Традиционно летом наши сотрудники участвуют в акции «Посади дерево». В этом году мы приехали в Хоспис № 4 в Петербурге и усадьбу «Измалково» в Москве.
За один день мы озеленили и благоустроили внутренний дворик хосписа, где живут подопечные фонда «Вера». Высадили 14 мини-сосен, более 150 цветочных растений, покрасили скамейки и сделали еще много всего.
В Москве акция прошла в усадьбе «Измалково», где фонд «Подари жизнь» завершает строительство пансионата. В скором времени туда будут приезжать дети на лечение из других регионов России. Наши сотрудники провели огромную работу в приусадебном парке: подстригли кусты, очистили территорию от сорняков, оформили несколько клумб и высадили десятки цветов.
Озеленение таких территорий очень важно для поддержки эмоционального и психологического здоровья взрослых и детей с тяжелыми заболеваниями. Эта работа зачастую происходит именно силами волонтеров. Благодаря этому фонды и некоммерческие организации экономят средства, а дети и взрослые, проживающие там, получают возможность гулять и проводить время с родными в окружении зелени и цветов.
За один день мы озеленили и благоустроили внутренний дворик хосписа, где живут подопечные фонда «Вера». Высадили 14 мини-сосен, более 150 цветочных растений, покрасили скамейки и сделали еще много всего.
В Москве акция прошла в усадьбе «Измалково», где фонд «Подари жизнь» завершает строительство пансионата. В скором времени туда будут приезжать дети на лечение из других регионов России. Наши сотрудники провели огромную работу в приусадебном парке: подстригли кусты, очистили территорию от сорняков, оформили несколько клумб и высадили десятки цветов.
Озеленение таких территорий очень важно для поддержки эмоционального и психологического здоровья взрослых и детей с тяжелыми заболеваниями. Эта работа зачастую происходит именно силами волонтеров. Благодаря этому фонды и некоммерческие организации экономят средства, а дети и взрослые, проживающие там, получают возможность гулять и проводить время с родными в окружении зелени и цветов.
Мы продолжаем клинические исследования нового генотерапевтического препарата для лечения гемофилии В — оригинальной разработки ANB-002.
В клинических испытаниях совмещенной I-II фазы участвуют 11 пациентов, и набор продолжается.
Напомним, что компания разработала исследуемый препарат генной терапии гемофилии В, предназначенный для однократного введения.
«Мы видим отчетливую положительную динамику в эффективности терапии на фоне уверенного профиля безопасности. Промежуточное наблюдение показывает, что у участников после введения препарата ANB-002 увеличивается активность фактора IX вплоть до полного прекращения применения заместительной терапии рекомбинантным фактором IX. Наблюдение продолжается, впереди включение еще дополнительных пациентов, а также результаты более продолжительных наблюдений», — комментирует Юлия Линькова, заместитель генерального директора по клинической разработке и исследованиям BIOCAD.
Наша компания начала работать над первым российским генотерапевтическим препаратом для лечения гемофилии в 2018 году. А в 2023 году Минздрав разрешил компании проводить клинические испытания препарата ANB-002.
ANB-002 — препарат next-in-class и представляет собой вектор на основе rAAV с геном человеческого фактора свертываемости крови IX (FIX). Особенность таких препаратов в том, что их однократное введение может дать стабильный терапевтический эффект на многие годы.
В клинических испытаниях совмещенной I-II фазы участвуют 11 пациентов, и набор продолжается.
Напомним, что компания разработала исследуемый препарат генной терапии гемофилии В, предназначенный для однократного введения.
«Мы видим отчетливую положительную динамику в эффективности терапии на фоне уверенного профиля безопасности. Промежуточное наблюдение показывает, что у участников после введения препарата ANB-002 увеличивается активность фактора IX вплоть до полного прекращения применения заместительной терапии рекомбинантным фактором IX. Наблюдение продолжается, впереди включение еще дополнительных пациентов, а также результаты более продолжительных наблюдений», — комментирует Юлия Линькова, заместитель генерального директора по клинической разработке и исследованиям BIOCAD.
Наша компания начала работать над первым российским генотерапевтическим препаратом для лечения гемофилии в 2018 году. А в 2023 году Минздрав разрешил компании проводить клинические испытания препарата ANB-002.
ANB-002 — препарат next-in-class и представляет собой вектор на основе rAAV с геном человеческого фактора свертываемости крови IX (FIX). Особенность таких препаратов в том, что их однократное введение может дать стабильный терапевтический эффект на многие годы.
Что такое гемофилия В?
Гемофилия В — это редкое генетическое заболевание крови. Болезнь развивается из-за недостатка или отсутствия фактора IX, важного белка, необходимого для нормального свертывания крови. Это приводит к длительным кровотечениям при травмах и может вызвать спонтанные кровотечения.
Хотя клинические проявления в подавляющем большинстве случаев бывают у мужчин, женщины могут быть носителями гена и передавать болезнь своим детям. Крайне редко встречаются генетические мутации, когда симптомы полноценно проявляются у женщин.
Гемофилия В требует пожизненного лечения, которое включает регулярное введение фактора IX, чтобы предотвратить кровотечения и осложнения. Современные методы лечения и генотерапия дают надежду на улучшение качества жизни для больных этим заболеванием.
Гемофилия В — это редкое генетическое заболевание крови. Болезнь развивается из-за недостатка или отсутствия фактора IX, важного белка, необходимого для нормального свертывания крови. Это приводит к длительным кровотечениям при травмах и может вызвать спонтанные кровотечения.
Хотя клинические проявления в подавляющем большинстве случаев бывают у мужчин, женщины могут быть носителями гена и передавать болезнь своим детям. Крайне редко встречаются генетические мутации, когда симптомы полноценно проявляются у женщин.
Гемофилия В требует пожизненного лечения, которое включает регулярное введение фактора IX, чтобы предотвратить кровотечения и осложнения. Современные методы лечения и генотерапия дают надежду на улучшение качества жизни для больных этим заболеванием.
Как наследуется гемофилия В?
Гемофилия В передается по наследству по Х-хромосоме. Это означает, что заболевание чаще встречается у мужчин, так как у них только одна Х-хромосома. Если эта Х-хромосома несет дефектный ген, у мужчины разовьется гемофилия В. Женщины же имеют две Х-хромосомы, и если одна из них дефектная, вторая может компенсировать ее функцию, поэтому женщины чаще всего являются носителями, а не страдают от заболевания.
Если отец болен гемофилией, а мать здорова, ни один из сыновей не заболеет гемофилией. Носителями гена станут все дочери.
Носители могут передать дефектный ген своим детям: у каждого сына есть 50% шанс наследовать гемофилию, а у каждой дочери — 50% шанс стать носительницей.
Иногда симптомы гемофилии могут наблюдаться у женщин-носителей. В очень редких случаях, когда по какой-либо причине (например, другое генетическое заболевание) вторая Х-хромосома неактивна или имеет такую же мутацию, у женщин может наблюдаться полноценная клиническая картина гемофилии.
Для семей с историей гемофилии важно консультироваться с врачом-генетиком, чтобы понять риски и возможные меры профилактики.
Гемофилия В передается по наследству по Х-хромосоме. Это означает, что заболевание чаще встречается у мужчин, так как у них только одна Х-хромосома. Если эта Х-хромосома несет дефектный ген, у мужчины разовьется гемофилия В. Женщины же имеют две Х-хромосомы, и если одна из них дефектная, вторая может компенсировать ее функцию, поэтому женщины чаще всего являются носителями, а не страдают от заболевания.
Если отец болен гемофилией, а мать здорова, ни один из сыновей не заболеет гемофилией. Носителями гена станут все дочери.
Носители могут передать дефектный ген своим детям: у каждого сына есть 50% шанс наследовать гемофилию, а у каждой дочери — 50% шанс стать носительницей.
Иногда симптомы гемофилии могут наблюдаться у женщин-носителей. В очень редких случаях, когда по какой-либо причине (например, другое генетическое заболевание) вторая Х-хромосома неактивна или имеет такую же мутацию, у женщин может наблюдаться полноценная клиническая картина гемофилии.
Для семей с историей гемофилии важно консультироваться с врачом-генетиком, чтобы понять риски и возможные меры профилактики.
Кто из известных людей болел гемофилией В?
Одним из самых известных людей, страдавших от гемофилии, был Алексей Романов — сын последнего российского императора Николая II. Его болезнь оказала значительное влияние на российскую историю. Из-за нее царская семья тесно сотрудничала с мистиком Григорием Распутиным, что повлияло на политические решения и общественное мнение в период перед революцией.
История царевича Алексея стала одной из самых известных, но не единственной среди королевских семей.
«Распространителем» заболевания считается королева Виктория. Предполагается, что мутация у нее появилась спонтанно. Через двух своих дочерей Виктория передала мутацию различным королевским домам по всему континенту, включая королевские семьи Испании, Германии и России. Младший сын Виктории, принц Леопольд, герцог Олбани, также страдал от этой болезни, хотя ни у одного из трех ее старших сыновей она не проявилась.
Анализы останков императорской семьи Романовых показывают, что формой гемофилии, переданной королевой Викторией, вероятно, была гемофилия В.
Одним из самых известных людей, страдавших от гемофилии, был Алексей Романов — сын последнего российского императора Николая II. Его болезнь оказала значительное влияние на российскую историю. Из-за нее царская семья тесно сотрудничала с мистиком Григорием Распутиным, что повлияло на политические решения и общественное мнение в период перед революцией.
История царевича Алексея стала одной из самых известных, но не единственной среди королевских семей.
«Распространителем» заболевания считается королева Виктория. Предполагается, что мутация у нее появилась спонтанно. Через двух своих дочерей Виктория передала мутацию различным королевским домам по всему континенту, включая королевские семьи Испании, Германии и России. Младший сын Виктории, принц Леопольд, герцог Олбани, также страдал от этой болезни, хотя ни у одного из трех ее старших сыновей она не проявилась.
Анализы останков императорской семьи Романовых показывают, что формой гемофилии, переданной королевой Викторией, вероятно, была гемофилия В.
Мы запустили программу «Курс на выздоровление» в Республике Беларусь
Программа поддержки пациентов «Курс на выздоровление», реализуемая нашей компанией, расширяет свою географию. Участие в программе станет доступно для пациентов не только в России, но и в Беларуси. Проект призван повысить доступность инновационной терапии для людей с аутоиммунными заболеваниями.
Напомним, программа поддержки пациентов «Курс на выздоровление» создана BIOCAD в 2013 году. Ее цель — помощь пациентам в приобретении препаратов, производимых компанией, в аптеках-партнерах с выгодой до 70%.
Для пациентов в Республике Беларусь будет доступен оригинальный генно-инженерный препарат с международным непатентованным наименованием нетакимаб, предназначенный для терапии псориаза, псориатического артрита и активного анкилозирующего спондилита. Приобрести препарат пациенты смогут в сети государственных аптек «Белфармация».
Уже сейчас для белорусских пациентов доступна бесплатная многоканальная горячая линия 8 820 00 71 0202, где можно получить информацию о том, как стать участником программы, а также уточнить данные по наличию лекарственного средства в ближайшей аптеке.
Программа поддержки пациентов «Курс на выздоровление», реализуемая нашей компанией, расширяет свою географию. Участие в программе станет доступно для пациентов не только в России, но и в Беларуси. Проект призван повысить доступность инновационной терапии для людей с аутоиммунными заболеваниями.
Напомним, программа поддержки пациентов «Курс на выздоровление» создана BIOCAD в 2013 году. Ее цель — помощь пациентам в приобретении препаратов, производимых компанией, в аптеках-партнерах с выгодой до 70%.
Для пациентов в Республике Беларусь будет доступен оригинальный генно-инженерный препарат с международным непатентованным наименованием нетакимаб, предназначенный для терапии псориаза, псориатического артрита и активного анкилозирующего спондилита. Приобрести препарат пациенты смогут в сети государственных аптек «Белфармация».
Уже сейчас для белорусских пациентов доступна бесплатная многоканальная горячая линия 8 820 00 71 0202, где можно получить информацию о том, как стать участником программы, а также уточнить данные по наличию лекарственного средства в ближайшей аптеке.
Первый пациент с рентгенологическим аксиальным спондилоартритом получил терапию нашим инновационным препаратом сенипрутуг в рамках системы ОМС. Первая инфузия была введена в Санкт-Петербурге на базе Клиники СПбГУ.
Введение нового препарата проходило в стационаре, под тщательным контролем заведующей терапевтическим отделением, врача-ревматолога Елизаветы Василенко, имеющей обширный опыт в назначении генно-инженерных биологических препаратов.
«После проведения инфузии пациент чувствует себя хорошо и находится под наблюдением медицинского персонала», — рассказали в медучреждении.
Напомним, сенипрутуг — первый в мире препарат, потенциально способный остановить развитие болезни Бехтерева. В апреле Минздрав России зарегистрировал препарат, а в июне мы выпустили первую партию в гражданский оборот.
Сейчас мы продолжаем клиническое исследование III фазы. Его цель — расширение данных по эффективности, безопасности, фармакокинетике и фармакодинамике сенипрутуга у разных категорий пациентов с активным аксиальным спондилоартритом. В частности, с нерентгенологическим аксиальным спондилоартритом, а также с неэффективностью предшествующей терапии генно-инженерными и таргетными синтетическими препаратами. Не исключено, что в будущем перечень показаний к применению препарата может быть расширен.
Введение нового препарата проходило в стационаре, под тщательным контролем заведующей терапевтическим отделением, врача-ревматолога Елизаветы Василенко, имеющей обширный опыт в назначении генно-инженерных биологических препаратов.
«После проведения инфузии пациент чувствует себя хорошо и находится под наблюдением медицинского персонала», — рассказали в медучреждении.
Напомним, сенипрутуг — первый в мире препарат, потенциально способный остановить развитие болезни Бехтерева. В апреле Минздрав России зарегистрировал препарат, а в июне мы выпустили первую партию в гражданский оборот.
Сейчас мы продолжаем клиническое исследование III фазы. Его цель — расширение данных по эффективности, безопасности, фармакокинетике и фармакодинамике сенипрутуга у разных категорий пациентов с активным аксиальным спондилоартритом. В частности, с нерентгенологическим аксиальным спондилоартритом, а также с неэффективностью предшествующей терапии генно-инженерными и таргетными синтетическими препаратами. Не исключено, что в будущем перечень показаний к применению препарата может быть расширен.
Участвуйте в конкурсе научно-популярных работ о современной биологии — «Био|Мол|Текст».
Цель проекта: создание качественного и креативного научно-популярного контента, открытие новых возможностей для авторов и популяризаторов современной биологии и биотехнологий.
Мы выступаем генеральным партнером конкурса и вновь поддерживаем номинацию «Академия & Бизнес».
Работы принимаются с 1 июля по 1 декабря 2024 года.
Подробнее о конкурсе по ссылке.
Цель проекта: создание качественного и креативного научно-популярного контента, открытие новых возможностей для авторов и популяризаторов современной биологии и биотехнологий.
Мы выступаем генеральным партнером конкурса и вновь поддерживаем номинацию «Академия & Бизнес».
Работы принимаются с 1 июля по 1 декабря 2024 года.
Подробнее о конкурсе по ссылке.
Мы приступаем к клиническому исследованию оригинального препарата с международным непатентованным наименованием нетакимаб для терапии псориаза у детей. Участие в исследовании примут пациенты от 6 до 17 лет.
Цель исследования — оценка эффективности и безопасности применения нетакимаба у детей и подростков со среднетяжелым и тяжелым бляшечным псориазом. Клиническое исследование BCD-085-16/PLANETA-KIDS пройдет в специализированных исследовательских центрах в Москве, Санкт-Петербурге, Казани, Челябинске, Кирове, Краснодаре, Барнауле и в Нижнем Новгороде.
Изначально эффективность и безопасность нетакимаба будут оценены у пациентов старше 12 лет. Затем, после получения одобрения независимого комитета по мониторингу данных, в исследовании примут участие дети в возрасте от 6 до 12 лет.
Нетакимаб был зарегистрирован Минздравом России в 2019 году, а позже получил регистрационные удостоверения в Казахстане, Узбекистане и Республике Беларусь.
Терапию нетакимабом получают более семи тысяч взрослых. Успешный опыт назначения препарата дал возможность открыть клиническое исследование для детей. Более 30% пациентов с псориазом сталкиваются с заболеванием в возрасте до 20 лет. Инновационная терапия дает возможность избавиться не только от кожных проявлений, но и предотвратить развитие таких инвалидизирующих осложнений, как псориатический артрит.
Подробную информацию о клиническом исследовании вы можете узнать на сайте или по телефону 8 800 511 00 37.
Цель исследования — оценка эффективности и безопасности применения нетакимаба у детей и подростков со среднетяжелым и тяжелым бляшечным псориазом. Клиническое исследование BCD-085-16/PLANETA-KIDS пройдет в специализированных исследовательских центрах в Москве, Санкт-Петербурге, Казани, Челябинске, Кирове, Краснодаре, Барнауле и в Нижнем Новгороде.
Изначально эффективность и безопасность нетакимаба будут оценены у пациентов старше 12 лет. Затем, после получения одобрения независимого комитета по мониторингу данных, в исследовании примут участие дети в возрасте от 6 до 12 лет.
Нетакимаб был зарегистрирован Минздравом России в 2019 году, а позже получил регистрационные удостоверения в Казахстане, Узбекистане и Республике Беларусь.
Терапию нетакимабом получают более семи тысяч взрослых. Успешный опыт назначения препарата дал возможность открыть клиническое исследование для детей. Более 30% пациентов с псориазом сталкиваются с заболеванием в возрасте до 20 лет. Инновационная терапия дает возможность избавиться не только от кожных проявлений, но и предотвратить развитие таких инвалидизирующих осложнений, как псориатический артрит.
Подробную информацию о клиническом исследовании вы можете узнать на сайте или по телефону 8 800 511 00 37.
Мы получили статус «Партнер национальных проектов России» и стали финалистом премии «Наш вклад»!
Мы представили свою социальную программу профилактики и ранней диагностики онкологических заболеваний «Живи без страха», которая включает в себя полезные материалы, бесплатный скрининг и мастер-классы для врачей.
Совместно с АНО «Национальные приоритеты» мы привлекли внимание к одному из самых распространенных онкологических заболеваний среди женщин — раку молочной железы. Мы организовали вебинары с профильными специалистами и НКО, в поддержку проекта создали инфографику с важной и понятной информацией для женщин о самообследовании груди.
Полезные материалы проекта вы можете найти на сайте Живибезстраха.рф
Мы представили свою социальную программу профилактики и ранней диагностики онкологических заболеваний «Живи без страха», которая включает в себя полезные материалы, бесплатный скрининг и мастер-классы для врачей.
Совместно с АНО «Национальные приоритеты» мы привлекли внимание к одному из самых распространенных онкологических заболеваний среди женщин — раку молочной железы. Мы организовали вебинары с профильными специалистами и НКО, в поддержку проекта создали инфографику с важной и понятной информацией для женщин о самообследовании груди.
Полезные материалы проекта вы можете найти на сайте Живибезстраха.рф
Комиссия Минздрава включила наш оригинальный препарат Нурдати® для терапии меланомы в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП).
Нурдати® — инновационный препарат на основе моноклональных антител, созданный для лечения пациентов с меланомой, включая случаи с метастазами. Он показал высокую эффективность в клинических исследованиях. Результаты исследования показывают, что Нурдати® (комбинация нурулимаба и пролголимаба) с продолжением терапии пролголимабом превосходит монотерапию пролголимабом у пациентов с нерезектабельной или метастатической меланомой.
Препарат показал стабильный эффект у пациентов с нерезектабельной и метастатической меланомой III–IV стадии. Дополнительно после курса Нурдати® пациент получает 16 введений препарата Фортека® (МНН пролголимаб), который также включен в терапевтические рекомендации.
Нурдати® — инновационный препарат на основе моноклональных антител, созданный для лечения пациентов с меланомой, включая случаи с метастазами. Он показал высокую эффективность в клинических исследованиях. Результаты исследования показывают, что Нурдати® (комбинация нурулимаба и пролголимаба) с продолжением терапии пролголимабом превосходит монотерапию пролголимабом у пациентов с нерезектабельной или метастатической меланомой.
Препарат показал стабильный эффект у пациентов с нерезектабельной и метастатической меланомой III–IV стадии. Дополнительно после курса Нурдати® пациент получает 16 введений препарата Фортека® (МНН пролголимаб), который также включен в терапевтические рекомендации.
Результаты клинического исследования по оценке эффективности и безопасности нашего оригинального препарата сенипрутуг представлены на конгрессе Азиатско-Тихоокеанской лиги ассоциаций ревматологов APLAR 2024 в Сингапуре
В рамках APLAR обнародованы результаты 48 недель рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого исследования II фазы ELEFTA, участие в котором приняли 260 пациентов с активным рентгенологическим аксиальным спондилоартритом (болезнь Бехтерева) в возрасте от 18 до 65 лет.
Исследование показало преимущество клинической эффективности препарата над плацебо, а также благоприятный профиль его безопасности и переносимости. По результатам исследования продемонстрировано быстрое уменьшение параметров воспаления по лабораторным маркерам (С-реактивный белок) в течение первых недель после первого введения сенипрутуга, а также снижение активности заболевания по соответствующим индексам, что говорит о выраженном влиянии терапии на системное воспаление.
Подробнее о результатах исследования препарата сенипрутуг и данных, представленных в рамках конгресса APLAR 2024, читайте на сайте ТАСС.
В рамках APLAR обнародованы результаты 48 недель рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого исследования II фазы ELEFTA, участие в котором приняли 260 пациентов с активным рентгенологическим аксиальным спондилоартритом (болезнь Бехтерева) в возрасте от 18 до 65 лет.
Исследование показало преимущество клинической эффективности препарата над плацебо, а также благоприятный профиль его безопасности и переносимости. По результатам исследования продемонстрировано быстрое уменьшение параметров воспаления по лабораторным маркерам (С-реактивный белок) в течение первых недель после первого введения сенипрутуга, а также снижение активности заболевания по соответствующим индексам, что говорит о выраженном влиянии терапии на системное воспаление.
Подробнее о результатах исследования препарата сенипрутуг и данных, представленных в рамках конгресса APLAR 2024, читайте на сайте ТАСС.
Редкий диагноз СМА (спинальная мышечная атрофия) у многих на слуху, но до сих пор не для всех очевидно, из-за чего возникает это заболевание и какие есть перспективы в лечении. В месяц осведомленности о СМА собрали для вас основную информацию.
СМА — это наследственное генетическое нейромышечное заболевание, при котором поражаются нижние моторные нейроны — клетки нервной системы, отвечающие за движение. Что это значит?
Когда вы хотите сократить какую-либо мышцу, то первой в дело вступает центральная нервная система. Верхние моторные нейроны головного мозга отправляют сигнал в спинной мозг, где его принимают нижние моторные нейроны, управляющие сокращением мышц по всему организму: от движения руками до, например, дыхания. В случае если нижний моторный нейрон по какой-то причине погибает, сигналы к мышцам перестанут проходить, несмотря на то что головной мозг продолжит их посылать. Это и происходит при СМА.
Причина СМА — недостаток всего одного белка выживания моторных нейронов (SMN). Каждый человек имеет две копии гена SMN1, кодирующего этот белок, — по одной на каждой из двух версий 5-й хромосомы: от матери и от отца. Если у обоих родителей только по одной рабочей копии гена SMN1, то у ребенка есть 25% вероятность рождения без единого корректного гена SMN1, что и приводит к возникновению СМА.
Эволюция позаботилась о «резервной копии» такого важного механизма, а потому у людей также есть ген SMN2, который также кодирует тот же белок SMN, но гораздо менее эффективно — большая часть получающихся белков нефункциональна из-за точечной мутации. Тем не менее работа гена SMN2 может частично компенсировать отсутствие гена SMN1, хоть его эффективности и недостаточно для полноценного функционирования моторных нейронов. В случае поломки SMN1 именно количество количества копий гена SMN2 будет определять тяжесть поражения моторных нейронов. В совокупности с возрастом начала заболевания и степенью нарушений этот фактор определяет тип СМА: I, II, III и IV. Самыми тяжелыми считаются типы I и II, при которых у людей наблюдаются значительные ограничения в движениях, нарушения дыхания и глотания.
С учетом патогенеза заболевания есть два основных подхода к терапии:
1. Стимуляция гена SMN2, чтобы увеличить количественно и качественно выработку белка SMN, который помогает выживать моторным нейронам.
2. Доставка корректной копии гена SMN1, что может быть осуществлено с помощью генной терапии. Это может привести к выработке полноценной и функциональной версии белка SMN.
Сейчас наша команда работает над препаратом, в основе которого лежит генная терапия с помощью вирусной доставки генов. Препарат для терапии СМА I типа находится на стадии клинических исследований. По мере получения информации от наших ученых мы будем сообщать вам о результатах в наших соцсетях.
СМА — это наследственное генетическое нейромышечное заболевание, при котором поражаются нижние моторные нейроны — клетки нервной системы, отвечающие за движение. Что это значит?
Когда вы хотите сократить какую-либо мышцу, то первой в дело вступает центральная нервная система. Верхние моторные нейроны головного мозга отправляют сигнал в спинной мозг, где его принимают нижние моторные нейроны, управляющие сокращением мышц по всему организму: от движения руками до, например, дыхания. В случае если нижний моторный нейрон по какой-то причине погибает, сигналы к мышцам перестанут проходить, несмотря на то что головной мозг продолжит их посылать. Это и происходит при СМА.
Причина СМА — недостаток всего одного белка выживания моторных нейронов (SMN). Каждый человек имеет две копии гена SMN1, кодирующего этот белок, — по одной на каждой из двух версий 5-й хромосомы: от матери и от отца. Если у обоих родителей только по одной рабочей копии гена SMN1, то у ребенка есть 25% вероятность рождения без единого корректного гена SMN1, что и приводит к возникновению СМА.
Эволюция позаботилась о «резервной копии» такого важного механизма, а потому у людей также есть ген SMN2, который также кодирует тот же белок SMN, но гораздо менее эффективно — большая часть получающихся белков нефункциональна из-за точечной мутации. Тем не менее работа гена SMN2 может частично компенсировать отсутствие гена SMN1, хоть его эффективности и недостаточно для полноценного функционирования моторных нейронов. В случае поломки SMN1 именно количество количества копий гена SMN2 будет определять тяжесть поражения моторных нейронов. В совокупности с возрастом начала заболевания и степенью нарушений этот фактор определяет тип СМА: I, II, III и IV. Самыми тяжелыми считаются типы I и II, при которых у людей наблюдаются значительные ограничения в движениях, нарушения дыхания и глотания.
С учетом патогенеза заболевания есть два основных подхода к терапии:
1. Стимуляция гена SMN2, чтобы увеличить количественно и качественно выработку белка SMN, который помогает выживать моторным нейронам.
2. Доставка корректной копии гена SMN1, что может быть осуществлено с помощью генной терапии. Это может привести к выработке полноценной и функциональной версии белка SMN.
Сейчас наша команда работает над препаратом, в основе которого лежит генная терапия с помощью вирусной доставки генов. Препарат для терапии СМА I типа находится на стадии клинических исследований. По мере получения информации от наших ученых мы будем сообщать вам о результатах в наших соцсетях.
Мы стали победителями премии «Лучший промышленный дизайн России»!
Наша команда заняла 1-е место в категории «Дизайн упаковки лекарственных средств» в номинации «Дизайн-продукт».
Наша инновационная упаковка для лекарственных средств стала настоящим прорывом в своей категории. Она не только привлекает внимание внешним видом, но и обладает максимальной функциональностью. Наши дизайнеры разработали уникальную конструкцию, которая сохраняет прочность и устойчивость при перепадах температур и влажности, что особенно важно при хранении и транспортировке лекарств.
Наша команда заняла 1-е место в категории «Дизайн упаковки лекарственных средств» в номинации «Дизайн-продукт».
Наша инновационная упаковка для лекарственных средств стала настоящим прорывом в своей категории. Она не только привлекает внимание внешним видом, но и обладает максимальной функциональностью. Наши дизайнеры разработали уникальную конструкцию, которая сохраняет прочность и устойчивость при перепадах температур и влажности, что особенно важно при хранении и транспортировке лекарств.
Наши главные приоритеты при разработке препаратов — это их безопасность и эффективность. Рассказываем, как в нашей компании проводятся доклинические (ДКИ) и клинические исследования (КИ).
Перед началом клинических испытаний инновационных лекарственных препаратов с участием людей проходит ДКИ для оценки эффективности и безопасности. Сначала мы изучаем свойства препарата в пробирке (in vitro), с помощью компьютерного моделирования (in silico) и на тканях вне организма (ex vivo). Если результаты положительные, проводим испытания на животных (in vivo), что является обязательным по требованиям действующего законодательства и международных стандартов. Мы проводим эти исследования в соответствии с принципами гуманного обращения с животными.
Полученные экспериментальные данные после ДКИ позволяют установить начальную безопасную дозу для проведения КИ на здоровых добровольцах и пациентах.
Все наши КИ отвечают строгим научным и этическим принципам, основанным на положениях:
• GCP ЕАЭС — международный этический и научный стандарт проведения КИ;
• Федерального закона от 12.04.2010 № 61-ФЗ «Об обращении лекарственных средств»
• Приказа Министерства здравоохранения РФ от 1 апреля 2016 г. № 200н «Об утверждении правил надлежащей клинической практики»;
• ICH-GCP — стандарт по проведению клинических испытаний, применяемый в Швейцарии.
Ни одно клиническое исследование с момента основания компании в 2001 году не было прекращено из-за несоблюдения требований GCP.
На территории России наши клинические исследования проводятся в соответствии с протоколами, одобренными:
• Министерством здравоохранения РФ (в том числе экспертным советом по этике при Министерстве здравоохранения РФ);
• Независимыми этическими комитетами.
Наша команда прилагает все усилия, чтобы сделать инновационную терапию более доступной, поэтому количество открытых клинических исследований растет. Сейчас открыты КИ препаратов против меланомы, множественной миеломы, рака шейки матки, немелкоклеточного рака легкого, рака молочной железы, нейробластомы, СМА, гемофилии А и B, системной склеродермии, заболеваний спектра оптиконевромиелита и других.
Узнать подробную информацию о наших клинических исследованиях можно на сайте или по телефону горячей линии 8 800 511-00-37.
Перед началом клинических испытаний инновационных лекарственных препаратов с участием людей проходит ДКИ для оценки эффективности и безопасности. Сначала мы изучаем свойства препарата в пробирке (in vitro), с помощью компьютерного моделирования (in silico) и на тканях вне организма (ex vivo). Если результаты положительные, проводим испытания на животных (in vivo), что является обязательным по требованиям действующего законодательства и международных стандартов. Мы проводим эти исследования в соответствии с принципами гуманного обращения с животными.
Полученные экспериментальные данные после ДКИ позволяют установить начальную безопасную дозу для проведения КИ на здоровых добровольцах и пациентах.
Все наши КИ отвечают строгим научным и этическим принципам, основанным на положениях:
• GCP ЕАЭС — международный этический и научный стандарт проведения КИ;
• Федерального закона от 12.04.2010 № 61-ФЗ «Об обращении лекарственных средств»
• Приказа Министерства здравоохранения РФ от 1 апреля 2016 г. № 200н «Об утверждении правил надлежащей клинической практики»;
• ICH-GCP — стандарт по проведению клинических испытаний, применяемый в Швейцарии.
Ни одно клиническое исследование с момента основания компании в 2001 году не было прекращено из-за несоблюдения требований GCP.
На территории России наши клинические исследования проводятся в соответствии с протоколами, одобренными:
• Министерством здравоохранения РФ (в том числе экспертным советом по этике при Министерстве здравоохранения РФ);
• Независимыми этическими комитетами.
Наша команда прилагает все усилия, чтобы сделать инновационную терапию более доступной, поэтому количество открытых клинических исследований растет. Сейчас открыты КИ препаратов против меланомы, множественной миеломы, рака шейки матки, немелкоклеточного рака легкого, рака молочной железы, нейробластомы, СМА, гемофилии А и B, системной склеродермии, заболеваний спектра оптиконевромиелита и других.
Узнать подробную информацию о наших клинических исследованиях можно на сайте или по телефону горячей линии 8 800 511-00-37.