Вышла первая статья IV сезона спецпроекта о генной терапии BIOCAD x Биомолекула. В статье рассматривается патогенез, существующие методы лечения и перспективы терапии лизосомных болезней накопления.
Лизосомные болезни накопления — редкие заболевания, при которых в клетках происходит накопление субстратов ферментов, ответственных за их переработку. Это приводит к повреждению органов и тканей. Причины — генетические мутации в различных генах, которые приводят к дефициту или снижению уровня активности определенного фермента, отвечающего за переработку субстрата. Примеры таких болезней: болезнь Гоше, приводящая к гематологическим нарушениям, увеличению органов и повреждению скелета, или болезнь Тея – Сакса, вызывающая физическую и умственную отсталость.
Современные генно-инженерные методы терапии привлекли внимание к этим заболеваниям. Ранее лечение было лишь симптоматическим. Хотя лизосомные болезни накопления не излечиваются сами по себе, они подходят для генной терапии: теоретически достаточно «починить» поломанный ген или доставить его здоровую копию в нужные клетки и ткани, что может привести к излечению пациента. Однако на практике это гораздо сложнее.
Лизосомные болезни накопления — редкие заболевания, при которых в клетках происходит накопление субстратов ферментов, ответственных за их переработку. Это приводит к повреждению органов и тканей. Причины — генетические мутации в различных генах, которые приводят к дефициту или снижению уровня активности определенного фермента, отвечающего за переработку субстрата. Примеры таких болезней: болезнь Гоше, приводящая к гематологическим нарушениям, увеличению органов и повреждению скелета, или болезнь Тея – Сакса, вызывающая физическую и умственную отсталость.
Современные генно-инженерные методы терапии привлекли внимание к этим заболеваниям. Ранее лечение было лишь симптоматическим. Хотя лизосомные болезни накопления не излечиваются сами по себе, они подходят для генной терапии: теоретически достаточно «починить» поломанный ген или доставить его здоровую копию в нужные клетки и ткани, что может привести к излечению пациента. Однако на практике это гораздо сложнее.
Биомолекула
«Обличая порок стяжательства»: можно ли победить болезни накопления генной терапией?
Лизосомные болезни накопления перспективны для генной терапии, ведь потенциально она способна их излечивать.
👍42❤18🔥9🙏6
15 января препарат Нурдати® для лечения меланомы был включен в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП) России. Препараты из списка ЖНВЛП применяют для бесплатного оказания медицинской помощи.
Нурдати® — препарат на основе моноклональных антител, предназначенный для лечения нерезектабельной или метастатической меланомы. Препарат уже доказал свою эффективность в клинических исследованиях и теперь, благодаря включению в ЖНВЛП, станет доступен для большего числа пациентов.
Распоряжение вступает в силу через два месяца.
Ранее президент Владимир Путин озвучивал задачу по увеличению собственных разработок в фармацевтической отрасли:
Нурдати® — препарат на основе моноклональных антител, предназначенный для лечения нерезектабельной или метастатической меланомы. Препарат уже доказал свою эффективность в клинических исследованиях и теперь, благодаря включению в ЖНВЛП, станет доступен для большего числа пациентов.
Распоряжение вступает в силу через два месяца.
Ранее президент Владимир Путин озвучивал задачу по увеличению собственных разработок в фармацевтической отрасли:
«К 2030 году Россия должна достигнуть 90% самообеспечения по жизненно необходимым и важнейшим лекарственным препаратам».
❤92👏25👍19🤔3🕊2👎1
4 февраля отмечается Всемирный день борьбы с раком. В честь этого события мы предлагаем вам задать вопросы об онкологических заболеваниях. На них ответят наши научные сотрудники и медицинские эксперты.
Мы не сможем дать вам рекомендации по лечению или выбору специалистов, но с радостью развенчаем распространенные мифы, расскажем о заболевании, клинических исследованиях и перспективах терапии.
Оставляйте свои вопросы в комментариях под этим постом до 25 января. Ответы мы опубликуем в отдельном посте.
Мы не сможем дать вам рекомендации по лечению или выбору специалистов, но с радостью развенчаем распространенные мифы, расскажем о заболевании, клинических исследованиях и перспективах терапии.
Оставляйте свои вопросы в комментариях под этим постом до 25 января. Ответы мы опубликуем в отдельном посте.
👏32👍19❤14
4 февраля — Всемирный день борьбы с раком. Эта дата напоминает нам, как важно знать о заболевании и поддерживать борьбу с ним. Мы собрали вопросы о раке от наших подписчиков и подготовили ответы в статье нашего журнала B—News. Вопросов оказалось много, поэтому сегодня мы делимся первой частью материала, где отвечаем на общие вопросы. О диагностике и перспективах лечения расскажем во второй части.
❤58🕊7👍5🔥2🥰2
При изучении названий лекарственных препаратов может показаться, что они получены в результате случайной комбинации слогов. На самом деле за ширмой таких вроде бы рандомных слов стоит сложный процесс фармацевтического нейминга — ведь иногда название может повлиять на дальнейший путь препарата на рынке. Придумать удачное название для лекарственного препарата — целый научный квест, особенно если речь идет о рецептурных лекарствах на основе антител.
По случаю Дня российской науки сделали для вас карточки с самой основной информацией. Всех, у кого чуть больше свободного времени в эту субботу, приглашаем в небольшое исследовательское путешествие: мы взглянем на процесс присвоения торговых и международных непатентованных наименований изнутри, разберемся с историей самых успешных названий и поймем, из чего складываются правила фармацевтической номенклатуры. Обо всем этом читайте в новой статье нашего научного журнала B—News.
По случаю Дня российской науки сделали для вас карточки с самой основной информацией. Всех, у кого чуть больше свободного времени в эту субботу, приглашаем в небольшое исследовательское путешествие: мы взглянем на процесс присвоения торговых и международных непатентованных наименований изнутри, разберемся с историей самых успешных названий и поймем, из чего складываются правила фармацевтической номенклатуры. Обо всем этом читайте в новой статье нашего научного журнала B—News.
👏40❤31👍13🔥6
Сегодня на РБК вышел эфир, посвященный разработке инновационных препаратов в России. Наш вице-президент по доступу на рынок Валентин Додонов рассказал, что мы делаем в этом направлении.
Нашей команде удалось увеличить скорость вывода на рынок оригинальных препаратов. С 2021 года мы выпустили пять собственных разработок: Трибувиа®, Нурдати®, Ивлизи®, Тенексиа® и Илсира®. Эти препараты применяются для лечения тяжелых заболеваний, включая болезнь Бехтерева, рассеянный склероз, ревматоидный артрит и меланому.
Также мы продолжаем вести разработку новых препаратов, например, сейчас проходят клинические исследования препарата против гемофилии, множественной миеломы, меланомы и других заболеваний. Подробный список открытых клинических исследований можно найти на сайте.
Нашей команде удалось увеличить скорость вывода на рынок оригинальных препаратов. С 2021 года мы выпустили пять собственных разработок: Трибувиа®, Нурдати®, Ивлизи®, Тенексиа® и Илсира®. Эти препараты применяются для лечения тяжелых заболеваний, включая болезнь Бехтерева, рассеянный склероз, ревматоидный артрит и меланому.
Также мы продолжаем вести разработку новых препаратов, например, сейчас проходят клинические исследования препарата против гемофилии, множественной миеломы, меланомы и других заболеваний. Подробный список открытых клинических исследований можно найти на сайте.
❤72👍26🔥14🤔1
14 февраля, в День всех влюбленных, мы традиционно отмечаем день тех, кто искренне любит свою работу! В нашей команде сложилась традиция обмениваться валентинками, выражая любовь к своему делу и подчеркивая значимость каждого. В этом году открытки получились особенно милыми и забавными, поэтому мы решили поделиться ими с вами. Вдруг и вам захочется сказать «люблю» или «спасибо» — по-научному и в стиле BIOCAD!
❤141🥰21🔥11👍5😱1