3 и 4 фактора роста фибробластов (FGFR1/2/3/4).

«#Янссен» #Janssen «#ДжонсонЭндДжонсон» #JnJ #онкология #рак #ракмочевогопузыря #уротелиальнаякарцинома #уротелиальныйрак #переходноклеточныйрак

https://mosmedpreparaty.ru/news/16768

Биотехнологический стартап «#Метаджиноми» (#Metagenomi) намеревается разработать прорывные лекарственные препараты на базе генного редактирования.

Для этого «Метаджиноми» обратилась к метагеномике — разделу молекулярной генетики, изучающему генетический материал, полученный непосредственно из образцов окружающей среды или клинических образцов методом секвенирования. В итоге удалось собрать обширный набор инструментов и библиотек для продвинутого генного редактирования, включая CRISPR и ассоциированные с ними белки (CAS), нуклеазы, дезаминазы, обратные транскриптазы, CRISPR-ассоциированные транспозазы (CAST).

#генноередактирование #метагеномика #IPO

https://mosmedpreparaty.ru/articles/43868

Биотехнологический стартап «#Майробалан терапьютикс» (#Myrobalan Therapeutics) разрабатывает новые препараты, предназначенные для устранения повреждений и восстановления нейронных функций при дегенеративных заболеваниях центральной нервной системы (#ЦНС), значительно обременяющих общественное здравоохранение.

Экспериментальные лекарственные соединения «Майробалан» ориентированы на широкий спектр заболеваний, характеризующихся демиелинизацией и нейровоспалением, как то: #рассеянныйсклероз, #болезньАльцгеймера, #боковойамиотрофическийсклероз (#БАС), #болезньПаркинсона, #инсульт.

https://mosmedpreparaty.ru/news/43849

«#Амджен» (#Amgen) разработала #BiTE-антитело #ксалуритамиг (#xaluritamig), предназначенное для таргетного иммунотерапевтического лечения рака предстательной железы, опухоли которого экспрессируют STEAP1.

Поскольку рак простаты в большинстве случаев характеризуется повышенной экспрессией #STEAP1, новый лекарственный препарат выглядит весьма перспективным.

Во всяком случае первые результаты клинической проверки ксалуритамига это подтверждают: экспериментальная терапия продемонстрировала обнадеживающую результативность лечения метастатического кастрационно-резистентного рака предстательной железы, ранее прошедшего глубокую, но по итогам безуспешную терапию.

#онкология #иммуноонкология #рак #ракпростаты #ракпредстательнойжелезы

https://mosmedpreparaty.ru/news/43840

Биотехнологический стартап «#Кайвёрна терапьютикс» (#Kyverna Therapeutics) разрабатывает клеточную терапию для лечения аутоиммунных заболеваний. Первоначальный фокус направлен на ревматологию (#волчаночныйнефрит, #системныйсклероз) и неврологию (#миастениягравис, #рассеянныйсклероз).

Основным препаратом-кандидатом является KYV-101 — аутологичная CAR-T-терапия против B-лимфоцитарного антигена #CD19, истощающая пул патологических B-лимфоцитов.

Лечение CAR-T-клетками обещает продолжительную и глубокую ремиссию.

https://mosmedpreparaty.ru/articles/43892

Генная терапия глухоты, позволяющая полностью вернуть потерянный слух, — невероятно важное достижение медицинской науки. Давайте посмотрим, чего удалось добиться.

#геннаятерапия #глухота #потеряслуха #тугоухость

https://mosmedpreparaty.ru/articles/43901

«#Анзупго» (#Anzupgo, #делгоцитиниб) — новый лекарственный препарат, предназначенный для лечения умеренно-тяжелой хронической экземы рук у взрослых.

Делгоцитиниб (#delgocitinib), за которым стоит датская «#ЛеоФарма» (#LeoPharma), представляет собой топический низкомолекулярный ингибитор Янус-киназ 1, 2 и 3 (JAK1/2/3) и сделан в виде крема, который следует наносить на пораженную экземой кожу рук два раза в день.

#экзема #атопическийдерматит #хроническаяэкземарук

https://mosmedpreparaty.ru/news/43906

Биотехнологический стартап «#Эракал терапьютикс» (#EraCal Therapeutics), похоже, придумал, как создать идеальные лекарства для похудения, полностью безопасные и столь же эффективные как бариатрическая хирургия.

Мишенями грядущих препаратов против ожирения выбраны совершенно новые белки, отличные от таких популярных, как, например, #GLP1R, на который нацелены почти все разработчики лекарств для снижения веса.

Новые лекарства подавляют аппетит: либо стимулируя чувство сытости, либо уменьшая желание поесть.

#ожирение #лишнийвес #избыточныйвес #похудение #снижениевеса #бариатрия

https://mosmedpreparaty.ru/articles/43921

Экспериментальный #денифанстат (#denifanstat) удачно прошел клиническую проверку в лечении неалкогольного стеатогепатита (#НАСГ) с умеренно-тяжелым фиброзом печени.

Денифанстат, разработанный «#Саджимет байосайенсиз» (#Sagimet Biosciences), представляет собой пероральный низкомолекулярный мощный селективный и обратимый ингибитор синтазы жирных кислот (FASN).

#неалкогольныйстеатогепатит #неалкогольнаяжироваяболезньпечени #НАЖБП

https://mosmedpreparaty.ru/news/43930

#Сузетригин (#suzetrigine) — #обезболивающее лекарство с совершенно новым механизмом действия, эффективное, безопасное и не вызывающее привыкания. Сузетригин должен в ряде случаев заменить собой опиоидные препараты.

Сузетригин успешно завершил опорную клиническую программу, которая проверила его в лечении умеренно-тяжелой острой боли.

К середине года «#Вертекс фармасьютикалс» (#Vertex Pharmaceuticals) отправит сузетригин на регистрацию.

#боль #диабетическаяпериферическаянейропатия #бунионэктомия #абдоминопластика #нейропатическаяболь #больвспине #послеоперационнаяболь

https://mosmedpreparaty.ru/news/43484

#Энсифентрин (#ensifentrine) — новый лекарственный препарат, предназначенный для поддерживающей терапии хронической обструктивной болезни легких (#ХОБЛ).

Ингаляционный энсифентрин, разработанный британской «#ВеронаФарма» (#VeronaPharma), представляет собой двойной ингибитор фосфодиэстеразы 3 и 4 (PDE3/4).

Энсифентрин улучшает респираторную функцию легких, облегчает одышку, снижает число обострений. Энсифентрин вполне можно добавлять к стандартному лечению ХОБЛ.

#хроническаяобструктивнаяболезньлегких

https://mosmedpreparaty.ru/news/40903

«#Вертекс фармасьютикалс» (#Vertex Pharmaceuticals) разработала новую схему лечения муковисцидоза, которая эффективнее и удобнее в применении, чем комбинированный препарат «#Трикафта» / «#Кафтрио» (#Trikafta / #Kaftrio, элексакафтор + тезакафтор + ивакафтор, ивакафтор), сейчас позиционируемый наиболее совершенным противомуковисцидозным лекарственным средством.

Новая схема представлена сочетанием тройки следующих лекарственных компонентов: #ванзакафтор (#vanzacaftor), #тезакафтор (#tezacaftor) и #деутивакафтор (#deutivacaftor).

#муковисцидоз #элексакафтор #elexacaftor #ивакафтор #ivacaftor

https://mosmedpreparaty.ru/news/44005

Лечение влажной формы возрастной макулярной дегенерации (#ВМД) осуществляется регулярными внутриглазными инъекциями ингибиторов фактора роста эндотелия сосудов (#VEGF).

Пациенты, невольно стремящиеся к менее частому проведению таких процедур, оказывающих травмирующее действие на органы зрения, без особой охоты придерживаются должного курса лечения ВМД. В итоге заболевание неминуемо прогрессирует.

А что если попробовать раз и навсегда вылечить влажную возрастную макулярную дегенерацию генной терапией?

#геннаятерапия #макулярнаядегенерация #макулярнаядистрофия #макулодистрофия #возрастнаямакулярнаядегенерация #возрастнаямакулярнаядистрофия #влажнаявозрастнаямакулярнаядегенерация #влажнаявозрастнаямакулярнаядистрофия

https://mosmedpreparaty.ru/articles/44022

#Селаделпар (#seladelpar) — новый лекарственный препарат, предназначенный для лечения первичного билиарного холангита (ранее именовался первичным билиарным циррозом).

Селаделпар, разработанный «#Симабей терапьютикс» (#CymaBay Therapeutics), представляет собой мощный селективный агонист дельта-рецептора, активируемого пероксисомными пролифераторами (#PPARδ).

Нормализация биомаркеров холестаза вкупе с ослаблением выраженности зуда, обеспечиваемые селаделпаром, представляют собой явное изменение в парадигме лечения этого аутоиммунного заболевания печени.

#первичныйбилиарныйхолангит #первичныйбилиарныйцирроз

https://mosmedpreparaty.ru/news/43076

Нарколепсия — хроническое расстройство центральной нервной системы, характеризующееся чрезмерной дневной сонливостью, которая может сопровождаться катаплексией, гипнагогическими или гипнопомпическими галлюцинациями, сонным параличом и нарушением ночного сна.

Существующие лекарственные препараты помогают лишь симптоматически и без должной эффективности.

«#Такеда фармасьютикал» (#Takeda Pharmaceutical) пытается разработать лекарство с новым механизмом действия.

#нарколепсия #дневнаясонливость #сонливость #катаплексия

https://mosmedpreparaty.ru/news/44090

Биотехнологический стартап «#Ньюрона терапьютикс» (#Neurona Therapeutics) разрабатывает клеточную терапию, которая, применяясь однократно, восстанавливает повреждения нервной системы.

NRTX-1001, экспериментальная регенеративная клеточная терапия, изучается в лечении лекарственно-резистентной фокальной эпилепсии, приступы при которой не поддаются контролю при помощи противосудорожных препаратов и на долю которой выпадает треть всех случаев эпилепсии.

Однократное введение NRTX-1001 в гиппокамп обеспечило полное избавление от судорожных припадков при лекарственно-резистентной мезиотемпоральной височной эпилепсии (#МВЭ) — наиболее распространенной форме фокальных эпилепсий.

#эпилепсия #фокальнаяэпилепсия #височнаяэпилепсия #мезиотемпоральнаявисочнаяэпилепсия #регенеративнаямедицина #клеточнаятерапия

https://mosmedpreparaty.ru/articles/44018

«#Онивайд» (#Onivyde, #иринотекан в пегилированной липосомальной рецептуре) отныне можно применять для первоочередного лечения метастатической протоковой аденокарциномы поджелудочной железы у взрослых пациентов. Препарат назначается в комбинации с оксалиплатином, фторурацилом и лейковорином (схема #NALIRIFOX).

Химиотерапевтическое лекарственное сочетание продлевает общую выживаемость (OS) и выживаемость без прогрессирования (PFS) по сравнению с применением наб-паклитаксела с гемцитабином.

#онкология #рак #ракподжелудочнойжелезы #протоковаяаденокарциномаподжелудочнойжелезы #irinotecan «#Ипсен» #Ipsen«#Сервье» #Servier

https://mosmedpreparaty.ru/news/41614

Кто сказал, что наследственный ангионевротический отёк нельзя вылечить?

Австралийская «#СиЭсЭл» (#CSL) готова это сделать — во всяком случае функционально.

Дожидающийся регистрации #гарадацимаб (#garadacimab), который вводится подкожными инъекциями один раз в месяц, способен полностью избавить две трети пациентов от любых обострений наследственного ангиоотёка.

Тем временем другие игроки фармотрасли обкатывают более кардинальные подходы, включающие генную терапию и генное редактирование.

#наследственныйангионевротическийотек #наследственныйангиоотек #редкиезаболевания #орфанныезаболевания

https://mosmedpreparaty.ru/news/42148

«#Мерк и Ко» (#Merck & Co.) разработала энлицитида хлорид (#enlicitide chloride, MK-0616) — новый лекарственный препарат, предназначенный для снижения уровня холестерина липопротеинов низкой плотности (#ЛПНП) в целях лечения и профилактики атеросклероза.

#Энлицитид обещает быть бестселлером. Во-первых, он безопасен. Во-вторых, лекарство сделано в удобной для применения пероральной рецептуре. В-третьих, энлицитид снижает уровень «плохого» холестерина существенно сильнее, чем все прочие существующие на рынке таблетки, включая секвестранты желчных кислот, #статины, #эзетемиб и бемпедоевую кислоту. В-четвертых, эффективность энлицитида не уступает таковой у мощных и дорогостоящих инъекционных препаратов для снижения уровня холестерина ЛПНП, таких как «#Пралуэнт» (#Praluent, #алирокумаб), «#Репата» (#Repatha, #эволокумаб) и «#Леквио» / «#Сибрава» (#Leqvio / #Sibrava, #инклисиран).

#MK0616 #холестерин #атеросклероз

https://mosmedpreparaty.ru/articles/37940