헬릭스미스

오늘 TAG 72를 표적으로 하는 CAR T 세포치료제 기술 미국 특허 획득 뉴스가 나왔습니다. TAG 72 CAR-t 치료제는 이전에 블루버드바이오에 기술이전했다가 회수한 vm801입니다.
TAG-72는 난소암, 대장암, 췌장암 등 여러 고형암에 발현하기 때문에 항암제 플랫폼으로 사용될 수 있습니다.

예전에 TAG-72항원을 방사선의약품으로 만들거나 ADC로 만들어 기술이전할 수도 있다는 뉴스를 본적이 있는데 기대가 되긴 합니다.

툴젠을 포함해 이미 여러 곳에서 TAG-72항원을 표적해 치료제를 개발하고 있고, 기존에 혈액암에서 효과를
보았던 CAR-T 치료제를 고형암에도 적용시키려 많은 회사들이 노력하고 있는데, 헬릭스미스(카텍셀)은 레트로바이러스를 이용한 CAR-T 치료제로서 다른 CAR T치료제들과 차별화되는 부분도 있습니다.

고형암에서 치료효과를 입증한다면, 매우매우 유망한 블록버스터 가능성이 있다고 볼수 있겠습니다.
물론 지금 수많은 카티 회사들도 달려든만큼 쉽지 않은 길이기도 합니다

헬릭스미스

현재까지 DPN3-2 환자등록지연에 대한 얘기가 많다. 2월12일기준 92명 투약은 분명 예상된 모집속도에 비해 지연되고 있는것은 분명한 사실이다

미국에서 100%진행하는 임상으로서 미국환경에 직접적으로 영향을 받고있다.
오미크론 등 코비드19감염자의 증가, 의료진의 감염 등으로 일부 사이트 폐쇄도 일어났었다는걸 감안한다면, 지금 모집 속도는 할수 있는한 최선을 다하고 있단 생각이 든다.

더욱이 모집속도 증가를 위해 사이트를 추가하고, 모집기준에서 통증편차를 완화를 하였다. 사실상 회사와 CRO입장에선 할 일은 다 하고 있는 셈이다.

현재 코비드19로 인해 임상지연되는게 헬릭스미스만의 문제일까.. 여기에 관련된 기사를 첨부한다

Since last June, the number of total disrupted trials has been falling slowly, as shown in Figure 1, but this levelled off in October. Most disruptions are caused by slow enrolment

지난 6월부터 임상의 전체 중단 시도 횟수는 그림 1과 같이 천천히 감소했지만 10월에 평준화되었습니다. 대부분의 중단은 느린 등록으로 인해 발생합니다. 

위 그림을 보면 알수 있듯, 환자모집 지연되는 임상은 시간이 지날수록 계속 증가함을 알 수 있다.

간단하게 국내 다른 회사들을 보면 된다.
미국임상이 순탄한 페이스로 진행되는 곳이 많은가?

대외적 여건은 오미크론의 폭증.. 그리고 당뇨같이 고위험군 환자들은 병원방문을 꺼리는건 한국이나 미국이나 마찬가지일듯 싶다.

분명한것은 이런 상황에도 사이트증가, 모집기준변경등으로 노력하고 있고, 이미 60%이상의 환자가 모집되었단 사실이다.

임상모집스피드는 시간이 갈수록 탄력받게 된다. 곧 21개의 사이트가 모두 오픈되면 더 나아질걸로 보인다.

임상결과야 알수 없지만, 임상모집 페이스에 일희일비할 필요는 없다

투자판단관련주요경영사항(면역항암제 Q702와 Pembrolizumab(키투르다) 병용 임상1B/2상 시험계획 제출)
http://dart.fss.or.kr/dsaf001/main.do?rcpNo=20220216900379
발행자 : 큐리언트
종목 : 큐리언트(115180)

큐리언트 드디어 시작하네요.

Q702와 펨브롤리주맙(키트루다)병용임상입니다.
미국에서 진행되네요.

미국에서 머크가 임상약물제공해서 임상진행하는걸로 알려져있습니다.
흔치않은 케이스죠

릴리에서 유전자치료제 부분에 관심을 기울이는 군요. 릴리는 빅팜중에서도 알려진 당뇨병 치료제의 최강자 중 하나입니다. 프리베일 테라퓨틱스라는 회사를 인수했었는데, 프리베일 테라퓨틱스가 RNA기반한 신경퇴행성질환을 개발중인 회사였습니다. 앞으로도 RNA와 DNA 유전자치료제 파이프라인의 확대가 예상되는데요.

참고로 릴리는 DPN 치료의 1st therapy로 쓰이는 심발타를 보유한 회사이기도 합니다. DPN에 관심을 가질수 밖에 없는 회사인데요, 유전자 치료제 연구소를 설립하고 확장하려는 것으로 보아, 향후 유망한 파이프라인 확보에 관심을 기울일수도 있겠단 생각이 듭니다.

헬릭스미스의 엔젠시스 DPN은 fda에 RMAT지정을 받은 약물로서, 시장의 unmet medical needs를 충족시켜줄 수 있는 포텐셜이 있는 약물인데, 좋은 결과를 내어 릴리 같은 빅팜에 관심을 불러일으키면 좋겠단 생각이 드네요

$SNY $GSK
Covid19 부스터 백신 제출
MRNA,아데노바이러스 기반 백신 등 전체 백신플랫폼의 중화항체를 18~30배 증가시킴

중증및 입원에 대한 100%효과
중등증에 75%효과
Symptomatic covid19에 57.9%효과

헬릭스미스주주 열린토론방에서 오늘 해당 이슈에 대한 건설적인 대화가 오고갔습니다. 저도 그렇고 DS, DP에서 어느 부분이어떻게 변경된건지, 제형이 바뀌었다는데 액상형태로 바뀐건지 어떤건지에 대한 얘기가 오고갔습니다. 저도 궁금증이 생겨 회사에 문의했고, 그에 대한 답변을 종합해 정리해보겠습니다 일단 결론부터 얘기하면, 새로 바뀐 DP는 겉보기에는 똑같은 동결건조된 dry powder 형태입니다. 중요한 점은 - 품질개선 (동결건조의 품질 지표 대폭 향상됨) - 사이트 변경 (제노피스 및 미국 동부의 새로운 CMO) - 사이트 변경에 따른 대량생산화 (기존 대비 훨씬 큰 규모에서 생산) - 기존대비 원가 대폭하락 (규모의 경제로 원가 하락) - 일부 미세한 조성물과 생산공정의 변경 (최적화 수준의 변경) 따라서 - 임상스터디 비용이 대폭 줄어듬 - 새로운 CMO추가로 supply issue 해소 - 임상물질과 완전 동일한 물질로 커머셜 런칭 가능한 약물 몇년 걸린 프로젝트고 이번에 fda 허가받아서 최종적으로 완료된 것으로 보면 될 것 같습니다. 앞선 글에 언급했다시피, 원가가 대폭 하락하는 건, 차후 마진에 있어서도 굉장히 큰 베네핏입니다 (기존 small molecule에 비해 유전자치료제는 생산단가가 훨씬 높음) 이런 부분은 빅팜에서도 더욱 관심갖을 만한 부분으로 보이고, 대량생산 가능한 cmo를 추가해 대량생산 기반 마련한것은 크게 의미있는 일이라고 볼수 있겠네요. 최근 외인매수가 늘어나는 것도 이런 회사의 펀더멘탈에 긍정적인 요소들이 생겨서가 아닐까 생각해 봅니다. 또한 생산원가의 하락으로 임상에 필요한 자금소모를 줄여준다는 장점도 있겠네요

미국, 바이든 대통령
"Accelerating Access to Critical Therapies for ALS Act" 서명 (2021년 12월23일)


이 법은 다음 3가지 중요한 일을 수행하기 위해 향후 5년 동안 매년 1억 달러를 투자합니다.

첫째, 보건복지부(Department of Health and Human Services)가 임상 시험에 참여하지 못하는 환자를 위한 유망한 새로운 치료법에 대한 연구 및 접근을 지원하는 보조금을 발행하도록 지시합니다.

이것은 다른 방법으로 치료를 받을 수 있는 치료법에 접근할 수 없는 환자들에게 희망을 의미합니다.

둘째, 미국 국립보건원(National Institutes of Health)과 식품의약국(FDA)이 주도하는 최초의 민관 파트너십을 구축하여 ALS 및 기타 신경퇴행성 질환에 대한 치개발에 대해 학계, 비영리단체, 민간 부문과 협력하여 개발 및 평가를 가속화합니다.


셋째, FDA에서 ALS 및 기타 신경퇴행성 질환을 예방, 진단, 치료 및 치료하는 새로운 방법. 개발을 위한 보조금 프로그램을 만듭니다.

헬릭스미스

지난해말, 미국에서 바이든 대통령이 ALS치료제 개발을 가속화하기 위한 법안에 서명을 했습니다.

향후 5년동안 매년 1억달러를 투자하게 되는데, 환자단체나 신약개발하는 업체는 보조금 혜택을 받게 됩니다.

현재 2a상으로 als치료제를 개발중인 헬릭스미스에게도 크게 의미있는 소식이며, 위 법안 사인할때,

바이든 왈

"예산 내에서 대통령으로서 저는 암, 당뇨병, 알츠하이머병 및 신경계 질환을 감지, 치료 및 치료하는 방법에 획기적인 발전을 가져다줄 Advanced Research Projects Agency for Health(ARPA-H)의 창설을 촉구합니다."

라고 얘기했던만큼 신경퇴행성질환 등을 개발에 도움되는 일들이 생기지않을까 싶네요.

최근 amylyx가 개발한 amx0035가 165명의 2/3상 결과로 nda과정을 밟고 있습니다.

조만간 adcom이 있을 예정이고, 효과가 드라마틱하진 않아 승인이 안될가능성도 높은데 환자단체에서 엄청난 압박중입니다.

헬릭도 이번 2a를 마치면 100명대의 2b/3상을 하고 bla진행했으면 좋겠네요.
물론 그사이 보조금은 꼭 타야겠죠

기대가 됩니다

메지온

오늘 시장에서 메지온이 급락하고 있습니다. 메지온 홈페이지에 LCM 의사록을 공개했는데요
아무래도 마지막 부분에 “FDA는 개정안이 ‘주요개정안’이 되기 위해서는 일반적으로 승인으로 이어질 가능성을 열어주는 정보가 필요하고 이에 따른 검토기간 연장이 되어야 한다고 설명하였습니다” 라고 되어 있습니다.

즉 다시말해 연기가 될 가능성이 높아지면서 (자세한 내용은 3/18일 이후에 알수있음) 시장이 반응하는 것으로 볼 수 있습니다. 그런데 단순 연기가능성만으로 20%이상의 하락은 지나친 감이 있다고 생각하는데요.
그 이면에는 시장에서 약물 승인가능성에 대한 우려도 나오고 있지 않나 싶습니다.

지난번 슈퍼폰탄 관련 데이터 나올때도 여러 곳에서 언급한 바가 있었는데, 그 서브그룹 데이터 자체는 좋긴 하지만, 왠지 그런 데이터를 준비하는 것이 fda와의 미팅에서 1차지표 미달성에 대한 논의가 기존의 회사의 자신감과는 달리 긍정적인 분위기로만 가는건 아니지 않을까란 생각을 했습니다.

일단 더 지켜봐야겠지만 nda는 참 어려운 길이고, 한국 바이오벤처로서 앞장 서 나가고 있는데 부디 좋은 소식이 들려왔으면 좋겠네요