#справка #biotech #генетика
Генная терапия - ужасно широкий термин.

В клинических испытаниях изучаются различные подходы, пытающиеся определить самый безопасный, самый эффективный способ исправления или редактирования определенных генов, вызывающих заболевания.

В некоторых исследованиях это делается непосредственно в организме человека (in vivo), тогда как в других исследованиях клетки извлекаются, проектируются в лаборатории, а затем вводятся обратно пациенту (ex vivo).

Иногда генная терапия приводится в действие модифицированным вирусом, в то время как в других случаях редактирование предпринимается ферментативно. Проще говоря, никто не знает, какой подход будет оптимальным для каких показаний.

Генная терапия и редактирование генов имеют огромные перспективы для лечения заболеваний.

☝️При этом, быстрые темпы инноваций в биологических технологиях - это и возможность для инвесторов, и огромный риск.

Даже если один из подходов работает и получает одобрение на маркетинг продукта, может пройти всего несколько лет, прежде чем еще более эффективный подход отменит испытания на поздних стадиях и захватит рынок практически за одну ночь.