#湖南 #罕见病 #误诊 #焦虑 #抑郁症
【中国首个省级罕见病患者调研报告出炉】
《湖南省罕见病患者生存状况及疾病负担调研报告》(下称《报告》)18日在长沙发布。“报告耗时1年,通过对1006个罕见病家庭、10余位资深罕见病专家的深度访谈而编成,是中国首个省级区域性罕见病研究报告。”
《报告》显示,受访者中仅19%能在首次就医时得到较明确诊断,20%经历过3次以上转诊,34%经历过误诊;误诊者中55%的家庭因误诊蒙受了1万元人民币以上的经济损失;约78%的罕见病患者能在湖南省内确诊。
“受访患者年均医疗支出约45994元,超出了其家庭年收入,达到了世界卫生组织灾难性医疗支出的阈值。人均每年因治病花费的交通、住宿、营养等非医疗支出达到约19185元。”卢光琇表示,罕见病还摧残了患者身体和心理,受访者中有32%患一种残疾,有37%同时患两种或多种残疾,59%的患者自觉出现了中度焦虑或抑郁,21%自觉极度焦虑或抑郁。(中国新闻网)
【中国首个省级罕见病患者调研报告出炉】
《湖南省罕见病患者生存状况及疾病负担调研报告》(下称《报告》)18日在长沙发布。“报告耗时1年,通过对1006个罕见病家庭、10余位资深罕见病专家的深度访谈而编成,是中国首个省级区域性罕见病研究报告。”
《报告》显示,受访者中仅19%能在首次就医时得到较明确诊断,20%经历过3次以上转诊,34%经历过误诊;误诊者中55%的家庭因误诊蒙受了1万元人民币以上的经济损失;约78%的罕见病患者能在湖南省内确诊。
“受访患者年均医疗支出约45994元,超出了其家庭年收入,达到了世界卫生组织灾难性医疗支出的阈值。人均每年因治病花费的交通、住宿、营养等非医疗支出达到约19185元。”卢光琇表示,罕见病还摧残了患者身体和心理,受访者中有32%患一种残疾,有37%同时患两种或多种残疾,59%的患者自觉出现了中度焦虑或抑郁,21%自觉极度焦虑或抑郁。(中国新闻网)
#罕见病 #癫痫 #氯巴占
【罕见病患儿求购氯巴占续:卫健委征求意见拟在50家医院使用】
3月29日,罕见病患儿求购氯巴占事件有了新进展,国家卫健委在官网发布了关于就《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》公开征求意见的公告。针对患儿的用药需求,国家卫健委在方案中提出拟牵头进口和使用氯巴占的50家医疗机构名单。
去年底,一封癫痫患儿家长的联名求助信《如何让我们的孩子活下去?》引发关注。信中提到,在国外已经上市的氯巴占对治疗罕见癫痫患儿有效,但在国内属于第二类精神药品,未获批准上市。
澎湃新闻此前报道,2021年6月,35岁的母亲李芳(化名)为给孩子治罕见的癫痫病,给一名代购者代收了海外购买的氯巴占,结果因为涉嫌“走私、运输、贩卖毒品罪”受到刑事追究,此案已经做出不起诉处理。
3月18日,罕见病患儿家长“铁马冰河”代购氯巴占被认定“毒贩”案一审开庭。庭审前,铁马冰河”的妻子胡倩将132名病友家属联名的诉求书,交到法官手中。法庭外,数十名接受过“铁马冰河”帮助的病人家属翘首企盼。他们的孩子,都患有罕见的癫痫性脑病,必须服用一种从海外代购的药物“氯巴占”,才能控制癫痫发作。而国内目前还没有相关合法药物上市。法庭上,“铁马冰河”辩护称:“自己代购药物是为了自救和救人。”据胡倩初步统计,“铁马冰河”帮助过的病友家属,多达1500余人。接下来,胡倩希望把老公“铁马冰河”取保候审。
根据新发布的《氯巴占临时进口工作方案》(征求意见稿),进口使用氯巴占有了明确的流程。患者不用再冒着“走私、运输、贩卖毒品罪”等风险私自带药,可以通过医院合法申请使用。
具体的申请流程为,国家卫生健康委组织提出氯巴占临床需求量,确定使用医疗机构名单,选定牵头进口的医疗机构;牵头进口的医疗机构应向国家药监局提出临时进口申请,并按要求提供相关材料;国家药监局收到医疗机构相关申请后,对符合要求的,在3个工作日内以局综合司函形式作出同意进口的复函,出具进口准许证;进口单位持进口准许证直接向海关办理通关手续。此类进口药品,无需进行口岸检验。
值得一提的是,此次选定的50家氯巴占进口使用的医疗机构条件包括:1.三级医院;2.具有癫痫亚专科或相关专业医生,从事癫痫或儿童癫痫诊治10年以上;3.具有氯巴占临床安全使用规范及应急预案,建立临床、药学、医务多学科诊疗团队。(澎湃新闻)(封面新闻)
【罕见病患儿求购氯巴占续:卫健委征求意见拟在50家医院使用】
3月29日,罕见病患儿求购氯巴占事件有了新进展,国家卫健委在官网发布了关于就《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》公开征求意见的公告。针对患儿的用药需求,国家卫健委在方案中提出拟牵头进口和使用氯巴占的50家医疗机构名单。
去年底,一封癫痫患儿家长的联名求助信《如何让我们的孩子活下去?》引发关注。信中提到,在国外已经上市的氯巴占对治疗罕见癫痫患儿有效,但在国内属于第二类精神药品,未获批准上市。
澎湃新闻此前报道,2021年6月,35岁的母亲李芳(化名)为给孩子治罕见的癫痫病,给一名代购者代收了海外购买的氯巴占,结果因为涉嫌“走私、运输、贩卖毒品罪”受到刑事追究,此案已经做出不起诉处理。
3月18日,罕见病患儿家长“铁马冰河”代购氯巴占被认定“毒贩”案一审开庭。庭审前,铁马冰河”的妻子胡倩将132名病友家属联名的诉求书,交到法官手中。法庭外,数十名接受过“铁马冰河”帮助的病人家属翘首企盼。他们的孩子,都患有罕见的癫痫性脑病,必须服用一种从海外代购的药物“氯巴占”,才能控制癫痫发作。而国内目前还没有相关合法药物上市。法庭上,“铁马冰河”辩护称:“自己代购药物是为了自救和救人。”据胡倩初步统计,“铁马冰河”帮助过的病友家属,多达1500余人。接下来,胡倩希望把老公“铁马冰河”取保候审。
根据新发布的《氯巴占临时进口工作方案》(征求意见稿),进口使用氯巴占有了明确的流程。患者不用再冒着“走私、运输、贩卖毒品罪”等风险私自带药,可以通过医院合法申请使用。
具体的申请流程为,国家卫生健康委组织提出氯巴占临床需求量,确定使用医疗机构名单,选定牵头进口的医疗机构;牵头进口的医疗机构应向国家药监局提出临时进口申请,并按要求提供相关材料;国家药监局收到医疗机构相关申请后,对符合要求的,在3个工作日内以局综合司函形式作出同意进口的复函,出具进口准许证;进口单位持进口准许证直接向海关办理通关手续。此类进口药品,无需进行口岸检验。
值得一提的是,此次选定的50家氯巴占进口使用的医疗机构条件包括:1.三级医院;2.具有癫痫亚专科或相关专业医生,从事癫痫或儿童癫痫诊治10年以上;3.具有氯巴占临床安全使用规范及应急预案,建立临床、药学、医务多学科诊疗团队。(澎湃新闻)(封面新闻)