✅ تأیید زینتگلو، اولین داروی ژن‌درمانی تالاسمی توسط اداره غذا و دارو

🟠#باشگاه_مجلات
🟡 دکتر بابک عزیزافشاری، ۳ شهریور ۱۴۰۱


▫️اداره غذا و دارو (اف‌دی‌اِی) ایالات متحده اولین داروی ژن‌درمانی تالاسمی بتا موسوم به بتیبگلوژن اتوتمسل با نام تجاری زینتگلو را در بزرگسالان و کودکانی که نیاز به تزریق خون دوره‌ای دارند تأیید کرد.

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-cell-based-gene-therapy-treat-adult-and-pediatric-patients-beta-thalassemia-who

تالاسمی بتا می‌تواند به دلیل جهش ژن بتا-گلوبین منجر به کاهش شدید هموگلوبین یا فقدان کامل آن شود. این بیماران اغلب هر ۲ تا ۵ هفته باید خون دریافت کنند و میانگین عمر آنان به دلیل عوارض بیماری و تزریق خون حدود ۳۷ سال است.

زینتگلو یک بار تجویز می‌شود و از طریق یک لنتی‌ویروس فاقد قدرت تکثیر، نسخه فعال ژن جهش‌یافته را به داخل سلول‌های بنیادی خون‌ساز می‌رساند. تأیید داروی جدید با توجه به گزینه‌های محدود درمانی به‌ویژه در بیمارانی که نیازمند تزریق مکرر خون هستند، اهمیت دارد.

مجوز زینتگلو با توجه به نتایج کارآزمایی‌های فاز ۳ صادر شده که نشان می‌دهد در حدود ۹۰ درصد بیماران در طیف سنی ۴ تا ۳۴ سال که تحت درمان قرار گرفتند، میزان هموگلوبین دست‌کم به مدت ۱ سال در محدوده طبیعی یا نزدیک به طبیعی حفظ شد و آنان در این مدت نیاز به تزریق خون نداشتند.

کمیته مشورتی سلول، بافت، و ژن‌درمانی اف‌دی‌اِی در ماه ژوئن به‌اتفاق به تأیید این دارو رأی داد. زینتگلو پیش از این در اروپا تأیید شده و به قیمت ۱٫۸ میلیون دلار در دسترس بود اما شرکت سازنده (بلوبرد) در سال ۲۰۲۱ فروش آن را به دلیل مشکلات پرداخت متوقف کرد.

بلوبرد قیمت زینتگلو را ۲٫۸ میلیون دلار اعلام کرده اما هم‌اکنون در حال مذاکره با بیمه‌های تجاری و همچنین مدیکد برای رسیدن به توافق در زمینه قیمت نهایی و نحوه پرداخت است. یکی از شرایط قرارداد این است که بیمار تا ۲ سال پس از درمان نیاز به تزریق خون پیدا نکند وگرنه ۸۰ درصد این مبلغ باید بازگردانده شود.

تجویز زینتگلو در مراکز پیوند مغز استخوان در سراسر ایالات متحده از ماه اکتبر ۲۰۲۲ آغاز خواهد شد و پیش‌بینی می‌شود حدود ۱۵۰۰ بیمار در این کشور تحت درمان قرار گیرند. عوارض درمان نادر و عمدتاً شامل واکنش‌های غیرجدی در هنگام تزریق مانند درد شکم، گرگرفتگی، تنگی نفس، تپش قلب، درد غیرقلبی قفسه سینه، و سیتوپنی است.

🔗منبع: مدسکیپ

https://www.medscape.com/viewarticle/979358


@Akhbarpezeshkirooz

🟢اهداء يك دستگاه دياليزبه بیمارستان خاتم الانبياء (ص)زاهدان

معاون هماهنگی استان‌های بنياد امور بيماری‌های خاص از
اهداء يك دستگاه دياليزبه بیمارستان خاتم الانبياء زاهدان خبرداد.

✍🏻به گزارش روابط عمومي بنياد امور بيماري‌هاي خاص، نیکتا پژوهش‎فر، معاون هماهنگی و امور استان‌های بنیاد اموربیماری‌های خاص ضمن اعلام این خبر گفت: در راستای اجرای اهداف بنیاد امور بیماری‌های خاص درخصوص کمک‌رسانی به بیماران ،
وكمك خيرين و با نظارت وزارت بهداشت ودرمان انجام گرفت،

انتهای پیام

🌐www.cffsd.org 👈
🌐www.khaspress.ir 👈
@cffsd 🌿

▪️كُلُّ نَفْسٍ ذائِقَةُ الْمَوْتِ

🕋«الَّذِينَ إِذَا أَصَابَتْهُمْ مُصِيبَةٌ قَالُوا إِنَّا لِلَّهِ وَإِنَّا إِلَيْهِ رَاجِعُونَ»🕋

خبر به شهادت رسیدن آقای صلاح الدین گمشادزهی از اعضای جامعه تالاسمی در حادثه تیراندازی ۸ مهر ماه ۱۴۰۱ به نمازگزاران روز جمعه موجب تاسف و تاثر شد ، هر چند فراق وهجران آن عزیز سفر کرده در باور نمی گنجد و بسیار سخت و دشوار است، لیکن تقدیر الهی را جز صبر و بردباری چاره ای نیست، که همه از خداییم و به سوی او باز میگردیم.
لذا ضمن تسلیت از خداوند منان برای آن مرحوم غفران الهی و برای کلیه بازماندگان محترم صبر جمیل واجری جزیل را مسئلت می نماییم.

از طرف هئیت مدیره،همکاران انجمن تالاسمی استان سیستان و بلوچستان و جامعه تالاسمی استان

instagram.com/thalassaemia_sistanbaluchestan

🏆مسابقات کشوری تالاسمی _ بانوان
📅مهر ۱۴۰۱
🌐مازندران _ رامسر

@ghaemkhaspeyvand ✅

إِنَّا لِلَّهِ وَإِنَّا إِلَیْهِ رَاجِعُونَ
در پی حادثه چند روز پیش زاهدان متأسفانه باخبر شدیم آقای صلاح الدین گمشادزهی بیمار جوان تالاسمی و یکی از اعضای تحت پوشش انجمن تالاسمی ایران در میان جانباختگان این واقعه تأسف بار قرار دارد ، لذا بدینوسیله این انجمن ضمن عرض تسلیت به خانواده محترم ایشان ، مردم فهیم استان سیستان و بلوچستان و کشور عزیزمان ، خواستار بررسی موضوع و احقاق حق این عزیزمان از دستگاه های متولی و قضایی هستیم .
روابط عمومی و امور بین‌الملل انجمن تالاسمی ایران
@iranianthassaemia

نفرات و استان‌های برتر رقابت‌های تالاسمی قهرمانی کشور مشخص شدند
http://www.sptfiran.ir/News/d?id=10277&ts=14010728090454824

در میان برخی بی‌ مهری‌ ها به مردم توسط عده‌ ای از پزشکان، هستند پزشکانی که اینگونه‌ بی‌ ریا به مردم کشورشان خدمت می‌کنند.

مطب دکتر موید علویان
فوق تخصص کبد و بیماری‌های گوارشی

@THALASS

‏فایل صوتی دکتر آراسته در مورد «پوکی استخوان»

@thalass

اطلاعیه توزیع داروی دسفرال

با سلام

پس از چندین هفته تلاطم دارویی در کشور که موجبات نارضایتی تمامی عزیزان تالاسمی کشور را بدنبال داشته، خواسته به حق این عزیزان که همان دسترسی به داروی با کیفیت است تا آخرین رده های پیگیری ادامه دارد.
لذا باتوجه به توزیع مداوم ماهانه پانصد هزار ویال دسفوناک تولید روناک دارو و مقادیر ۳۰ هزار ویالی دفروکسیر تولید اکسیر و ۳۰۰ هزار ویالی تولید دفروکسامین آفا شیمی، محموله ۳۸۰ هزار ویالی دسفرال با اخذ پلن توزیع بصورت کامل در کل کشور از امروز آماده تحویل به داروخانه‌های تعیین شده در سراسر کشور است.

روابط عمومی و امور بین‌الملل انجمن تالاسمی ایران
@itsthalassaemia

توزیع داروی دسفرال آغاز شد

🔹فانا: روابط عمومی و امور بین‌الملل انجمن تالاسمی ایران اعلام کرد: پس از چندین هفته تلاطم دارویی در کشور که موجبات نارضایتی بیماران تالاسمی کشور را به دنبال داشته، خواسته به حق بیماران که دسترسی به داروی باکیفیت است تا آخرین رده‌های پیگیری ادامه دارد. لذا با توجه به توزیع مداوم ماهانه ۵۰۰ هزار ویال دسفوناک تولید روناک دارو و مقادیر ۳۰ هزار ویالی دفروکسیر تولید داروسازی اکسیر و ۳۰۰ هزار ویالی تولید دفروکسامین داروسازی آفاشیمی، محموله ۳۸۰ هزار ویالی دسفرال با دریافت برنامه توزیع به صورت کامل در کل کشور از امروز آماده تحویل به داروخانه‌های تعیین شده در سراسر کشور است

🔹داروی دسفرال فعلا در داروخانه شهید کاظمی، بیمارستان علی‌اصغر، مرکز پزشکی خاص شرق و بیمارستان شهرای تجریش توزیع شده و به محض توزیع دارو در مراکز دیگر اطلاعات آن منتشر خواهد شد
@phanair

فوری/برکناری مدیرکل دارو؛ تقویان جانشین شمالی شد

🔹فانا: با حکم سرپرست سازمان غذا و دارو، سیدذوالفقار تقویان به عنوان سرپرست اداره کل امور دارو و مواد تحت کنترل این سازمان منصوب و جانشین حسین شمالی در این سمت شد

🔹تقویان دارای مدرک دکترای داروسازی است و پیش از این نیز دارای مسوولیت‌های متعددی در بخش‌‌های مختلف سازمان غذا و دارو بوده است

🔹حسین شمالی در حالی از سمت مدیرکل امور دارو و مواد تحت کنترل سازمان غذا و دارو برکنار شد که ۹ شهریور ماه به این سمت منصوب شده بود و با این حساب او رکورد کمترین دوران مدیریتی در این سمت را در تاریخ سازمان غذا و دارو به نام خود ثبت کرد. شمالی همچنین از جمله مغزهای متفکر طرح جنجالی دارویاری بود که حتی چندی پیش نیز به دلیل مشارکت در اجرای این طرح از رئیس‌جمهوری لوح تقدیر گرفت

🔹در چند هفته اخیر و همزمان با تشدید کمبودهای دارویی انتقادات گسترده‌ای علیه عملکرد سازمان غذا و دارو مطرح شده که چندی پیش به استعفای بهرام دارایی رئیس این سازمان منجر شد
@phanair

کمبودهای دارویی به دلیل بی‌لیاقتی مدیران سازمان غذا و دارو است/صبر نمایندگان درباره عین‌اللهی تمام شد

🔹فانا: رئیس کمیته دارو و غذای کمیسیون بهداشت و درمان مجلس گفت: کمبودهای اخیر دارویی ناشی از مدیریت و برنامه‌ریزی سازمان غذا و دارو و وزارت بهداشت است

🔹عبدالحسین روح‌الامینی نجف‌آبادی افزود: در تغییر و تحولات نرخ ارز باید قیمت‌گذاری جدید داروها به درستی انجام می‌شد اما متاسفانه در این زمینه اهمال و تاخیر رخ داد و علت کمبودهای گسترده دارویی اخیر همین موضوع است. قصور و تقصیر رئیس سابق سازمان غذا و دارو و وزیر فعلی بهداشت محرز شده است

🔹وی تاکید کرد: بی‌لیاقتی در مدیریت و اعلام بهنگام قیمت و تنظیم معادله قیمت با تغییرات و تحولات نرخ ارز به دلیل مشکلات مدیریتی در وزارت بهداشت است

🔹وی عنوان کرد: واردات دارو از هند اگرچه برای برطرف کردن کمبودها ناگزیر بود اما یک فاجعه مدیریتی بود چون به راحتی می‌توانیم این داروها را تولید کنیم. این وضعیت باعث شده وزارت بهداشت در معرض سوال و استیضاح قرار بگیرد و کاسه صبر برخی از نمایندگان از بس تذکر و هشدار داده‌اند، به سر آمده است
@phanair