ACE Milano
Vi segnaliamo che domani lunedì 4 maggio 2020 alle 16:00 (ora italiana), WFH (World Federation of Hemophilia) terrà un Webinar di 60 minuti in lingua inglese rivolto ai pazienti con emofilia, a cui parteciperà anche la Professoressa Peyvandi del centro di Milano. Verrà trattato il tema delle preoccupazioni legate a COVID-19, con particolare focus su come affrontare paure, ansia e stress in questi momenti difficili.
Potete trovare maggiori informazioni e iscrivervi al Webinar alla pagina:
https://news.wfh.org/wfh-webinar-stepping-up-but-not-stepping-out-a-nursing-and-psychosocial-perspective-to-covid-19/
Vi invitiamo inoltre a leggere il seguente articolo sul sito AICE in cui si raccomanda ai pazienti di non modificare il regime di trattamento in corso e di seguire tutte le norme di prevenzione valide per la popolazione generale.
https://aiceonline.org/?p=13405
Vi segnaliamo che domani lunedì 4 maggio 2020 alle 16:00 (ora italiana), WFH (World Federation of Hemophilia) terrà un Webinar di 60 minuti in lingua inglese rivolto ai pazienti con emofilia, a cui parteciperà anche la Professoressa Peyvandi del centro di Milano. Verrà trattato il tema delle preoccupazioni legate a COVID-19, con particolare focus su come affrontare paure, ansia e stress in questi momenti difficili.
Potete trovare maggiori informazioni e iscrivervi al Webinar alla pagina:
https://news.wfh.org/wfh-webinar-stepping-up-but-not-stepping-out-a-nursing-and-psychosocial-perspective-to-covid-19/
Vi invitiamo inoltre a leggere il seguente articolo sul sito AICE in cui si raccomanda ai pazienti di non modificare il regime di trattamento in corso e di seguire tutte le norme di prevenzione valide per la popolazione generale.
https://aiceonline.org/?p=13405
news.wfh.org
WFH Webinar: Stepping up and not stepping out: a nursing and psychosocial perspective to COVID-19 - Hemophilia World News
On Monday, May 4, at 10:00 a.m. Eastern time (14:00 UTC/GMT), the World Federation of Hemophilia (WFH) will host a 60-minute webinar for people with hemophilia (PWH) to address concerns related to the coronavirus disease 2019 (COVID-19) pandemic. The focus…
Preparati per la sfida HEMOCRAFT ...
In collaborazione con Entrepreneurial Game Studio della Drexel University, la National Hemophilia Foundation e membri della comunità di emofilia, Pfizer Hemophilia ha sviluppato HemocraftTM, un videogioco educativo che avvicina i bambini alla conoscenza dell'emofilia e del suo trattamento.
https://www.hemocraft.com/it-it/home
In collaborazione con Entrepreneurial Game Studio della Drexel University, la National Hemophilia Foundation e membri della comunità di emofilia, Pfizer Hemophilia ha sviluppato HemocraftTM, un videogioco educativo che avvicina i bambini alla conoscenza dell'emofilia e del suo trattamento.
https://www.hemocraft.com/it-it/home
CSL Behring acquisisce uniQure.pdf
144.9 KB
CSL Behring acquisisce uniQure.pdf
Accordo fra CSL Behring e uniQure per l’acquisizione di una nuova terapia genica in fase avanzata di sviluppo clinico per i pazienti affetti da Emofilia B ...
Accordo fra CSL Behring e uniQure per l’acquisizione di una nuova terapia genica in fase avanzata di sviluppo clinico per i pazienti affetti da Emofilia B ...
Malattie rare e farmacista ospedaliero, il PDTA come strumento per una migliore gestione. Il progetto PRONTI approda in Sardegna
Varie (3 Luglio 2020)
https://www.pharmastar.it/news//altre-news/malattie-rare-e-farmacista-ospedaliero-il-pdta-come-strumento-per-una-migliore-gestione-il-progetto-pronti-approda-in-sardegna-32782
Varie (3 Luglio 2020)
https://www.pharmastar.it/news//altre-news/malattie-rare-e-farmacista-ospedaliero-il-pdta-come-strumento-per-una-migliore-gestione-il-progetto-pronti-approda-in-sardegna-32782
Dichiarazione congiunta sulla sperimentazione clinica ASPIRO basata su AAV8
Il Consorzio europeo per l'emofilia (EHC) e l'Associazione europea per l'emofilia e gli alleati
Disturbi (EAHAD) sono venuti a conoscenza di due decessi in pazienti con miopatia miotubulare legata all'X
(XLMTM) su terapia genica basata su AAV8 (AT132) nella fase 1/2 ASPIRO1
studio clinico condotto da
Audentes, una filiale di Astellas. EHC e EAHAD stanno monitorando attentamente gli sviluppi in questo settore a causa di
questo vettore virale adeno-associato (AAV8) viene utilizzato anche negli studi di terapia genica dell'emofilia.
Informazioni su XLMTM
XLMTM è un disturbo molto raro con una mortalità stimata del 25% nel primo anno di vita e del 10% all'anno
dopo l'età one2
. È caratterizzato da debolezza muscolare progressiva e diminuzione del tono muscolare che compromettono
lo sviluppo delle capacità motorie e può interrompere le funzioni primarie come la respirazione.
Circa AT132
La terapia candidata AT132 ha ottenuto la designazione di medicina prioritaria (PRIME) dall'europeo
Medicines Agency (EMA) nel 2018 e Fast Track designation dalla US Food and Drug Administration (FDA).
AT132 è composto da un vettore AAV8 contenente una copia funzionale del gene MTM1 mancante o difettoso.
Informazioni su ASPIRO
Come studio clinico di fase 1/2, l'obiettivo di ASPIRO è di studiare la sicurezza di AT132, la sua dose ottimale e la sua
efficacia nella produzione del gene MTM1. L'età del criterio di inclusione è inferiore a 5 anni. Il dosaggio
le coorti sono 1 x 1014 vg / kg e 3 x 1014 vg / kg.
Informazioni sui decessi recenti3
Alla dose più alta di 3 x 1014 vg / kg, i pazienti hanno sviluppato una grave infiammazione del fegato. In due pazienti, questo
il danno epatico ha comportato complicazioni multiple nelle settimane successive alla somministrazione di AT132 che ha portato alla morte.
I pazienti XLMTM hanno una serie di complicazioni mediche, che possono aver contribuito alla morte.
Sono in corso indagini su entrambi i decessi, ma i rapporti preliminari indicano un decorso clinico simile.
Entrambi i pazienti erano in età avanzata all'interno della loro coorte pediatrica, di peso maggiore e hanno mostrato evidenza di
malattia epatobiliare preesistente. La società riferisce che tra i sei pazienti trattati in basso
dose di 1 x 1014 vg / kg nessuna ha sviluppato SAE epatici a distanza di anni dal trattamento.
Differenze con la terapia genica nell'emofilia
Sebbene le informazioni pubblicate finora sulle complicanze della sperimentazione clinica ASPIRO siano molto limitate,
vi sono prove di differenze significative nelle modalità di trattamento e nelle caratteristiche dei pazienti
trattato con terapia genica per l'emofilia. La dose più alta studiata per il gene dell'emofilia
le terapie (intervallo 1013 vg / kg) sono significativamente inferiori alla dose più alta utilizzata nello studio ASPIRO. L'età
i criteri per gli studi sulla terapia genica dell'emofilia hanno più di 18 anni, mentre nello studio ASPIRO è sotto
5 anni di età. Inoltre, la malattia epatobiliare è stata descritta nei pazienti deceduti dello studio ASPIRO,
che è un criterio di esclusione per gli studi di terapia genica nell'emofilia.
La comunità di pazienti affetti da emofilia e di operatori sanitari continua a monitorare attentamente questi e altri
sviluppi in tutti gli studi di terapia genica pertinenti per garantire il massimo apprendimento, comprensione e sicurezza
queste nuove terapie. Manteniamo un impegno continuo e stretto con i regolatori.
1 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/record/NCT03199469?view=record
2 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK1432/
3 https://www.joshuafrase.org/get-involved/recensus-study.php
Il Consorzio europeo per l'emofilia (EHC) e l'Associazione europea per l'emofilia e gli alleati
Disturbi (EAHAD) sono venuti a conoscenza di due decessi in pazienti con miopatia miotubulare legata all'X
(XLMTM) su terapia genica basata su AAV8 (AT132) nella fase 1/2 ASPIRO1
studio clinico condotto da
Audentes, una filiale di Astellas. EHC e EAHAD stanno monitorando attentamente gli sviluppi in questo settore a causa di
questo vettore virale adeno-associato (AAV8) viene utilizzato anche negli studi di terapia genica dell'emofilia.
Informazioni su XLMTM
XLMTM è un disturbo molto raro con una mortalità stimata del 25% nel primo anno di vita e del 10% all'anno
dopo l'età one2
. È caratterizzato da debolezza muscolare progressiva e diminuzione del tono muscolare che compromettono
lo sviluppo delle capacità motorie e può interrompere le funzioni primarie come la respirazione.
Circa AT132
La terapia candidata AT132 ha ottenuto la designazione di medicina prioritaria (PRIME) dall'europeo
Medicines Agency (EMA) nel 2018 e Fast Track designation dalla US Food and Drug Administration (FDA).
AT132 è composto da un vettore AAV8 contenente una copia funzionale del gene MTM1 mancante o difettoso.
Informazioni su ASPIRO
Come studio clinico di fase 1/2, l'obiettivo di ASPIRO è di studiare la sicurezza di AT132, la sua dose ottimale e la sua
efficacia nella produzione del gene MTM1. L'età del criterio di inclusione è inferiore a 5 anni. Il dosaggio
le coorti sono 1 x 1014 vg / kg e 3 x 1014 vg / kg.
Informazioni sui decessi recenti3
Alla dose più alta di 3 x 1014 vg / kg, i pazienti hanno sviluppato una grave infiammazione del fegato. In due pazienti, questo
il danno epatico ha comportato complicazioni multiple nelle settimane successive alla somministrazione di AT132 che ha portato alla morte.
I pazienti XLMTM hanno una serie di complicazioni mediche, che possono aver contribuito alla morte.
Sono in corso indagini su entrambi i decessi, ma i rapporti preliminari indicano un decorso clinico simile.
Entrambi i pazienti erano in età avanzata all'interno della loro coorte pediatrica, di peso maggiore e hanno mostrato evidenza di
malattia epatobiliare preesistente. La società riferisce che tra i sei pazienti trattati in basso
dose di 1 x 1014 vg / kg nessuna ha sviluppato SAE epatici a distanza di anni dal trattamento.
Differenze con la terapia genica nell'emofilia
Sebbene le informazioni pubblicate finora sulle complicanze della sperimentazione clinica ASPIRO siano molto limitate,
vi sono prove di differenze significative nelle modalità di trattamento e nelle caratteristiche dei pazienti
trattato con terapia genica per l'emofilia. La dose più alta studiata per il gene dell'emofilia
le terapie (intervallo 1013 vg / kg) sono significativamente inferiori alla dose più alta utilizzata nello studio ASPIRO. L'età
i criteri per gli studi sulla terapia genica dell'emofilia hanno più di 18 anni, mentre nello studio ASPIRO è sotto
5 anni di età. Inoltre, la malattia epatobiliare è stata descritta nei pazienti deceduti dello studio ASPIRO,
che è un criterio di esclusione per gli studi di terapia genica nell'emofilia.
La comunità di pazienti affetti da emofilia e di operatori sanitari continua a monitorare attentamente questi e altri
sviluppi in tutti gli studi di terapia genica pertinenti per garantire il massimo apprendimento, comprensione e sicurezza
queste nuove terapie. Manteniamo un impegno continuo e stretto con i regolatori.
1 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/record/NCT03199469?view=record
2 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK1432/
3 https://www.joshuafrase.org/get-involved/recensus-study.php
clinicaltrials.gov
Gene Transfer Clinical Study in X-Linked Myotubular Myopathy - Tabular View - ClinicalTrials.gov
Gene Transfer Clinical Study in X-Linked Myotubular Myopathy - Tabular View.
Forwarded from Basilio
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GME 2021 Cronicamente raro: le risorse vanno percorse - FedEmo