Forwarded from نوروسافاری مجله مغز و شناخت
نخستین دارو برای سندرم رت تائید شد
🔹شرکت آکادیا فارماسوتیکالز روز جمعه اعلام کرد که سازمان غذا و دارو آمریکا (FDA) داروی این شرکت را برای درمان سندرم رت (Rett) یک اختلال ژنتیکی مغزی تائید کرد و این دارو به نخستین داروی تائید شده برای این بیماری تبدیل شد
🔹براساس تائیدیه FDA، مصرف داروی Daybue (trofinetide) برای بیماران بزرگسال و کودکان دو سال به بالا مجاز است و این دارو همراه با هشدار اسهال و کاهش وزن عرضه میشود
🔹قرار است این دارو تا پایان ماه آوریل در دسترس بیماران قرار بگیرد اما جزئیاتی درباره قیمت آن منتشر نشده است. برخی تحلیلگران قیمت این دارو را سالانه ۴۵۰ هزار دلار برآورد کردهاند
🔹سندرم رت یک بیماری عصبی رشدی نادر است که عمدتا در دختران رخ میدهد. تخمین زده میشود که کمتر از ۵۰ هزار نفر در آمریکا به این بیماری مبتلا هستند
🔹داروی آکادیا به عنوان یک شکل مصنوعی از فاکتور رشد شبه انسولین IGF-1 عمل میکند و به کاهش التهاب در بافت عصبی و کمک به انتقال تکانههای عصبی کمک میکند/رویترز/فانا
@neurosafari1
.
#اوتیسم #سندرم #سندرم_رت #انسولین #ژن #ژنتیک #مغز #نوروسافاری #نوروساینس #عصب #عصبی #اعصاب
🔹شرکت آکادیا فارماسوتیکالز روز جمعه اعلام کرد که سازمان غذا و دارو آمریکا (FDA) داروی این شرکت را برای درمان سندرم رت (Rett) یک اختلال ژنتیکی مغزی تائید کرد و این دارو به نخستین داروی تائید شده برای این بیماری تبدیل شد
🔹براساس تائیدیه FDA، مصرف داروی Daybue (trofinetide) برای بیماران بزرگسال و کودکان دو سال به بالا مجاز است و این دارو همراه با هشدار اسهال و کاهش وزن عرضه میشود
🔹قرار است این دارو تا پایان ماه آوریل در دسترس بیماران قرار بگیرد اما جزئیاتی درباره قیمت آن منتشر نشده است. برخی تحلیلگران قیمت این دارو را سالانه ۴۵۰ هزار دلار برآورد کردهاند
🔹سندرم رت یک بیماری عصبی رشدی نادر است که عمدتا در دختران رخ میدهد. تخمین زده میشود که کمتر از ۵۰ هزار نفر در آمریکا به این بیماری مبتلا هستند
🔹داروی آکادیا به عنوان یک شکل مصنوعی از فاکتور رشد شبه انسولین IGF-1 عمل میکند و به کاهش التهاب در بافت عصبی و کمک به انتقال تکانههای عصبی کمک میکند/رویترز/فانا
@neurosafari1
.
#اوتیسم #سندرم #سندرم_رت #انسولین #ژن #ژنتیک #مغز #نوروسافاری #نوروساینس #عصب #عصبی #اعصاب