#новости #журнальный_клуб #неврология #NJC #спинальная_амиотрофия #СМА #дети #генная_терапия
Администрация по продуктам питания и лекарствам США (FDA) одобрила 24 мая 2019 г. онасемноген абепарвовек-xioi (торговое название — Золгенсма, производитель — AveXis Inc. [группа Новартис]) — первый препарат для генной терапии спинальной амиотрофии (СМА) у детей младше 2 лет. Таким образом, у маленьких пациентов с этим тяжёлым диагнозом появилась ещё одна терапевтическая возможность, позволяющая минимизировать прогрессирование СМА и улучшить выживаемость.
Золгенсма показана для лечения детей в возрасте до 2 лет, страдающих СМА. Это препарат на основе аденоассоциированного вирусного вектора, который доставляет полностью функциональную копию гена SMN в мотонейроны. Препарат вводится однократно внутривенно, доза определяется с учётом массы тела ребёнка.
Безопасность и эффективность препарата Золгенсма были показаны в активном клиническом исследовании, а также в завершённом исследовании с участием 36 детей с дебютом СМА в младенческом возрасте (на 2–8 неделях жизни на момент включения в исследование). Первичные доказательства эффективности были получены на основании данных о лечении 21 ребёнка в активном клиническом исследовании. В нём также участвует ещё 19 пациентов в возрасте от 9,4 до 18,5 мес. У детей, получающих Золгенсму, отмечено значительное улучшение в достижении основных этапов двигательного развития (например, держание головки и способность сидеть без поддержки) по сравнению с естественным течением младенческой формы СМА.
Наиболее частыми нежелательными реакциями на фоне применения Золгенсмы были повышение активности печёночных ферментов и рвота. Необходимо отметить, что в инструкции по применению у препарата имеется предупреждение в рамке (boxed warning) о риске развития тяжёлого острого поражения печени. Пациенты с уже имеющимся повышением активности печёночных ферментов находятся в группе повышенного риска развития этого состояния. В связи с этим перед назначением Золгенсмы необходимы клинический осмотр и лабораторная оценка функции печени, а после введения препарата требуется мониторинг на предмет печёночных нарушений в течение по меньшей мере 3 месяцев.
FDA одобрила препарат Золгенсма в ускоренном режиме (регуляторные процедуры «скоростная магистраль», «прорывная терапия» и «приоритетная экспертиза»). Препарат получил также статус орфанного, а разработчик — ваучер на приоритетное рассмотрение препаратов для лечения редких детских заболеваний, что призвано поощрить разработку новых лекарств.
Источник: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-innovative-gene-therapy-treat-pediatric-patients-spinal-muscular-atrophy-rare-disease
Администрация по продуктам питания и лекарствам США (FDA) одобрила 24 мая 2019 г. онасемноген абепарвовек-xioi (торговое название — Золгенсма, производитель — AveXis Inc. [группа Новартис]) — первый препарат для генной терапии спинальной амиотрофии (СМА) у детей младше 2 лет. Таким образом, у маленьких пациентов с этим тяжёлым диагнозом появилась ещё одна терапевтическая возможность, позволяющая минимизировать прогрессирование СМА и улучшить выживаемость.
Золгенсма показана для лечения детей в возрасте до 2 лет, страдающих СМА. Это препарат на основе аденоассоциированного вирусного вектора, который доставляет полностью функциональную копию гена SMN в мотонейроны. Препарат вводится однократно внутривенно, доза определяется с учётом массы тела ребёнка.
Безопасность и эффективность препарата Золгенсма были показаны в активном клиническом исследовании, а также в завершённом исследовании с участием 36 детей с дебютом СМА в младенческом возрасте (на 2–8 неделях жизни на момент включения в исследование). Первичные доказательства эффективности были получены на основании данных о лечении 21 ребёнка в активном клиническом исследовании. В нём также участвует ещё 19 пациентов в возрасте от 9,4 до 18,5 мес. У детей, получающих Золгенсму, отмечено значительное улучшение в достижении основных этапов двигательного развития (например, держание головки и способность сидеть без поддержки) по сравнению с естественным течением младенческой формы СМА.
Наиболее частыми нежелательными реакциями на фоне применения Золгенсмы были повышение активности печёночных ферментов и рвота. Необходимо отметить, что в инструкции по применению у препарата имеется предупреждение в рамке (boxed warning) о риске развития тяжёлого острого поражения печени. Пациенты с уже имеющимся повышением активности печёночных ферментов находятся в группе повышенного риска развития этого состояния. В связи с этим перед назначением Золгенсмы необходимы клинический осмотр и лабораторная оценка функции печени, а после введения препарата требуется мониторинг на предмет печёночных нарушений в течение по меньшей мере 3 месяцев.
FDA одобрила препарат Золгенсма в ускоренном режиме (регуляторные процедуры «скоростная магистраль», «прорывная терапия» и «приоритетная экспертиза»). Препарат получил также статус орфанного, а разработчик — ваучер на приоритетное рассмотрение препаратов для лечения редких детских заболеваний, что призвано поощрить разработку новых лекарств.
Источник: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-innovative-gene-therapy-treat-pediatric-patients-spinal-muscular-atrophy-rare-disease
Facebook
#NJC | Facebook
View about #NJC on Facebook. Facebook gives people the power to share and makes the world more open and connected.