«#Акеро терапьютикс» (#Akero Therapeutics) разработала экспериментальное лечение неалкогольного стеатогепатита (#НАСГ) в лице препарата-кандидата #эфруксифермин (#efruxifermin).

Собранные на данный момент результаты клинической проверки эфруксифермина впечатляют: лекарство получилось одним из самых эффективных среди всех прочих разрабатываемых препаратов. За 24 недели две пятых пациентов избавились от НАСГ с одновременным ослаблением степени фиброза печени.

Эфруксифермин представляет собой стимулятор фактора роста фибробластов 21 (#FGF21).

Неалкогольный стеатогепатит, будучи серьезной формой неалкогольной жировой болезни печени (#НАЖБП), характеризуется чрезмерным накоплением жира в печени, что приводит к стрессу и повреждению гепатоцитов. Результирующие воспаление и фиброз печени со временем прогрессируют до цирроза, печеночной недостаточности или рака, смертельного исхода.

#неалкогольныйстеатогепатит #неалкогольнаяжироваяболезньпечени #сахарныйдиабет #диабет #ожирение

https://mosmedpreparaty.ru/news/42896

Терапия при помощи T-клеток с химерным антигенным рецептором (CAR-T), направленная против В-лимфоцитарного антигена #CD19 продемонстрировала высокую эффективность лечения B-клеточных злокачественных опухолей.

Такое же CAR-T-лечение можно, как выяснилось, применять в терапии аутоиммунных аутоантителозависимых заболеваний, включая системную красную волчанку, идиопатический воспалительный миозит, системный склероз.

Установлено, что однократное вливание аутологичных CAR-T-клеток против CD19 обеспечило стойкую безлекарственную ремиссию, а само лечение характеризовалось очень хорошей переносимостью. Более того, высказано предположение о возможности полного излечения.

#системнаякраснаяволчанка #идиопатическийвоспалительныймиозит #системныйсклероз #CART

https://mosmedpreparaty.ru/news/43454

#Бепировирсен (#bepirovirsen) — один из наиболее перспективных препаратов-кандидатов среди спектра таковых, изучаемых в задаче лечения хронического вирусного гепатита B.

«#ГлаксоСмитКляйн» (#GlaxoSmithKline), стоящая за бепировирсеном, провела его через три клинических испытания фазы II. Продемонстрировано, что экспериментальному лечению по силам обеспечить функциональное излечение инфекции. Выздороветь, правда, удается далеко не каждому.

#гепатит #вирусныйгепатит #гепатитB

https://mosmedpreparaty.ru/news/40712

«#Вертекс фармасьютикалс» (#Vertex Pharmaceuticals) придумала #сузетригин (#suzetrigine) — обезболивающее лекарство с совершенно новым механизмом действия, эффективное и безопасное.

Экспериментальный сузетригин, будучи пероральным высокоселективным ингибитором потенциалозависимого натриевого канала NaV1.8, успешно справился с острой и хронической болью, что было подтверждено клиническими исследованиями фазы II.

На волне успеха «Вертекс» организовала клиническую программу фазы III, результаты которой лягут в основу регистрационного досье сузетригина.

Согласно прогнозам отраслевых обозревателей, сузетригин, если будет одобрен, мгновенно станет бестселлером: пиковые продажи оцениваются на уровне 6 млрд долларов в год.

Сузетригин невероятно важен для бизнеса «Вертекс», которая желает диверсифицировать свою деятельность, ликвидировав по сути полную зависимость от набора препаратов для лечения муковисцидоза.

#боль #диабетическаяпериферическаянейропатия #бунионэктомия #абдоминопластика #нейропатическаяболь #больвспине #послеоперационнаяболь

https://mosmedpreparaty.ru/news/43484

«#Зинрелеф» (#Zynrelef, #бупивакаин + #мелоксикам) — лекарственный препарат, предназначенный для послеоперационного обезболивания взрослых пациентов на срок до 72 часов после хирургических операций на стопе и голеностопе, малых и средних открытых абдоминальных операций, операций по тотальной артропластике суставов нижних конечностей.

«#ХерэнТерапьютикс» (#HeronTherapeutics) поставила на хорошо известный местный #анестетик бупивакаин (#bupivacaine), который дополнила нестероидным противовоспалительным средством (#НПВС) мелоксикамом (#meloxicam). И всё это воплотила в фирменной рецептуре замедленного высвобождения. Перед закрытием операционной раны препаратом «Зинрелеф» инфильтрируют затронутые хирургическим вмешательством мягкие и околосуставные ткани. В итоге послеоперационная #боль ослаблена сроком на 72 часа — как раз на тот период времени, когда она максимальна.

#послеоперационнаяболь

https://mosmedpreparaty.ru/news/36944

«#Ивилфин» (#Iwilfin, #эфлорнитин) — новый лекарственный препарат, предназначенный для снижения вероятности рецидива высокорисковой нейробластомы у взрослых и детей, показавших как минимум частичный ответ после прохождения мультилекарственной мультимодальной терапии, которая включала иммунотерапию против GD2.

Применение эфлорнитина (#eflornithine), также известного как #ДФМО (#DFMO), предоставляет очень высокий шанс сохранить жизнь при нейробластоме и даже, возможно, полностью от нее избавиться.

#нейробластома #рак #онкология

https://mosmedpreparaty.ru/news/43194

«#Фабхальта» (#Fabhalta, #иптакопан) — новый лекарственный препарат, предназначенный для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии у взрослых.

Иптакопан (#iptacopan), разработанный «#Новартис» (#Novartis), стал первым лекарственным средством против пароксизмальной ночной гемоглобинурии, реализованным в пероральной рецептуре. Капсулы иптакопана принимаются дважды в день.

«Фабхальта», поскольку действуют на более ранних этапах каскада системы комплемента (в проксимальной его части), успешно справляется с равно как внутрисосудистым гемолизом, так и внесосудистым.

#пароксизмальнаяночнаягемоглобинурия #редкиезаболевания #орфанныезаболевания

https://mosmedpreparaty.ru/news/43429

«#Сафнело» (#Saphnelo, #анифролумаб) — новый лекарственный препарат, предназначенный для добавочной терапии умеренно-тяжелой системной красной волчанки у взрослых пациентов, уже проходящих стандартное лечение.

Анифролумаб (#anifrolumab), предложенный «#АстраЗенека» (#AstraZeneca), представляет собой моноклональное антитело, связывающее субъединицу 1 интерферонового рецептора типа I (IFNAR1), и тем самым, в отличие от множества антител только против интерферона альфа (IFN-α), блокирующее все интерфероны типа I, включая IFN-α, интерферон бета (IFN-β) и интерферон омега (IFN-ω).

Интерфероновая блокада подавляет воспалительные и иммунологические процессы.

#системнаякраснаяволчанка

https://mosmedpreparaty.ru/news/43578

«#Изервей» (#Izervay, #авацинкаптад пэгол) — новый лекарственный препарат, предназначенный для лечения географической атрофии, развившейся вследствие прогрессирования возрастной макулярной дегенерации.

За разработкой авацинкаптада пэгола (#avacincaptad pegol) стоит «#АйверикБайо» (#IvericBio), которую в июле 2023 года купила японская «#Астеллас фарма» (#Astellas Pharma), заплатившая 5,9 млрд долларов наличными.

Первым в мире лекарственным средством против географической атрофии стал «#Сайфоври» (#Syfovre, #пэгцетакоплан), предложенный «#Апеллис фармасьютикалс» (#Apellis Pharmaceuticals).

#авацинкаптадпэгол #avacincaptadpegol #географическаяатрофия #возрастнаямакулодегенерация #возрастнаямакулодистрофия #возрастнаямакулярнаядегенерация #возрастнаямакулярнаядистрофия #макулодегенерация #макулодистрофия #макулярнаядегенерация #макулярнаядистрофия

https://mosmedpreparaty.ru/news/43597

Несмотря на то что сахарный #диабет 2-го типа не является генетическим заболеванием, его можно полностью вылечить при помощи генной терапии.

Во всяком случае подход, предложенный «#Фрактил хелс» (#Fractyl Health), уже нашел подтверждение соответствующей концепции в экспериментах на животных.

Если вкратце, в поджелудочную железу доставляется трансген, кодирующий агонист рецептора глюкагоноподобного пептида-1 (#GLP1RA), стимулирующий выработку инсулина и выживаемость бета-клеток. По итогам поджелудочная становится максимально защищенной от прогрессирующего разрушения — диабет останавливается.

#сахарныйдиабет #геннаятерапия

https://mosmedpreparaty.ru/news/42385

«#Энхерту» (#Enhertu, трастузумаб дерукстекан) — первый таргетный препарат для лечения #HER2-положительного немелкоклеточного рака легкого (#НМРЛ).

Хотя таргетная анти-HER2-терапия изменила лечение пациентов с раком молочной железы и раком желудка, она не была одобрена для пациентов с НМРЛ. Вот почему при HER2-мутантном НМРЛ приходилось прибегать к стандартной химиотерапии вкупе с иммуноонкологическими препаратами, притом что такой подход характеризуется ограниченной эффективностью.

#раклегкого #онкология #рак #трастузумабдерукстекан #trastuzumabderuxtecan «#АстраЗенека» #AstraZeneca «#ДаичиСанкё» #DaiichiSankyo

https://mosmedpreparaty.ru/news/43535

Исследователи из Гонконга проверили гипотезу, что модуляция кишечной микробиоты может оказаться успешной в борьбе с постковидным синдромом.

Экспериментальный синбиотический препарат #SIM01 справился с лечением длительного ковида, обеспечив явное улучшение ряда симптомов этого изнуряющего патологического состояния.

Речь идет о колонизации кишечника тремя штаммами пробиотических бактерий (Bifidobacterium adolescentis, B. bifidum и B. longum), обогащенных тремя пребиотическими соединениями (галактоолигосахариды, ксилоолигосахариды и устойчивый декстрин), которые способствуют росту этих и других штаммов пробиотических микроорганизмов.

Постковидный синдром (длительный ковид, long COVID) — состояние долгосрочных проблем со здоровьем, которое сохраняется по прошествии типичного периода восстановления после перенесенной коронавирусной инфекции COVID-19, вызванной коронавирусом SARS-CoV-2. Разнообразные симптомы постковидного синдрома, которые оказывают негативное влияние на все системы органов, могут продолжаться многие месяцы и даже годы. С длительным ковидом сталкивается каждый четвертый-пятый человек, перенесший симптоматическую инфекцию.

Ранее было установлено, что противовирусный «#Паксловид» (#Paxlovid, #нирматрелвир + #ритонавир) и противодиабетический #метформин успешно работают в задаче профилактики развития длительного ковида.

#микробиота #микробиом #дисбиоз #длительныйковид #постковидныйсиндром #COVID19 #SARSCoV2 #ковид #коронавирус #коронавируснаяинфекция #longCOVID

https://mosmedpreparaty.ru/news/43603

Первоочередное лечение неоперабельной местнораспространенной или метастатической уротелиальной карциномы (в основном это рак мочевого пузыря) следует осуществлять комбинацией из препаратов «#Падсев» (#Padcev, энфортумаб ведотин) и «#Китруда» (#Keytruda, #пембролизумаб).

Комбинированная терапия открывает решительно новые перспективы: можно надеяться на выход общей выживаемости за пределы двух лет.

#рак #онкология #иммуноонкология #уротелиальныйрак #уротелиальнаякарцинома #переходноклеточныйрак #ракмочевогопузыря #pembrolizumab #энфортумабведотин #enfortumabvedotin

https://mosmedpreparaty.ru/news/41233

«#Лифнуа» (#Lyfnua, #гефапиксант) — первый лекарственный препарат, предназначенный для лечения рефрактерного хронического кашля или необъяснимого хронического кашля.

Гефапиксант (#gefapixant), характеризующийся принципиально новым механизмом действия, разработан «#Мерк и Ко» (#Merck & Co.).

«#МСД» #MSD #кашель #хроническийкашель #рефрактерныйхроническийкашель #необъяснимыйхроническийкашель

https://mosmedpreparaty.ru/news/39017

#Тарлатамаб (#tarlatamab) — удивительный лекарственный препарат: у него получилось изрядно продлить жизнь пациентов с мелкоклеточным раком легкого (#МРЛ), причем с такой эффективностью терапии, которая прежде не встречалась при назначении любого иного лекарства, одобренного или экспериментального.

За разработкой тарлатамаба, привлекающего T-клетки биспецифического активатора (#BiTE), нацеленного на опухолевый антиген #DLL3, стоит «#Амджен» (#Amgen).

#раклегкого #мелкоклеточныйраклегкого #онкология #рак #иммуноонкология #иммунотерапия

https://mosmedpreparaty.ru/news/43617

«#Элевидис» (#Elevidys, деландистроген моксепарвовек) — новый лекарственный препарат, предназначенный для лечения мышечной дистрофии Дюшенна у амбулаторных пациентов в возрасте 4–5 лет с подтвержденной мутацией в гене дистрофина.

Деландистроген моксепарвовек (delandistrogene moxeparvovec), разработанный «#Сарепта терапьютикс» (#Sarepta Therapeutics), представляет собой генно-терапевтическое лекарство, которое вводится однократно и которое способно кардинальным образом изменить течение этого нейромышечного и смертоносного заболевания.

#геннаятерапия #деландистрогенмоксепарвовек #delandistrogenemoxeparvovec #мышечнаядистрофияДюшенна #миодистрофияДюшенна

https://mosmedpreparaty.ru/articles/43689

#Ворасидениб (#vorasidenib) — новый лекарственный препарат, предназначенный для лечения низкозлокачественной глиомы с мутациями IDH1 или IDH2.

Если ворасидениб будет одобрен, пациенты и врачи получат доступ к совершенно новому и первому за более чем 20 лет лечению при указанном показании.

За разработкой ворасидениба стоит «#Аджиос фармасьютикалс» (#Agios Pharmaceuticals), онкологический бизнес которой в начале апреля 2021 года купила французская «Лаборатории #Сервье» (Les Laboratoires #Servier)

#онкология #рак #глиома #олигодендроглиома #астроцитома

https://mosmedpreparaty.ru/news/43654

«#Вивгарт» (#Vyvgart, #эфгартигимод альфа) и «Вивгарт Хайтруло» (Vyvgart Hytrulo, эфгартигимод альфа + гиалуронидаза) — лекарственные препараты, предназначенные для лечения взрослых пациентов с генерализованной миастенией гравис и аутоантителами к ацетилхолиновому рецептору (#AChR).

«Вивгарт» и «Вивгарт Хайтруло» различаются способом применения: первый назначается внутривенными инфузиями один раз в неделю, второй — подкожными инъекциями один раз в неделю.

Эфгартигимод альфа (#efgartigimod alfa), разработанный голландской «#Ардженекс» (#Argenx), представляет собой естественный лиганд неонатального Fc-рецептора (#FcRn), спроектированный так, чтобы иметь большее сродство к последнему по сравнению с эндогенным иммуноглобулином G (IgG). Эфгартигимод альфа конкурирует со связыванием эндогенного IgG, тем самым снижая его рециркуляцию и увеличивая деградацию.

#миастениягравис #генерализованнаямиастениягравис #орфанныезаболевания #редкиезаболевания

https://mosmedpreparaty.ru/news/38661

Биотехнологическая платформа искусственного интеллекта Convergence авторства «Фона байо» (Fauna Bio) обращается к сравнительной геномике и генетическим данным животных-экстремалов, способных пережить условия или физиологические события, которые оказались бы смертельными для человека. Путем сравнения экспрессии генов у разных видов животных можно открыть новые терапевтические мишени, пригодные для профилактики и лечения болезней человека.

Поставлен конкретный вопрос, связанный с замедлением метаболизма: каким образом животные погружаются в зимнюю спячку, на долгие месяцы оставаясь по сути обездвиженными и без доступа к воде и достаточному количеству кислорода, а затем без каких-либо проблем возвращаются к нормальной жизнедеятельности?

«#ИлайЛилли» #EliLilly «#ФонаБайо» #FaunaBio #избыточныйвес #лишнийвес #ожирение #похудение #снижениевеса

https://mosmedpreparaty.ru/news/43646

«#Касгеви» (#Casgevy, эксагамглоген аутотемцел) — новый лекарственный препарат, предназначенный для лечения серповидно-клеточной болезни и трансфузионно-зависимой бета-талассемии.

Достаточно одной дозы «Касгеви», чтобы навсегда избавить пациентов от тяжелого бремени их заболеваний, либо существенно снизив число вазо-окклюзионных кризов, либо устранив необходимость в переливании крови, — то есть функционально вылечиться.

Эксагамглоген аутотемцел (exagamglogene autotemcel), разработанный «#Вертекс фармасьютикалс» (#Vertex Pharmaceuticals) и «#Криспа терапьютикс» (#CRISPR Therapeutics), — первый в мире препарат, построенный на базе технологии генного редактирования CRISPR-Cas9.

#эксагамглогенаутотемцел #exagamglogeneautotemcel «#ВертексФармасьютикалс» #VertexPharmaceuticals «#КриспаТерапьютикс» #CRISPRTherapeutics #серповидноклеточнаяболезнь #серповидноклеточнаяанемия #бетаталассемия #талассемия #геннаятерапия #генноередактирование #вазоокклюзионныйкриз #вазоокклюзия #переливаниекрови #трансфузия #гемотрансфузия

https://mosmedpreparaty.ru/news/43710

#Лифилейцел (#lifileucel) — аутологичная адоптивная T-клеточная терапия на базе инфильтрирующих опухоль лимфоцитов (#TIL), поликлональных и индивидуализированных под неаоантигенную специфику заболевания каждого пациента.

Лифилейцел, разработанный «#Айованс байотерапьютикс» (#Iovance Biotherapeutics), дожидается регуляторного одобрения в лечении распространенной (неоперабельной или метастатической) меланомы, прогрессировавшей во время или после терапии с применением блокатора PD-(L)1 и таргетных препаратов (если таковые были необходимы).

При данном показании пока не существует каких-либо консенсусно утвержденных протоколов лечения.

#клеточнаятерапия #меланома #рак #онкология #иммуноонкология

https://mosmedpreparaty.ru/news/43732