Первоочередное лечение неоперабельной местнораспространенной или метастатической уротелиальной карциномы (в основном это рак мочевого пузыря) следует осуществлять комбинацией из препаратов «#Падсев» (#Padcev, энфортумаб ведотин) и «#Китруда» (#Keytruda, #пембролизумаб).

Комбинированная терапия открывает решительно новые перспективы: можно надеяться на выход общей выживаемости за пределы двух лет.

#рак #онкология #иммуноонкология #уротелиальныйрак #уротелиальнаякарцинома #переходноклеточныйрак #ракмочевогопузыря #pembrolizumab #энфортумабведотин #enfortumabvedotin

https://mosmedpreparaty.ru/news/41233

«#Лифнуа» (#Lyfnua, #гефапиксант) — первый лекарственный препарат, предназначенный для лечения рефрактерного хронического кашля или необъяснимого хронического кашля.

Гефапиксант (#gefapixant), характеризующийся принципиально новым механизмом действия, разработан «#Мерк и Ко» (#Merck & Co.).

«#МСД» #MSD #кашель #хроническийкашель #рефрактерныйхроническийкашель #необъяснимыйхроническийкашель

https://mosmedpreparaty.ru/news/39017

#Тарлатамаб (#tarlatamab) — удивительный лекарственный препарат: у него получилось изрядно продлить жизнь пациентов с мелкоклеточным раком легкого (#МРЛ), причем с такой эффективностью терапии, которая прежде не встречалась при назначении любого иного лекарства, одобренного или экспериментального.

За разработкой тарлатамаба, привлекающего T-клетки биспецифического активатора (#BiTE), нацеленного на опухолевый антиген #DLL3, стоит «#Амджен» (#Amgen).

#раклегкого #мелкоклеточныйраклегкого #онкология #рак #иммуноонкология #иммунотерапия

https://mosmedpreparaty.ru/news/43617

«#Элевидис» (#Elevidys, деландистроген моксепарвовек) — новый лекарственный препарат, предназначенный для лечения мышечной дистрофии Дюшенна у амбулаторных пациентов в возрасте 4–5 лет с подтвержденной мутацией в гене дистрофина.

Деландистроген моксепарвовек (delandistrogene moxeparvovec), разработанный «#Сарепта терапьютикс» (#Sarepta Therapeutics), представляет собой генно-терапевтическое лекарство, которое вводится однократно и которое способно кардинальным образом изменить течение этого нейромышечного и смертоносного заболевания.

#геннаятерапия #деландистрогенмоксепарвовек #delandistrogenemoxeparvovec #мышечнаядистрофияДюшенна #миодистрофияДюшенна

https://mosmedpreparaty.ru/articles/43689

#Ворасидениб (#vorasidenib) — новый лекарственный препарат, предназначенный для лечения низкозлокачественной глиомы с мутациями IDH1 или IDH2.

Если ворасидениб будет одобрен, пациенты и врачи получат доступ к совершенно новому и первому за более чем 20 лет лечению при указанном показании.

За разработкой ворасидениба стоит «#Аджиос фармасьютикалс» (#Agios Pharmaceuticals), онкологический бизнес которой в начале апреля 2021 года купила французская «Лаборатории #Сервье» (Les Laboratoires #Servier)

#онкология #рак #глиома #олигодендроглиома #астроцитома

https://mosmedpreparaty.ru/news/43654

«#Вивгарт» (#Vyvgart, #эфгартигимод альфа) и «Вивгарт Хайтруло» (Vyvgart Hytrulo, эфгартигимод альфа + гиалуронидаза) — лекарственные препараты, предназначенные для лечения взрослых пациентов с генерализованной миастенией гравис и аутоантителами к ацетилхолиновому рецептору (#AChR).

«Вивгарт» и «Вивгарт Хайтруло» различаются способом применения: первый назначается внутривенными инфузиями один раз в неделю, второй — подкожными инъекциями один раз в неделю.

Эфгартигимод альфа (#efgartigimod alfa), разработанный голландской «#Ардженекс» (#Argenx), представляет собой естественный лиганд неонатального Fc-рецептора (#FcRn), спроектированный так, чтобы иметь большее сродство к последнему по сравнению с эндогенным иммуноглобулином G (IgG). Эфгартигимод альфа конкурирует со связыванием эндогенного IgG, тем самым снижая его рециркуляцию и увеличивая деградацию.

#миастениягравис #генерализованнаямиастениягравис #орфанныезаболевания #редкиезаболевания

https://mosmedpreparaty.ru/news/38661

Биотехнологическая платформа искусственного интеллекта Convergence авторства «Фона байо» (Fauna Bio) обращается к сравнительной геномике и генетическим данным животных-экстремалов, способных пережить условия или физиологические события, которые оказались бы смертельными для человека. Путем сравнения экспрессии генов у разных видов животных можно открыть новые терапевтические мишени, пригодные для профилактики и лечения болезней человека.

Поставлен конкретный вопрос, связанный с замедлением метаболизма: каким образом животные погружаются в зимнюю спячку, на долгие месяцы оставаясь по сути обездвиженными и без доступа к воде и достаточному количеству кислорода, а затем без каких-либо проблем возвращаются к нормальной жизнедеятельности?

«#ИлайЛилли» #EliLilly «#ФонаБайо» #FaunaBio #избыточныйвес #лишнийвес #ожирение #похудение #снижениевеса

https://mosmedpreparaty.ru/news/43646

«#Касгеви» (#Casgevy, эксагамглоген аутотемцел) — новый лекарственный препарат, предназначенный для лечения серповидно-клеточной болезни и трансфузионно-зависимой бета-талассемии.

Достаточно одной дозы «Касгеви», чтобы навсегда избавить пациентов от тяжелого бремени их заболеваний, либо существенно снизив число вазо-окклюзионных кризов, либо устранив необходимость в переливании крови, — то есть функционально вылечиться.

Эксагамглоген аутотемцел (exagamglogene autotemcel), разработанный «#Вертекс фармасьютикалс» (#Vertex Pharmaceuticals) и «#Криспа терапьютикс» (#CRISPR Therapeutics), — первый в мире препарат, построенный на базе технологии генного редактирования CRISPR-Cas9.

#эксагамглогенаутотемцел #exagamglogeneautotemcel «#ВертексФармасьютикалс» #VertexPharmaceuticals «#КриспаТерапьютикс» #CRISPRTherapeutics #серповидноклеточнаяболезнь #серповидноклеточнаяанемия #бетаталассемия #талассемия #геннаятерапия #генноередактирование #вазоокклюзионныйкриз #вазоокклюзия #переливаниекрови #трансфузия #гемотрансфузия

https://mosmedpreparaty.ru/news/43710

#Лифилейцел (#lifileucel) — аутологичная адоптивная T-клеточная терапия на базе инфильтрирующих опухоль лимфоцитов (#TIL), поликлональных и индивидуализированных под неаоантигенную специфику заболевания каждого пациента.

Лифилейцел, разработанный «#Айованс байотерапьютикс» (#Iovance Biotherapeutics), дожидается регуляторного одобрения в лечении распространенной (неоперабельной или метастатической) меланомы, прогрессировавшей во время или после терапии с применением блокатора PD-(L)1 и таргетных препаратов (если таковые были необходимы).

При данном показании пока не существует каких-либо консенсусно утвержденных протоколов лечения.

#клеточнаятерапия #меланома #рак #онкология #иммуноонкология

https://mosmedpreparaty.ru/news/43732

#Бексикасерин (#bexicaserin) — экспериментальный лекарственный препарат, предназначенный для лечения судорожных припадков по причине эпилептических энцефалопатий младенческого и детского возраста.

Речь идет о терапии таких эпилептических состояний, тяжелых и зачастую рефрактерных к лечению, как синдром Драве (тяжелая миоклоническая эпилепсия младенчества), синдром Леннокса — Гасто, нарушение при недостаточности CDKL5, комплекс туберозного склероза и прочих.

Бексикасерин — пероральный низкомолекулярный суперагонист серотониновых рецепторов 5-HT2C центрального действия, практически полностью избавленный от нежелательного влияния на 5-HT2A и 5-HT2B.

#эпилепсия #эпилептическаяэнцефалопатия #редкиезаболевания #орфанныезаболевания «#ЛонгбордФармасьютикалс» #LongboardPharmaceuticals #синдромДраве #тяжелаямиоклоническаяэпилепсиямладенчества #синдромЛенноксаГасто #комплекстуберозногосклероза

https://mosmedpreparaty.ru/news/43761

«СиДжиОнколоджи» (CGOncology) разработала онколитический вирус кретостимоген гренаденорепвек (cretostimogene grenadenorepvec), предназначенный для лечения высокозлокачественного рака мочевого пузыря без прорастания в мышечный слой, который не ответил на стандартную иммунотерапию бациллой Кальметта — Герена (#БЦЖ).

Речь идет о лечении, направленном на избавление или отсрочку проведения оперативного вмешательства, предполагающего радикальную цистэктомию.

#кретостимогенгренаденорепвек #cretostimogenegrenadenorepvec #онколитическийвирус #онкология #иммуноонкология #рак #ракмочевогопузыря #уротелиальнаякарцинома #переходноклеточныйрак

https://mosmedpreparaty.ru/news/43765

«#Байер» (#Bayer) разработала #элинзанетант (#elinzanetant) — новый лекарственный препарат, предназначенный для снижения частоты и тяжести связанных с менопаузой вазомоторных симптомов (#ВМС), таких как приливы и ночная потливость.

Элинзанетант, будучи двойным антагонистом рецепторов нейрокинина 1 и 3 (NK1R/NK3R), не относится к гормональным лекарственным средствам.

Элинзанетант принимается перорально один раз в день.

#вазомоторныесимптомы #приливы #менопауза #климакс

https://mosmedpreparaty.ru/news/43777

#Афикамтен (#aficamten), разработанный «#Сайтокинетикс» (#Cytokinetics), — новый лекарственный препарат, предназначенный для лечения симптоматической обструктивной гипертрофической кардиомиопатии.

На рынке уже есть первое такое лекарственное средство — «#Камзайос» (#Camzyos, #мавакамтен), предложенный «#БристолМайерсСквибб» (#BristolMyersSquibb).

Афикамтен, по эффективности не уступающий мавакамтену (#mavacamten), располагает улучшенным профилем безопасности.

#гипертрофическаякардиомиопатия #обструктивнаягипертрофическаякардиомиопатия #сердечнаянедостаточность

https://mosmedpreparaty.ru/news/43746

«Дайн терапьютикс» (Dyne Therapeutics) рассказала об успехах раннестадийной клинической проверки экспериментального лечения мышечной дистрофии Дюшенна и миотонической дистрофии 1-го типа.

Так, например, экспериментальный антисмысловой олигонуклеотид DYNE-251 получился многократно более эффективным (во всяком случае с позиции валидных биомаркеров), чем препарат «#Эксондис 51» (Exondys 51, #этеплирсен), разработанный «#Сарепта терапьютикс» (#Sarepta Therapeutics) и применяемый в лечении миодистрофии Дюшенна.

«#ДайнТерапьютикс» #DyneTherapeutics #мышечнаядистрофияДюшенна #миодистрофияДюшенна #миотоническаядистрофия

https://mosmedpreparaty.ru/news/43803

Рак шейки матки является четверым самым распространенным онкологическим заболеванием в мире и четвертой причиной смерти женщин от опухолевой патологии.

Если в рамках первоочередного лечения платиносодержащими химиопрепаратами с «Авастином» (#Avastin, #бевацизумаб) или без него добавить иммунотерапевтическое лекарство «#Китруда» (#Keytruda, #пембролизумаб), можно добиться снижения риска смерти на 40%.

Подключение пембролизумаба (#pembrolizumab) к стандартной химиолучевой терапии рака шейки матки на стадии III–IVA снизит риск смерти на 41%.

#ракшейкиматки #онкология #рак #иммуноонкология #МСД #MSD #Мерк #Merck

https://mosmedpreparaty.ru/news/37757

Биотехнологический стартап «Команчи байофарма» (Comanche Biopharma) разрабатывает экспериментальное лечение преэклампсии — первое, которое влияет на ее предполагаемую причину.

#Преэклампсия — распространенное и серьезное осложнение беременности, которое поражает до 8% беременных во всем мире. Преэклампсия приводит к целому ряду осложнений как у матери, так и у ребенка, включая поражение многих органов, судороги и преждевременные роды. Более того, у женщин, перенесших преэклампсию, сразу и на всю жизнь в три–пять раз повышается риск нежелательных сердечно-сосудистых событий, таких как инфаркт или инсульт.

«#КоманчиБайофарма» #ComancheBiopharma

https://mosmedpreparaty.ru/news/43836

Биотехнологический стартап «Алтоу нейросайенс» (Alto Neuroscience) разрабатывает новые способы лечения депрессивных состояний и шизофрении на основе биомаркеров.

Подход «Алтоу», укладывающийся в концепцию прецезионной психиатрии, направлен на выявление специфических популяций пациентов, для которых лечение окажет максимальный терапевтический эффект.

Вместо «коврового бомбометания» стандартным набором антидепрессантов следует тщательно изучать специфику того или иного нейробиологического расстройства.

«#АлтоуНейросайенс» #AltoNeuroscience #депрессия #шизофрения

https://mosmedpreparaty.ru/news/43828

«#Балверса» (#Balversa, #эрдафитиниб) — лекарственный препарат, предназначенный для лечения местнораспространенной или метастатической уротелиальной карциномы с чувствительными генетическими альтерациями FGFR3, прогрессировавшей во время или после как минимум одной линии системной терапии.

Эрдафитиниб (#erdafitinib), разработанный «Янссен» (Janssen) в составе «Джонсон энд Джонсон» (Johnson & Johnson), — пероральный низкомолекулярный тирозинкиназный ингибитор рецепторов 1, 2, 3 и 4 фактора роста фибробластов (FGFR1/2/3/4).

«#Янссен» #Janssen «#ДжонсонЭндДжонсон» #JnJ #онкология #рак #ракмочевогопузыря #уротелиальнаякарцинома #уротелиальныйрак #переходноклеточныйрак

https://mosmedpreparaty.ru/news/16768

Биотехнологический стартап «#Метаджиноми» (#Metagenomi) намеревается разработать прорывные лекарственные препараты на базе генного редактирования.

Для этого «Метаджиноми» обратилась к метагеномике — разделу молекулярной генетики, изучающему генетический материал, полученный непосредственно из образцов окружающей среды или клинических образцов методом секвенирования. В итоге удалось собрать обширный набор инструментов и библиотек для продвинутого генного редактирования, включая CRISPR и ассоциированные с ними белки (CAS), нуклеазы, дезаминазы, обратные транскриптазы, CRISPR-ассоциированные транспозазы (CAST).

#генноередактирование #метагеномика #IPO

https://mosmedpreparaty.ru/articles/43868

Биотехнологический стартап «#Майробалан терапьютикс» (#Myrobalan Therapeutics) разрабатывает новые препараты, предназначенные для устранения повреждений и восстановления нейронных функций при дегенеративных заболеваниях центральной нервной системы (#ЦНС), значительно обременяющих общественное здравоохранение.

Экспериментальные лекарственные соединения «Майробалан» ориентированы на широкий спектр заболеваний, характеризующихся демиелинизацией и нейровоспалением, как то: #рассеянныйсклероз, #болезньАльцгеймера, #боковойамиотрофическийсклероз (#БАС), #болезньПаркинсона, #инсульт.

https://mosmedpreparaty.ru/news/43849

«#Амджен» (#Amgen) разработала #BiTE-антитело #ксалуритамиг (#xaluritamig), предназначенное для таргетного иммунотерапевтического лечения рака предстательной железы, опухоли которого экспрессируют STEAP1.

Поскольку рак простаты в большинстве случаев характеризуется повышенной экспрессией #STEAP1, новый лекарственный препарат выглядит весьма перспективным.

Во всяком случае первые результаты клинической проверки ксалуритамига это подтверждают: экспериментальная терапия продемонстрировала обнадеживающую результативность лечения метастатического кастрационно-резистентного рака предстательной железы, ранее прошедшего глубокую, но по итогам безуспешную терапию.

#онкология #иммуноонкология #рак #ракпростаты #ракпредстательнойжелезы

https://mosmedpreparaty.ru/news/43840