#中国 #基因编辑 #贫血
【中国首个基因编辑疗法临床试验申请获受理】
博雅辑因宣布中国国家药品监督管理局药品审评中心已经受理其针对输血依赖型β地中海贫血的基因编辑疗法产品 ET-01（受理号：CXSL2000299），即 CRISPR/Cas9 基因修饰 BCL11A 红系增强子的自体 CD34+造血干祖细胞注射液的临床试验申请。这是中国首个获药品审评中心受理的基因编辑疗法临床试验申请。据介绍，此项临床试验计划在输血依赖型β地中海贫血患者中评价 ET-01 单次移植的安全性和有效性。地中海贫血是指一组由珠蛋白基因缺失或点突变致使珠蛋白肽链合成被部分或完全抑制的遗传性溶血性贫血疾病。中国地中海贫血病基因携带者高达 3000 万人，中重型地中海贫血病患者达30万人。β 地贫患儿出生后病情进行性加重，除贫血症状外，易并发脾肿大、发育落后及免疫力低下导致的多器官功能受损 50% 重型地贫患者 5 岁之前夭折，如不进行有效治疗，很少能活过 20 岁。（solidot）
【中国首个基因编辑疗法临床试验申请获受理】
博雅辑因宣布中国国家药品监督管理局药品审评中心已经受理其针对输血依赖型β地中海贫血的基因编辑疗法产品 ET-01（受理号：CXSL2000299），即 CRISPR/Cas9 基因修饰 BCL11A 红系增强子的自体 CD34+造血干祖细胞注射液的临床试验申请。这是中国首个获药品审评中心受理的基因编辑疗法临床试验申请。据介绍，此项临床试验计划在输血依赖型β地中海贫血患者中评价 ET-01 单次移植的安全性和有效性。地中海贫血是指一组由珠蛋白基因缺失或点突变致使珠蛋白肽链合成被部分或完全抑制的遗传性溶血性贫血疾病。中国地中海贫血病基因携带者高达 3000 万人，中重型地中海贫血病患者达30万人。β 地贫患儿出生后病情进行性加重，除贫血症状外，易并发脾肿大、发育落后及免疫力低下导致的多器官功能受损 50% 重型地贫患者 5 岁之前夭折，如不进行有效治疗，很少能活过 20 岁。（solidot）
Forwarded from 乌鸦观察
#美国 #器官移植 #转基因 #超急性排异反应 #排异反应 #基因编辑 #猪 #肾脏
【世界首例：美国医生将猪肾移植入人体，植入三天内未引发排异反应】
美国研究人员近日成功尝试了首例将猪肾植入人体的器官移植手术，并且在植入三天内未出现排异反应，这在器官移植发展史上具有重大的里程碑意义。
一名脑死亡的肾病患者在纽约大学朗格尼医学中心（NYU Langone Health）被植入猪肾后，其人体免疫系统三天内未出现所谓的超急性排异反应，该例手术也为将来潜在的人体动物器官移植带来希望，有望解决目前的供体短缺问题。
过去几十年来，研究人员一直在探索动物器官移植到人类的可能性。而其中面临的最大挑战就是如何解决异种移植后人体免疫系统几乎必然会发生的超急性排异问题。所谓的超急性排异，是指在器官移植48小时内发生的排异反应。
而伴随着基因编辑技术的发展，这一问题已经展现出了重大的突破。在最新的猪肾移植手术中，研究人员解释称，动物肾脏植入人体后，之所以没有产生即刻的排异反应，是因为移植手术使用的是经过基因编辑过的猪的肾脏，在猪的组织中敲除了一种叫做半乳糖基因，这种基因往往会触发人体排异。
为了方便研究人员观察器官的情况，移植后的肾脏连接在人体的血管中，但是被留在体外。在肾脏移植手术后的54小时观察期中，研究负责人罗伯特·蒙哥马利（Robert Montgomery）医生表示：“肾脏功能指标肌酸酐看起来恢复了正常，并且产生了和人体肾脏移植后相当的尿量，没有产生移植早期强烈的排异反应，这与未经基因编辑过的猪肾移植到非人类灵长类动物中出现的情况不同。”
手术获得了患者家属的同意，并在获得家属同意前征询了伦理和法律人士的意见。而开发这种被称为“GalSafe”去半乳糖基因编辑猪的公司United Therapeutics，已于去年12月获得美国FDA的批准，用于开发潜在的人体疗法。（第一财经）
相关报道📰
【Pig-to-human transplants come a step closer with new test】- 美联社
【U.S. surgeons successfully test pig kidney transplant in human patient】- 路透社
【世界首例：美国医生将猪肾移植入人体，植入三天内未引发排异反应】
美国研究人员近日成功尝试了首例将猪肾植入人体的器官移植手术，并且在植入三天内未出现排异反应，这在器官移植发展史上具有重大的里程碑意义。
一名脑死亡的肾病患者在纽约大学朗格尼医学中心（NYU Langone Health）被植入猪肾后，其人体免疫系统三天内未出现所谓的超急性排异反应，该例手术也为将来潜在的人体动物器官移植带来希望，有望解决目前的供体短缺问题。
过去几十年来，研究人员一直在探索动物器官移植到人类的可能性。而其中面临的最大挑战就是如何解决异种移植后人体免疫系统几乎必然会发生的超急性排异问题。所谓的超急性排异，是指在器官移植48小时内发生的排异反应。
而伴随着基因编辑技术的发展，这一问题已经展现出了重大的突破。在最新的猪肾移植手术中，研究人员解释称，动物肾脏植入人体后，之所以没有产生即刻的排异反应，是因为移植手术使用的是经过基因编辑过的猪的肾脏，在猪的组织中敲除了一种叫做半乳糖基因，这种基因往往会触发人体排异。
为了方便研究人员观察器官的情况，移植后的肾脏连接在人体的血管中，但是被留在体外。在肾脏移植手术后的54小时观察期中，研究负责人罗伯特·蒙哥马利（Robert Montgomery）医生表示：“肾脏功能指标肌酸酐看起来恢复了正常，并且产生了和人体肾脏移植后相当的尿量，没有产生移植早期强烈的排异反应，这与未经基因编辑过的猪肾移植到非人类灵长类动物中出现的情况不同。”
手术获得了患者家属的同意，并在获得家属同意前征询了伦理和法律人士的意见。而开发这种被称为“GalSafe”去半乳糖基因编辑猪的公司United Therapeutics，已于去年12月获得美国FDA的批准，用于开发潜在的人体疗法。（第一财经）
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