Селперкатиниб в детской онкологии
29 мая 2024 произошло ускоренное одобрение FDA тирозинкиназного ингибитора домена рецептора RET селперкатиниба (Retevmo) для применения в детской онкологии.
Ранее этот препарат был одобрен для применения у пациентов 12 лет и старше.
Зарегистрированы три новых показания к селперкатинибу у пациентов от 2 лет:
⭕ Распространенный или метастатический медуллярный рак щитовидной железы с мутацией в гене RET;
⭕ Распространенный или метастатический, рефрактерный к радиоактивному йоду рак щитовидной железы со слиянием RET;
⭕ Местно-распространенные или метастатические солидные опухоли со слиянием RET, которые спрогрессировали на предшествующей системной терапии или у которых нет альтернативных опций лечения.
Одобрение основано на исследовании 1/2 фазы LIBRETTO-121 (NCT03899792). Исследование начато в 2019 и планируется к завершению в 2029. На ASCO-2024 был представлен промежуточный результат в виде абстракта.
К 13.01.23 (data cut-off) селперкатиниб получили 27 пациентов в возрасте от 2 до 20 лет с медуллярным раком щитовидной железы с мутацией в гене RET (n=14), папиллярным раком щитовидной железы со слиянием RET (n=10) и с другими типами опухолей (n=3).
🎯 ORR в общей группе составила 48% (95% CI, 28%–69%). Медиана длительности ответа (DOR) не была достигнута, у 92% ответ сохранялся на протяжении 12 месяцев.
🎯 Для группы пациентов с мутацией в гене RET ORR составила 43% (95% CI, 18%–71%), а для группы со слиянием RET – 60% (95% CI, 26%–88%).
Препарат обладает хорошей переносимостью – на данный момент не зарегистрировано прекращение приема в связи с токсичностью; двум пациентам в исследовании потребовалась редукция дозы.
Самыми частыми (≥25%) побочными эффектами были миалгия, диарея, головная боль, тошнота, рвота, повышение печеночных ферментов, нейтропения, запоры, прибавка в весе. У одного пациента 15 лет зафиксирован эпифизеолиз головки бедренной кости.
ссылка на новость
#FDA_approval #одобрено_FDA #RET_fusion #RET_mutation #детская_онкология
29 мая 2024 произошло ускоренное одобрение FDA тирозинкиназного ингибитора домена рецептора RET селперкатиниба (Retevmo) для применения в детской онкологии.
Ранее этот препарат был одобрен для применения у пациентов 12 лет и старше.
Зарегистрированы три новых показания к селперкатинибу у пациентов от 2 лет:
⭕ Распространенный или метастатический медуллярный рак щитовидной железы с мутацией в гене RET;
⭕ Распространенный или метастатический, рефрактерный к радиоактивному йоду рак щитовидной железы со слиянием RET;
⭕ Местно-распространенные или метастатические солидные опухоли со слиянием RET, которые спрогрессировали на предшествующей системной терапии или у которых нет альтернативных опций лечения.
Одобрение основано на исследовании 1/2 фазы LIBRETTO-121 (NCT03899792). Исследование начато в 2019 и планируется к завершению в 2029. На ASCO-2024 был представлен промежуточный результат в виде абстракта.
К 13.01.23 (data cut-off) селперкатиниб получили 27 пациентов в возрасте от 2 до 20 лет с медуллярным раком щитовидной железы с мутацией в гене RET (n=14), папиллярным раком щитовидной железы со слиянием RET (n=10) и с другими типами опухолей (n=3).
🎯 ORR в общей группе составила 48% (95% CI, 28%–69%). Медиана длительности ответа (DOR) не была достигнута, у 92% ответ сохранялся на протяжении 12 месяцев.
🎯 Для группы пациентов с мутацией в гене RET ORR составила 43% (95% CI, 18%–71%), а для группы со слиянием RET – 60% (95% CI, 26%–88%).
Препарат обладает хорошей переносимостью – на данный момент не зарегистрировано прекращение приема в связи с токсичностью; двум пациентам в исследовании потребовалась редукция дозы.
Самыми частыми (≥25%) побочными эффектами были миалгия, диарея, головная боль, тошнота, рвота, повышение печеночных ферментов, нейтропения, запоры, прибавка в весе. У одного пациента 15 лет зафиксирован эпифизеолиз головки бедренной кости.
ссылка на новость
#FDA_approval #одобрено_FDA #RET_fusion #RET_mutation #детская_онкология
Journal of Clinical Oncology
Safety and efficacy of selpercatinib in pediatric patients with RET-altered solid tumors: Updated results from LIBRETTO-121. |…
10022 Background: Selpercatinib is a highly selective and potent CNS-penetrant oral RET inhibitor, approved for treatment of RET-driven thyroid cancer in adult and adolescent patients (pts), and lung or other solid tumors in adult pts. Here we present updated…
Друзья, всех приветствуем! Сегодня хотим поговорить об
альтерациях RET и их (многообещающих?) ингибиторах.
Доводилось ли вам применять на практике селперкатиниб и пралсетиниб? Делитесь впечатлениями и размышлениями ✌🏻
#обзор #RET #альтерации_RET #селперкатиниб #пралсетиниб
https://telegra.ph/Alteracii-RET-06-27
альтерациях RET и их (многообещающих?) ингибиторах.
Доводилось ли вам применять на практике селперкатиниб и пралсетиниб? Делитесь впечатлениями и размышлениями ✌🏻
#обзор #RET #альтерации_RET #селперкатиниб #пралсетиниб
https://telegra.ph/Alteracii-RET-06-27
Telegraph
Альтерации RET
Автор: Александра Молькова Редактор: Мария Алания Фактчекинг: Александра Лебедева Протоонкоген RET кодирует рецептор с тирозинкиназной активностью. Он состоит из трех доменов: внеклеточный, трансмембранный и внутриклеточный тирозинкиназный домены.