«Дженентек» (#Genentech), входящая в состав «Рош» (#Roche), поделилась результатами клинических испытаний экспериментального #эмицизумаб (#emicizumab), изучаемого в профилактической терапии гемофилии A с ингибиторами фактора свертывания крови VIII среди взрослых, подростков и детей.
Положительные итоги настраивают на позитивный лад: препарат-кандидат, доказавший свою эффективность, ориентирован приблизительно на треть популяции пациентов — тех, у которых гемофилия приобретает тяжелую форму течения за счет выработки иммунитета к другим видам лечения: появляются антитела, разрушающие инъецированные коагулянты.
#гемофилия #клиническиеиспытания
http://mosmedpreparaty.ru/news/5892

Подкожная инъекция фитусирана (#fitusiran) один раз в месяц почти полностью предотвратит кровотечения при гемофилии A или B, причем вне зависимости от наличия или отсутствия ингибирующих антител к факторам свертывания крови.

Экспериментальный #фитусиран, которым занимаются «#Алнайлам фармасьютикалс» (#Alnylam Pharmaceuticals) и «#Санофи» (#Sanofi), построен на базе технологии РНК-интерференции (#RNAi) и работает путем сайленсинга гена антитромбина.

#гемофилия

https://mosmedpreparaty.ru/news/38247