Родителям ребёнка со СМА удалось выиграть суд с ДЗМ по проблеме обеспечения тандемной терапией Спинразой, выяснил Vademecum.

#сма #тандем #кругдобра #дзм #суд

Фонд «Круг добра» одобрил 15 заявок от пациентов из новых российских регионов

Председатель правления фонда «Круг Добра» Александр Ткаченко сообщил о реализации заявок от 15 пациентов из четырех новых регионов России. Заявки поступают через Ростовскую область.

Сейчас в фонд также приходят запросы из стран СНГ для получения необходимых квалификаций по лечению редких заболеваний. На данный момент число подопечных фонда составляет более 6 тысяч детей. В том числе 1 154 ребенка со спинальной мышечной атрофией (СМА).

По словам Ткаченко, сейчас фонд начал принимать заявки и на лечение гепатита С – всего предстоит рассмотреть около 700 заявок. Кроме того, экспертный совет «Круга добра» в ближайшее время рассмотрит уникальные операции для детей с врожденными прогрессирующими сколиозами с применением индивидуальных динамических металлоконструкций.

#кругдобра

Елена Байбарина вошла в состав правления «Круга добра»

Правительство РФ обновило состав правления и экспертного совета госфонда «Круг добра». В правление фонда включили главного научного сотрудника НМИЦ акушерства, гинекологии и перинатологии им. академика В.И. Кулакова и экс-главу Департамента медицинской помощи детям, службы родовспоможения и общественного здоровья Минздрава РФ Елену Байбарину.

Из экспертного совета исключили 7 человек – в основном, представителей общественных и религиозных организаций, но туда вошли 8 специалистов из федеральных и других медцентров.

#кругдобра

«Круг добра» объявил о запуске пилотного проекта по надомной реабилитации детей

В пилоте поучаствуют Новгородская, Московская, Калужская, Томская области, Республика Татарстан и некоторые другие субъекты. На первом этапе проект распространят на детей с орфанными заболеваниями, которые уже являются подопечными госфонда. Реализацией проекта будет заниматься сам фонд.

Отмечается, что создание реабилитационного пространства на дому важно для тех детей, которым сложно обеспечить доступ к центру реабилитации от места проживания. Фонд закупит необходимые средства реабилитации и передаст медучреждению. Далее врач передаст их пациенту и будет наблюдать за исполнением реабилитации

#кругдобра

С начала года с помощью расширенного неонатального скрининга у 51 ребенка выявили СМА

С 1 января текущего года в России запустили расширенный неонатальный скрининг, который проводят на базе 10 центров. С этого момента у новорожденных выявлено 219 заболеваний, в том числе генетических. Всего обследование по программе прошли свыше 600 тысяч детей.

Как сообщили в Минздраве РФ, выявлено 109 случаев наследственных болезней обмена, 59 случаев первичного иммунодефицита и еще 51 случай спинально-мышечной атрофии (СМА). Новорожденные с орфанными заболеваниями автоматически стали подопечными фонда «Круг добра».

#кругдобра #статистика

Правительство упростило ввоз незарегистрированных лекарств для «Круга добра»

Согласно новой версии постановления о ввозе лекарственных средств, организации, запрашивающие разрешение на ввоз препарата для фонда, могут предоставить выписку из решения экспертного совета, а не копию документа целиком, как раньше. Упростить алгоритм поручил Владимир Путин еще летом 2022 года.

#орфанныезаболевания #кругдобра

Фонд «Круг добра» расширил перечень заболеваний до 88 позиций

Экспертный совет Фонда «Круг добра» добавил в перечень орфанных заболеваний Синдром Шерешевского-Тернера. Для терапии синдрома предлагают использовать препараты с МНН соматропин. Также в перечень попала болезнь Легга-Кальве-Пертеса – пациентам будет доступно хирургическое лечение методом тройной остеотомии таза с применением ортопедического электрета за счет средств фонда.

Таким образом, перечень был расширен до 88 заболеваний. «Мы уже планируем рассмотрение нескольких новых лекарственных препаратов, которые могут быть востребованы для лечения примерно 3 тысячи детей, с оценочной стоимостью терапии около 40 млрд рублей в год», - отметил председатель правления Фонда «Круг добра» Александр Ткаченко.

На данный момент у фонда свыше 23 тысяч подопечных, для которых закупают 103 вида препаратов, медицинских изделий, технических средств реабилитации. С начала работы фонда на их обеспечение направили 205 млрд рублей.

#кругдобра

Фонд «Круг добра» получит грант в 33 млрд рублей из резервного фонда правительства

Средства направят фонду до конца 2023 года. Допфинансирование позволит закупать препараты технические средства реабилитации для подопечных фонда. Кроме того, их используют для лечения детей с орфанными заболеваниями за границей и расширения перечня тяжелых патологий.

Контролировать целевое и эффективное использование бюджетных ассигнований будет Минздрав РФ. Ведомство должно предоставить доклад в правительство до 1 марта 2024 года.

#кругдобра

В 2024 году «Круг добра» будет распоряжаться почти 364 млрд рублей

Госфонд «Круг добра» с момента создания в 2021 году израсходовал на лечение детей с орфанными заболеваниями 213 млрд рублей, подсчитал «Коммерсантъ». За последний год объем потраченных средств удвоился – 61 млрд рублей в 2022 году против 121 млрд рублей в 2023-м. Это в том числе связано с тем, что фонд начал оплачивать лечение 16 тысяч детей, терапия которых ранее осуществлялась по госпрограмме «14 ВЗН».

Третий год подряд объем расходов фонда оказывается ниже поступлений средств, в связи с чем неиспользованный остаток переходит на следующий год. По итогам 2022 года «Круг добра» получил 131,3 млрд рублей, а в 2023 году – 155 млрд рублей. В текущем году из резервного фонда за счет собранных налогов на сверхдоход фонду могут направить 33 млрд рублей, еще 175,9 млрд рублей пойдут из бюджета. Таким образом, в 2024 году фонд сможет распоряжаться почти 364 млрд рублей.

В самом «Круге добра» отмечают, что на данный момент подводят итоги о сборах по повышенной ставке НДФЛ за 2023 год, в связи с чем говорить об окончательных суммах пока рано.

#кругдобра

Госфонд «Круг добра» планирует закупку Трикафты от муковисцидоза для детей от 2 до 5 лет

Экспертный совет «Круга добра» одобрил закупку не зарегистрированного в РФ препарата Трикафта в форме гранул. Препарат с МНН ивакафтор, тезакафтор и элексакафтор можно будет применять для терапии муковисцидоза у детей в возрасте от 2 до 5 лет. Сейчас такие пациенты получают Оркамби.

Регистрация в РФ на данный момент есть у Трикафты в таблетированной форме, которая применяется для детей от шести лет. Планируется, что препарат в форме гранул начнут поставлять в январе 2025 года.

#кругдобра #фарма

Подопечные «Круга добра» будут получать лекарства в четыре раза быстрее

Правительство РФ сократило срок получения подопечными госфонда «Круг добра» препаратов из резерва фонда. Процедура предоставления лекарств от начала заявки до получения детьми с орфанными заболеваниями препарата уменьшится с 24 до 6 дней.

Это решение, по задумке властей, позволит «незамедлительно» передавать препараты из зарезервированного запаса фонда в медорганизации после постановки диагноза.

#кругдобра #лекобеспечение

«Круг добра» начнет закупать не зарегистрированный в РФ препарат для местной генной терапии у «детей-бабочек»

Госфонд «Круг добра» планирует закупку не зарегистрированного в РФ американского препарата Vyjuvek (беремаген геперпавек) компании Krystal Biotech. Он предназначен для местной генной терапии ран у больных с буллезным эпидермолизом («дети-бабочки»). Препарат был одобрен FDA в мае 2023 года и стал первым в мире средством генной терапии для лечения ран при заболевании. Его можно применять у детей старше 6 месяцев.

Экспертный и попечительский советы фонда включили это средство в соответствующие перечни в мае 2024 года. В США стоимость упаковки геля составляет $24 тысячи – по нынешнему курсу это 2,1 млн рублей. Информации о том, по какой цене госфонд намерен закупать препарат, пока нет.

Всего в России, по данным Минздрава, зарегистрировано 494 несовершеннолетних пациента с буллезным эпидермолизом разных форм. При этом, по собственным оценкам благотворительного фонда «Дети-бабочки», в стране насчитывается около тысячи взрослых и детей с этим заболеванием.

#кругдобра

Госфонд «Круг добра» будет финансировать лечение детей с периферическим артериовенозным пороком развития

Экспертный совет «Круг добра» утвердил новый вид медицинской помощи для подопечных, финансируемый из средств госфонда. Дети с периферическим артериовенозным пороком развития смогут получать «Комбинированную эндоваскулярную эмболизацию артериовенозных мальформаций с локализацией вне сосудов головного мозга с использованием различных окклюзирующих агентов (неадгезивная и/или адгезивная клеевая композиция, эмболизационные спирали, микроспирали и специализированные окклюдеры)».

Периферический артериовенозный порок развития – редкое, тяжелое врожденное заболевание. Причиной болезни служит неправильное внутриутробное развитии тканей, когда артерии напрямую соединены с венами минуя капиллярное русло. Тяжесть состояния зависит от локализации и размеров порока и от того, какой орган поражен.

Общепризнанным эффективным методом лечения является комбинированная эмболизация пораженных сосудов с применением клеевых композиций. Методика высокотехнологична и минимально инвазивна, но ресурсоемкая из-за высокой стоимости специфических расходных материалов.

Ежегодно в России рождается от 20 до 40 детей с тяжелыми формами этого заболевания, которым потребуется лечение по этой методике, в том числе в неотложном порядке. Терапия позволит обеспечить детям полноценную жизнь без длительного пребывания в больницах и инвалидизации.

#кругдобра