Зачем нужны клеточные линии и как они работают?

Благодаря развитию методов биотехнологии стало возможным создание клеточных линий для моделирования онкологических и наследственных генетических заболеваний человека in vitro (в пробирке) и использование их для тестирования лекарственных препаратов. В следующем посте рассказываем о том, как это работает на практике👇🏻

Использование на клеточных моделях in vitro предпочтительнее, чем in vivo (внутри живого организма), так как это согласуется с биоэтической концепцией трех R:
– Replacement — замена или отказ от использования животных;
– Reduction — уменьшение количества животных до необходимого и достаточного уровня;
– Refinement — улучшение условий проведения экспериментов при использовании животных.

Наиболее известны следующие варианты получения клеточных моделей заболеваний in vitro:
– Использование клеток человека с необходимым заболеванием, которые уже имеют нужный генотип. Это особенно актуально, если патогенез до конца неизвестен или имеет множественные мутации. Выделенные клетки часто переводят в индуцированные плюрипотентные стволовые клетки (способные к переходу в другие типы тканей) или проводят их иммортализацию (способность к делению неограниченное количество раз) и культивируют в 2D-формате в виде монослоя на пластиковой поверхности. Например, такой путь используют при моделировании болезни Альцгеймера.
– Использование в качестве основы известных клеточных линий человеческого происхождения, чаще всего в 2D-формате. Далее проводят редактирование генома с помощью систем CRISPR/Cas9, ZFN и TALEN или их переход в нужные ткани. Например, при моделировании болезни Паркинсона используют клетки человеческой нейробластомы SH-SY5Y, которые переводят в дофаминергические нейроны.
– Использование опухолевых клеток для воссоздания онкологических заболеваний. В таком случае часто используют более сложные системы, которые культивируют в формате 3D-культур, то есть с использованием искусственной матрицы, имитирующей естественную среду клеток и обеспечивающей межклеточные контакты.

Создание клеточных моделей заболеваний in vitro значительно упрощает процесс поиска и разработки терапевтических агентов, а также мониторинга качества лекарственных препаратов на всех этапах их производства.

Наша компания приступит к реализации III фазы клинических испытаний нового препарата для терапии одного из наиболее агрессивных видов рака — метастатической или нерезектабельной меланомы.

Главная цель исследования — оценить эффективность и безопасность препарата BCD-217, содержащего комбинацию двух действующих веществ, в сравнении с монотерапией препаратом BCD-100 (МНН пролголимаб) в качестве первой линии терапии пациентов.

Новая разработка представляет собой «бустер» для пролголимаба (BCD-100), который уже зарегистрирован для терапии нерезектабельной и метастатической меланомы. В результате комбинирования в составе препарата BCD-217 двух действующих веществ, направленных на активацию T-лимфоцитов, достигается синергический эффект — это приводит к усиленному ответу противоопухолевого иммунитета.

Мы получили разрешение на проведение клинических испытаний генотерапевтического препарата от СМА

Сегодня Минздрав выдал нам разрешение на проведение I и II фазы клинических исследований (КИ) первого российского генотерапевтического препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). В ходе КИ будут получены данные о безопасности и эффективности применения препарата ANB-4 у детей со СМА первого типа в возрасте до восьми месяцев, а также у детей до шести месяцев с начальной стадией. Исследования пройдут в Москве, Санкт-Петербурге и Екатеринбурге.

Напомним, что спинальная мышечная атрофия — генетическое заболевание, которое ослабляет мышцы и вызывает проблемы с движением. Болезнь делится на 4 типа и развивается у детей и взрослых, однако наиболее тяжелая форма (тип 1) проявляется у младенцев до 6 месяцев.

Результаты офсетного контракта: 7 лет жители Москвы будут обеспечены лекарствами

Сергей Собянин проверил работу нашего производственного комплекса в Зеленограде. Комплекс «ПК-137» выпускает 34 наименования препаратов для лечения аутоиммунных и онкологических заболеваний. Он был построен в 2020 году по офсетному контракту, чтобы упростить поставку лекарств в лечебные учреждения Москвы. Офсетный контракт значит, что мы строим производство, а правительство города напрямую закупает у нас лекарства для региона.

Теперь город не зависит от импортных поставок. Препараты всегда есть в наличии и их не надо ждать. Каждый пациент с аутоиммунным или онкологическим заболеванием вовремя получит необходимую терапию.

В «ПК-137» работают более 200 человек. Мы контролируем качество изготовления препаратов в соответствии с международными стандартами GMP. В будущем мы планируем расширять производство, чтобы не только жители Москвы, но и всей России могли своевременно получать жизненно важные лекарства.

Александр Грачёв награждён за участие в производстве вакцины для терапии коронавируса

Губернатор Санкт-Петербурга вручил Александру Грачёву почетную медаль Ордена «За заслуги перед Отечеством» II степени

Александр Грачёв — исполнительный директор BIOCAD. Он начал свою карьеру в компании 20 лет назад как инженер-механик и участвовал в запуске первой производственной площадки. Вместе со своей командой в 2021 году он в кратчайшие сроки смог наладить массовое производство вакцины «Спутник V» для терапии коронавирусной инфекции. Благодаря работе Александра и его команды наша компания обеспечивает российских и зарубежных пациентов доступным инновационным лечением и выпускает препараты для терапии онкологических, аутоиммунных и других социально значимых заболеваний.

Поздравляем Александра с заслуженной наградой и 20-летием работы в компании!

Состоялся экспертный совет по программе клинической разработки препарата для генной терапии гемофилии В

Эксперты и ведущие гематологи страны приняли участие в Совете экспертов, посвященном началу клинической разработки первого в России препарата для генной терапии гемофилии В.

Участники врачебного и пациентского сообщества совместно с нашими учеными обсудили ключевые моменты предстоящей I–II фазы клинических исследований:
• безопасность потенциальных участников исследования;
• вопросы сопутствующей терапии и удобства выполнения необходимых процедур;
• режим посещения исследовательских центров в рамках получаемой терапии.

«Большинство пациентов сегодня вынуждены вводить инъекции факторов свертываемости крови до 3 раз в неделю на протяжении всей жизни, в зависимости от тяжести заболевания», — рассказал Жулёв Юрий Александрович, президент Всероссийского общества гемофилии.

Предполагается, что разработанный нами генотерапевтический препарат будет вводится однократно, а эффект сохранится на несколько лет.

Наша команда ведет работу над созданием препаратов для терапии не только гемофилии типа B, но и гемофилии типа А.

«Мы разработали технологию, чтобы получать векторы на основе аденовируса (AAV). Эти векторы помогают доставлять генетический материал внутрь клетки. Такая технология поможет нам создавать генную терапию и для других заболеваний, например, атеросклероза, гипертонии, диабета», — комментирует Павел Яковлев, заместитель генерального директора по ранней разработке и исследованиям.

Напомним, что гемофилия — это одно из наиболее распространенных тяжелых наследственных заболеваний. В России от гемофилии А и B страдает около 3 000 человек. В мире — сотни тысяч человек. До недавнего времени не было ни одного зарегистрированного генотерапевтического препарата для лечения гемофилии. Первый такой препарат получил регистрацию в Европе в конце августа 2022 года, на данный момент это лекарственное средство еще не поступило в продажу.