Forwarded from نوروسافاری مجله مغز و شناخت
نخستین داروی اختلال ژنتیکی نادر آتاکسی فردریش تائید شد
🔹 سازمان غذا و دارو آمریکا (FDA) روز سه‌شنبه داروی شرکت رئاتا فارماسوتیکالز را برای درمان یک اختلال ژنتیکی نادر که باعث آسیب پیشرونده به سیستم عصبی می‌شود، تائید کرد
🔹داروی Skyclarys (omaveloxolone) برای درمان اختلال آتاکسی فردریش تائید شده که تخمین زده می‌شود حدود ۵۰۰۰ نفر در آمریکا به آن مبتلا باشند
🔹آتاکسی فردریش یک اختلال عصبی عضلانی است که باعث ضعف عضلانی و از دست دادن هماهنگی می‌شود و می‌تواند منجر به بسته شدن بیماران به صندلی چرخدار در اواسط ۲۰ سالگی و مرگ زودرس شود
🔹قیمت این دارو برای هر بیماران سالانه حدود ۴۲۵ هزار دلار تخمین زده شده است
🔹نتیجه یک مطالعه نشان داد بیمارانی که این دارو مصرف کردند در مقایسه با دارونما، بهبودی در عملکردهای عصبی مانند صحبت کردن، بلعیدن و ایستادن را نشان دادند/رویترز و رئاتا/فانا
.
#آتاکسی #فردریش_آتاکسی #آتاکسی_فردریش #بیمار #بیماری #دارو #درمان #فلج #ژنتیک #ژنتیکی
.
@neurosafari1
🔹 سازمان غذا و دارو آمریکا (FDA) روز سه‌شنبه داروی شرکت رئاتا فارماسوتیکالز را برای درمان یک اختلال ژنتیکی نادر که باعث آسیب پیشرونده به سیستم عصبی می‌شود، تائید کرد
🔹داروی Skyclarys (omaveloxolone) برای درمان اختلال آتاکسی فردریش تائید شده که تخمین زده می‌شود حدود ۵۰۰۰ نفر در آمریکا به آن مبتلا باشند
🔹آتاکسی فردریش یک اختلال عصبی عضلانی است که باعث ضعف عضلانی و از دست دادن هماهنگی می‌شود و می‌تواند منجر به بسته شدن بیماران به صندلی چرخدار در اواسط ۲۰ سالگی و مرگ زودرس شود
🔹قیمت این دارو برای هر بیماران سالانه حدود ۴۲۵ هزار دلار تخمین زده شده است
🔹نتیجه یک مطالعه نشان داد بیمارانی که این دارو مصرف کردند در مقایسه با دارونما، بهبودی در عملکردهای عصبی مانند صحبت کردن، بلعیدن و ایستادن را نشان دادند/رویترز و رئاتا/فانا
.
#آتاکسی #فردریش_آتاکسی #آتاکسی_فردریش #بیمار #بیماری #دارو #درمان #فلج #ژنتیک #ژنتیکی
.
@neurosafari1