«#Скайсона» (#Skysona, эливалдоген аутотемцел) — генно-терапевтический препарат, предназначенный для лечения церебральной адренолейкодистрофии.

#Адренолейкодистрофия (ALD) — X-сцепленное метаболическое нарушение, которое характеризуется повышенным токсическим уровнем жирных кислот с очень длинными цепями (VLCFA), накапливающихся в тканях организма, что приводит к надпочечниковой недостаточности и нейродегенерации.

Церебральная адренолейкодистрофия (#CALD), будучи самой тяжелой формой ALD, характеризуется демиелинизирующими поражениями, затрагивающими полушария головного мозга. Заболевание быстро прогрессирует, в течение двух лет отмечается полная нейродегенерация до вегетативного состояния, смерть наступает в течение четырех лет после манифестации симптомов.

«Скайсона», разработанный «#БлюбёрдБайо» (#BluebirdBio), применяется однократно.

Стоимость генной терапии «Скайсона» в США установлена в 3 млн долларов.

#геннаятерапия #генотерапия #новыелекарства #церебральнаяадренолейкодистрофия #эливалдогенаутотемцел #elivaldogeneautotemcel

https://mosmedpreparaty.ru/news/41284

Инвазивный кандидоз — тяжелое жизнеугрожающее системное инфекционное заболевание, вызываемое грибами Candida spp., которые поражают кровоток (#кандидемия) и/или глубокие либо висцеральные ткани, характеризуется высокой летальностью: умирает 30–60% пациентов.

«#Сайдера терапьютикс» (#Cidara Therapeutics) разработала #резафунгин (#rezafungin) — новый лекарственный препарат, предназначенный для лечения кандидемии и инвазивного кандидоза, а также профилактики инвазивных грибковых инфекций.

Противогрибковый препарат резафунгин назначается внутривенно один раз в неделю.

#инвазивныйкандидоз #кандидоз #аспергиллёз #пневмоцистоз #грибковыезаболевания #грибковыеинфекции

https://mosmedpreparaty.ru/news/41311

«#Паксловид» (#Paxlovid, #нирматрелвир + #ритонавир) — один из самых эффективных препаратов для лечения коронавирусной инфекции COVID-19 легко-умеренной степени тяжести.

Противовирусный препарат «Паксловид», который принимается перорально на протяжении 5 дней, резко снижает риск госпитализации и смерти от ковида. «Паксловид» особенно актуален для тех, кто не пожелал вакцинироваться.

«Паксловид» эффективен против штамма омикрон коронавируса SARS-CoV-2.

«Паксловид», разработанный «#Пфайзер» (#Pfizer), в России не одобрен. Зато доступны его генерические копии: «#Скайвира» (#Skyvira) и «#Миробивир» (#Mirobivir).

Предлагаем ознакомиться со всеми подробностями, касающимися «Паксловида»: его эффективностью, возможной резистентностью к лечению, случаями рецидива ковида, механизмом действия, ценой.

#ковид #пандемия #коронавирус #COVID19 #SARSCoV2 #nirmatrelvir #ritonavir

https://mosmedpreparaty.ru/articles/37741

«#Реливрио»/«#Албриоза» (#Relyvrio/#Albrioza, натрия #фенилбутират + #таурурсодиол) — новый препарат, предназначенный для лечения бокового амиотрофического склероза (#БАС).

Механизм действия «Реливрио»/«Албриоза», разработанного «#Амиликс фармасьютикалс» (#Amylyx Pharmaceuticals), направлен на сдерживание нарушения функции и гибели моторных нейронов.

«Реливрио»/«Албриоза» снижает риск смерти на 44%. Если учитывать, что медиана выживаемости при БАС составляет приблизительно 4 года от манифестации симптомов, то постоянное назначение «Реливрио»/«Албриоза» может продлить жизнь до 6–6,5 лет.

«Реливрио» одобрен в США, «Албриоза» разрешен в Канаде.

Стоимость лечения БАС препаратом «Реливрио»/«Албриоза» весьма высока, и потому лекарство доступно пациентам, похоже, только в странах с развитой страховой медициной.

#боковойамиотрофическийсклероз #новыелекарства

https://mosmedpreparaty.ru/news/21418

Резистентная гипертония — невозможность снизить артериальное давление как минимум тремя гипотензивными препаратами различных классов. С такой формой гипертензии сталкиваются приблизительно 10% пациентов, притом что безоговорочно эффективного и безопасного способа ее лечения не существует.

Экспериментальный препарат #баксдростат (#baxdrostat) продемонстрировал впечатляющие результаты лечения резистентной гипертонии.

Если дальнейшая клиническая проверка окажется удачной, баксдростат займет позицию чрезвычайно востребованного лекарственного средства, весьма актуального в условиях многолетнего отсутствия каких-либо новых прорывных препаратов для лечения гипертонии.

#гипертония #гипертензия #резистентнаягипертония #резистентнаягипертензия #СинкорФарма #CinCorPharma

https://mosmedpreparaty.ru/news/41582

Постковидный синдром (длительный ковид) — состояние долгосрочных проблем со здоровьем, которое сохраняется по прошествии типичного периода восстановления после перенесенной коронавирусной инфекции #COVID19.

С постковидным синдромом сталкивается каждый четвертый-пятый человек, переболевший симптоматическим ковидом.

Каких-либо специфических лекарств, чтобы справиться с постковидным синдромом не существует.

Зато если лечить #ковид противовирусным препаратом «#Паксловид» (#Paxlovid, #нирматрелвир + #ритонавир), можно прилично снизить риск развития постковидного синдрома.

#постковидныйсиндром #длительныйковид #LongCovid #SARSCoV2 #пандемия #коронавирус #nirmatrelvir #ritonavir #Пфайзер #Pfizer

https://mosmedpreparaty.ru/news/41603

Метастатический рак поджелудочной железы получит новое первоочередное лечение.

«#Онивайд» (#Onivyde) — #иринотекан в пегилированной липосомальной рецептуре, — добавляемый к трем химиопрепаратам (#фторурацил, #лейковорин и #оксалиплатин), продлит жизнь пациентов с метастатической протоковой аденокарциномой поджелудочной железы, если сравнивать с лечением химиопрепаратами наб-#паклитаксел и #гемцитабин.

#онкология #рак #ракподжелудочнойжелезы

https://mosmedpreparaty.ru/news/41614

«#ГлаксоСмитКляйн» (#GlaxoSmithKline) разработала препарат #бепировирсен (#bepirovirsen), которому по силам функционально вылечить хронический вирусный гепатит B.

Нельзя сказать, что эффективность бепировирсена потрясающая, однако некоторую пропорцию больных он избавит от этого инфекционного заболевания, рано или поздно приводящего к смерти.

#гепатит #вирусныйгепатит #гепатитB

https://mosmedpreparaty.ru/news/40712

«#Леквио» / «#Сибрава» (#Leqvio / #Sibrava, инклисиран) — волшебное лекарство для мощного и безопасного снижения высокого уровня холестерина липопротеинов низкой плотности (#ЛПНП).

Лечение препаратом #инклисиран (#inclisiran) предполагает одну подкожную инъекцию в полгода.

Всё бы ничего, но цена инклисирана запредельная: три дозы препарата (полтора года лечения) — и о новом автомобиле отечественного автопрома можно забыть.

#атеросклероз #холестерин #Новартис #Novartis

https://mosmedpreparaty.ru/news/41653

Появился первый в мире лекарственный препарат, который способен предотвратить или отсрочить манифестацию (начало) сахарного диабета 1-го типа у лиц, находящихся в группе высокого риска его развития.

14-дневный курс препарата «#Тизилд» (#Tzield, #теплизумаб) задержит прогрессирование бессимптомного сахарного диабета 1-го типа до клинической стадии, предоставив дополнительное время для здоровой жизни.

Теплизумаб (#teplizumab) разработан «#ПровеншнБайо» (#ProventionBio).

#сахарныйдиабет #диабет #новыелекарства

https://mosmedpreparaty.ru/news/17474

На волне обнадеживающих новостей о появлении препарата «#Тизилд» (#Tzield, #теплизумаб), который сдерживает прогрессирование сахарного диабета 1-го типа, уместно напомнить о другом подходе к лечению этого аутоиммунного заболевания.

«#Пресиджен Актобайо» (#Precigen ActoBio) придумала, как стабилизировать сахарный диабет 1-го типа путем формирования антиген-специфической иммунной толерантности к островковым антигенам. Пероральный препарат #AG019 делает так, что иммунная система начинает более лояльно относиться к бета-клеткам, прекращая их атаковать.

#сахарныйдиабет #диабет #иммунотерапия

https://mosmedpreparaty.ru/news/37248

#Баксдростат (#baxdrostat) — приятное дополнение к существующими арсеналу гипотензивных лекарственных препаратов, который не обновляется уже долгие годы.

Добавление баксдростата к привычным кардиологическим препаратам решает проблему высокого артериального давления при резистентной или неконтролируемой гипертонии.

#гипертония #гипертензия #давление

https://mosmedpreparaty.ru/news/41582

Японская «#Сионоги и Ко» (#Shionogi & Co.) предложила «#Ксокова» (#Xocova, #энситрелвир) — новый лекарственный препарат, предназначенный для лечения коронавирусной инфекции #COVID19, вызванной коронавирусом #SARSCoV2.

«Ксокова» работает точно так же, как мегапопулярный противоковидный препарат «#Паксловид» (#Paxlovid, #нирматрелвир + #ритонавира) авторства «#Пфайзер» (#Pfizer), осуществляя подавление репликации вируса.

Если «Паксловид» нужно принимать два раза в день, то «Ксокова» — только один раз. Кроме того, японский противовирусный препарат избавлен от проблемы лекарственного взаимодействия: лечение «Паксловидом» в ряде случаев требует временного прекращения приема других лекарств.

И самое, пожалуй, важное, «Ксокова» разрешен для лечения пациентов вне зависимости от наличия факторов риска прогрессирования инфекции до тяжелой формы.

#коронавирус #пандемия #ковид #ensitrelvir

https://mosmedpreparaty.ru/news/39182

#Антибиотик #цефидерокол (#cefiderocol), разработанный японской «#Сионоги и Ко» (#Shionogi & Co.), успешно лечит пациентов с бактериальными инфекциями, устойчивыми к назначению карбапенемов — спасительных препаратов последней надежды.

#Резистентность бактерий к антибиотикам — одна из величайших глобальных проблем нашего времени, представляющая собой большую угрозу для здоровья населения в связи с тем, что всё чаще инфекции становится невозможным вылечить.

#антибиотики #антибиотикорезистентность #карбапенемы

https://mosmedpreparaty.ru/news/41764

Жирным детишкам несказанно повезло. Отныне прекрасный #семаглутид разрешен для борьбы с теми вёдрами сала, которыми несмышленыши умудрились запастись, когда вдоволь пихали пищу в свои прожорливые ротики.

Одна подкожная инъекция «#Вегови» (#Wegovy) в неделю — и вес крепышей определенно начнет снижаться. Если лечиться как положено, попутно контролировать калорийность рациона и заниматься физкультурой, то со временем свиноподобный облик пройдет.

Ну а родителям, которые напрямую виновны в создании новых человеческих бочек, придется принять другую реальность в лице куда более здоровых ипостасей своих отпрысков.

#ожирение #лишнийвес #похудение #избыточныйвес #снижениевеса

https://mosmedpreparaty.ru/news/41921

Кто сказал, что наследственный ангионевротический отек нельзя вылечить?

Австралийская «#СиЭсЭл» (#CSL) готова это сделать, во всяком случае функционально.

Вплотную подошедший к регистрации #гарадацимаб (#garadacimab), который вводится подкожными инъекциями один раз в месяц, способен полностью избавить две трети пациентов от любых обострений наследственного ангионевротического отека.

Тем временем другие игроки фармотрасли обкатывают более кардинальные подходы, включающие генную терапию и генное редактирование.

#наследственныйангионевротическийотек #редкиезаболевания #орфанныезаболевания

https://mosmedpreparaty.ru/news/42148

Высокоактивная антиретровирусная терапия (#ВААРТ) инфекции вируса иммунодефицита человека типа 1 (#ВИЧ-1), проводимая должным образом, переводит заболевание из статуса смертоносного в хроническое.

Продолжительность жизни ВИЧ-положительных людей, следующих курсом ВААРТ, не ниже таковой у ВИЧ-отрицательных. Однако ее качество всё же страдает.

Комплектный препарат «#Кабенува» (#Cabenuva, #каботегравир + #рилпивирин; CAB LA + RPV LA), также продвигаемый отдельными «#Вокабриа» (#Vocabria, каботегравир) и «#Рекамбис» (#Rekambys, рилпивирин), пробует вывести лечение ВИЧ на новый уровень.

Вместо ежедневного приема таблеток в рамках какой-либо ВААРТ-схемы предложено получать 1 дозу в 2 месяца. Пусть инъекционно, но тем не менее.

«Вокабриа» и «Рекамбис» зарегистрированы в России.

Осталось решить насущную проблему со стигматизацией ВИЧ-положительных людей, которых общество продолжает совершенно незаслуженно преследовать, третировать и дискриминировать. Как будто они какие-то прокаженные.

#СПИД «#Виив хелскеа» #ViiV Healthcare

https://mosmedpreparaty.ru/news/42126

Смерть «плохому» холестерину!

«#Мерк и Ко» (#Merck & Co.) разработала новый препарат MK-0616, предназначенный для снижения холестерина липопротеинов низкой плотности (#ЛПНП).

MK-0616 обещает быть бестселлером. Во-первых, он безопасен. Во-вторых, лекарство сделано в пероральной рецептуре. В-третьих, MK-0616 снижает уровень «плохого» холестерина существенно сильнее, чем все прочие существующие на рынке таблетки, включая секвестранты желчных кислот, статины, эзетемиб и бемпедоевую кислоту. В-четвертых, эффективность MK-0616 не уступает таковой у мощных и дорогих инъекционных препаратов для снижения холестерина ЛПНП, таких как «#Пралуэнт» (#Praluent, #алирокумаб), «#Репата» (#Repatha, #эволокумаб) и «#Леквио» / «#Сибрава» (#Leqvio / #Sibrava, #инклисиран).

Если у «Мерк и Ко» всё получится, борьба с атеросклерозом выйдет на качественно новый уровень.

«#МСД» #MSD #гиперлипидемия #гипертриглицеридемия #гиперхолестеринемия #дислипидемия #атеросклероз #ишемическаяболезньсердца #ИБС #холестерин #MK0616

https://mosmedpreparaty.ru/news/37940

Датская «#Асисион фарма» (#Acesion Pharma) придумала новый способ лечения фибрилляции предсердий (мерцательной аритмии), эффективный и безопасный.

Препарат-кандидат #AP30663, будучи первым в своем роде блокатором SK-каналов, подтвердил свою терапевтическую состоятельность. Более того, экспериментальное лечение характеризовалось почти полным отсутствием серьезных нежелательных явлений, которые сопутствуют всем без исключения нынешним антиаритмическим препаратам.

Если всё пойдет удачно, фибрилляцию предсердий будут хронически лечить на качественно новом уровне, а #кардиоверсия (выход к нормальному синусовому ритму) станет относительно несложной задачей.

#фибрилляцияпредсердий #мерцательнаяаритмия #аритмия

https://mosmedpreparaty.ru/news/42287

Постковидный синдром (длительный ковид) — состояние долгосрочных проблем со здоровьем, которое сохраняется по прошествии типичного периода восстановления после перенесенной коронавирусной инфекции COVID-19. Разнообразные симптомы постковидного синдрома, которые оказывают отрицательное влияние на все системы органов, могут продолжаться многие месяцы. С длительным ковидом сталкивается каждый четвертый-пятый человек, переболевший симптоматическим ковидом.

Установлено, что 14-дневный прием метформина после проявления симптомов инфекции прилично снижает риск развития постковидного синдрома.

Механизм действия метформина обращается, возможно, к сдерживанию окислительного стресса и воспаления, а также подавлению вирусной репликации.

В любом случае #метформин — отличный способ профилактики последствий ковида: доступный, дешевый и безопасный.

#постковидныйсиндром #длительныйковид #metformin #ковид #коронавирус #SARSCoV2 #коронавируснаяинфекция #COVID19 #пандемия

https://mosmedpreparaty.ru/news/42294