В Общественной палате РФ в преддверии Дня осведомленности о мукополисахаридозе (15 мая) состоялась дискуссия: «Из «редких» детей в «редкие» взрослые: вопрос открыт»

Эксперты обсудили проблему перехода пациентов с орфанными заболеваниями из детской когорты во взрослую.

До 18 лет пациентов с тяжёлыми и редкими заболеваниями – по перечню из 53 нозологий - лекарствами обеспечивает президентский Фонд «Круг добра». Созданный в качестве дополнительного механизма финансирования лекарственной помощи детям, фонд в 2021-м году купил лекарств на 31 млрд рублей.

По достижению совершеннолетия ответственность за лекарства для орфанных пациентов возвращается к регионам. «Нас беспокоит, как складывается судьба тех наших подопечных, кому исполняется 18 лет. В этом году их 115» - сказал Александр Ткаченко.

Фонд «Круг добра» направил письма руководителям субъектов РФ с поименным списком этих 115 пациентов с просьбой предусмотреть финансирование лекарственных препаратов для них в дальнейшем.

Одним из возможных вариантов обеспечения «редких» взрослых необходимыми лекарствами, по мнению экспертов, может стать централизованная покупка таких лекарств за счёт федерального бюджета.

Мы подводим итоги 2021 года и в одном документе собрали разнообразную информацию о том, что происходило с нами в первый год работы Фонда «Круг добра»

Главное – самые передовые и дорогие лекарства, в том числе, незарегистрированные, закуплены для 2 тысяч детей с тяжёлыми и редкими заболеваниями. Некоторое время у нас заняло создание структуры Фонда, зимой и весной продолжали выходить документы Правительства России, которые регламентируют нашу работу с серьёзными бюджетными средствами. Первые деньги на закупку препаратов Фонд получил летом.

В прошлом году экспертный совет рассмотрел и внёс в перечень заболеваний 44 нозологии и лекарства к ним. Попечительский совет утвердил эти лекарства. Первым включённым в перечень заболеванием стала спинальная мышечная атрофия. Более половины из 2 тыс. подопечных Фонда в 2021-м году стали именно дети со СМА, которых Фонд за госсчёт по назначению врачей обеспечивал одним из трёх существующих лекарств от этой болезни. Все три – одни из самых дорогих, которые покупает Фонд.

Сегодня в перечнях нозологий – 53 тяжёлых и редких заболевания, а подопечных Фонда – уже более 3 тысяч. Многие уже получили лекарства, некоторые, надеемся, получат в ближайшее время. К сожалению, введённые против России санкции усложнили логистику и увеличили сроки доставки препаратов. Эти и некоторые другие проблемы – например, сможет ли Фонд «подхватить» своих подопечных и после достижения 18-летнего возраста – обсуждали 19 мая на пресс-конференции в ТАСС.

В Фонде все проблемы видят и знают, а дружная команда Фонда делает всё, от неё зависящее, чтобы дети с редкими заболеваниями получали лекарства быстро и непрерывно.

Запись пресс-конференции, в которой приняли участие председатель правления Фонда «Круг добра» протоиерей Александр Ткаченко, председатель экспертного совета Фонда Александр Румянцев и председатель попечительского совета Фонда Николай Дайхес можно посмотреть на странице ТАСС

Девочка из ЛНР со СМА получит рисдиплам от Круга добра

Это первая заявка на ребёнка с Донбасса. Предправления Фонда, Александр Ткаченко позвонил Ирине, матери девочки.

Ксении 9 лет, у неё СМА 2-го типа. Она зарегистрирована в Москве, находится под наблюдением врачей Морозовской больницы

Ирина Киркора, зампред СПЧ:

Как член Попечительского совета Фонда я вижу не только успехи в работе Круга добра, но и новые вызовы. Российские дети, проживающие на территории ЛНР и ДНР, нашедшие убежище на территории РФ нуждаются в обеспечении лекарственными препаратами

Что нужно делать родителям детей с орфанными заболеваниями в такой ситуации?

Как только получено российское гражданство, подайте заявление, указав субьект РФ, в котором вы зарегистрированы. Далее с Вами свяжутся представители регионального Минздрава для дальнейших действий. Позже регион передаст заявку в Фонд

Нам важно сделать возможным получение жизненно необходимой терапии российским детям независимо от места их проживания ❤️

Осторожно, мошенники!

Друзья! Нам пишут, что в подмосковных электричках заметили «волонтёров», которые от имени Фонда «Круг добра» собирают деньги на лечение детей с редкими заболеваниями.

Для покупки дорогостоящих лекарств, организации помощи детям с тяжёлыми и редкими заболеваниями «Круг добра» получает средства от повышенного налога на доходы физических лиц для граждан, чьи доходы превышают 5 млн рублей в год. По уставу мы можем проводить фандрайзинговые кампании, принимать средства частных благотворителей. Но сборы пожертвований Фонд «Круг добра» сейчас не ведёт.

Очень просим присылать нам фото и видео таких «сборов», если заметите!

Препарат Элексакафтор/Тезакафтор/Ивакафтор + Ивакафтор прибыл в Россию

По сообщению поставщика Фонда «Круг добра» компании Санофи, партия препарата элексакафтор+ивакафтор+тезакафтор (Трикафта) 30 мая 2022 года прибыла в Россию и уже 31 мая выпущена таможней.

▶️Препарат разработан компанией Vertex Pharmaceuticals Inс и пока не зарегистрирован в России

▶️По информации от Санофи, поставка осуществляется в соответствии с планом поставок по ранее заключённым договорам в дозировке 100 мг+50 мг+75 мг; 150 мг

▶️Уже в ближайшее время препарат поступит в ряд регионов. Подробнее

▶️ В ближайшие дни ФКУ ФЦПиЛО Минздрава РФ объявит очередную закупку на зарегистрированный препарат ивакафтор+люмакафтор (Оркамби)

▶️Ожидается, что в течение 1-1,5 месяца препарат также поступит в регионы

В первую очередь препарат планируется доставить в Челябинскую и некоторые другие области, где ивакафтор+люмакафтор заканчивается.

Фонд продолжит искать возможности перераспределения препарата из других регионов

В День защиты детей Владимир Путин в режиме видеоконференции встретился с протоиереем Александром Ткаченко

Глава фонда поддержки детей с тяжёлыми заболеваниями «Круг добра» рассказал о результатах первого года работы организации и её развитии.

Подробнее – на сайте Кремля.

Трикафта доставляется в регионы

▶️Прибывшая на днях партия незарегистрированного в России препарата Элексакафтор/Тезакафтор/Ивакафтор + Ивакафтор в дозировке 100 мг+50 мг+75 мг; 150 мг и в объёме 1575 упаковок распределяется по регионам

▶️ Список грузополучателей формировался, исходя из одобренных до заключения договора с поставщиком заявок

▶️ Объём рассчитывался исходя из нужд указанных в заявках пациентов с учётом 2022 года и 1-2 кварталов 2023

▶️ В первую очередь препарат предназначается пациентам, которые уже получают терапию, это 131 ребёнок

▶️ Учитывая возможности перераспределения, объёма ввезённого в Россию препарата достаточно для обеспечения всех пациентов, включая вновь выявленных, с одобренными заявками на Элексакафтор/Тезакафтор/Ивакафтор + Ивакафтор в дозировке 100 мг+50 мг+75 мг; 150 мг, до конца октября 2022 года

До этого времени Фонд произведёт закупку очередной партии препарата

Попечительский совет фонда «Круг добра» рассмотрит дополнения в перечень закупаемых лекарственных препаратов

08-09 июня 2022 года члены попечительского совета в заочной форме рассмотрят включение новых пунктов в перечень лекарственных препаратов, медицинских изделий и технических средств реабилитации для детей с редкими и жизнеугрожающими заболеваниями. Будут рассматриваться вопросы:

▶️ О включении в перечень для закупок утверждённого ранее экспертным советом препарата Охervate (МНН ценегермин). Лекарство помогает детям с нейротрофическим кератитом избежать слепоты

▶️ О включении в перечень раздвижных эндопротезов Stanmore Implants для лечения детей с остеосаркомой, саркомой Юинга, рабдомиосаркомой и недифференцированных сарком

Особенность протезов в том, что они «растут» вместе с ребёнком: с помощью магнита протез можно увеличивать в длине без хирургического вмешательства

▶️ Об уточнении перечня в отношении лекарственного препарата «Пэгвалиаза», применяемого при фенилкетонурии, заменить его на «Пэгвалиаза+Эпинефрин в форме выпуска шприц-ручка»

Препарат поставляется в комплекте с удобным шприцем, наполненным адреналином, он может понадобиться в случае возможного проявления побочных эффектов

Также членам попечительского совета предложено внести изменение технического характера в положение о закупке товаров, работ, услуг, которое позволит Фонду закупать определённые медицинские изделия.

9 июня первый ребенок с ахондроплазией получил от «Круга добра» стартовую дозу курсового препарата восоритид

▶️ Ранее единственным решением проблемы для детей с ахондроплазией был аппарат Илизарова - долгая и болезненная процедура

▶️ В 2021 году на мировом рынке для лечения этого заболевания появился препарат, который благодаря Фонду «Круг добра» стал доступен и в России

▶️ 9 июня первый российский ребенок с ахондроплазией получил в РДКБ им. Н.И.Пирогова Минздрава России первую дозу восоритида

▶️Заявки на обеспечение препаратом продолжают поступать в Фонд

▶️ В тот же день прошла встреча предправления «Круга добра» Александа Ткаченко с пациентским сообществом «Немаленькие люди» и ведущими врачами в Общественной палате

Ахондроплазия – редкое генетическое заболевание, которое затрагивает примерно 1:40 000 новорожденных. Рост без терапии не превышает 130 см., тело имеет непропорциональное строение, заболевание вызывает проблемы со здоровьем, которые серьезно сказываются на качестве жизни.

Сегодня мы познакомим вас с историей Льва, рассказанной его папой ❤️

Упрощение ввоза лекарств – поручение Владимира Путина правительству для Фонда "Круг добра"

Президент утвердил перечень поручений по итогам встреч 1 июня.
Публикуем выжимку комментария председателя правления Фонда «Круг добра» Александра Ткаченко:

Упрощение ввоза лекарств нужно для появления у Фонда возможности формировать запасы лекарственных препаратов, чтобы ускорить обеспечение детей, которым лекарственные препараты одобряются на экспертном совете Фонда. Особенно в этом “нуждаются” незарегистрированные в России препараты.

Как все происходит сейчас:
1. Одобрение заявки
2. Процедура оформления отдельного договора на поставку
3. Получение отдельного разрешения на поставку
4. Ввоз незарегистрированного препарата в Россию

С учетом экономических санкций и усложнившейся логистики – такая процедура иногда требует больше времени, чем хотелось бы – особенно, когда дети должны получить лекарство как можно скорее.

Расширение возрастных рамок помощи позволило бы сделать шаг вперёд в обеспечении преемственности лечения у наших подопечных.

Важно, что в самом поручении указано: расширение возрастных рамок до 12 месяцев после достижения 18 лет – первоначальное. Это даёт возможность продолжить обсуждение помощи вырастающим подопечным Фонда.

Эти и другие решения по поручениям Президента смогут сделать работу Фонда «Круг добра» более чёткой и гибкой – так что ждем решений по изменениям в системе обеспечения лекарствами через "Круг добра".

В Россию поступила партия препарата для лечения муковисцидоза у детей

💊 Новая партия лекарственного препарата элексакафтор + тезакафтор + ивакафтор / ивакафтор (таблетки в дозировке 50мг+25мг+37,5мг; 75мг №84) в количестве 376 упаковок прибыла в Россию

📌 Санофи: большая часть поступившей партии уже доставлена в ряд субъектов РФ. Это Алтайский край, Волгоградская область, Воронежская область, Краснодарский край, Липецкая область, Московская область, республика Башкортостан, республика Бурятия, Рязанская область, Санкт-Петербург, Тюменская область, Ульяновская область и Ханты-Мансийский автономный округ-Югра

До конца июня 2022 года ожидается доставка препарата в Москву, Нижегородскую область и Республику Татарстан

Помните, мы писали о том, что первый ребенок с ахондроплазией получил от «Круга добра» восоритид? Это была восьмилетняя София Кузьменко из Калужской области ❤️

В Россию поступила первая партия иммуноглобулина человека для подкожного введения (торговое наименование – Кьютаквиг)

🚚 Об этом сообщил поставщик, который отвечает за ввоз лекарства и логистику между регионами

💚 Препарат в такой форме избавляет от необходимости внутривенных инъекций, чем серьезно повышает качество жизни пациентов

📦 Поступившая партия ­– на 129 пациентов, но это лишь часть законтрактованного Фондом объёма

🚚 Как сообщил поставщик, лекарство начинают развозить по регионам. Новые поставки ожидаются в ближайшее время

Завтра, в Общественной палате Фонд «Круг добра» проведет встречу с сообществом родителей детей с муковисцидозом

⏰ 28 июня в 11:00 в Общественной палате РФ (Миусская пл., д. 7)

🧍‍♂️ Кто будет участвовать?

Представители фонда «Круг добра», медицинского сообщества, Общероссийской общественной организации «Всероссийское общество редких (орфанных) заболеваний», пациентского сообщества, законные представители тяжелобольных детей

🧑🏻‍💼👨🏻‍💼Организаторы:
Комиссия ОП РФ по вопросам благотворительности и социальной работе и фонд «Круг добра»

🪴Цель встречи

Улучшение механизмов предоставления тяжелобольным детям медицинской помощи и включение пациентского сообщества и родителей в этот процесс

📝 Планируется

Получить обратную связь от родителей, обсудить текущую ситуацию с лекарственным обеспечением. Среди участников встречи будут представители 40 региональных подразделений Всероссийского общества редких заболеваний. Также детей с муковисцидозом будут представлять некоммерческие организации "Паруса надежды" (Алтайский край), "На одном дыхании"(Москва), и "Помощь больным с муковисцидозом"(Московская область)

Модератор - Александр Ткаченко. Событие будет транслироваться на сайте Общественной палаты

Встреча с сообществом родителей детей с муковисцидозом 28.06.2022

Фонд провел встречу с родителями детей с муковисцидозом из разных регионов России. Трансляция мероприятия велась в аккаунте ВК Общественной палаты России.

Рассказываем о ключевых вопросах:

Эффективность препаратов
«Экспертное сообщество пришло к мнению о том, что препарат Элексакафтор/Тезакафтор/Ивакафтор + Ивакафтор может быть более эффективен для большего количества детей, чем ивакафтор+люмакафтор. В 2022 году врачи стали выписывать Трикафту гораздо чаще», – Александр Ткаченко

Пациентское сообщество обратилось к Фонду с просьбой поддержать идею оплаты Фондом кроме лекарств ещё и дорогостоящей дополнительной диагностики

Проблемы с поставками
Официально санкций на поставки лекарств детям никто не вводил, но компания-поставщик отложила подписание договора из-за скачка курса валют в феврале-марте. Когда договор был подписан, европейский производитель препарата начал затягивать отгрузку, она продлилась несколько недель, хотя раньше занимала дни. В это время под санкции попали грузоперевозчики, поставщику пришлось искать других и везти препарат обходным маршрутом

Фонд уже открыл заявочную кампанию на обеспечение лекарственными препаратами на 2023-й год, чтобы предотвратить повторение ситуации

Тема 18+
Фонд со своей стороны уже предупреждает регионы о необходимости заранее планировать расходы региональных бюджетов с учетом грядущих трат на новых взрослых орфанных пациентов

Информирование
Информирование родителей о всех этапах одобрения заявки и поставки препарата конкретному пациенту, об объёме поставки.
Через некоторое время информация будет доступна через информационный ресурс сервиса Госуслуг. Он находится в стадии развития

Подробнее об итогах встречи - на сайте

Сообщается о выходе препарата Золгенсма в гражданский оборот

📝 Препарат зарегистрировали в России 9 декабря прошлого года. Но, как известно, требуется некоторое время на вывод препарата на рынок в качестве зарегистрированного. Это примерно полгода, которые препарат в стране недоступен

🧬 Фонд «Круг добра» обеспечивает поставки, в том числе, незарегистрированных препаратов для детей с редкими и тяжёлыми заболеваниями

🚩 Мы очень хорошо понимали: перерыв в поставках таких препаратов после регистрации был бы болезненным, а для некоторых заболеваний и лекарств перерыв в терапии крайне нежелателен. Ещё с прошлого лета Фонд искал выход из этой ситуации, обозначал проблему на встречах с участием представителей законодательной и исполнительной власти

📄 Ответом на проблему стало Постановление Правительства РФ №14 от 18.01.2022, которым были внесены изменения в регламентирующие работу Фонда Правила приобретения лекарственных препаратов и медицинских изделий: Фонд получил возможность продолжить закупки только что зарегистрированных препаратов без пауз, до их вывода в гражданский оборот, в том числе и Золгенсма

👶 Среди подопечных Фонда – более 1 тысячи детей со СМА, Фонд по назначению врачей бесплатно обеспечивает их одним из трёх дорогостоящих препаратов. Эврисди (рисдиплам) и Спинраза (нусинерсен) к моменту создания Фонда уже были зарегистрированы в России

❤️ Мы очень рады, что после регистрации Золгенсма (онасемноген абепарвовек) мы смогли избежать ожидания вывода препарата в гражданский оборот, продолжить покупки и этого препарата

В первом полугодии 2022 года экспертный совет Фонда «Круг добра» одобрил 58 заявок на Золгенсма. В том числе, 17 детям была одобрена смена терапии на Золгенсма 🍃

Рассказ Ники Ивлевой, мамы троих приемных детей, двое из которых - с муковисцидозом

У программы Фонда по повышению квалификации врачей из регионов появились первые выпускники

👨‍⚕️ Специалисты по редким заболеваниям в регионах – и сами достаточно редкие. Мы хорошо видим это по опыту нашей работы и понимаем: чем точнее и оперативнее будет диагностика орфанных заболеваний, чем быстрее в регионе смогут сформировать заявку в Фонд на помощь больному ребёнку, тем раньше мы сможем эту помощь оказать

🤝Поэтому «Круг добра» совместно с ведущими российскими учёными и практикующими врачами разрабатывает собственные образовательные программы и материалы. Видеоролики и презентации по некоторым конкретным заболеваниям можно посмотреть на нашем сайте!

📢С этой же целью Российская медицинская академия непрерывного профессионального образования Минздрава России (РМАНПО) и фонд «Круг добра» провели 72-часовой курс «Тяжелые, жизнеугрожающие и хронические заболевания, в том числе редкие (орфанные) заболевания у детей: современные методы диагностики и лечения, организация оказания медицинской помощи».

👩‍⚕️Пройти курс и повысить свою квалификацию смогли 150 российских врачей – специалистов в области лечения и диагностики детей с жизнеугрожающими и редкими заболеваниями, их медицинской реабилитации.

📃В план Образовательной программы вошли самые актуальные на сегодня темы лечения и профилактики наследственных и генетических заболеваний. Например, врачи-педиатры, врачи-неврологи и врачи других неонкологических специальностей учились ранней диагностике опухолевых заболеваний детей с редкими генетическими синдромами и других нозологий

👨‍🏫В число преподавателей программы вошли опытные профессора, доценты и ассистенты кафедр, работающие с генетическими заболеваниями детей и подростков.Кроме того, перед слушателями выступали председатель правления Фонда «Круг добра» Александр Ткаченко, директор по внешней коммуникации и проектной деятельности Анна Кудря и директор по информационным технологиям и кибербезопасности Денис Куликов.

«Этот проект творческого процесса совместной деятельности фонда «Круг добра» и Российской медицинской академии непрерывного профессионального образования трудно переоценить,- считает академик РАН Олег Атьков. – Уникальная программа была создана усилиями нескольких кафедр Академии и, полагаю, таких прецедентов единицы. Я уверен, что это начало большого и успешного сотрудничества»

Сейчас планируется второй набор слушателей Образовательной программы, которая намечена на сентябрь 2022 года.

В России появится препарат для лечения нарушения свертываемости крови и изделия для детей с синдромом Пьера Робена

💉 В Фонд обратилось Всероссийское общество гемофилии с просьбой включить заболевание Наследственный дефицит фактора свертывания крови ХIII и необходимый препарат в Перечни

🧬 Это редчайшее явление гемостаза (60 пациентов в мире), его не улавливают современные лабораторные тесты. Из-за вызванных болезнью кровотечений дети умирают очень рано

23.06 заболевание было принято Экспертным советом, а 30.06 Попечительским советом был утвержден препарат Фиброгаммин П (МНН концентрат фактора свертываемости ХIII человеческий)

👨‍⚕️Еще были одобрены накостные компрессионно-дистракционные аппараты для лечения детей с синдромом Пьера Робена

🏥Синдром Пьера Робена – врожденный порок развития, проявляющийся в недоразвитой нижней челюсти, расщелине неба и западании языка, что приводит к синдрому внезапной смерти

🌱Компрессионно-дистракционный остеосинтез – малотравматичный и эффективный метод лечения

Поговорили с Валентиной Чирковой, мамой Ангелины со СМА 1 типа