«#Скайсона» (#Skysona, эливалдоген аутотемцел) — генно-терапевтический препарат, предназначенный для лечения церебральной адренолейкодистрофии.
#Адренолейкодистрофия (ALD) — X-сцепленное метаболическое нарушение, которое характеризуется повышенным токсическим уровнем жирных кислот с очень длинными цепями (VLCFA), накапливающихся в тканях организма, что приводит к надпочечниковой недостаточности и нейродегенерации.
Церебральная адренолейкодистрофия (#CALD), будучи самой тяжелой формой ALD, характеризуется демиелинизирующими поражениями, затрагивающими полушария головного мозга. Заболевание быстро прогрессирует, в течение двух лет отмечается полная нейродегенерация до вегетативного состояния, смерть наступает в течение четырех лет после манифестации симптомов.
«Скайсона», разработанный «#БлюбёрдБайо» (#BluebirdBio), применяется однократно.
Стоимость генной терапии «Скайсона» в США установлена в 3 млн долларов.
#геннаятерапия #генотерапия #новыелекарства #церебральнаяадренолейкодистрофия #эливалдогенаутотемцел #elivaldogeneautotemcel
https://mosmedpreparaty.ru/news/41284
#Адренолейкодистрофия (ALD) — X-сцепленное метаболическое нарушение, которое характеризуется повышенным токсическим уровнем жирных кислот с очень длинными цепями (VLCFA), накапливающихся в тканях организма, что приводит к надпочечниковой недостаточности и нейродегенерации.
Церебральная адренолейкодистрофия (#CALD), будучи самой тяжелой формой ALD, характеризуется демиелинизирующими поражениями, затрагивающими полушария головного мозга. Заболевание быстро прогрессирует, в течение двух лет отмечается полная нейродегенерация до вегетативного состояния, смерть наступает в течение четырех лет после манифестации симптомов.
«Скайсона», разработанный «#БлюбёрдБайо» (#BluebirdBio), применяется однократно.
Стоимость генной терапии «Скайсона» в США установлена в 3 млн долларов.
#геннаятерапия #генотерапия #новыелекарства #церебральнаяадренолейкодистрофия #эливалдогенаутотемцел #elivaldogeneautotemcel
https://mosmedpreparaty.ru/news/41284
МОСМЕДПРЕПАРАТЫ
«Скайсона»: генная терапия церебральной адренолейкодистрофии | МОСМЕДПРЕПАРАТЫ
Одна доза эливалдогена аутотемцела вылечит смертельное заболевание.
Рак мочевого пузыря без прорастания в мышечный слой (немышечно-инвазивный), на долю которого выпадает три четверти диагнозов онкологических заболеваний этого органа, вполне успешно поддается внутрипузырной иммунотерапии бациллой Кальметта — Герена (#БЦЖ).
Увы, приблизительно 30% пациентов не отвечают на БЦЖ и свыше 50%, вначале отреагировавших на нее, впоследствии сталкиваются с рецидивом и прогрессированием заболевания. По итогам всё сводится к радикальной цистэктомии — сложной и кардинальным образом изменяющей жизнь хирургической процедуре, в ходе которой, помимо полного удаления мочевого пузыря, зачастую требуется резекция окружающих органов и тканей.
Швейцарская «#Ферринг фармасьютикалс» (#Ferring Pharmaceuticals) предложила генную терапию «#Адстиладрин» (#Adstiladrin), позволяющую избежать или отсрочить необходимость в цистэктомии.
Генно-терапевтический надофараген фираденовек (nadofaragene firadenovec), который вводится интравезикально, превращает клетки мочевого пузыря в микрофабрики, вырабатывающие интерферон альфа-2b (IFNα-2b). Этот цитокин индуцирует опухолевую регрессию.
#геннаятерапия #генотерапия #ракмочевогопузыря #уротелиальнаякарцинома #Адстиладрин #Adstiladrin #надофарагенфираденовек #nadofaragenefiradenovec
https://mosmedpreparaty.ru/news/19500
Увы, приблизительно 30% пациентов не отвечают на БЦЖ и свыше 50%, вначале отреагировавших на нее, впоследствии сталкиваются с рецидивом и прогрессированием заболевания. По итогам всё сводится к радикальной цистэктомии — сложной и кардинальным образом изменяющей жизнь хирургической процедуре, в ходе которой, помимо полного удаления мочевого пузыря, зачастую требуется резекция окружающих органов и тканей.
Швейцарская «#Ферринг фармасьютикалс» (#Ferring Pharmaceuticals) предложила генную терапию «#Адстиладрин» (#Adstiladrin), позволяющую избежать или отсрочить необходимость в цистэктомии.
Генно-терапевтический надофараген фираденовек (nadofaragene firadenovec), который вводится интравезикально, превращает клетки мочевого пузыря в микрофабрики, вырабатывающие интерферон альфа-2b (IFNα-2b). Этот цитокин индуцирует опухолевую регрессию.
#геннаятерапия #генотерапия #ракмочевогопузыря #уротелиальнаякарцинома #Адстиладрин #Adstiladrin #надофарагенфираденовек #nadofaragenefiradenovec
https://mosmedpreparaty.ru/news/19500
МОСМЕДПРЕПАРАТЫ
«Инстиладрин»: генная терапия рака мочевого пузыря | МОСМЕДПРЕПАРАТЫ
Надофараген фираденовек позволит избежать радикальной цистэктомии.