Орфанный Консорциум
219 subscribers
226 photos
14 videos
3 files
125 links
Единство в борьбе с редкими заболеваниями

Наша миссия — создать мощную сеть сотрудничества между государствами СНГ для борьбы с редкими (орфанными) заболеваниями

Присоединяйтесь! orphan-cis.net
Download Telegram
⬆️ Фармацевтические рынки стран СНГ: итоги июля 2025 года (по данным IQVIA)

По данным IQVIA, фармацевтические рынки государств СНГ демонстрируют заметные различия по объёму, динамике и структуре. Лидерами региона остаются Казахстан и Узбекистан, на которые приходится более половины совокупного рынка. В то же время ряд стран сохраняют ограниченные объёмы и высокую зависимость от импорта.

🇰🇿 Казахстан
Объём рынка составил 2,46 млрд USD (+12% к 2024 году). Основная часть продаж приходится на розничный сегмент (58%), госпитальные закупки формируют 42%. Доля рецептурных препаратов — 69%. Казахстан является крупнейшим рынком региона и демонстрирует стабильный рост.

🇺🇿 Узбекистан
Рынок оценивается в 2,03 млрд USD (+28% к 2024). На розницу приходится 72% продаж, на бюджетные закупки — 28%. Доля рецептурных препаратов — 68%. Узбекистан показывает самые высокие темпы роста в регионе и занимает второе место по объёму.

🇧🇾 Беларусь
Объём рынка достиг 1,39 млрд USD (+22%). Розничный сегмент — 69%, госпитальный — 31%. На рецептурные препараты приходится 72%. Беларусь отличается существенным присутствием национальных производителей, которые формируют заметную долю в структуре продаж.

🇦🇿 Азербайджан
Рынок составляет 670 млн USD (+8%). Все продажи приходятся на розницу, доля рецептурных препаратов — 67%. Рынок полностью зависит от импорта.

🇦🇲 Армения
Объём рынка — 376 млн USD (+15%). Все продажи формируются в рознице, рецептурные препараты занимают 59%. Небольшой, но растущий рынок.

🇰🇬 Кыргызстан
Рынок оценивается в 315 млн USD (+15%). Продажи почти полностью за счёт розницы (95%), госпитальный сегмент — лишь 5%. Доля рецептурных препаратов — 58%. Рост обусловлен в основном частным спросом.

🇹🇯 Таджикистан
Фармацевтический рынок составил 524 млн USD, однако показал снижение: –2% в денежном выражении и –20% в упаковках. Продажи полностью розничные, доля рецептурных препаратов — 66%. Единственная страна СНГ с отрицательной динамикой.

👇 Итоговые наблюдения:⬇️

😮Казахстан и Узбекистан — крупнейшие рынки региона с высокой динамикой роста.
😮Беларусь развивается стабильно, с опорой на национальное производство.
😮Азербайджан и Армения — полностью розничные рынки с умеренными темпами роста.
😮Кыргызстан растёт в рознице при слабом развитии госпитального сегмента.
😮Таджикистан выделяется отрицательной динамикой, что отражает нестабильность внутреннего рынка.

💊 Таким образом, фармацевтические рынки СНГ сохраняют общий тренд роста.

📎 Подробнее: Факты от IQVIA — Евразия Июль 2025
Please open Telegram to view this post
VIEW IN TELEGRAM
👍3🔥3🤔2
Forwarded from НАЭРЕЗ
❤️ РЕГИСТРАЦИЯ ОТКРЫТА!

Приглашаем вас на III Научно-практическую конференцию «Диагностика и лечение орфанных нарушений гемостаза» (ДиЛОНГ) — ключевое событие для специалистов в области редких нарушений свертывания крови!

👍 Актуальность:

Орфанные коагулопатии — одни из самых сложных направлений современной гематологии. Гемофилия, болезнь Виллебранда, ИТП и другие редкие состояния требуют новых решений в диагностике, терапии и организации медицинской помощи. ДиЛОНГ объединяет ведущих экспертов, чтобы обсудить клинические практики, инновационные технологии и международный опыт.

🫂 Что вас ждет?

🔜 Современные подходы к лечению гемофилии у детей и взрослых, включая пролонгированные факторы и генную терапию
🔜 Новые возможности терапии болезни Виллебранда, включая ингибиторные формы и фармакокинетику у детей
🔜Отдельная Школа по ИТП и ТТП (иммунной/тромботической тромбоцитопенической пурпуре): патогенез, новые классификации, опыт применения иммуноглобулинов у детей
🔜Лабораторная диагностика: морфология и функциональная активность тромбоцитов, эндотелиальная дисфункция, взаимодействие тромбоцитов и нейтрофилов
🔜 Клинические кейсы по гипо- и гиперкоагуляционным состояниям: антифосфолипидный синдром, болезнь Педжета–Шреттера, дефицит протеина С
🔜Редкие наследственные коагулопатии: FV+FVIII, витамин-К-зависимые формы, синдром Германского–Пудлак
🔜 Организация медицинской помощи: опыт России и Кыргызстана, подходы к управлению качеством, кооперированные регистровые исследования
🔜 Живой обмен опытом, практические кейсы и прямой диалог с экспертами

👥 Для кого это важно?
Врачей-гематологов, лабораторных специалистов, онкологов, педиатров, а также представителей органов здравоохранения и пациентских организаций.

📆 3–4 октября 2025 года
📌 Москва, Отель «Лесная Сафмар» (ул. Лесная, д. 15)
🌎 Формат гибридный (очно в Москве + онлайн-трансляция)

Организаторы:

🔵 Национальная ассоциация экспертов по редким заболеваниям (НАЭРЕЗ)
🔵 ФГБУ «НМИЦ гематологии» Минздрава России
🔵ФГБУ «НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева» Минздрава России

❗️ Мероприятие подано на аккредитацию в системе НМО.

ЗАРЕГИСТРИРОВАТЬСЯ: naerez.ru/dilong2025

Ждём вас на конференции ДиЛОНГ!

💚 Поделитесь этим сообщением с коллегами!
Please open Telegram to view this post
VIEW IN TELEGRAM
2👍1👏1
📄 Отчет ВОЗ по R&D в области онкологии: дисбалансы и пробелы в клинических исследованиях

Отчет Всемирной организации здравоохранения фиксирует серьёзные глобальные диспропорции в распределении клинических испытаний.

🌐 Глобальное неравенство

😮 В 2023 году 76% онкологических исследований проводились в странах с высоким уровнем дохода — в среднем 7 испытаний на 100 000 населения.
😮 В странах с низким и средним доходом — менее 1 испытания на 100 000 населения, хотя именно там ожидается наибольший рост бремени рака.

💬Несоответствие бремени болезни и исследований

🔜 Наиболее изучаемые опухоли (1999–2022): рак молочной железы (14 246 испытаний) и гематологические злокачественные опухоли (~10 000 испытаний).
🔜 Недостаточно представлены: рак желудка (3257 испытаний) и рак шейки матки (2314 испытаний), несмотря на их высокий вклад в смертность.

🤝 Возрастные группы

😮 Дети: менее 4% исследований включают пациентов младше 14 лет, при том что педиатрическая онкология острее всего нуждается в новых подходах.
😮Пожилые: около 50% исследований не имеют верхней возрастной границы, но лишь 28% специально фокусируются на этой группе.

📡 Методологический перекос

😮61% испытаний посвящены лекарственным препаратам.
• На хирургию, радиотерапию, диагностику и поведенческие интервенции приходится вместе менее 20%, что подчёркивает недостаток комплексного подхода.

Проблема доступности данных

• Медианное время от регистрации до публикации результатов: 4–6 лет.
• Около 30% исследований остаются неопубликованными даже спустя 7 лет после завершения набора.

🫂 Для стран СНГ

Рост онкологической заболеваемости делает эти выводы особенно важными.
Необходимо:⬇️
🔜 расширять участие в международных исследованиях,
🔜адаптировать приоритеты к региональному бремени болезни,
🔜 усиливать междисциплинарные подходы в онкологии.

📎 Подробнее:
Cancer research and development landscape
Please open Telegram to view this post
VIEW IN TELEGRAM
👍3🔥3😱2
Оценка орфанных препаратов: требуется ли особый подход?

📄 В журнале PharmacoEconomics (2025) опубликована статья, где проанализированы ограничения существующих процедур оценки технологий здравоохранения (HTA) в отношении орфанных препаратов и предложены пути адаптации системы.

Авторы подчёркивают: доказательства по редким заболеваниям не просто редки — они требуют особого подхода к интерпретации и использованию в процессе принятия решений.

🙁Основные проблемы, выделенные в исследовании:

🔜 Отсутствие данных о естественном течении заболевания — нет когортных наблюдений, сложно прогнозировать исходы без терапии и расчёты показателей эффективности и полезности (например, QALY).
🔜 Недостаточная представленность в классификациях, включая МКБ — отсутствие кодов в Международной классификации болезней затрудняет идентификацию пациентов, формирование регистров и анализ влияния на бюджет.
🔜 Малые выборки в клинических исследованиях — чаще всего менее 100 пациентов, что ограничивает статистическую надёжность результатов и повышает неопределённость в моделях оценки затрат и эффективности лечения.
🔜 Отсутствие рандомизированных контролируемых исследований — по этическим причинам; используются внешние контрольные группы и косвенные сравнения (MAIC, STC), которые не всегда принимаются HTA-агентствами.
🔜 Недостаток валидированных конечных точек — шкалы часто заимствованы из других заболеваний и не учитывают специфические для пациентов симптомы и влияние на семьи.

👍 Предлагаемые решения:

👌 Расширение рамок оценки ценности — учитывать прямые медицинские расходы, а также немедицинские и косвенные издержки, влияние на семьи, spillover-эффекты.
👌 Внедрение соглашений по управляемому доступу — временное включение препарата на возмещение с последующим сбором данных (примеры: Cancer Drugs Fund, Innovative Medicines Fund, Великобритания).
👌 Применение мультикритериального анализа принятия решений (MCDA) — многокритериальный анализ, где учитываются клиническая эффективность, тяжесть заболевания, редкость, отсутствие альтернатив, влияние на семью, принципы справедливости и солидарности. Элементы MCDA уже применяются во Франции, Канаде и Шотландии.
👌Гармонизация требований регистрации и оценки технологий здравоохранения — внедрение параллельного научного консультирования агентств по регистрации и агентств по ОТЗ.

📡 Источник
🖱 Скачать документ: HTA Evidence in Rare Diseases: Just Rare or Also Special?
Please open Telegram to view this post
VIEW IN TELEGRAM
3👍1
🧬 CAR-T как зеркало будущего: готовы ли системы к сложным вмешательствам?

CAR-T-терапия наглядно показывает, что эпоха «сложных медицинских вмешательств» уже здесь: результат зависит не только от молекулы, но и от множества факторов — маршрутизации пациента, координации служб, кадровых компетенций, инфраструктуры, финансирования и регуляторики.

Канадский обзор использует CAR-T как тест для оценки готовности системы здравоохранения к новым сложным технологиям и формулирует уроки, актуальные для всех стран.

💬 Почему это “зеркало будущего”

CAR-T стало первой технологией, которая потребовала перестройки всей системы здравоохранения. Сегодня её применение расширяется — от нишевых показаний к более ранним линиям терапии и новым нозологиям. Горизонт уже включает не только онкогематологию, но и солидные опухоли и аутоиммунные заболевания.

Это не просто добавление ещё одного препарата в формуляр — это требование перестроить модели оказания помощи. Там, где система не успевает, возникают задержки доступа, растёт неравенство и теряются годы жизни. По оценке обзора, только полугодовая задержка внедрения новых показаний для отдельных групп (например, DLBCL и рефрактерная миелома) может стоить сотни лет жизни на популяцию. В расчёте — около 1,3 года жизни теряется на каждый день промедления.

❗️ Главные вызовы

Согласно обзору Canadian healthcare systems preparedness for the future of complex interventions: Lessons from T-cell re-directing therapies (2025), система сталкивается с барьерами:

🔜 жёсткое регулирование, мешающее развитию академических CAR-T и локального производства;
🔜отсутствие долгосрочного планирования мощностей и кадров;
🔜 ограниченность моделей помощи из-за привязки к трансплантационным программам;
🔜 финансирование, не учитывающее реальные системные затраты;
🔜 неопределённость в клинико-экономической оценке технологий.

📈 Предлагаемые решения

↪️специализированные регуляторные пути для академических CAR-T («госпитальное исключение») —> развитие локальных программ и снижение стоимости;
↪️механизмы «сканирования горизонтов» и долгосрочного планирования кадров и инфраструктуры;
↪️программы по клеточной и генной терапии как устойчивые платформы, не завязанные на трансплантологию;
↪️ новые модели помощи (hub-and-spoke model): хабы (крупные центры) — для высокотехнологичных процедур, спицы (региональные кники)— для мониторинга и совместного ведения пациентов с телемедициной;
↪️ пересмотр подходов к финансированию: гибкие инструменты (risk-sharing соглашения, outcome-based контракты);
↪️развитие практики клинико-экономической оценки и системного сбора RWD.

📌 Главный урок

CAR-T — это не исключение, а предвестник целого класса сложных технологий. Их внедрение требует от здравоохранения готовности к институциональным изменениям:
— созданию новых моделей помощи,
— развитию механизмов финансирования,
— внедрению прозрачной оценки ценности.

Там, где создаются организационные механизмы и программы, инновации начинают работать. Там, где их нет, даже самые прорывные технологии рискуют остаться недоступными.

📝Полный текст обзора Lessons from T-cell re-directing therapies. Canadian healthcare systems preparedness for the future of complex interventions
Please open Telegram to view this post
VIEW IN TELEGRAM
5👍2🤝2
Forwarded from НАЭРЕЗ
📝 Подписано соглашение о сотрудничестве между Национальной медицинской палатой России и Китайской медицинской ассоциацией🇷🇺 🇨🇳

19 сентября 2025 года в Пекине прошло торжественное заседание, посвящённое 110-летию основания Китайской медицинской ассоциации (Chinese Medical Association, CMA).

В юбилейном заседании приняли участие представители ведущих мировых медицинских организаций:

😮академик Александр Григорьевич Румянцев, первый вице-президент Национальной медицинской палаты России, президент НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева Минздрава РФ,
😮 президент Всемирной медицинской ассоциации Ашок Захария Филип (Ashok Zachariah Philip),
😮Чжао Юйпэй (Zhao Yupei), президент Китайской медицинской ассоциации,
😮руководители и представители национальных медицинских ассоциаций США, Германии, Франции, Пакистана, Таиланда, Малайзии, Гонконга и Тайваня.

🫂 В рамках мероприятия было подписано соглашение о сотрудничестве в сфере здравоохранения между Национальной медицинской палатой России и Китайской медицинской ассоциацией.

ℹ️ О CMA

Китайская медицинская ассоциация — главный профессиональный союз врачей Китая. Организация объединяет более 500 000 членов и более 80 профессиональных обществ.
CMA играет ключевую роль в:
🔜 развитии медицины и медицинского образования,
🔜 подготовке и повышении квалификации врачей,
🔜организации национальных конференций,
🔜 установлении стандартов лечения в стране,
🔜развитии научных исследований и международного сотрудничества.

💬 В ходе мероприятия академик Александр Григорьевич Румянцев поздравил коллег с юбилеем и отметил важность укрепления международного взаимодействия в сфере здравоохранения между Россией и Китаем.

🌐 Заключённое соглашение открывает новые перспективы для совместной работы в области медицинского образования, науки и обмена опытом, а также станет важным шагом в укреплении международного диалога в здравоохранении.
Please open Telegram to view this post
VIEW IN TELEGRAM
Please open Telegram to view this post
VIEW IN TELEGRAM
👍5🤝32🔥2
Forwarded from НАЭРЕЗ
🇨🇳 Визит представителей НАЭРЕЗ в Орфанный центр Пекина

❤️ Президент Национальной ассоциации экспертов по редким заболеваниям (НАЭРЕЗ), президент Орфанного консорциума СНГ академик Александр Румянцев и исполнительный директор Орфанного консорциума СНГ, директор по международному сотрудничеству НАЭРЕЗ Нурия Мусина посетили ведущий центр Китая по редким заболеваниям — Орфанный центр при Пекинской объединённой больнице (Peking Union Medical College Hospital, PUMCH).

🫂 Визит включал встречу с профессором Чжан Шуян, президентом PUMCH, вице-президентом Китайской медицинской ассоциации и президентом Фонда редких заболеваний Китая.

🏥 PUMCH в цифрах:

😮 основана в 1921 году,
😮14 лет подряд занимает 1-е место среди всех клиник Китая,
😮входит в топ-100 лучших клиник мира по версии Newsweek,
😮более 2000 коек, 49 клинических отделений, 29 исследовательских центров,
😮 ежегодно — 3,8 млн амбулаторных визитов и свыше 80 тыс. госпитализаций.

🔬 Орфанный центр при PUMCH:

😮располагает 35 специализированными койками,
😮объединяет специалистов более 30 медицинских специальностей,
😮 применяет современные геномные технологии (NGS, WES, WGS),
😮 ежегодно диагностирует более 2000 сложных случаев редких заболеваний,
😮разработал диагностические протоколы для 121 орфанной патологии,
😮 играет ключевую роль в развитии Национальной системы регистров редких заболеваний Китая.

💚 Китайские коллеги выразили заинтересованность в развитии сотрудничества с Орфанным консорциумом СНГ.

🤝 Стороны договорились о совместном участии в международных конференциях, образовательных семинарах и других мероприятиях, направленных на развитие системной помощи пациентам с редкими заболеваниями.
Please open Telegram to view this post
VIEW IN TELEGRAM
Please open Telegram to view this post
VIEW IN TELEGRAM
❤‍🔥6🔥5👍3👏1
🌏 Сотрудничество в биомедицине: визит в Технопарк Дасин в Пекине 🇨🇳

Президент НАЭРЕЗ, президент Орфанного консорциума СНГ, академик Александр Румянцев и исполнительный директор Орфанного консорциума СНГ, директор по международному сотрудничеству НАЭРЕЗ Нурия Мусина посетили Пекинский район экономического и технологического развития (BDA, Технопарк Дасин) — один из крупнейших в Китае кластеров в области life sciences.

📍 В парке работают ведущие компании:

🔬 Tri Prime Gene — развивающая инновационные решения в области генной инженерии и противовирусных технологий,
🧬 Imunopharm — лидер в разработке CAR-T терапии для лечения гематологических и солидных опухолей, а также аутоиммунных заболеваний,
🌱 Baylx Biology — мезенхимальные стволовые клетки,
🧫 Echo Biotech — экзосомы,
💊 RiboBio — РНК-препараты,
🧪 Boyalife — стволовые клетки и регенеративная медицина и др. компании, формирующие инновационный ландшафт китайской биомедицины.

🎓 Визит совпал с проведением Дня науки, в котором участвовали не только специалисты, но и школьники. Для детей были организованы лекции и интерактивные занятия.

💬 Академик Александр Румянцев в приветственном слове отметил многообразную функцию вирусов — от их роли в возникновении заболеваний до участия в эволюционных процессах, подчеркнув важность научного подхода к их изучению.

💬 Нурия Мусина подчеркнула:
«Многие из современных высокотехнологичных препаратов создаются именно для лечения редких заболеваний. Орфанный консорциум СНГ ставит своей задачей проработку механизмов повышения доступности генных и клеточных технологий для практического здравоохранения. Китай является примером того, как правильные стимулы и регулирование в системе здравоохранения позволяют довести прорывные технологии до постели пациента».
Please open Telegram to view this post
VIEW IN TELEGRAM
Please open Telegram to view this post
VIEW IN TELEGRAM
🔥4👍2