Forwarded from Сеченовский Университет
В рамках III Сеченовского международного форума материнства и детства прошел круглый стол, где собрались ведущие эксперты из России, стран СНГ, Ирана и Турции.
🟢 возможности методики сканирования горизонтов, которая позволяет выявлять самые перспективные медицинские технологии;🟢 международное сотрудничество как путь к поиску лечения редких заболеваний;🟢 диагностика и инновационные методы лечения ревматических заболеваний у детей, а также новые вызовы для ревматологов;🟢 как биомаркеры акушерских осложнений могут стать инструментом инвестиции в здоровье ребенка;🟢 новые подходы к лечению респираторных инфекций.
📸 Больше фотографий в нашем фотоальбоме.
#Сеченовский_ПрограммаРазвития
Please open Telegram to view this post
VIEW IN TELEGRAM
👍5❤1🔥1
🇺🇸 В США продлено действие программы ваучеров на приоритетное рассмотрение (PRV) для редких педиатрических заболеваний
В феврале 2026 года в США был подписан Consolidated Appropriations Act, 2026, которым официально продлено действие программы Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher (PRV). Решение закрепляет один из ключевых рыночных механизмов, стимулирующих разработку лекарственных средств для ультра-редких состояний.
📡 Суть механизма
Ваучер на приоритетное рассмотрение (PRV) — это регуляторная преференция, выдаваемая U.S. Food and Drug Administration (FDA) разработчику при регистрации препарата для лечения редкого педиатрического заболевания (популяция <200 000 человек в США, манифестация до 18 лет).
Возникает закономерный вопрос: в чём ценность PRV, если орфанные препараты и так могут претендовать на статус Priority Review?
Программа имеет ряд уникальных характеристик:
1️⃣ Универсальность и ликвидность
В отличие от стандартного статуса «прорывной терапии», ваучер является отчуждаемым активом. Его можно использовать для ускорения регистрации любого другого препарата в портфеле компании (например, массового блокбастера), сокращая срок экспертизы FDA с 10–12 до 6 месяцев.
2️⃣ Инструмент финансирования
Для малых биотех-компаний продажа ваучера гигантам индустрии служит способом привлечения капитала без выпуска акций. В январе 2026 года компания Jazz Pharmaceuticals объявила о продаже ваучера за $200 млн, что подтверждает высокую рыночную стоимость этого актива.
3️⃣ Time-to-Market (TTM)
В условиях конкурентного рынка выигрыш в 4–6 месяцев позволяет раньше начать монетизацию препарата и занять долю рынка до появления конкурентов.
📊 Эффект программы
С момента запуска программы в 2012 году FDA выдало более 80 педиатрических ваучеров. Анализ показывает:
• более 90% одобренных по этой программе препаратов стали первыми в мире патогенетическими методами терапии для соответствующих нозологий;
• программа охватила 47 уникальных орфанных заболеваний, включая нейромышечные дегенеративные и редкие метаболические расстройства.
💬 Для врачей и научного сообщества продление PRV означает сохранение инвестиционного интереса к педиатрическим разработкам со стороны индустрии. Даже при минимальном объёме рынка орфанного препарата наличие ваучера делает R&D-проект экономически целесообразным за счет высокой стоимости самого регуляторного актива.
🔗 Подробнее:
https://www.biospace.com/policy/rare-pediatric-disease-vouchers-reauthorized-pbm-reform-funded-in-narrowly-passed-spending-bill
В феврале 2026 года в США был подписан Consolidated Appropriations Act, 2026, которым официально продлено действие программы Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher (PRV). Решение закрепляет один из ключевых рыночных механизмов, стимулирующих разработку лекарственных средств для ультра-редких состояний.
Ваучер на приоритетное рассмотрение (PRV) — это регуляторная преференция, выдаваемая U.S. Food and Drug Administration (FDA) разработчику при регистрации препарата для лечения редкого педиатрического заболевания (популяция <200 000 человек в США, манифестация до 18 лет).
Возникает закономерный вопрос: в чём ценность PRV, если орфанные препараты и так могут претендовать на статус Priority Review?
Программа имеет ряд уникальных характеристик:
1️⃣ Универсальность и ликвидность
В отличие от стандартного статуса «прорывной терапии», ваучер является отчуждаемым активом. Его можно использовать для ускорения регистрации любого другого препарата в портфеле компании (например, массового блокбастера), сокращая срок экспертизы FDA с 10–12 до 6 месяцев.
2️⃣ Инструмент финансирования
Для малых биотех-компаний продажа ваучера гигантам индустрии служит способом привлечения капитала без выпуска акций. В январе 2026 года компания Jazz Pharmaceuticals объявила о продаже ваучера за $200 млн, что подтверждает высокую рыночную стоимость этого актива.
3️⃣ Time-to-Market (TTM)
В условиях конкурентного рынка выигрыш в 4–6 месяцев позволяет раньше начать монетизацию препарата и занять долю рынка до появления конкурентов.
С момента запуска программы в 2012 году FDA выдало более 80 педиатрических ваучеров. Анализ показывает:
• более 90% одобренных по этой программе препаратов стали первыми в мире патогенетическими методами терапии для соответствующих нозологий;
• программа охватила 47 уникальных орфанных заболеваний, включая нейромышечные дегенеративные и редкие метаболические расстройства.
💬 Для врачей и научного сообщества продление PRV означает сохранение инвестиционного интереса к педиатрическим разработкам со стороны индустрии. Даже при минимальном объёме рынка орфанного препарата наличие ваучера делает R&D-проект экономически целесообразным за счет высокой стоимости самого регуляторного актива.
🔗 Подробнее:
https://www.biospace.com/policy/rare-pediatric-disease-vouchers-reauthorized-pbm-reform-funded-in-narrowly-passed-spending-bill
Please open Telegram to view this post
VIEW IN TELEGRAM
👍3✍1
🇨🇳 Китай обновил правила реализации Закона о лекарственном регулировании
Вступают в силу 15 мая 2026 года
Государственный совет КНР утвердил новые Правила реализации Закона о лекарственном регулировании — первое комплексное обновление более чем за 20 лет. Документ охватывает весь жизненный цикл лекарственного препарата: от разработки и клинических исследований до производства, обращения и фармаконадзора.
Что изменилось системно
Ранее многие ускоренные и инновационные механизмы действовали на основе подзаконных актов и внутренних процедур регулятора. Теперь они закреплены на уровне обязательных административных правил, что повышает юридическую определённость и предсказуемость для разработчиков.
1⃣ Ускоренные регуляторные треки закреплены нормативно
Официально включены четыре механизма:
• Breakthrough Therapy — сопровождение разработки препаратов с существенным клиническим преимуществом
• Priority Review — приоритетное рассмотрение регистрационного досье
• Conditional Approval — условное одобрение при наличии предварительных данных эффективности
• Special Approval — особая процедура (включая чрезвычайные ситуации)
Механизмы применялись и ранее, но теперь получили нормативное закрепление.
2⃣ Эксклюзивность и защита инноваций
Впервые прямо закреплены стимулы для инновационных препаратов:
• до 7 лет рыночной эксклюзивности — для лекарств от редких заболеваний
• до 2 лет эксклюзивности — для педиатрических препаратов
• до 6 лет защиты клинических данных (data exclusivity)
Условие для орфанной эксклюзивности — обеспечение стабильных поставок на китайский рынок.
Это усиливает экономическую модель возврата инвестиций и повышает инвестиционную привлекательность рынка Китая.
3⃣ Признание зарубежных клинических данных
Закреплена возможность использования данных международных клинических исследований при регистрации в Китае (при соблюдении требований к качеству и достоверности).
Это снижает необходимость дублирования исследований и упрощает синхронный глобальный вывод препаратов.
4⃣ Усиление ответственности MAH
Держатель регистрационного удостоверения (Marketing Authorization Holder) несёт ответственность за:
• контроль качества на всех этапах
• фармаконадзор
• управление рисками
• отзыв продукции при необходимости
Иностранные MAH обязаны назначить юридического представителя в Китае.
5⃣ Контроль качества и обращение
Усилены требования к:
• контрактному и сегментированному производству
• онлайн-продажам лекарств
• процедурам повторного тестирования и надзора
Что это означает для орфанных препаратов
✔️ 7-летняя эксклюзивность формирует сопоставимый с ЕС стимул для вывода редких препаратов
✔️ Ускоренные треки повышают вероятность более быстрого доступа пациентов к инновационной терапии
✔️ Признание зарубежных данных упрощает глобальные регистрационные стратегии
Китай усиливает позицию одного из ключевых глобальных рынков для инновационных и орфанных разработок.
🔗 Источник: Morgan Lewis — Navigating China’s New 2026 Implementing Regulations of the Drug Administration Law
Вступают в силу 15 мая 2026 года
Государственный совет КНР утвердил новые Правила реализации Закона о лекарственном регулировании — первое комплексное обновление более чем за 20 лет. Документ охватывает весь жизненный цикл лекарственного препарата: от разработки и клинических исследований до производства, обращения и фармаконадзора.
Что изменилось системно
Ранее многие ускоренные и инновационные механизмы действовали на основе подзаконных актов и внутренних процедур регулятора. Теперь они закреплены на уровне обязательных административных правил, что повышает юридическую определённость и предсказуемость для разработчиков.
Официально включены четыре механизма:
• Breakthrough Therapy — сопровождение разработки препаратов с существенным клиническим преимуществом
• Priority Review — приоритетное рассмотрение регистрационного досье
• Conditional Approval — условное одобрение при наличии предварительных данных эффективности
• Special Approval — особая процедура (включая чрезвычайные ситуации)
Механизмы применялись и ранее, но теперь получили нормативное закрепление.
Впервые прямо закреплены стимулы для инновационных препаратов:
• до 7 лет рыночной эксклюзивности — для лекарств от редких заболеваний
• до 2 лет эксклюзивности — для педиатрических препаратов
• до 6 лет защиты клинических данных (data exclusivity)
Условие для орфанной эксклюзивности — обеспечение стабильных поставок на китайский рынок.
Это усиливает экономическую модель возврата инвестиций и повышает инвестиционную привлекательность рынка Китая.
Закреплена возможность использования данных международных клинических исследований при регистрации в Китае (при соблюдении требований к качеству и достоверности).
Это снижает необходимость дублирования исследований и упрощает синхронный глобальный вывод препаратов.
Держатель регистрационного удостоверения (Marketing Authorization Holder) несёт ответственность за:
• контроль качества на всех этапах
• фармаконадзор
• управление рисками
• отзыв продукции при необходимости
Иностранные MAH обязаны назначить юридического представителя в Китае.
Усилены требования к:
• контрактному и сегментированному производству
• онлайн-продажам лекарств
• процедурам повторного тестирования и надзора
Что это означает для орфанных препаратов
✔️ 7-летняя эксклюзивность формирует сопоставимый с ЕС стимул для вывода редких препаратов
✔️ Ускоренные треки повышают вероятность более быстрого доступа пациентов к инновационной терапии
✔️ Признание зарубежных данных упрощает глобальные регистрационные стратегии
Китай усиливает позицию одного из ключевых глобальных рынков для инновационных и орфанных разработок.
🔗 Источник: Morgan Lewis — Navigating China’s New 2026 Implementing Regulations of the Drug Administration Law
Please open Telegram to view this post
VIEW IN TELEGRAM
❤3👍1🔥1
🌍 В мировой клинической генетике закреплено новое редкое заболевание — El-Hattab–Schmidts syndrome
Профессор Ayman W. El-Hattab, Founder & President MENA Organization for Rare Diseases, хорошо знаком профессиональному сообществу стран СНГ: в июне 2025 года он принимал участие в Орфанном форуме СНГ в Москве.
Сегодня мы отмечаем событие, подчёркивающее масштаб его научного вклада: в международной клинической генетике закреплено название нового редкого наследственного заболевания — El-Hattab–Schmidts syndrome (синдром Эль-Хаттаба—Шмидтса).
🧬 Клиническая характеристика
Это редкое аутосомно-рецессивное заболевание, при котором ведущими являются неврологические нарушения. Клиническая картина формируется с раннего возраста и включает:
• общую задержку развития;
• когнитивные нарушения;
• выраженную мышечную гипотонию;
• нарушения координации и моторного развития;
• в ряде случаев — судорожный синдром;
• возможные офтальмологические проявления и изменения по данным нейровизуализации.
🔬 История описания
Первые клинически сходные случаи были выявлены и охарактеризованы командой Prof. El-Hattab в ОАЭ в 2018 году. Впоследствии независимая международная верификация и сопоставимые наблюдения, подтверждённые европейской группой под руководством Schmidts, укрепили доказательную базу и привели к признанию синдрома на международном уровне.
El-Hattab–Schmidts syndrome стал уже третьим заболеванием, в названии которого отражён вклад Prof. El-Hattab. Ранее в литературе закрепились:
• El-Hattab-Alkuraya syndrome (WDR45B-ассоциированное расстройство);
• Suleiman-El-Hattab syndrome (SULEHS) (TASP1-ассоциированный синдром).
Такая «триада» эпонимов — редкий маркер устойчивого вклада в идентификацию и клинико-генетическое описание новых синдромов.
🩺 Клиническое значение
На сегодняшний день этиотропной и патогенетической терапии не существует. Однако выделение синдрома как самостоятельной нозологии и установление его генетической причины делают возможными:
• точную молекулярную диагностику;
• подтверждение диагноза;
• своевременное назначение симптоматической терапии и поддерживающего ведения;
• формирование регистрационных и исследовательских программ.
🫂 Продолжение профессионального диалога
Приглашаем коллег к укреплению сотрудничества между странами СНГ и регионом MENA на MENA Rare Disease Congress, который состоится 9–11 апреля 2026 года в Абу-Даби.
Конгресс, организуемый Prof. Ayman El-Hattab и MENA Organization for Rare Diseases, является одной из ключевых региональных платформ для клиницистов, генетиков, исследователей, пациентских организаций, регуляторов и индустрии.
В фокусе:
• геномные технологии и маршрутизация пациентов;
• клиническое ведение редких заболеваний;
• развитие специализированной помощи;
• международные партнёрства для ускорения доступа к инновациям.
🔗 Подробности программы и регистрация: menarare.com
Источник и фото: https://gulfnews.com/amp/story/uae%2Fpeople%2Frare-genetic-disorder-named-after-uae-doctor-story-behind-el-hattab-schmidts-syndrome-1.500447101
Профессор Ayman W. El-Hattab, Founder & President MENA Organization for Rare Diseases, хорошо знаком профессиональному сообществу стран СНГ: в июне 2025 года он принимал участие в Орфанном форуме СНГ в Москве.
Сегодня мы отмечаем событие, подчёркивающее масштаб его научного вклада: в международной клинической генетике закреплено название нового редкого наследственного заболевания — El-Hattab–Schmidts syndrome (синдром Эль-Хаттаба—Шмидтса).
🧬 Клиническая характеристика
Это редкое аутосомно-рецессивное заболевание, при котором ведущими являются неврологические нарушения. Клиническая картина формируется с раннего возраста и включает:
• общую задержку развития;
• когнитивные нарушения;
• выраженную мышечную гипотонию;
• нарушения координации и моторного развития;
• в ряде случаев — судорожный синдром;
• возможные офтальмологические проявления и изменения по данным нейровизуализации.
🔬 История описания
Первые клинически сходные случаи были выявлены и охарактеризованы командой Prof. El-Hattab в ОАЭ в 2018 году. Впоследствии независимая международная верификация и сопоставимые наблюдения, подтверждённые европейской группой под руководством Schmidts, укрепили доказательную базу и привели к признанию синдрома на международном уровне.
El-Hattab–Schmidts syndrome стал уже третьим заболеванием, в названии которого отражён вклад Prof. El-Hattab. Ранее в литературе закрепились:
• El-Hattab-Alkuraya syndrome (WDR45B-ассоциированное расстройство);
• Suleiman-El-Hattab syndrome (SULEHS) (TASP1-ассоциированный синдром).
Такая «триада» эпонимов — редкий маркер устойчивого вклада в идентификацию и клинико-генетическое описание новых синдромов.
🩺 Клиническое значение
На сегодняшний день этиотропной и патогенетической терапии не существует. Однако выделение синдрома как самостоятельной нозологии и установление его генетической причины делают возможными:
• точную молекулярную диагностику;
• подтверждение диагноза;
• своевременное назначение симптоматической терапии и поддерживающего ведения;
• формирование регистрационных и исследовательских программ.
Приглашаем коллег к укреплению сотрудничества между странами СНГ и регионом MENA на MENA Rare Disease Congress, который состоится 9–11 апреля 2026 года в Абу-Даби.
Конгресс, организуемый Prof. Ayman El-Hattab и MENA Organization for Rare Diseases, является одной из ключевых региональных платформ для клиницистов, генетиков, исследователей, пациентских организаций, регуляторов и индустрии.
В фокусе:
• геномные технологии и маршрутизация пациентов;
• клиническое ведение редких заболеваний;
• развитие специализированной помощи;
• международные партнёрства для ускорения доступа к инновациям.
🔗 Подробности программы и регистрация: menarare.com
Источник и фото: https://gulfnews.com/amp/story/uae%2Fpeople%2Frare-genetic-disorder-named-after-uae-doctor-story-behind-el-hattab-schmidts-syndrome-1.500447101
Please open Telegram to view this post
VIEW IN TELEGRAM
❤4👍3🔥1
Forwarded from Всероссийский союз пациентов (ВСП)
✅ Всероссийский форум по орфанным заболеваниям — ключевая площадка для обсуждения актуальных вопросов диагностики, лечения и сопровождения пациентов с редкими заболеваниями. Форум объединит представителей органов власти, медицинского и экспертного сообщества, пациентских организаций, научных центров и общественных институтов для совместного поиска решений, направленных на повышение доступности медицинской помощи и лекарственного обеспечения.
❣ Форум традиционно станет площадкой для профессионального диалога и выработки предложений по дальнейшему развитию системы помощи людям с редкими заболеваниями в России.
▶ Подробная программа и трансляция доступны на сайте форума: https://forum-vsp.ru/orf-8/ ⬇⬇⬇
❣ Форум традиционно станет площадкой для профессионального диалога и выработки предложений по дальнейшему развитию системы помощи людям с редкими заболеваниями в России.
▶ Подробная программа и трансляция доступны на сайте форума: https://forum-vsp.ru/orf-8/ ⬇⬇⬇
👍4
🇺🇸 FDA запускает новый механизм для ускоренной разработки индивидуализированных таргетных терапий при ультраредких заболеваниях
23 февраля 2026 года U.S. Food and Drug Administration (FDA) объявило о публикации проекта руководства, формирующего новый регуляторный подход к разработке и одобрению индивидуализированных терапий для пациентов с ультраредкими заболеваниями.
Документ вводит Plausible Mechanism Framework — механизм, позволяющий формировать достаточную доказательную базу эффективности и безопасности в ситуациях, когда проведение рандомизированных контролируемых исследований невозможно из-за крайне малой численности пациентов.
Проект подготовлен Центром оценки и исследований биологических препаратов (CBER) и Центром оценки и исследований лекарственных средств (CDER). Основное внимание уделено геномному редактированию и РНК-терапии, включая антисмысловые олигонуклеотиды. При этом подход потенциально применим и к другим индивидуализированным таргетным технологиям, если они напрямую воздействуют на установленную молекулярную причину заболевания.
🔬 На какие терапии распространяется подход
Руководство касается разработок, которые:
• нацелены на конкретную генетическую, клеточную или молекулярную аномалию;
• предназначены для коррекции или модификации первопричины заболевания;
• разрабатываются для крайне малых популяций пациентов.
📊 Ключевые критерии оценки
1️⃣ Чёткая идентификация патогенной аномалии, вызывающей заболевание.
2️⃣ Доказательство воздействия терапии на первопричину или ключевой биологический путь.
3️⃣ Использование хорошо описанных данных естественного течения заболевания у нелеченных пациентов.
4️⃣ Подтверждение успешного «таргетирования» или редактирования цели.
5️⃣ Для традиционного одобрения — демонстрация улучшения клинических исходов, изменения течения болезни либо валидированных биомаркеров, если они признаны предикторами клинической пользы.
FDA подчёркивает: даже при небольших выборках клинические данные должны быть достаточно надёжными, чтобы исключить вероятность случайных результатов.
🧬 Master-протоколы и геномное редактирование
Особое внимание уделяется геномному редактированию. Поскольку такие технологии специфичны к определённым последовательностям ДНК, различные мутации одного гена могут объединяться в рамках одной регистрационной заявки.
FDA допускает использование master-протоколов для оценки нескольких вариаций продукта в рамках одного исследования. При наличии убедительно обоснованного механизма действия возможно добавление новых вариантов терапии для пациентов с мутациями, не включёнными в исходное клиническое исследование.
⚖️ Регуляторное значение
Агентство подчёркивает готовность применять регуляторную гибкость при сохранении требований к доказательной базе и безопасности. Новый подход призван устранить барьеры, связанные с невозможностью проведения крупных рандомизированных исследований при ультраредких заболеваниях.
Ожидается, что Plausible Mechanism Framework станет стимулом для развития индивидуализированных генных и РНК-терапий, ускорит вывод инновационных решений на рынок и расширит доступ пациентов с ультраредкими заболеваниями к потенциально жизнеспасающему лечению.
🔗 Проект руководства “Considerations for the Use of the Plausible Mechanism Framework to Develop Individualized Therapies that Target Specific Genetic Conditions with Known Biological Cause” доступен для публичного обсуждения
23 февраля 2026 года U.S. Food and Drug Administration (FDA) объявило о публикации проекта руководства, формирующего новый регуляторный подход к разработке и одобрению индивидуализированных терапий для пациентов с ультраредкими заболеваниями.
Документ вводит Plausible Mechanism Framework — механизм, позволяющий формировать достаточную доказательную базу эффективности и безопасности в ситуациях, когда проведение рандомизированных контролируемых исследований невозможно из-за крайне малой численности пациентов.
Проект подготовлен Центром оценки и исследований биологических препаратов (CBER) и Центром оценки и исследований лекарственных средств (CDER). Основное внимание уделено геномному редактированию и РНК-терапии, включая антисмысловые олигонуклеотиды. При этом подход потенциально применим и к другим индивидуализированным таргетным технологиям, если они напрямую воздействуют на установленную молекулярную причину заболевания.
🔬 На какие терапии распространяется подход
Руководство касается разработок, которые:
• нацелены на конкретную генетическую, клеточную или молекулярную аномалию;
• предназначены для коррекции или модификации первопричины заболевания;
• разрабатываются для крайне малых популяций пациентов.
📊 Ключевые критерии оценки
1️⃣ Чёткая идентификация патогенной аномалии, вызывающей заболевание.
2️⃣ Доказательство воздействия терапии на первопричину или ключевой биологический путь.
3️⃣ Использование хорошо описанных данных естественного течения заболевания у нелеченных пациентов.
4️⃣ Подтверждение успешного «таргетирования» или редактирования цели.
5️⃣ Для традиционного одобрения — демонстрация улучшения клинических исходов, изменения течения болезни либо валидированных биомаркеров, если они признаны предикторами клинической пользы.
FDA подчёркивает: даже при небольших выборках клинические данные должны быть достаточно надёжными, чтобы исключить вероятность случайных результатов.
🧬 Master-протоколы и геномное редактирование
Особое внимание уделяется геномному редактированию. Поскольку такие технологии специфичны к определённым последовательностям ДНК, различные мутации одного гена могут объединяться в рамках одной регистрационной заявки.
FDA допускает использование master-протоколов для оценки нескольких вариаций продукта в рамках одного исследования. При наличии убедительно обоснованного механизма действия возможно добавление новых вариантов терапии для пациентов с мутациями, не включёнными в исходное клиническое исследование.
⚖️ Регуляторное значение
Агентство подчёркивает готовность применять регуляторную гибкость при сохранении требований к доказательной базе и безопасности. Новый подход призван устранить барьеры, связанные с невозможностью проведения крупных рандомизированных исследований при ультраредких заболеваниях.
Ожидается, что Plausible Mechanism Framework станет стимулом для развития индивидуализированных генных и РНК-терапий, ускорит вывод инновационных решений на рынок и расширит доступ пациентов с ультраредкими заболеваниями к потенциально жизнеспасающему лечению.
🔗 Проект руководства “Considerations for the Use of the Plausible Mechanism Framework to Develop Individualized Therapies that Target Specific Genetic Conditions with Known Biological Cause” доступен для публичного обсуждения
26 февраля Орфанный консорциум СНГ проведёт вебинар по применению мультикритериального анализа принятия решений (MCDA) в сфере редких заболеваний.
🗓 26 февраля
🕐 13:00–16:30 (МСК)
Для нас выступят эксперты из Ирана — специалисты National Institute for Health Research (NIHR) и Tehran University of Medical Sciences (Тегеран).
— особенности принятия решений по орфанным ЛП;
— международные модели регулирования и финансирования;
— роль MCDA в ранней оценке технологий;
— применение MCDA при возмещении и ценообразовании;
— интегрированная модель «цепочки решений» для орфанных препаратов;
— методологическое ядро MCDA: критерии, веса, матрица ценности и работа с неопределённостью.
https://orphan-cis.net/events/381/
https://h1xr6o9s.ktalk.ru/s1rub15fvpoi
Будем рады вашему участию!
Please open Telegram to view this post
VIEW IN TELEGRAM
👍4❤2🔥2
⏳ До старта — 1 час!
Сегодня в 13:00 (МСК) начинаем международный вебинар Орфанного консорциума СНГ по применению MCDA в сфере редких заболеваний.
🌍 В фокусе — опыт Ирана:
эксперты National Institute for Health Research (NIHR) и Tehran University of Medical Sciences (Тегеран) представят подходы к оценке орфанных препаратов в условиях высокой неопределённости.
🗣 Вебинар пройдёт на русском и английском языках, будет обеспечен перевод.
🔗 Подключение к трансляции:
https://h1xr6o9s.ktalk.ru/s1rub15fvpoi
https://h1xr6o9s.ktalk.ru/s1rub15fvpoi
https://h1xr6o9s.ktalk.ru/s1rub15fvpoi
Подключайтесь, пожалуйста, заранее
Сегодня в 13:00 (МСК) начинаем международный вебинар Орфанного консорциума СНГ по применению MCDA в сфере редких заболеваний.
🌍 В фокусе — опыт Ирана:
эксперты National Institute for Health Research (NIHR) и Tehran University of Medical Sciences (Тегеран) представят подходы к оценке орфанных препаратов в условиях высокой неопределённости.
🗣 Вебинар пройдёт на русском и английском языках, будет обеспечен перевод.
🔗 Подключение к трансляции:
https://h1xr6o9s.ktalk.ru/s1rub15fvpoi
https://h1xr6o9s.ktalk.ru/s1rub15fvpoi
https://h1xr6o9s.ktalk.ru/s1rub15fvpoi
Подключайтесь, пожалуйста, заранее
👍3
Через 5 минут начинаем!
Международный вебинар по MCDA и орфанным технологиям стартует в 13:00 (МСК).
Сегодня обсуждаем:
✔️ раннюю ОТЗ орфанных препаратов
✔️ модели возмещения и финансирования
✔️ методологию MCDA: критерии, веса, матрицу ценности
🔗 Подключайтесь прямо сейчас:
https://h1xr6o9s.ktalk.ru/s1rub15fvpoi
https://h1xr6o9s.ktalk.ru/s1rub15fvpoi
https://h1xr6o9s.ktalk.ru/s1rub15fvpoi
Международный вебинар по MCDA и орфанным технологиям стартует в 13:00 (МСК).
Сегодня обсуждаем:
✔️ раннюю ОТЗ орфанных препаратов
✔️ модели возмещения и финансирования
✔️ методологию MCDA: критерии, веса, матрицу ценности
🔗 Подключайтесь прямо сейчас:
https://h1xr6o9s.ktalk.ru/s1rub15fvpoi
https://h1xr6o9s.ktalk.ru/s1rub15fvpoi
https://h1xr6o9s.ktalk.ru/s1rub15fvpoi
🎬 Мы начинаем!
Открываем международный вебинар Орфанного консорциума СНГ.
Сегодня — экспертный диалог с коллегами из Ирана о применении MCDA в оценке орфанных технологий.
🌍 Формат — русский и английский, с переводом.
🔗Присоединяйтесь к трансляции:
https://h1xr6o9s.ktalk.ru/s1rub15fvpoi
https://h1xr6o9s.ktalk.ru/s1rub15fvpoi
https://h1xr6o9s.ktalk.ru/s1rub15fvpoi
Открываем международный вебинар Орфанного консорциума СНГ.
Сегодня — экспертный диалог с коллегами из Ирана о применении MCDA в оценке орфанных технологий.
🌍 Формат — русский и английский, с переводом.
🔗Присоединяйтесь к трансляции:
https://h1xr6o9s.ktalk.ru/s1rub15fvpoi
https://h1xr6o9s.ktalk.ru/s1rub15fvpoi
https://h1xr6o9s.ktalk.ru/s1rub15fvpoi
h1xr6o9s.ktalk.ru
MCDA для разработки политики в отношении орфанных лекарственных препаратов/MCDA for policymaking in orphan medicinal products
Подключиться к видеоконференции
🌍 28 февраля. Международный день редких заболеваний.
Сегодня этот день отмечают во всех странах — наших странах.
Редкие заболевания не знают границ. Пациент с орфанным диагнозом сталкивается с одними и теми же вопросами везде: как поставить диагноз вовремя, где найти специалиста, как получить доступ к лечению.
Масштаб — огромный. По данным Orphanet, редкие заболевания затрагивают 3,5–5,9% населения мира. Около 72% из них имеют генетическую природу, 70% случаев начинаются в детском возрасте. Средняя «диагностическая одиссея» — 5–6 лет. И более 95% редких заболеваний до сих пор не имеют эффективной терапии.
Для стран СНГ это имеет особое значение. В девяти странах — Армении, Азербайджане, Беларуси, Казахстане, Кыргызстане, России, Таджикистане, Узбекистане и Туркменистане — проживает около 250,6 млн человек. По оценке Orphanet, это от 8,8 до 14,8 млн людей, живущих с редким заболеванием в нашем регионе.
Не случайно орфанная медицина сегодня — флагман инноваций: генные и РНК-терапии меняют прогноз для пациентов, которым раньше просто не могли помочь. Но инновация без доступности — не решение. Это вызов, который невозможно преодолеть в одиночку.
Именно поэтому существует Орфанный консорциум. За последние годы мы прошли путь от первых форумов и совместных заседаний — к системной кооперации: обмену реальными клиническими данными, унификации диагностических подходов, совместному обсуждению регуляторных решений. И этот путь продолжается.
В этом году мы встретимся очно: Форум Орфанного консорциума — 25 мая. Следите за анонсами.
28 февраля — не просто дата. Это напоминание о том, зачем мы работаем вместе.
За каждым редким диагнозом — человек. И наша общая задача — сделать так, чтобы он не оставался с этим в одиночестве.
С Международным днём редких заболеваний, коллеги.
Сегодня этот день отмечают во всех странах — наших странах.
Редкие заболевания не знают границ. Пациент с орфанным диагнозом сталкивается с одними и теми же вопросами везде: как поставить диагноз вовремя, где найти специалиста, как получить доступ к лечению.
Масштаб — огромный. По данным Orphanet, редкие заболевания затрагивают 3,5–5,9% населения мира. Около 72% из них имеют генетическую природу, 70% случаев начинаются в детском возрасте. Средняя «диагностическая одиссея» — 5–6 лет. И более 95% редких заболеваний до сих пор не имеют эффективной терапии.
Для стран СНГ это имеет особое значение. В девяти странах — Армении, Азербайджане, Беларуси, Казахстане, Кыргызстане, России, Таджикистане, Узбекистане и Туркменистане — проживает около 250,6 млн человек. По оценке Orphanet, это от 8,8 до 14,8 млн людей, живущих с редким заболеванием в нашем регионе.
Не случайно орфанная медицина сегодня — флагман инноваций: генные и РНК-терапии меняют прогноз для пациентов, которым раньше просто не могли помочь. Но инновация без доступности — не решение. Это вызов, который невозможно преодолеть в одиночку.
Именно поэтому существует Орфанный консорциум. За последние годы мы прошли путь от первых форумов и совместных заседаний — к системной кооперации: обмену реальными клиническими данными, унификации диагностических подходов, совместному обсуждению регуляторных решений. И этот путь продолжается.
В этом году мы встретимся очно: Форум Орфанного консорциума — 25 мая. Следите за анонсами.
28 февраля — не просто дата. Это напоминание о том, зачем мы работаем вместе.
За каждым редким диагнозом — человек. И наша общая задача — сделать так, чтобы он не оставался с этим в одиночестве.
С Международным днём редких заболеваний, коллеги.
❤7👍5🔥2
Орфанный консорциум СНГ стал членом Rare Diseases International (RDI) — глобального альянса, представляющего интересы пациентов с редкими заболеваниями и их семей во всём мире.
Для нашего сообщества это важный шаг, который расширяет возможности международного сотрудничества и позволяет голосу орфанного сообщества стран СНГ звучать на глобальных площадках.
Вхождение Орфанного консорциума СНГ в RDI открывает новые возможности для:
Источник: Rare Diseases International, официальное сообщение организации
Please open Telegram to view this post
VIEW IN TELEGRAM
🔥8❤4👏4
🇷🇺 Россия обновила перечень редких заболеваний
Минздрав России опубликовал обновлённый перечень редких (орфанных) заболеваний. В актуальной версии список включает 301 нозологию.
В РФ редкими признаются заболевания с распространённостью не более 10 случаев на 100 000 населения. Перечень формируется и ведётся Министерство здравоохранения Российской Федерации и и периодически обновляется.
Что изменилось
В последнем обновлении в перечень были добавлены новые генетические нозологии, в том числе:
• врожденный дискератоз
• хронический гипопаратиреоз
• расстройство развития с HNRNPH2
Как происходит включение заболеваний
Для включения новой нозологии предусмотрена официальная процедура.
На сайте Минздрава размещена специальная форма заявки, которую могут направлять эксперты, научные организации и профильные профессиональные сообщества для рассмотрения вопроса о включении заболевания в перечень.
Почему это важно
Включение заболевания в перечень означает его официальное признание редким на государственном уровне. Это является важным шагом для дальнейшего формирования государственной политики в сфере орфанных заболеваний и развития механизмов поддержки пациентов.
Минздрав России опубликовал обновлённый перечень редких (орфанных) заболеваний. В актуальной версии список включает 301 нозологию.
В РФ редкими признаются заболевания с распространённостью не более 10 случаев на 100 000 населения. Перечень формируется и ведётся Министерство здравоохранения Российской Федерации и и периодически обновляется.
Что изменилось
В последнем обновлении в перечень были добавлены новые генетические нозологии, в том числе:
• врожденный дискератоз
• хронический гипопаратиреоз
• расстройство развития с HNRNPH2
Как происходит включение заболеваний
Для включения новой нозологии предусмотрена официальная процедура.
На сайте Минздрава размещена специальная форма заявки, которую могут направлять эксперты, научные организации и профильные профессиональные сообщества для рассмотрения вопроса о включении заболевания в перечень.
Почему это важно
Включение заболевания в перечень означает его официальное признание редким на государственном уровне. Это является важным шагом для дальнейшего формирования государственной политики в сфере орфанных заболеваний и развития механизмов поддержки пациентов.
👍3🔥3❤2
Мониторинг исходов, сообщаемых пациентами, становится новой нормой клинических исследований
В журнале Value in Health опубликован анализ использования исходов, сообщаемых пациентами (patient-reported outcomes, PRO) в клинических исследованиях за 2008–2023 гг. Авторы проанализировали более 475 000 зарегистрированных исследований и показали устойчивый рост включения PRO в дизайн клинических исследований.
📊 Что показало исследование
— среди взрослых исследований доля протоколов с PRO выросла с 12,7% в 2008 году до 23,5% в 2023 году
— в педиатрических исследованиях — с 8,0% до 17,7%
— всего PRO были включены в 88 484 исследования из 475 844 проанализированных
Иными словами, к 2023 году почти каждое четвертое исследование у взрослых уже включало оценку исходов, сообщаемых самими пациентами.
📌 Что именно имеется в виду под PRO
Речь идет об опросниках и шкалах, которые пациенты заполняют самостоятельно, чтобы оценить:
— качество жизни
— симптомы
— физическое, эмоциональное и социальное функционирование
— влияние терапии на повседневную жизнь
Такие данные не заменяют клинические конечные точки, но позволяют понять, как пациент реально переносит лечение и какой эффект терапия дает в его повседневной жизни.
📌 Какие инструменты используются чаще всего
Опубликованный анализ показал, что среди универсальных опросников лидирующие позиции заняли:
— EQ-5D
— SF-36 / SF-12 / SF-8 / SF-6D
— PROMIS
При этом именно EQ-5D стал наиболее широко используемым универсальным инструментом: он обогнал SF после 2017 года и к 2023 году применялся в 1023 исследованиях за год, тогда как SF-инструменты — в 781.
Отдельно авторы отмечают очень быстрый рост семейства PROMIS: это самый быстрорастущий класс инструментов за весь период наблюдения.
👶 Что происходит в педиатрии
В детских исследованиях наиболее часто использовался PedsQL, а также росло применение:
— EQ-5D-Y
— PROMIS Pediatric
При этом авторы подчеркивают, что педиатрические PRO пока внедряются медленнее, чем во взрослых исследованиях, несмотря на явный рост.
🌍 Есть и региональные различия
Анализ показал, что использование PRO зависит и от региона проведения исследований:
— в Европе наиболее часто используется EQ-5D
— в Северной Америке сильнее позиции SF и PROMIS
— в других регионах внедрение PRO идет менее равномерно
Это говорит о том, что выбор опросников в клинических исследованиях постепенно стандартизируется, но глобально единый подход еще не сформирован.
🧠 В каких областях PRO особенно важны
Авторы отмечают, что PRO чаще всего используются в исследованиях:
— онкологических заболеваний
— заболеваний нервной системы
Для онкологии это особенно заметно: здесь широко применяются специальные опросники, такие как EORTC QLQ-C30 и FACIT.
📌 Статья показывает, что мониторинг исходов, сообщаемых пациентами, перестает быть факультативным элементом клинического исследования. Он становится частью стандартного подхода к оценке результатов терапии наряду с традиционными клиническими показателями.
Особое место занимает EQ-5D — как один из наиболее распространенных и практически применимых опросников для оценки качества жизни пациентов в исследованиях
📄 Источник:
Patient-Reported Outcome Measures in Clinical Trials: An Analysis of Trends From 2008 to 2023
журнал Value in Health
В журнале Value in Health опубликован анализ использования исходов, сообщаемых пациентами (patient-reported outcomes, PRO) в клинических исследованиях за 2008–2023 гг. Авторы проанализировали более 475 000 зарегистрированных исследований и показали устойчивый рост включения PRO в дизайн клинических исследований.
📊 Что показало исследование
— среди взрослых исследований доля протоколов с PRO выросла с 12,7% в 2008 году до 23,5% в 2023 году
— в педиатрических исследованиях — с 8,0% до 17,7%
— всего PRO были включены в 88 484 исследования из 475 844 проанализированных
Иными словами, к 2023 году почти каждое четвертое исследование у взрослых уже включало оценку исходов, сообщаемых самими пациентами.
📌 Что именно имеется в виду под PRO
Речь идет об опросниках и шкалах, которые пациенты заполняют самостоятельно, чтобы оценить:
— качество жизни
— симптомы
— физическое, эмоциональное и социальное функционирование
— влияние терапии на повседневную жизнь
Такие данные не заменяют клинические конечные точки, но позволяют понять, как пациент реально переносит лечение и какой эффект терапия дает в его повседневной жизни.
📌 Какие инструменты используются чаще всего
Опубликованный анализ показал, что среди универсальных опросников лидирующие позиции заняли:
— EQ-5D
— SF-36 / SF-12 / SF-8 / SF-6D
— PROMIS
При этом именно EQ-5D стал наиболее широко используемым универсальным инструментом: он обогнал SF после 2017 года и к 2023 году применялся в 1023 исследованиях за год, тогда как SF-инструменты — в 781.
Отдельно авторы отмечают очень быстрый рост семейства PROMIS: это самый быстрорастущий класс инструментов за весь период наблюдения.
👶 Что происходит в педиатрии
В детских исследованиях наиболее часто использовался PedsQL, а также росло применение:
— EQ-5D-Y
— PROMIS Pediatric
При этом авторы подчеркивают, что педиатрические PRO пока внедряются медленнее, чем во взрослых исследованиях, несмотря на явный рост.
🌍 Есть и региональные различия
Анализ показал, что использование PRO зависит и от региона проведения исследований:
— в Европе наиболее часто используется EQ-5D
— в Северной Америке сильнее позиции SF и PROMIS
— в других регионах внедрение PRO идет менее равномерно
Это говорит о том, что выбор опросников в клинических исследованиях постепенно стандартизируется, но глобально единый подход еще не сформирован.
🧠 В каких областях PRO особенно важны
Авторы отмечают, что PRO чаще всего используются в исследованиях:
— онкологических заболеваний
— заболеваний нервной системы
Для онкологии это особенно заметно: здесь широко применяются специальные опросники, такие как EORTC QLQ-C30 и FACIT.
📌 Статья показывает, что мониторинг исходов, сообщаемых пациентами, перестает быть факультативным элементом клинического исследования. Он становится частью стандартного подхода к оценке результатов терапии наряду с традиционными клиническими показателями.
Особое место занимает EQ-5D — как один из наиболее распространенных и практически применимых опросников для оценки качества жизни пациентов в исследованиях
📄 Источник:
Patient-Reported Outcome Measures in Clinical Trials: An Analysis of Trends From 2008 to 2023
журнал Value in Health
🔥5
🇺🇸 FDA одобрило Avlayah для лечения неврологических проявлений синдрома Хантера
💊 25 марта 2026 года FDA одобрило препарат Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) компании Denali Therapeutics для лечения неврологических проявлений синдрома Хантера (мукополисахаридоз II типа) у определённой категории педиатрических пациентов.
Это первое одобрение препарата в истории компании Denali Therapeutics. Решение принято по процедуре ускоренной регистрации (accelerated approval).
🧬 Синдром Хантера — редкое Х-сцепленное лизосомное заболевание накопления, обусловленное дефицитом лизосомного фермента идуронат-2-сульфатазы (iduronate-2-sulfatase). Нарушение деградации гликозаминогликанов приводит к их накоплению в тканях и развитию полиорганного поражения.
🧠 У части пациентов заболевание сопровождается прогрессирующим поражением центральной нервной системы, которое проявляется когнитивными нарушениями и поведенческими расстройствами. Заболевание преимущественно встречается у мальчиков.
💊 Avlayah стал первой одобренной терапией, направленной на неврологические проявления МПС II.
В отличие от ранее применявшейся ферментозаместительной терапии, препарат разработан с учётом доставки через гематоэнцефалический барьер, что позволяет воздействовать на патологический процесс непосредственно в центральной нервной системе.
📊 Основанием для ускоренного одобрения стало снижение уровня гепарансульфата в цереброспинальной жидкости — суррогатного биомаркера, который FDA признало вероятно предсказывающим клиническую пользу терапии.
Регистрационное решение требует проведение подтверждающего клинического исследования, которое должно окончательно подтвердить клиническую эффективность препарата.
🔬 По данным компании и опубликованных результатов программы Фазы 1/2, в исследовании с участием 47 пациентов терапия сопровождалась:
— выраженным снижением уровня гепарансульфата в цереброспинальной жидкости
— уменьшением биомаркеров нейронального повреждения
— ранними признаками стабилизации по ряду неврологических и функциональных показателей
📊 С научной и регуляторной точки зрения это решение имеет важное значение.
Одобрение Avlayah:
— подтверждает клиническую применимость платформ доставки препаратов через гематоэнцефалический барьер
— демонстрирует готовность FDA использовать биомаркеры центральной нервной системы в качестве суррогатных конечных точек при орфанных заболеваниях
— показывает возможную новую регуляторную модель для разработки терапии при заболеваниях с поражением ЦНС
📄 Источник:
FDA approves drug to treat neurologic manifestations of Hunter syndrome
Это первое одобрение препарата в истории компании Denali Therapeutics. Решение принято по процедуре ускоренной регистрации (accelerated approval).
В отличие от ранее применявшейся ферментозаместительной терапии, препарат разработан с учётом доставки через гематоэнцефалический барьер, что позволяет воздействовать на патологический процесс непосредственно в центральной нервной системе.
📊 Основанием для ускоренного одобрения стало снижение уровня гепарансульфата в цереброспинальной жидкости — суррогатного биомаркера, который FDA признало вероятно предсказывающим клиническую пользу терапии.
Регистрационное решение требует проведение подтверждающего клинического исследования, которое должно окончательно подтвердить клиническую эффективность препарата.
— выраженным снижением уровня гепарансульфата в цереброспинальной жидкости
— уменьшением биомаркеров нейронального повреждения
— ранними признаками стабилизации по ряду неврологических и функциональных показателей
📊 С научной и регуляторной точки зрения это решение имеет важное значение.
Одобрение Avlayah:
— подтверждает клиническую применимость платформ доставки препаратов через гематоэнцефалический барьер
— демонстрирует готовность FDA использовать биомаркеры центральной нервной системы в качестве суррогатных конечных точек при орфанных заболеваниях
— показывает возможную новую регуляторную модель для разработки терапии при заболеваниях с поражением ЦНС
📄 Источник:
FDA approves drug to treat neurologic manifestations of Hunter syndrome
Please open Telegram to view this post
VIEW IN TELEGRAM
👍2❤1
🌍 Новая политика ценового регулирования лекарственных препаратов в США и её влияние на порог готовности платить
(часть 1)
Исторически цены на инновационные лекарственные препараты в США регулировались значительно мягче, чем в большинстве других стран с высоким уровнем дохода. Долгое время в стране отсутствовал единый национальный механизм, напрямую связывающий цену препарата с его клинической и экономической ценностью.
Попытка изменить эту модель предпринималась ещё в 2020 году, когда администрация США предложила внедрить модель MFN (Most-Favored-Nation) для программы Medicare Part B. Однако тогда инициатива была остановлена судами и впоследствии отозвана Центрами Medicare и Medicaid (CMS).
📄 Новый этап политики начался 12 мая 2025 года, когда Белый дом выпустил указ
Delivering Most-Favored-Nation Prescription Drug Pricing to American Patients.
Его ключевая идея — привести цены на рецептурные лекарственные препараты в США к уровню сопоставимых развитых стран, чтобы американские пациенты не платили за лекарства больше, чем пациенты за рубежом.
Политика MFN предполагает использование международных ценовых ориентиров. В качестве референтных стран рассматриваются:
🇬🇧 Великобритания
🇫🇷 Франция
🇩🇪 Германия
🇮🇹 Италия
🇨🇦 Канада
🇯🇵 Япония
🇩🇰 Дания
🇨🇭 Швейцария
Именно цены в этих системах здравоохранения фактически становятся внешним референтом для американского ценового курса.
Практическая реализация началась в 2025–2026 годах.
В июле 2025 года Белый дом объявил о мерах по приведению американских цен к уровню лучших международных цен, а с 1 января 2026 года была запущена пятилетняя модель GENEROUS для Medicaid.
Она предполагает добровольное участие штатов и производителей и предусматривает предоставление дополнительных скидок на амбулаторные препараты.
Однако в этой политике возникает более глубокий вопрос:
⚖️ если США начинают ориентироваться на цены других стран, не начинают ли они одновременно ориентироваться и на их подходы к оценке ценности лечения?
Об этом — во второй части.
📎 Оригинальную публикацию можно прочитать по ссылке: Health Affairs Scholar Cost-Effectiveness Thresholds Used in the United States versus Most Favored Nations
(часть 1)
Исторически цены на инновационные лекарственные препараты в США регулировались значительно мягче, чем в большинстве других стран с высоким уровнем дохода. Долгое время в стране отсутствовал единый национальный механизм, напрямую связывающий цену препарата с его клинической и экономической ценностью.
Попытка изменить эту модель предпринималась ещё в 2020 году, когда администрация США предложила внедрить модель MFN (Most-Favored-Nation) для программы Medicare Part B. Однако тогда инициатива была остановлена судами и впоследствии отозвана Центрами Medicare и Medicaid (CMS).
📄 Новый этап политики начался 12 мая 2025 года, когда Белый дом выпустил указ
Delivering Most-Favored-Nation Prescription Drug Pricing to American Patients.
Его ключевая идея — привести цены на рецептурные лекарственные препараты в США к уровню сопоставимых развитых стран, чтобы американские пациенты не платили за лекарства больше, чем пациенты за рубежом.
Политика MFN предполагает использование международных ценовых ориентиров. В качестве референтных стран рассматриваются:
🇬🇧 Великобритания
🇫🇷 Франция
🇩🇪 Германия
🇮🇹 Италия
🇨🇦 Канада
🇯🇵 Япония
🇩🇰 Дания
🇨🇭 Швейцария
Именно цены в этих системах здравоохранения фактически становятся внешним референтом для американского ценового курса.
Практическая реализация началась в 2025–2026 годах.
В июле 2025 года Белый дом объявил о мерах по приведению американских цен к уровню лучших международных цен, а с 1 января 2026 года была запущена пятилетняя модель GENEROUS для Medicaid.
Она предполагает добровольное участие штатов и производителей и предусматривает предоставление дополнительных скидок на амбулаторные препараты.
Однако в этой политике возникает более глубокий вопрос:
⚖️ если США начинают ориентироваться на цены других стран, не начинают ли они одновременно ориентироваться и на их подходы к оценке ценности лечения?
Об этом — во второй части.
📎 Оригинальную публикацию можно прочитать по ссылке: Health Affairs Scholar Cost-Effectiveness Thresholds Used in the United States versus Most Favored Nations
❤1👍1
🌍 Новая политика ценового регулирования лекарственных препаратов в США и её влияние на порог готовности платить
(часть 2. Начало — в предыдущем посте)
Ключевым элементом экономической оценки технологий здравоохранения является порог готовности платить (ПГП).
Это уровень затрат на прирост эффективности новой терапии, при котором лечение считается приемлемым для системы здравоохранения. Чаще всего речь идёт о стоимости одного дополнительного года жизни с поправкой на качество (cost-per-QALY).
📑 В журнале Health Affairs Scholar опубликовано исследование
Cost-Effectiveness Thresholds Used in the United States versus Most Favored Nations.
Авторы поставили практический вопрос:
если США начинают ориентироваться на цены стран-референтов, означает ли это, что они фактически начинают ориентироваться и на более низкие пороги готовности платить?
Для анализа были изучены 6876 экономических оценок cost-per-QALY из базы Tufts CEA Registry (1979–2023):
• 3488 исследований из США
• 3388 исследований из стран MFN
Все пороги были приведены к сопоставимому виду — как кратность ВВП на душу населения.
📈 Главный вывод
В американской научной литературе систематически используются более высокие пороги готовности платить, чем в странах, которые администрация рассматривает как ценовые ориентиры.
Вероятность того, что исследование использует порог выше 1 ВВП на душу населения, составила:
🇺🇸 88,4% — США
🌍 68,3% — страны MFN
Это означает, что американские исследования значительно чаще исходят из того, что система здравоохранения может позволить себе более высокий уровень затрат на дополнительную медицинскую эффективность.
📊 Распределение используемых порогов
Страны MFN
• 34,1% — ≤1 ВВП
• 44,1% — 1–3 ВВП
• 3,1% — >3 ВВП
США
• 19,1% — ≤1 ВВП
• 57,3% — 1–3 ВВП
• 5,7% — >3 ВВП
Кроме того, в странах MFN со временем наблюдается сдвиг к более строгим порогам, тогда как в США экономические оценки на протяжении всех периодов чаще используют значения выше 1 ВВП на душу населения.
После 2020 года в странах MFN пороги ≤1 ВВП уже стали преобладающими.
⚖️ Почему это важно
Публикация показывает, что новая американская политика может означать не только импорт более низких цен на лекарства, но и импорт более строгих ценностных ориентиров систем здравоохранения.
Если США начинают ориентироваться на страны, где экономическая оценка использует более низкие пороги готовности платить, это может привести к пересмотру допустимого уровня расходов на дополнительную медицинскую эффективность.
📎 Оригинальную публикацию можно прочитать по ссылке: Health Affairs Scholar
Cost-Effectiveness Thresholds Used in the United States versus Most Favored Nations
(часть 2. Начало — в предыдущем посте)
Ключевым элементом экономической оценки технологий здравоохранения является порог готовности платить (ПГП).
Это уровень затрат на прирост эффективности новой терапии, при котором лечение считается приемлемым для системы здравоохранения. Чаще всего речь идёт о стоимости одного дополнительного года жизни с поправкой на качество (cost-per-QALY).
📑 В журнале Health Affairs Scholar опубликовано исследование
Cost-Effectiveness Thresholds Used in the United States versus Most Favored Nations.
Авторы поставили практический вопрос:
если США начинают ориентироваться на цены стран-референтов, означает ли это, что они фактически начинают ориентироваться и на более низкие пороги готовности платить?
Для анализа были изучены 6876 экономических оценок cost-per-QALY из базы Tufts CEA Registry (1979–2023):
• 3488 исследований из США
• 3388 исследований из стран MFN
Все пороги были приведены к сопоставимому виду — как кратность ВВП на душу населения.
📈 Главный вывод
В американской научной литературе систематически используются более высокие пороги готовности платить, чем в странах, которые администрация рассматривает как ценовые ориентиры.
Вероятность того, что исследование использует порог выше 1 ВВП на душу населения, составила:
🇺🇸 88,4% — США
🌍 68,3% — страны MFN
Это означает, что американские исследования значительно чаще исходят из того, что система здравоохранения может позволить себе более высокий уровень затрат на дополнительную медицинскую эффективность.
📊 Распределение используемых порогов
Страны MFN
• 34,1% — ≤1 ВВП
• 44,1% — 1–3 ВВП
• 3,1% — >3 ВВП
США
• 19,1% — ≤1 ВВП
• 57,3% — 1–3 ВВП
• 5,7% — >3 ВВП
Кроме того, в странах MFN со временем наблюдается сдвиг к более строгим порогам, тогда как в США экономические оценки на протяжении всех периодов чаще используют значения выше 1 ВВП на душу населения.
После 2020 года в странах MFN пороги ≤1 ВВП уже стали преобладающими.
⚖️ Почему это важно
Публикация показывает, что новая американская политика может означать не только импорт более низких цен на лекарства, но и импорт более строгих ценностных ориентиров систем здравоохранения.
Если США начинают ориентироваться на страны, где экономическая оценка использует более низкие пороги готовности платить, это может привести к пересмотру допустимого уровня расходов на дополнительную медицинскую эффективность.
📎 Оригинальную публикацию можно прочитать по ссылке: Health Affairs Scholar
Cost-Effectiveness Thresholds Used in the United States versus Most Favored Nations
👍3❤1🔥1
📌 23–24 апреля | Санкт-Петербург
Орфанный консорциум СНГ поддерживает проведение
XIII Всероссийской конференции с международным участием
«Актуальные вопросы доклинических и клинических исследований лекарственных средств и клинических испытаний медицинских изделий»
Мероприятие объединит профессиональное сообщество, занимающееся разработкой, оценкой и внедрением лекарственных препаратов и медицинских технологий.
📍 Формат: очно + онлайн
📍 Место: ПСПбГМУ им. И.П. Павлова
🌐 Трансляция и регистрация: https://congress.1spbgmu.ru/
🔬 В фокусе научной программы:
• теория и практика доклинических исследований безопасности лекарственных средств
• применение данных реальной клинической практики с позиции клинической фармакологии при разработке лекарственных средств
• методы биоинформатики и молекулярного моделирования в разработке лекарственных препаратов
• доклинические исследования специфической активности. трансляционные модели
• клинические исследования в психиатрии и наркологии
• фармаконадзор — текущие реалии в России
• биомедицинская статистика и управление данными в доклинических и клинических исследованиях
• обращение с персональными данными в клинических исследованиях
• клинические испытания новых медицинских изделий
• клинические исследования в педиатрии
• математическое моделирование в доклинических и клинических исследованиях
• адаптация системы менеджмента качества клинических исследований в соответствии с новыми регуляторными требованиями ICH GCP R3
👥 Ожидается более 800 участников:
эксперты в области клинических исследований, фармакоэкономики, фармаконадзора, а также специалисты в клинических дисциплинах — от онкологии до неврологии и кардиологии.
➤ Повестка конференции напрямую связана с ключевыми направлениями работы Орфанного консорциума СНГ — развитием клинических исследований, использованием RWD, внедрением инновационных терапий и совершенствованием регуляторных подходов.
📎 Подробная программа и регистрация:
https://congress.1spbgmu.ru/events/aktualnye-voprosy-doklinicheskih-i-klinicheskih-issledovanij-lekarstvennyh-sredstv-i-klinicheskih-ispytanij-medicinskih-izdelij-
Орфанный консорциум СНГ поддерживает проведение
XIII Всероссийской конференции с международным участием
«Актуальные вопросы доклинических и клинических исследований лекарственных средств и клинических испытаний медицинских изделий»
Мероприятие объединит профессиональное сообщество, занимающееся разработкой, оценкой и внедрением лекарственных препаратов и медицинских технологий.
📍 Формат: очно + онлайн
📍 Место: ПСПбГМУ им. И.П. Павлова
🌐 Трансляция и регистрация: https://congress.1spbgmu.ru/
🔬 В фокусе научной программы:
• теория и практика доклинических исследований безопасности лекарственных средств
• применение данных реальной клинической практики с позиции клинической фармакологии при разработке лекарственных средств
• методы биоинформатики и молекулярного моделирования в разработке лекарственных препаратов
• доклинические исследования специфической активности. трансляционные модели
• клинические исследования в психиатрии и наркологии
• фармаконадзор — текущие реалии в России
• биомедицинская статистика и управление данными в доклинических и клинических исследованиях
• обращение с персональными данными в клинических исследованиях
• клинические испытания новых медицинских изделий
• клинические исследования в педиатрии
• математическое моделирование в доклинических и клинических исследованиях
• адаптация системы менеджмента качества клинических исследований в соответствии с новыми регуляторными требованиями ICH GCP R3
👥 Ожидается более 800 участников:
эксперты в области клинических исследований, фармакоэкономики, фармаконадзора, а также специалисты в клинических дисциплинах — от онкологии до неврологии и кардиологии.
➤ Повестка конференции напрямую связана с ключевыми направлениями работы Орфанного консорциума СНГ — развитием клинических исследований, использованием RWD, внедрением инновационных терапий и совершенствованием регуляторных подходов.
📎 Подробная программа и регистрация:
https://congress.1spbgmu.ru/events/aktualnye-voprosy-doklinicheskih-i-klinicheskih-issledovanij-lekarstvennyh-sredstv-i-klinicheskih-ispytanij-medicinskih-izdelij-
❤2👍2🔥2
🏥 Бисмарк или Беверидж? Определяет ли модель финансирования результаты системы здравоохранения (часть 1)
Во многих странах СНГ, как и во всём мире, уже много лет продолжается спор о том, какой подход к финансированию здравоохранения является более устойчивым и эффективным.
Для постсоветского пространства этот вопрос особенно понятен исторически: наши системы выросли из модели Семашко — государственной, централизованной, основанной на всеобщем охвате и бюджетном финансировании.
Она близка к модели Бевериджа — налоговой системе здравоохранения, сформированной в Великобритании после Второй мировой войны.
К таким системам также относятся:
— Великобритания
— Испания, Италия, Португалия
— Дания, Швеция, Норвегия, Финляндия
— Ирландия
— Австралия, Канада, Новая Зеландия
В противоположность ей модель Бисмарка — страховая, исторически возникла в Германии и основывается на обязательных взносах работников и работодателей в систему социального медицинского страхования.
К ней обычно относят:
— Германию, Францию, Нидерланды, Бельгию, Австрию
— Израиль, Японию, Южную Корею, Швейцарию
📊 Сегодня эта дискуссия активизировалась даже в самой Великобритании, где была сформирована классическая налоговая модель Бевериджа.
На фоне длительных очередей, проблем с доступностью помощи и общего недовольства Национальной системы здравоохранения (NHS) вновь обсуждается возможность перехода к более выраженной страховой модели по типу Франции, Германии или Нидерландов.
В 2025 году:
— более половины взрослых жителей Великобритании были недовольны работой NHS
— показатели ожидания помощи остаются проблемными
📄 На этом фоне в апреле 2026 года Institute for Public Policy Research (IPPR) опубликовал исследование: “Bismarck versus Beveridge revisited: Does the model shape the outcome?”
Авторы проанализировали данные 22 стран ОЭСР, сравнив системы по ключевым параметрам:
— обеспеченность ресурсами
— доступность помощи
— справедливость
— качество
— эффективность
📎 Исторически моделям приписывались разные преимущества:
Бисмарк (страховая модель):
— более стабильное финансирование
— меньшая зависимость от бюджетных решений
— лучшая обеспеченность инфраструктурой
— более быстрый доступ к специалистам
Беверидж (налоговая модель):
— более высокая справедливость
— простота администрирования
— лучшая защита от прямых расходов
Именно на этих различиях десятилетиями строилась дискуссия.
📌 Однако важное наблюдение исследования:
В «чистом виде» ни одна модель сегодня практически не существует.
Реальные системы здравоохранения — это гибридные конструкции, где сочетаются:
— налоговое и страховое финансирование
— бюджетные трансферты
— различные механизмы оплаты помощи
Поэтому сравнение только по типу модели упрощает реальную картину.
➡️ Продолжение — в следующем посте
📎 Оригинальное исследование IPPR доступно для изучения
Во многих странах СНГ, как и во всём мире, уже много лет продолжается спор о том, какой подход к финансированию здравоохранения является более устойчивым и эффективным.
Для постсоветского пространства этот вопрос особенно понятен исторически: наши системы выросли из модели Семашко — государственной, централизованной, основанной на всеобщем охвате и бюджетном финансировании.
Она близка к модели Бевериджа — налоговой системе здравоохранения, сформированной в Великобритании после Второй мировой войны.
К таким системам также относятся:
— Великобритания
— Испания, Италия, Португалия
— Дания, Швеция, Норвегия, Финляндия
— Ирландия
— Австралия, Канада, Новая Зеландия
В противоположность ей модель Бисмарка — страховая, исторически возникла в Германии и основывается на обязательных взносах работников и работодателей в систему социального медицинского страхования.
К ней обычно относят:
— Германию, Францию, Нидерланды, Бельгию, Австрию
— Израиль, Японию, Южную Корею, Швейцарию
📊 Сегодня эта дискуссия активизировалась даже в самой Великобритании, где была сформирована классическая налоговая модель Бевериджа.
На фоне длительных очередей, проблем с доступностью помощи и общего недовольства Национальной системы здравоохранения (NHS) вновь обсуждается возможность перехода к более выраженной страховой модели по типу Франции, Германии или Нидерландов.
В 2025 году:
— более половины взрослых жителей Великобритании были недовольны работой NHS
— показатели ожидания помощи остаются проблемными
📄 На этом фоне в апреле 2026 года Institute for Public Policy Research (IPPR) опубликовал исследование: “Bismarck versus Beveridge revisited: Does the model shape the outcome?”
Авторы проанализировали данные 22 стран ОЭСР, сравнив системы по ключевым параметрам:
— обеспеченность ресурсами
— доступность помощи
— справедливость
— качество
— эффективность
📎 Исторически моделям приписывались разные преимущества:
Бисмарк (страховая модель):
— более стабильное финансирование
— меньшая зависимость от бюджетных решений
— лучшая обеспеченность инфраструктурой
— более быстрый доступ к специалистам
Беверидж (налоговая модель):
— более высокая справедливость
— простота администрирования
— лучшая защита от прямых расходов
Именно на этих различиях десятилетиями строилась дискуссия.
📌 Однако важное наблюдение исследования:
В «чистом виде» ни одна модель сегодня практически не существует.
Реальные системы здравоохранения — это гибридные конструкции, где сочетаются:
— налоговое и страховое финансирование
— бюджетные трансферты
— различные механизмы оплаты помощи
Поэтому сравнение только по типу модели упрощает реальную картину.
➡️ Продолжение — в следующем посте
📎 Оригинальное исследование IPPR доступно для изучения
🏥 Бисмарк или Беверидж? Определяет ли модель финансирования результаты системы здравоохранения (часть 2)
➡️ Начало — в предыдущем посте
📊 Главный вывод исследования IPPR
Нет доказательств систематического превосходства страховой модели над налоговой — или наоборот.
Различия:
— внутри групп стран оказались больше
— чем различия между моделями
Более того, лучшие налоговые системы (особенно в странах Северной Европы) по многим показателям:
— не уступают
— а иногда превосходят страховые
📌 Что показало сравнение
✔️ Страховые системы:
— чаще лучше обеспечены койками и оборудованием
— обеспечивают более быстрый доступ к специализированной помощи
✔️ Налоговые системы:
— имеют преимущества по справедливости
— обеспечивают более низкие прямые расходы пациентов
— имеют более низкие административные издержки
При этом:
➡️ по качеству помощи и конечным результатам устойчивого превосходства одной модели не выявлено
📌 Отдельно — про Великобританию
Исследование делает принципиально важный вывод:
Проблемы NHS связаны не столько с моделью, сколько с её реализацией.
Ключевые факторы:
— хроническое недоинвестирование
— дефицит инфраструктуры
— перегруженность системы
— недостаточное развитие первичной помощи
— слабое развитие социальной помощи и долговременного ухода
— недостаточное внимание к профилактике
👉 Иными словами, слабые результаты возникают не из-за «неправильной» модели,
а из-за того, как именно система финансируется и развивается.
Практический вывод
Спор «Бисмарк или Беверидж» сам по себе не решает проблем системы здравоохранения.
Ключевое значение имеют:
— устойчивость финансирования
— уровень инвестиций
— развитие первичной и социальной помощи
— профилактика
— защита пациентов от финансовых барьеров
📎 Оригинальное исследование IPPR доступно для изучения
➡️ Начало — в предыдущем посте
📊 Главный вывод исследования IPPR
Нет доказательств систематического превосходства страховой модели над налоговой — или наоборот.
Различия:
— внутри групп стран оказались больше
— чем различия между моделями
Более того, лучшие налоговые системы (особенно в странах Северной Европы) по многим показателям:
— не уступают
— а иногда превосходят страховые
📌 Что показало сравнение
✔️ Страховые системы:
— чаще лучше обеспечены койками и оборудованием
— обеспечивают более быстрый доступ к специализированной помощи
✔️ Налоговые системы:
— имеют преимущества по справедливости
— обеспечивают более низкие прямые расходы пациентов
— имеют более низкие административные издержки
При этом:
➡️ по качеству помощи и конечным результатам устойчивого превосходства одной модели не выявлено
📌 Отдельно — про Великобританию
Исследование делает принципиально важный вывод:
Проблемы NHS связаны не столько с моделью, сколько с её реализацией.
Ключевые факторы:
— хроническое недоинвестирование
— дефицит инфраструктуры
— перегруженность системы
— недостаточное развитие первичной помощи
— слабое развитие социальной помощи и долговременного ухода
— недостаточное внимание к профилактике
👉 Иными словами, слабые результаты возникают не из-за «неправильной» модели,
а из-за того, как именно система финансируется и развивается.
Практический вывод
Спор «Бисмарк или Беверидж» сам по себе не решает проблем системы здравоохранения.
Ключевое значение имеют:
— устойчивость финансирования
— уровень инвестиций
— развитие первичной и социальной помощи
— профилактика
— защита пациентов от финансовых барьеров
📎 Оригинальное исследование IPPR доступно для изучения