헬릭스미스주주 열린토론방에서 오늘 해당 이슈에 대한 건설적인 대화가 오고갔습니다. 저도 그렇고 DS, DP에서 어느 부분이어떻게 변경된건지, 제형이 바뀌었다는데 액상형태로 바뀐건지 어떤건지에 대한 얘기가 오고갔습니다. 저도 궁금증이 생겨 회사에 문의했고, 그에 대한 답변을 종합해 정리해보겠습니다 일단 결론부터 얘기하면, 새로 바뀐 DP는 겉보기에는 똑같은 동결건조된 dry powder 형태입니다. 중요한 점은 - 품질개선 (동결건조의 품질 지표 대폭 향상됨) - 사이트 변경 (제노피스 및 미국 동부의 새로운 CMO) - 사이트 변경에 따른 대량생산화 (기존 대비 훨씬 큰 규모에서 생산) - 기존대비 원가 대폭하락 (규모의 경제로 원가 하락) - 일부 미세한 조성물과 생산공정의 변경 (최적화 수준의 변경) 따라서 - 임상스터디 비용이 대폭 줄어듬 - 새로운 CMO추가로 supply issue 해소 - 임상물질과 완전 동일한 물질로 커머셜 런칭 가능한 약물 몇년 걸린 프로젝트고 이번에 fda 허가받아서 최종적으로 완료된 것으로 보면 될 것 같습니다. 앞선 글에 언급했다시피, 원가가 대폭 하락하는 건, 차후 마진에 있어서도 굉장히 큰 베네핏입니다 (기존 small molecule에 비해 유전자치료제는 생산단가가 훨씬 높음) 이런 부분은 빅팜에서도 더욱 관심갖을 만한 부분으로 보이고, 대량생산 가능한 cmo를 추가해 대량생산 기반 마련한것은 크게 의미있는 일이라고 볼수 있겠네요. 최근 외인매수가 늘어나는 것도 이런 회사의 펀더멘탈에 긍정적인 요소들이 생겨서가 아닐까 생각해 봅니다. 또한 생산원가의 하락으로 임상에 필요한 자금소모를 줄여준다는 장점도 있겠네요
미국, 바이든 대통령
"Accelerating Access to Critical Therapies for ALS Act" 서명 (2021년 12월23일)
이 법은 다음 3가지 중요한 일을 수행하기 위해 향후 5년 동안 매년 1억 달러를 투자합니다.
첫째, 보건복지부(Department of Health and Human Services)가 임상 시험에 참여하지 못하는 환자를 위한 유망한 새로운 치료법에 대한 연구 및 접근을 지원하는 보조금을 발행하도록 지시합니다.
이것은 다른 방법으로 치료를 받을 수 있는 치료법에 접근할 수 없는 환자들에게 희망을 의미합니다.
둘째, 미국 국립보건원(National Institutes of Health)과 식품의약국(FDA)이 주도하는 최초의 민관 파트너십을 구축하여 ALS 및 기타 신경퇴행성 질환에 대한 치개발에 대해 학계, 비영리단체, 민간 부문과 협력하여 개발 및 평가를 가속화합니다.
셋째, FDA에서 ALS 및 기타 신경퇴행성 질환을 예방, 진단, 치료 및 치료하는 새로운 방법. 개발을 위한 보조금 프로그램을 만듭니다.
"Accelerating Access to Critical Therapies for ALS Act" 서명 (2021년 12월23일)
이 법은 다음 3가지 중요한 일을 수행하기 위해 향후 5년 동안 매년 1억 달러를 투자합니다.
첫째, 보건복지부(Department of Health and Human Services)가 임상 시험에 참여하지 못하는 환자를 위한 유망한 새로운 치료법에 대한 연구 및 접근을 지원하는 보조금을 발행하도록 지시합니다.
이것은 다른 방법으로 치료를 받을 수 있는 치료법에 접근할 수 없는 환자들에게 희망을 의미합니다.
둘째, 미국 국립보건원(National Institutes of Health)과 식품의약국(FDA)이 주도하는 최초의 민관 파트너십을 구축하여 ALS 및 기타 신경퇴행성 질환에 대한 치개발에 대해 학계, 비영리단체, 민간 부문과 협력하여 개발 및 평가를 가속화합니다.
셋째, FDA에서 ALS 및 기타 신경퇴행성 질환을 예방, 진단, 치료 및 치료하는 새로운 방법. 개발을 위한 보조금 프로그램을 만듭니다.
헬릭스미스
지난해말, 미국에서 바이든 대통령이 ALS치료제 개발을 가속화하기 위한 법안에 서명을 했습니다.
향후 5년동안 매년 1억달러를 투자하게 되는데, 환자단체나 신약개발하는 업체는 보조금 혜택을 받게 됩니다.
현재 2a상으로 als치료제를 개발중인 헬릭스미스에게도 크게 의미있는 소식이며, 위 법안 사인할때,
바이든 왈
"예산 내에서 대통령으로서 저는 암, 당뇨병, 알츠하이머병 및 신경계 질환을 감지, 치료 및 치료하는 방법에 획기적인 발전을 가져다줄 Advanced Research Projects Agency for Health(ARPA-H)의 창설을 촉구합니다."
라고 얘기했던만큼 신경퇴행성질환 등을 개발에 도움되는 일들이 생기지않을까 싶네요.
최근 amylyx가 개발한 amx0035가 165명의 2/3상 결과로 nda과정을 밟고 있습니다.
조만간 adcom이 있을 예정이고, 효과가 드라마틱하진 않아 승인이 안될가능성도 높은데 환자단체에서 엄청난 압박중입니다.
헬릭도 이번 2a를 마치면 100명대의 2b/3상을 하고 bla진행했으면 좋겠네요.
물론 그사이 보조금은 꼭 타야겠죠
기대가 됩니다
지난해말, 미국에서 바이든 대통령이 ALS치료제 개발을 가속화하기 위한 법안에 서명을 했습니다.
향후 5년동안 매년 1억달러를 투자하게 되는데, 환자단체나 신약개발하는 업체는 보조금 혜택을 받게 됩니다.
현재 2a상으로 als치료제를 개발중인 헬릭스미스에게도 크게 의미있는 소식이며, 위 법안 사인할때,
바이든 왈
"예산 내에서 대통령으로서 저는 암, 당뇨병, 알츠하이머병 및 신경계 질환을 감지, 치료 및 치료하는 방법에 획기적인 발전을 가져다줄 Advanced Research Projects Agency for Health(ARPA-H)의 창설을 촉구합니다."
라고 얘기했던만큼 신경퇴행성질환 등을 개발에 도움되는 일들이 생기지않을까 싶네요.
최근 amylyx가 개발한 amx0035가 165명의 2/3상 결과로 nda과정을 밟고 있습니다.
조만간 adcom이 있을 예정이고, 효과가 드라마틱하진 않아 승인이 안될가능성도 높은데 환자단체에서 엄청난 압박중입니다.
헬릭도 이번 2a를 마치면 100명대의 2b/3상을 하고 bla진행했으면 좋겠네요.
물론 그사이 보조금은 꼭 타야겠죠
기대가 됩니다
메지온
오늘 시장에서 메지온이 급락하고 있습니다. 메지온 홈페이지에 LCM 의사록을 공개했는데요
아무래도 마지막 부분에 “FDA는 개정안이 ‘주요개정안’이 되기 위해서는 일반적으로 승인으로 이어질 가능성을 열어주는 정보가 필요하고 이에 따른 검토기간 연장이 되어야 한다고 설명하였습니다” 라고 되어 있습니다.
즉 다시말해 연기가 될 가능성이 높아지면서 (자세한 내용은 3/18일 이후에 알수있음) 시장이 반응하는 것으로 볼 수 있습니다. 그런데 단순 연기가능성만으로 20%이상의 하락은 지나친 감이 있다고 생각하는데요.
그 이면에는 시장에서 약물 승인가능성에 대한 우려도 나오고 있지 않나 싶습니다.
지난번 슈퍼폰탄 관련 데이터 나올때도 여러 곳에서 언급한 바가 있었는데, 그 서브그룹 데이터 자체는 좋긴 하지만, 왠지 그런 데이터를 준비하는 것이 fda와의 미팅에서 1차지표 미달성에 대한 논의가 기존의 회사의 자신감과는 달리 긍정적인 분위기로만 가는건 아니지 않을까란 생각을 했습니다.
일단 더 지켜봐야겠지만 nda는 참 어려운 길이고, 한국 바이오벤처로서 앞장 서 나가고 있는데 부디 좋은 소식이 들려왔으면 좋겠네요
오늘 시장에서 메지온이 급락하고 있습니다. 메지온 홈페이지에 LCM 의사록을 공개했는데요
아무래도 마지막 부분에 “FDA는 개정안이 ‘주요개정안’이 되기 위해서는 일반적으로 승인으로 이어질 가능성을 열어주는 정보가 필요하고 이에 따른 검토기간 연장이 되어야 한다고 설명하였습니다” 라고 되어 있습니다.
즉 다시말해 연기가 될 가능성이 높아지면서 (자세한 내용은 3/18일 이후에 알수있음) 시장이 반응하는 것으로 볼 수 있습니다. 그런데 단순 연기가능성만으로 20%이상의 하락은 지나친 감이 있다고 생각하는데요.
그 이면에는 시장에서 약물 승인가능성에 대한 우려도 나오고 있지 않나 싶습니다.
지난번 슈퍼폰탄 관련 데이터 나올때도 여러 곳에서 언급한 바가 있었는데, 그 서브그룹 데이터 자체는 좋긴 하지만, 왠지 그런 데이터를 준비하는 것이 fda와의 미팅에서 1차지표 미달성에 대한 논의가 기존의 회사의 자신감과는 달리 긍정적인 분위기로만 가는건 아니지 않을까란 생각을 했습니다.
일단 더 지켜봐야겠지만 nda는 참 어려운 길이고, 한국 바이오벤처로서 앞장 서 나가고 있는데 부디 좋은 소식이 들려왔으면 좋겠네요
아직 부정적으로 단언하기엔 이르다고 보여지고, 조금 더 상황을 지켜봐야하는 것이 맞을듯 합니다.
섣부른 추매나 매도도 이른것 같다고 개인적으론 생각되고요. FUEL임상에서 폰탄환자의 운동능력을 보는 지표로서 vo2 at vat이 더 적합하다고 발표를 했지만, 보수적인(보수적일 수밖에 없는) 집단인 fda에서는 기존의 1차지표를 여전히 중시하고 있지 않을까도 생각해 봅니다.
어쨌거나 슈퍼폰탄환자를 제외하고서는 그 지표도 효과를 보였으니, 부정적으로만 볼 건 아니라고 보지만, 지나친 기대와 희망 역시 지금은 조금 지양하는 것도 좋지않을까 싶네요. 예전에 fuel 임상에 대해 부정적으로 보는 그룹에서 baseline vo2가 50%(40% ?? 잘 기억이..)이하인 환자들을 포함시키지 않는다는 문제제기를 본 적이 있었는데, 아마도 보수적인 집단인 fda, 그리고 참석패널도 소아심장이 아니라 성인심장쪽이었다면 좀 더 이런 부분을 중점적으로 보지않을까 생각해봅니다.
물론 철저한 제 개인 예상이고, 해당 일에 대한 부분은 더 전문가들이 많은 메지온 주주님들이 더 잘 아시지않을까 싶긴 합니다
섣부른 추매나 매도도 이른것 같다고 개인적으론 생각되고요. FUEL임상에서 폰탄환자의 운동능력을 보는 지표로서 vo2 at vat이 더 적합하다고 발표를 했지만, 보수적인(보수적일 수밖에 없는) 집단인 fda에서는 기존의 1차지표를 여전히 중시하고 있지 않을까도 생각해 봅니다.
어쨌거나 슈퍼폰탄환자를 제외하고서는 그 지표도 효과를 보였으니, 부정적으로만 볼 건 아니라고 보지만, 지나친 기대와 희망 역시 지금은 조금 지양하는 것도 좋지않을까 싶네요. 예전에 fuel 임상에 대해 부정적으로 보는 그룹에서 baseline vo2가 50%(40% ?? 잘 기억이..)이하인 환자들을 포함시키지 않는다는 문제제기를 본 적이 있었는데, 아마도 보수적인 집단인 fda, 그리고 참석패널도 소아심장이 아니라 성인심장쪽이었다면 좀 더 이런 부분을 중점적으로 보지않을까 생각해봅니다.
물론 철저한 제 개인 예상이고, 해당 일에 대한 부분은 더 전문가들이 많은 메지온 주주님들이 더 잘 아시지않을까 싶긴 합니다
메지온
먼저 멘트를 남기기전에, 메지온주주분들께 위로의 말씀올립니다. 이 역경 잘 이겨내셨으면 좋겠습니다.
바이오벤처로서 가장 앞서나가던 메지온이, 결국 2차지표를 승인에 이르기까지 인정받지못해, 다시 임상을 진행해야할 상황에 놓이게 되었습니다.
지난번 메지온관련 멘트에 썼던것처럼, 슈퍼폰탄 얘기가 나오는게, 왠지 fda에서 주지표 미달성에 대한 챌린지가 있었을것 같다고 했는데, 역시 그랬던것으로 나왔네요
슈퍼폰탄 연구자체가 post hoc analysis이기때문에, 그 자체로 승인에 결정적인 영향을 줄수 없는 상황이었죠. 애초에..
다음 임상에, 결국 슈퍼폰탄 환자를 제외한 임상에서 주지표(vo2max)달성해야하는 상황이 되었습니다
일단 가장 큰 우려거리는, 자금입니다.
새로운 임상하기엔 자금감당이 어려운 상황이고, 이번 ir레터에서 밝혔듯, 엘오등 제3자와 협력하는 방법을 통할듯 한데요.
엘오가 되면 임상비용 및 자금문제에서 해결이되지만, 매출액의 일부분(3상서 기술수출되면 10~20%정도)만 받게 되기에 시총을 유지하는데 어려울 가능성이 있겠죠
그리고 또 문제는 지난번 400명이상의 대규모 임상이었는데, 새로운 임상에서 기존 환자가 임상재참여는 불가능하기에, 비록 스몰규모의 임상이라 할지라도 환자모집에 굉장히 난항을 겪을 가능성이 있을듯 합니다.
마시텐탄 임상역시 중도에 스톱했을 정도니, 쉽지않은 상황인듯 합니다.
NDA 참 어렵습니다. 정말
메지온 주주님들 힘내시길 바랍니다
먼저 멘트를 남기기전에, 메지온주주분들께 위로의 말씀올립니다. 이 역경 잘 이겨내셨으면 좋겠습니다.
바이오벤처로서 가장 앞서나가던 메지온이, 결국 2차지표를 승인에 이르기까지 인정받지못해, 다시 임상을 진행해야할 상황에 놓이게 되었습니다.
지난번 메지온관련 멘트에 썼던것처럼, 슈퍼폰탄 얘기가 나오는게, 왠지 fda에서 주지표 미달성에 대한 챌린지가 있었을것 같다고 했는데, 역시 그랬던것으로 나왔네요
슈퍼폰탄 연구자체가 post hoc analysis이기때문에, 그 자체로 승인에 결정적인 영향을 줄수 없는 상황이었죠. 애초에..
다음 임상에, 결국 슈퍼폰탄 환자를 제외한 임상에서 주지표(vo2max)달성해야하는 상황이 되었습니다
일단 가장 큰 우려거리는, 자금입니다.
새로운 임상하기엔 자금감당이 어려운 상황이고, 이번 ir레터에서 밝혔듯, 엘오등 제3자와 협력하는 방법을 통할듯 한데요.
엘오가 되면 임상비용 및 자금문제에서 해결이되지만, 매출액의 일부분(3상서 기술수출되면 10~20%정도)만 받게 되기에 시총을 유지하는데 어려울 가능성이 있겠죠
그리고 또 문제는 지난번 400명이상의 대규모 임상이었는데, 새로운 임상에서 기존 환자가 임상재참여는 불가능하기에, 비록 스몰규모의 임상이라 할지라도 환자모집에 굉장히 난항을 겪을 가능성이 있을듯 합니다.
마시텐탄 임상역시 중도에 스톱했을 정도니, 쉽지않은 상황인듯 합니다.
NDA 참 어렵습니다. 정말
메지온 주주님들 힘내시길 바랍니다
$GSK $SRRA
gsk가 시에라 온콜로지를 19억달러 (2조3천억원)에 인수 (주당 55달러, 어제 종가 39달러)
시에라 온콜로지는 빈혈성 골수섬유증(희귀 혈액암) 치료제인 momelotinib 개발중
Momelotinib은 2개의 3상 임상성공완료. 2022년 하반기 FDA에 NDA예정
골수섬유증은 혈구의 정상적인 생산에 영향을 미치는 골수의 치명적인 암. 빈혈은 골수섬유증 환자의 충족되지 않은 의학적 필요성이 높음. 진단시, 환자의 약 40%는 이미 빈혈이며, 거의 모든 환자가 결국 빈혈을 일으킬 것으로 추정됨. 가장 일반적으로 사용되는 JAK 억제제로 치료받은 환자는 종종 수혈이 필요하며, 30% 이상이 빈혈로 인해 치료를 중단할 것. 빈혈과 수혈 의존성은 예후가 좋지 않고 전반적인 생존을 감소시킴
Momelotinib은 주요 신호 경로를 따라 억제 활동으로 차별화된 행동 방식을 가지고 있음. 이 활동은 빈혈에 유익한 치료 효과를 초래할 수 있으며 증상을 치료하는 동시에 수혈의 필요성을 줄일 수 있음.
GSK는 다발성골수종 약물인 Blenrep을 보완하는 혈액학 포트폴리오를 구성하게 되었음.
현재 헬스케어와 분사를 앞둔 GSK는 항암제 포트폴리오를 강화하고 있음.
GSK외에도 코비드19으로 현금이 많은 빅팜들은 파이프라인 강화에 올인할 가능성이 있을듯.
gsk가 시에라 온콜로지를 19억달러 (2조3천억원)에 인수 (주당 55달러, 어제 종가 39달러)
시에라 온콜로지는 빈혈성 골수섬유증(희귀 혈액암) 치료제인 momelotinib 개발중
Momelotinib은 2개의 3상 임상성공완료. 2022년 하반기 FDA에 NDA예정
골수섬유증은 혈구의 정상적인 생산에 영향을 미치는 골수의 치명적인 암. 빈혈은 골수섬유증 환자의 충족되지 않은 의학적 필요성이 높음. 진단시, 환자의 약 40%는 이미 빈혈이며, 거의 모든 환자가 결국 빈혈을 일으킬 것으로 추정됨. 가장 일반적으로 사용되는 JAK 억제제로 치료받은 환자는 종종 수혈이 필요하며, 30% 이상이 빈혈로 인해 치료를 중단할 것. 빈혈과 수혈 의존성은 예후가 좋지 않고 전반적인 생존을 감소시킴
Momelotinib은 주요 신호 경로를 따라 억제 활동으로 차별화된 행동 방식을 가지고 있음. 이 활동은 빈혈에 유익한 치료 효과를 초래할 수 있으며 증상을 치료하는 동시에 수혈의 필요성을 줄일 수 있음.
GSK는 다발성골수종 약물인 Blenrep을 보완하는 혈액학 포트폴리오를 구성하게 되었음.
현재 헬스케어와 분사를 앞둔 GSK는 항암제 포트폴리오를 강화하고 있음.
GSK외에도 코비드19으로 현금이 많은 빅팜들은 파이프라인 강화에 올인할 가능성이 있을듯.
가장 앞선 단계를 밟고 나가고 있는 NLY01 파킨슨환자 대상 2b상 환자모집 뉴스네요. 무려 255명 모집완료했습니다. 2상치고는 상당히 많은 환자입니다. 물론 임상 결과는 p값이 좌우하겠지만, 2상에서의 많은 n수는 (성공했을때 이야기지만) 3상에 대한 가능성을 훨씬 높여주는 결과라고 볼 수있겠네요. 알츠하이머2b상은 500명이상 모집예상이라, NLY01만으로 2상에 800명에 가까운 환자투약을 할수도 있겠군요.
많은 n수를 투약할수 있던 원인을 생각해보면, 이미 NLY01 같은 GLP-1 계열의 약물이 여러차례 당뇨연구들에서 알츠하이머와 파킨슨병을 감소시켜주는 연구데이터들이 많이 있었기에, 자신감을 얻은게 아닌가 싶습니다.
동물실험 결과로서는 노보노디스크의 semaglutide보다 좋은 결과를 보였으니..
또한 디앤디파마텍은 수많은 파이프라인을 가지고 있는 회사이고, 그 얘기는 자금이 엄청 필요한 회사라는 점이죠.
파킨슨병이나 알츠하이머는 모두 만성질환으로 3상진행시 상당히 많은 환자들을 등록해야 합니다.
디앤디파마텍에서 직접 3상에 들어가는 경우의 수는 거의 없을것으로 사료됩니다.
따라서 가능한 2상에서 3상급 데이터를 만들어 보다 높은 가격으로 기술이전시키기 용이하다고 판단내리지 않았을까 싶네요. 디앤디파마텍은 퇴행성 뇌질환 토탈솔루션을 목적으로 하는 회사이다 보니, NLY를 기술이전시키고 로열티 수입만 받아도, 추후 Valted seq 같은 곳에서 바이오마커 개발 및 진단키트개발시, 맞춤형으로 NLY01이 팔리는만큼 순조롭게 수익창출을 할수 있는 가능성이 있기 때문에, 기술이전에 적극적으로 나설 가능성이 높아보입니다.
많은 n수를 투약할수 있던 원인을 생각해보면, 이미 NLY01 같은 GLP-1 계열의 약물이 여러차례 당뇨연구들에서 알츠하이머와 파킨슨병을 감소시켜주는 연구데이터들이 많이 있었기에, 자신감을 얻은게 아닌가 싶습니다.
동물실험 결과로서는 노보노디스크의 semaglutide보다 좋은 결과를 보였으니..
또한 디앤디파마텍은 수많은 파이프라인을 가지고 있는 회사이고, 그 얘기는 자금이 엄청 필요한 회사라는 점이죠.
파킨슨병이나 알츠하이머는 모두 만성질환으로 3상진행시 상당히 많은 환자들을 등록해야 합니다.
디앤디파마텍에서 직접 3상에 들어가는 경우의 수는 거의 없을것으로 사료됩니다.
따라서 가능한 2상에서 3상급 데이터를 만들어 보다 높은 가격으로 기술이전시키기 용이하다고 판단내리지 않았을까 싶네요. 디앤디파마텍은 퇴행성 뇌질환 토탈솔루션을 목적으로 하는 회사이다 보니, NLY를 기술이전시키고 로열티 수입만 받아도, 추후 Valted seq 같은 곳에서 바이오마커 개발 및 진단키트개발시, 맞춤형으로 NLY01이 팔리는만큼 순조롭게 수익창출을 할수 있는 가능성이 있기 때문에, 기술이전에 적극적으로 나설 가능성이 높아보입니다.
디앤디파마텍의 감사보고서 중.. 아주 소액이지만 재밌는 부분이 있네요. 라이선스매출은 당기에 12억 7900만원 정도 발생했는데, 이건 DD01 엘오 계약금 중 일부 (총47억)로 보이고, 연구용역매출도 PMI(precison molecular inc.)에서 소액 8천만원 정도 발생했는데.. 금액보단 대상회사가 흥미롭네요. F.Hoffmann-La Roche Ltd. 라는 회사인데요. 이름만 보면 뭐지? 싶은데 이 회사는 우리들에게 너무 잘 알려진 전세계 바이오제약회사중 매출과 시총 1,2위를 오가는 스위스소재 글로벌 빅팜인 로슈(Roche)사입니다. 로슈같은 경우는 항암제에도 세계최고수준의 회사이고, 로슈진단 역시 세계적인 분야죠. PMI와 단순연구용역이고 어떤 분야에 대한 것인지는 모르지만, 진단과 항암제 모두 PMI와 관련있는 사업이기에 흥미로운 부분이라고 생각되네요