릴리에서 유전자치료제 부분에 관심을 기울이는 군요. 릴리는 빅팜중에서도 알려진 당뇨병 치료제의 최강자 중 하나입니다. 프리베일 테라퓨틱스라는 회사를 인수했었는데, 프리베일 테라퓨틱스가 RNA기반한 신경퇴행성질환을 개발중인 회사였습니다. 앞으로도 RNA와 DNA 유전자치료제 파이프라인의 확대가 예상되는데요.
참고로 릴리는 DPN 치료의 1st therapy로 쓰이는 심발타를 보유한 회사이기도 합니다. DPN에 관심을 가질수 밖에 없는 회사인데요, 유전자 치료제 연구소를 설립하고 확장하려는 것으로 보아, 향후 유망한 파이프라인 확보에 관심을 기울일수도 있겠단 생각이 듭니다.
헬릭스미스의 엔젠시스 DPN은 fda에 RMAT지정을 받은 약물로서, 시장의 unmet medical needs를 충족시켜줄 수 있는 포텐셜이 있는 약물인데, 좋은 결과를 내어 릴리 같은 빅팜에 관심을 불러일으키면 좋겠단 생각이 드네요
참고로 릴리는 DPN 치료의 1st therapy로 쓰이는 심발타를 보유한 회사이기도 합니다. DPN에 관심을 가질수 밖에 없는 회사인데요, 유전자 치료제 연구소를 설립하고 확장하려는 것으로 보아, 향후 유망한 파이프라인 확보에 관심을 기울일수도 있겠단 생각이 듭니다.
헬릭스미스의 엔젠시스 DPN은 fda에 RMAT지정을 받은 약물로서, 시장의 unmet medical needs를 충족시켜줄 수 있는 포텐셜이 있는 약물인데, 좋은 결과를 내어 릴리 같은 빅팜에 관심을 불러일으키면 좋겠단 생각이 드네요
헬릭스미스주주 열린토론방에서 오늘 해당 이슈에 대한 건설적인 대화가 오고갔습니다. 저도 그렇고 DS, DP에서 어느 부분이어떻게 변경된건지, 제형이 바뀌었다는데 액상형태로 바뀐건지 어떤건지에 대한 얘기가 오고갔습니다. 저도 궁금증이 생겨 회사에 문의했고, 그에 대한 답변을 종합해 정리해보겠습니다 일단 결론부터 얘기하면, 새로 바뀐 DP는 겉보기에는 똑같은 동결건조된 dry powder 형태입니다. 중요한 점은 - 품질개선 (동결건조의 품질 지표 대폭 향상됨) - 사이트 변경 (제노피스 및 미국 동부의 새로운 CMO) - 사이트 변경에 따른 대량생산화 (기존 대비 훨씬 큰 규모에서 생산) - 기존대비 원가 대폭하락 (규모의 경제로 원가 하락) - 일부 미세한 조성물과 생산공정의 변경 (최적화 수준의 변경) 따라서 - 임상스터디 비용이 대폭 줄어듬 - 새로운 CMO추가로 supply issue 해소 - 임상물질과 완전 동일한 물질로 커머셜 런칭 가능한 약물 몇년 걸린 프로젝트고 이번에 fda 허가받아서 최종적으로 완료된 것으로 보면 될 것 같습니다. 앞선 글에 언급했다시피, 원가가 대폭 하락하는 건, 차후 마진에 있어서도 굉장히 큰 베네핏입니다 (기존 small molecule에 비해 유전자치료제는 생산단가가 훨씬 높음) 이런 부분은 빅팜에서도 더욱 관심갖을 만한 부분으로 보이고, 대량생산 가능한 cmo를 추가해 대량생산 기반 마련한것은 크게 의미있는 일이라고 볼수 있겠네요. 최근 외인매수가 늘어나는 것도 이런 회사의 펀더멘탈에 긍정적인 요소들이 생겨서가 아닐까 생각해 봅니다. 또한 생산원가의 하락으로 임상에 필요한 자금소모를 줄여준다는 장점도 있겠네요
미국, 바이든 대통령
"Accelerating Access to Critical Therapies for ALS Act" 서명 (2021년 12월23일)
이 법은 다음 3가지 중요한 일을 수행하기 위해 향후 5년 동안 매년 1억 달러를 투자합니다.
첫째, 보건복지부(Department of Health and Human Services)가 임상 시험에 참여하지 못하는 환자를 위한 유망한 새로운 치료법에 대한 연구 및 접근을 지원하는 보조금을 발행하도록 지시합니다.
이것은 다른 방법으로 치료를 받을 수 있는 치료법에 접근할 수 없는 환자들에게 희망을 의미합니다.
둘째, 미국 국립보건원(National Institutes of Health)과 식품의약국(FDA)이 주도하는 최초의 민관 파트너십을 구축하여 ALS 및 기타 신경퇴행성 질환에 대한 치개발에 대해 학계, 비영리단체, 민간 부문과 협력하여 개발 및 평가를 가속화합니다.
셋째, FDA에서 ALS 및 기타 신경퇴행성 질환을 예방, 진단, 치료 및 치료하는 새로운 방법. 개발을 위한 보조금 프로그램을 만듭니다.
"Accelerating Access to Critical Therapies for ALS Act" 서명 (2021년 12월23일)
이 법은 다음 3가지 중요한 일을 수행하기 위해 향후 5년 동안 매년 1억 달러를 투자합니다.
첫째, 보건복지부(Department of Health and Human Services)가 임상 시험에 참여하지 못하는 환자를 위한 유망한 새로운 치료법에 대한 연구 및 접근을 지원하는 보조금을 발행하도록 지시합니다.
이것은 다른 방법으로 치료를 받을 수 있는 치료법에 접근할 수 없는 환자들에게 희망을 의미합니다.
둘째, 미국 국립보건원(National Institutes of Health)과 식품의약국(FDA)이 주도하는 최초의 민관 파트너십을 구축하여 ALS 및 기타 신경퇴행성 질환에 대한 치개발에 대해 학계, 비영리단체, 민간 부문과 협력하여 개발 및 평가를 가속화합니다.
셋째, FDA에서 ALS 및 기타 신경퇴행성 질환을 예방, 진단, 치료 및 치료하는 새로운 방법. 개발을 위한 보조금 프로그램을 만듭니다.
헬릭스미스
지난해말, 미국에서 바이든 대통령이 ALS치료제 개발을 가속화하기 위한 법안에 서명을 했습니다.
향후 5년동안 매년 1억달러를 투자하게 되는데, 환자단체나 신약개발하는 업체는 보조금 혜택을 받게 됩니다.
현재 2a상으로 als치료제를 개발중인 헬릭스미스에게도 크게 의미있는 소식이며, 위 법안 사인할때,
바이든 왈
"예산 내에서 대통령으로서 저는 암, 당뇨병, 알츠하이머병 및 신경계 질환을 감지, 치료 및 치료하는 방법에 획기적인 발전을 가져다줄 Advanced Research Projects Agency for Health(ARPA-H)의 창설을 촉구합니다."
라고 얘기했던만큼 신경퇴행성질환 등을 개발에 도움되는 일들이 생기지않을까 싶네요.
최근 amylyx가 개발한 amx0035가 165명의 2/3상 결과로 nda과정을 밟고 있습니다.
조만간 adcom이 있을 예정이고, 효과가 드라마틱하진 않아 승인이 안될가능성도 높은데 환자단체에서 엄청난 압박중입니다.
헬릭도 이번 2a를 마치면 100명대의 2b/3상을 하고 bla진행했으면 좋겠네요.
물론 그사이 보조금은 꼭 타야겠죠
기대가 됩니다
지난해말, 미국에서 바이든 대통령이 ALS치료제 개발을 가속화하기 위한 법안에 서명을 했습니다.
향후 5년동안 매년 1억달러를 투자하게 되는데, 환자단체나 신약개발하는 업체는 보조금 혜택을 받게 됩니다.
현재 2a상으로 als치료제를 개발중인 헬릭스미스에게도 크게 의미있는 소식이며, 위 법안 사인할때,
바이든 왈
"예산 내에서 대통령으로서 저는 암, 당뇨병, 알츠하이머병 및 신경계 질환을 감지, 치료 및 치료하는 방법에 획기적인 발전을 가져다줄 Advanced Research Projects Agency for Health(ARPA-H)의 창설을 촉구합니다."
라고 얘기했던만큼 신경퇴행성질환 등을 개발에 도움되는 일들이 생기지않을까 싶네요.
최근 amylyx가 개발한 amx0035가 165명의 2/3상 결과로 nda과정을 밟고 있습니다.
조만간 adcom이 있을 예정이고, 효과가 드라마틱하진 않아 승인이 안될가능성도 높은데 환자단체에서 엄청난 압박중입니다.
헬릭도 이번 2a를 마치면 100명대의 2b/3상을 하고 bla진행했으면 좋겠네요.
물론 그사이 보조금은 꼭 타야겠죠
기대가 됩니다
메지온
오늘 시장에서 메지온이 급락하고 있습니다. 메지온 홈페이지에 LCM 의사록을 공개했는데요
아무래도 마지막 부분에 “FDA는 개정안이 ‘주요개정안’이 되기 위해서는 일반적으로 승인으로 이어질 가능성을 열어주는 정보가 필요하고 이에 따른 검토기간 연장이 되어야 한다고 설명하였습니다” 라고 되어 있습니다.
즉 다시말해 연기가 될 가능성이 높아지면서 (자세한 내용은 3/18일 이후에 알수있음) 시장이 반응하는 것으로 볼 수 있습니다. 그런데 단순 연기가능성만으로 20%이상의 하락은 지나친 감이 있다고 생각하는데요.
그 이면에는 시장에서 약물 승인가능성에 대한 우려도 나오고 있지 않나 싶습니다.
지난번 슈퍼폰탄 관련 데이터 나올때도 여러 곳에서 언급한 바가 있었는데, 그 서브그룹 데이터 자체는 좋긴 하지만, 왠지 그런 데이터를 준비하는 것이 fda와의 미팅에서 1차지표 미달성에 대한 논의가 기존의 회사의 자신감과는 달리 긍정적인 분위기로만 가는건 아니지 않을까란 생각을 했습니다.
일단 더 지켜봐야겠지만 nda는 참 어려운 길이고, 한국 바이오벤처로서 앞장 서 나가고 있는데 부디 좋은 소식이 들려왔으면 좋겠네요
오늘 시장에서 메지온이 급락하고 있습니다. 메지온 홈페이지에 LCM 의사록을 공개했는데요
아무래도 마지막 부분에 “FDA는 개정안이 ‘주요개정안’이 되기 위해서는 일반적으로 승인으로 이어질 가능성을 열어주는 정보가 필요하고 이에 따른 검토기간 연장이 되어야 한다고 설명하였습니다” 라고 되어 있습니다.
즉 다시말해 연기가 될 가능성이 높아지면서 (자세한 내용은 3/18일 이후에 알수있음) 시장이 반응하는 것으로 볼 수 있습니다. 그런데 단순 연기가능성만으로 20%이상의 하락은 지나친 감이 있다고 생각하는데요.
그 이면에는 시장에서 약물 승인가능성에 대한 우려도 나오고 있지 않나 싶습니다.
지난번 슈퍼폰탄 관련 데이터 나올때도 여러 곳에서 언급한 바가 있었는데, 그 서브그룹 데이터 자체는 좋긴 하지만, 왠지 그런 데이터를 준비하는 것이 fda와의 미팅에서 1차지표 미달성에 대한 논의가 기존의 회사의 자신감과는 달리 긍정적인 분위기로만 가는건 아니지 않을까란 생각을 했습니다.
일단 더 지켜봐야겠지만 nda는 참 어려운 길이고, 한국 바이오벤처로서 앞장 서 나가고 있는데 부디 좋은 소식이 들려왔으면 좋겠네요
아직 부정적으로 단언하기엔 이르다고 보여지고, 조금 더 상황을 지켜봐야하는 것이 맞을듯 합니다.
섣부른 추매나 매도도 이른것 같다고 개인적으론 생각되고요. FUEL임상에서 폰탄환자의 운동능력을 보는 지표로서 vo2 at vat이 더 적합하다고 발표를 했지만, 보수적인(보수적일 수밖에 없는) 집단인 fda에서는 기존의 1차지표를 여전히 중시하고 있지 않을까도 생각해 봅니다.
어쨌거나 슈퍼폰탄환자를 제외하고서는 그 지표도 효과를 보였으니, 부정적으로만 볼 건 아니라고 보지만, 지나친 기대와 희망 역시 지금은 조금 지양하는 것도 좋지않을까 싶네요. 예전에 fuel 임상에 대해 부정적으로 보는 그룹에서 baseline vo2가 50%(40% ?? 잘 기억이..)이하인 환자들을 포함시키지 않는다는 문제제기를 본 적이 있었는데, 아마도 보수적인 집단인 fda, 그리고 참석패널도 소아심장이 아니라 성인심장쪽이었다면 좀 더 이런 부분을 중점적으로 보지않을까 생각해봅니다.
물론 철저한 제 개인 예상이고, 해당 일에 대한 부분은 더 전문가들이 많은 메지온 주주님들이 더 잘 아시지않을까 싶긴 합니다
섣부른 추매나 매도도 이른것 같다고 개인적으론 생각되고요. FUEL임상에서 폰탄환자의 운동능력을 보는 지표로서 vo2 at vat이 더 적합하다고 발표를 했지만, 보수적인(보수적일 수밖에 없는) 집단인 fda에서는 기존의 1차지표를 여전히 중시하고 있지 않을까도 생각해 봅니다.
어쨌거나 슈퍼폰탄환자를 제외하고서는 그 지표도 효과를 보였으니, 부정적으로만 볼 건 아니라고 보지만, 지나친 기대와 희망 역시 지금은 조금 지양하는 것도 좋지않을까 싶네요. 예전에 fuel 임상에 대해 부정적으로 보는 그룹에서 baseline vo2가 50%(40% ?? 잘 기억이..)이하인 환자들을 포함시키지 않는다는 문제제기를 본 적이 있었는데, 아마도 보수적인 집단인 fda, 그리고 참석패널도 소아심장이 아니라 성인심장쪽이었다면 좀 더 이런 부분을 중점적으로 보지않을까 생각해봅니다.
물론 철저한 제 개인 예상이고, 해당 일에 대한 부분은 더 전문가들이 많은 메지온 주주님들이 더 잘 아시지않을까 싶긴 합니다
메지온
먼저 멘트를 남기기전에, 메지온주주분들께 위로의 말씀올립니다. 이 역경 잘 이겨내셨으면 좋겠습니다.
바이오벤처로서 가장 앞서나가던 메지온이, 결국 2차지표를 승인에 이르기까지 인정받지못해, 다시 임상을 진행해야할 상황에 놓이게 되었습니다.
지난번 메지온관련 멘트에 썼던것처럼, 슈퍼폰탄 얘기가 나오는게, 왠지 fda에서 주지표 미달성에 대한 챌린지가 있었을것 같다고 했는데, 역시 그랬던것으로 나왔네요
슈퍼폰탄 연구자체가 post hoc analysis이기때문에, 그 자체로 승인에 결정적인 영향을 줄수 없는 상황이었죠. 애초에..
다음 임상에, 결국 슈퍼폰탄 환자를 제외한 임상에서 주지표(vo2max)달성해야하는 상황이 되었습니다
일단 가장 큰 우려거리는, 자금입니다.
새로운 임상하기엔 자금감당이 어려운 상황이고, 이번 ir레터에서 밝혔듯, 엘오등 제3자와 협력하는 방법을 통할듯 한데요.
엘오가 되면 임상비용 및 자금문제에서 해결이되지만, 매출액의 일부분(3상서 기술수출되면 10~20%정도)만 받게 되기에 시총을 유지하는데 어려울 가능성이 있겠죠
그리고 또 문제는 지난번 400명이상의 대규모 임상이었는데, 새로운 임상에서 기존 환자가 임상재참여는 불가능하기에, 비록 스몰규모의 임상이라 할지라도 환자모집에 굉장히 난항을 겪을 가능성이 있을듯 합니다.
마시텐탄 임상역시 중도에 스톱했을 정도니, 쉽지않은 상황인듯 합니다.
NDA 참 어렵습니다. 정말
메지온 주주님들 힘내시길 바랍니다
먼저 멘트를 남기기전에, 메지온주주분들께 위로의 말씀올립니다. 이 역경 잘 이겨내셨으면 좋겠습니다.
바이오벤처로서 가장 앞서나가던 메지온이, 결국 2차지표를 승인에 이르기까지 인정받지못해, 다시 임상을 진행해야할 상황에 놓이게 되었습니다.
지난번 메지온관련 멘트에 썼던것처럼, 슈퍼폰탄 얘기가 나오는게, 왠지 fda에서 주지표 미달성에 대한 챌린지가 있었을것 같다고 했는데, 역시 그랬던것으로 나왔네요
슈퍼폰탄 연구자체가 post hoc analysis이기때문에, 그 자체로 승인에 결정적인 영향을 줄수 없는 상황이었죠. 애초에..
다음 임상에, 결국 슈퍼폰탄 환자를 제외한 임상에서 주지표(vo2max)달성해야하는 상황이 되었습니다
일단 가장 큰 우려거리는, 자금입니다.
새로운 임상하기엔 자금감당이 어려운 상황이고, 이번 ir레터에서 밝혔듯, 엘오등 제3자와 협력하는 방법을 통할듯 한데요.
엘오가 되면 임상비용 및 자금문제에서 해결이되지만, 매출액의 일부분(3상서 기술수출되면 10~20%정도)만 받게 되기에 시총을 유지하는데 어려울 가능성이 있겠죠
그리고 또 문제는 지난번 400명이상의 대규모 임상이었는데, 새로운 임상에서 기존 환자가 임상재참여는 불가능하기에, 비록 스몰규모의 임상이라 할지라도 환자모집에 굉장히 난항을 겪을 가능성이 있을듯 합니다.
마시텐탄 임상역시 중도에 스톱했을 정도니, 쉽지않은 상황인듯 합니다.
NDA 참 어렵습니다. 정말
메지온 주주님들 힘내시길 바랍니다