А вот это вообще круто!

Объемнейший документ, регулирующий обращение лекарственных веществ, уже доступен и на русском!
Документ содержит в том числе стандарты по подтверждению безопасности и эффективности препаратов!

Ещё на полшажочка ближе к мировой практике ;) осталось донести информацию до основных игроков на рынке РФ)

Спасибо Ravil Niyazov за бесценный труд.

#новости #труд_года #обращение_ЛВ #лекарства

http://pharmadvisor.ru/document/tr3537/

Пишите в комментариях что думаете о документе? Важен ли он для России, будет ли использоваться местными фармфирмами или окажется интересен лишь для узких профессиональных групп?
https://m.facebook.com/story.php?story_fbid=170541240551069&id=163604497911410

26 октября Администрация по пищевым продуктам и лекарствам (FDA) США зарегистрировала Ксирем (натрия оксибат) для лечения катаплексии и избыточной дневной сонливости у детей (7–17 лет) с нарколепсией.

Ксирем угнетает активность центральной нервной системы. В 2002 г. он был зарегистрирован для лечения катаплексии у взрослых пациентов с нарколепсией. Катаплексией называется приступ внезапной преходящей мышечной слабости при полностью сохранном сознании, который, как правило, может провоцироваться эмоциональными переживаниями, например, смехом, плачем или испугом.

Применение Ксирема в качестве монотерапии или в комбинации с другими препаратами, угнетающими активность центральной нервной системы, может сопровождаться развитием ряда нежелательных реакций, включая эпилептические приступы, угнетение дыхания, снижение уровня сознания, кому и смерть. Быстрое развитие седации в сочетании с амнезией, особенно если это развивается на фоне действия алкоголя, создаёт риски для людей, преднамеренно и непреднамеренно (например, в криминальных случаях) употребляющих этот препарат. Ксирем противопоказан пациентам, принимающим препараты с седативным / снотворным действием, а также больным с недостаточностью сукцинатполуальдегиддегидрогеназы (редкое наследственное нарушение обмена ГАМК и гамма-гидроксибутирата, проявляющееся задержкой психомоторного развития, гипотонией, атаксией и иными двигательными нарушениями). Кроме того, пациентам, принимающим Ксирем, противопоказано употребление алкоголя.

К наиболее частым нежелательным реакциям на Ксирем у детей относятся энурез, тошнота, головная боль, рвота, снижение массы тела, снижение аппетита и головокружение.

На пострегистрационном этапе были выявлены следующие нежелательные реакции на Ксирем (поскольку сообщения о них являются добровольными и получаются от выборки с неизвестным размером, не всегда возможно должным образом оценить их частоту или выявить причинно-следственную связь с применением препарата): артралгия, снижение аппетита, падения, задержка жидкости, ощущение похмелья, головная боль, гиперчувствительность, артериальная гипертензия, нарушение памяти, ноктурия, панические атаки, нечёткость зрения и снижение массы тела.

В связи с перечисленными выше обстоятельствами Ксирем выписывается в США через программу стратегии оценки и ослабления рисков.

Страничка неврологического журнального клуба в Facebook: https://www.facebook.com/NeurologyJournalClub

#FDA #лекарства #нарколепсия #новости #дети

#новости #журнальный_клуб #неврология #NJC #спинальная_амиотрофия #СМА #дети #генная_терапия

Администрация по продуктам питания и лекарствам США (FDA) одобрила 24 мая 2019 г. онасемноген абепарвовек-xioi (торговое название — Золгенсма, производитель — AveXis Inc. [группа Новартис]) — первый препарат для генной терапии спинальной амиотрофии (СМА) у детей младше 2 лет. Таким образом, у маленьких пациентов с этим тяжёлым диагнозом появилась ещё одна терапевтическая возможность, позволяющая минимизировать прогрессирование СМА и улучшить выживаемость.

Золгенсма показана для лечения детей в возрасте до 2 лет, страдающих СМА. Это препарат на основе аденоассоциированного вирусного вектора, который доставляет полностью функциональную копию гена SMN в мотонейроны. Препарат вводится однократно внутривенно, доза определяется с учётом массы тела ребёнка.

Безопасность и эффективность препарата Золгенсма были показаны в активном клиническом исследовании, а также в завершённом исследовании с участием 36 детей с дебютом СМА в младенческом возрасте (на 2–8 неделях жизни на момент включения в исследование). Первичные доказательства эффективности были получены на основании данных о лечении 21 ребёнка в активном клиническом исследовании. В нём также участвует ещё 19 пациентов в возрасте от 9,4 до 18,5 мес. У детей, получающих Золгенсму, отмечено значительное улучшение в достижении основных этапов двигательного развития (например, держание головки и способность сидеть без поддержки) по сравнению с естественным течением младенческой формы СМА.

Наиболее частыми нежелательными реакциями на фоне применения Золгенсмы были повышение активности печёночных ферментов и рвота. Необходимо отметить, что в инструкции по применению у препарата имеется предупреждение в рамке (boxed warning) о риске развития тяжёлого острого поражения печени. Пациенты с уже имеющимся повышением активности печёночных ферментов находятся в группе повышенного риска развития этого состояния. В связи с этим перед назначением Золгенсмы необходимы клинический осмотр и лабораторная оценка функции печени, а после введения препарата требуется мониторинг на предмет печёночных нарушений в течение по меньшей мере 3 месяцев.

FDA одобрила препарат Золгенсма в ускоренном режиме (регуляторные процедуры «скоростная магистраль», «прорывная терапия» и «приоритетная экспертиза»). Препарат получил также статус орфанного, а разработчик — ваучер на приоритетное рассмотрение препаратов для лечения редких детских заболеваний, что призвано поощрить разработку новых лекарств.

Источник: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-innovative-gene-therapy-treat-pediatric-patients-spinal-muscular-atrophy-rare-disease

#НОВОСТИ
⭕️Лечение инфантильных спазмов опирается в первую очередь на гормональную тероапию и лекарственный препарат Вигабатрин - торговые названия Сабрил, Кигабек.
🔸Долгое время препараты Вигабатрина не были доступны в открытой продаже в РФ и на сегодняшний день все еще оформляются через врачебную комиссию по м/ж
(как преодолевать бюрократические трудности при получении препарата можно посмотреть на сайте фонд Содружества или фонда "Дом с маяком").
❗️На сегодняшний день в России выпущен в гражданский оборот препарат ИНФИРА® (МНН: вигабатрин) таблетки, покрытые пленочной оболочкой 500 мг № 100, в сентябре 2023 г. ожидается поступление в продажу растворимых гранул 500 мг № 56. По заявлению производителя препарат ИНФИРА® производится из субстанции, одобренной для поставок в Европу и США медицинскими регуляторами (EMA и FDA*), но практического опыта пока недостаточно, чтобы сделать выводы об эквивалентности по эффективности/переносимости.
‼️есть открытые заявления от надзорных органов по использованию медицинских изделий и лекарственных препаратов Великобритании и ряда других стран:
об отзыве некоторых партий Сабрил (номер партии вы можете проверить по ссылке), так как в них были обнаружены следы другого препарата - Тиаприда.
https://cpe.org.uk/our-news/mhra-class-2-medicines-recall-sabril-500mg-film-coated-tablets-and-500mg-granules-for-oral-solution-aventis-pharma-limited-t-a-sanofi/

Следует не поддаваться панике от таких заявлений (я подписан на рассылку FDA и постоянно какие-то партии препаратов отзывают, это неизбежно при массовом производстве, и хорошо, что за этим следят) и не отменять и не прекращать прием Сабрила самостоятельно.

Санофи Великобритании отзывает перечисленные партии таблеток и гранул Сабрила в качестве меры предосторожности. В официальных заявлениях как надзорных органов, так и самой компании производителя ВСЕМ пациентам следует рекомендовать не прекращать прием таблеток или гранул Сабрила без консультации с лечащим врачом.
Риск внезапного прекращения приема препарата для лечения судорог/эпилепсии выше, чем потенциальный риск, связанный с присутствием тиаприда.
Санофи Великобритания подтвердила, что никакие другие партии не затронуты, и другие запасы остаются доступными.

В Великобритании нет лицензированных продуктов, содержащих тиаприд, и на сегодняшний день использование тиаприда у детей тщательно не исследовалось (хотя можно найти отжельные публикации по использованию Тиаприда офф-лейбл для лечения некоторых гиперкинетических двигательных нарушений).

Тиаприд показан для лечения различных неврологических и психических расстройств, включая дискинезию, алкогольный абстинентный синдром, негативные симптомы психоза, ажитацию и агрессию у пожилых людей.

Хотя Санофи Великобритания подтвердила наличие тиаприда, проведя аналитическое тестирование пораженных партий, следовые количества тиаприда, наблюдаемые в исходном материале, значительно ниже, чем допустимое суточное воздействие тиаприда на взрослых.
Тем не менее, существует потенциальный риск для детей, которые могут принимать или принимают пораженные партии таблеток Сабрила или гранул Сабрила.

Это теоретический риск, поскольку расчет основан на количестве тиаприда, обнаруженного в исходном материале.
Предупредительный отзыв проводится с учетом возможности серьезных побочных эффектов у детей.

Сохраняйте рациональность и не подавайтесь панике, в случае неожиданных нежелательных явлений при использовании новой упаковки Сабрил незамедлительно обратитесь к вашему лечащему врачу.