아직 반등하고 있지 못하는 글로벌 제약바이오, 기회는 올 것
#바이오

다음 성장 모멘텀은 국산 신약의 글로벌 블록버스터
#바이오 #인뎁스
t.me/bioksm/685

투자판단관련주요경영사항(항암치료제 Q901 미국 임상 1/2상 시험 계획(IND) 승인)
http://dart.fss.or.kr/dsaf001/main.do?rcpNo=20220208900517
발행자 : 큐리언트
종목 : 큐리언트(115180)

Dr Hoops
나는 가바펜틴을 GABApentin이라고 이름지은 사람에 대해 마음깊은 곳에서 증오한다. 가바펜틴은 GABA receptors에서 작용하지 않는다. 그것은 칼슘 채널에서 작동하며 이것이 내가 깊이 분개하는 이유이다.

CHAvez
내 의사는 나에게 가바펜틴 800mg 90알을 주었다. 그들은 바로 화장실로 내려갔다. 나는 내 만성 통증 때문에 LSD 복용을 거부한다. 가바펜틴은 진통제가 아닙니다. 그것은 당신의 뇌세포를 튀깁니다.

원래 신약개발이란게 모 아니면 도가 맞긴 하지만, 그 과정에서 오는 성과에 대해 성공하기 전까지 가치절하되는 건 한편으로는 좀 아쉬운 부분입니다.
위 분트라 박사 영상을 보시면, 화이자-릴리에서 개발중인 골관절염 약물도 오히려 관절염을 악화시켜 개발이 종료되었고, 수많은 통증치료제가 개발중에 안전성 문제로 성공하지 못합니다.

엔젠시스는 유전자치료제라는 생소한 플랫폼으로 500명이상의 환자에게 안전성을 입증했으며, 3-1b에서는 플라시보투여 보다 안전한 결과를 보인 매우 안전한 약물입니다. 신약개발의 가장 큰 허들인 안전성 문제를 해결한 좋은 신약후보물질이죠.

유효성에 있어서도 2상에서 매우 놀라운 결과를 보였으며, 3-1b에서도 마지막 투약 9개월 후에도, 통증이 조절되고 있는 놀라운 결과를 보였습니다. 또한 가바펜티노이드를 사용한 환자를 제외했을 때, 2상결과와 일치하는 모습을 보이면서 유효성에 대한 기대감을 여전히 보여주고 있는 상황입니다.

dpn치료제로서 리리카가 특허가 만료되었을 정도로 시간이 흘렀지만 여전히 치료제가 개발되지 않고 있는 분야이며, 엔젠시스외 가능성있는 다른 신약후보물질조차 없는게 현실입니다.

미국 내에서 리리카와 심발타가 dpn의 1차 치료제로 사용되고 있으나, 현실은 가격적 문제 그리고 위 두 약으로도 별다른 효능이 없어 뉴론틴을 오프라벨로 사용되고 있는 상황입니다. 여기서 더 나아가 그마저도 안되면 오피오이드를 사용하고 있는 상황이고요.

이런 상황이기에, 재생가능성을 보인 엔젠시스에 fda가 RMAT을 지정하게된 것입니다.
만성질환이면서 미충족의료수요가 매우 높은 질환인 약물이니, 신약이 탄생한다면 얼마나 큰 포텐셜이 있을까요?

물론 그만큼 어려운 통증임상이다보니, 임상성공여부 역시 매우 불확실한 것도 또한 사실입니다.
하지만 신약개발에서 가장 큰 허들인 안전성에서 입증하고 유효성에 대한 기대감도 있는 현 상황에 있어서, 약물에 대한 기대감이 적다는 것도 주주로서 한편으로는 씁쓸하긴 한 상황입니다.

화이자에서 얼마전 아이오니스와 공동개발중인 ASO(안티센스올리고핵산)고지혈증 관련 신약에 대해서 개발을 중단하고, 권리를 반환했습니다. 권리반환하는게 흔한 일이긴 하지만 눈여겨볼 부분은 그 딜이 업프런트만 3천억원을 들인 신약인데다 2b상에서 주지표를 달성했음에도 벌어진 일이란 점이죠,

임상중단 및 반환이유에 대해서도 여러 얘기가 있지만, 그중에서도 가장 그럴듯한 이유는 비-hdl 콜레스테롤과 중성지방이 유의미하게 감소하긴 했지만, 그 결과로 인해 심혈관 보호효과를 보일 정도는 아니었다는 점과, 투여가 계속되면 간에 지방이 축적되고 고용량 투여시 간독성문제가 나타나는 게 가장 큰 이유였습니다.

이처럼 성공적인 결과를 보였지만 부작용문제로 개발이 무산되는 게 큽니다. ASO약물 또한 유전자치료제로서 기대감이 많고 최근 놀라운 결과들을 많이 보여주고 있는 플랫폼이긴 하지만 신약개발에 있어서 안전성의 문제를 피하지 못했단 점이 아쉬운 부분입니다.

FDA승인에 있어서도 가장 중요한 부분이 안전성입니다. 효능이 약해도 (유의해야겠죠. 그래도) 안전성이 높은 약물은 승인될 수 있지만, 효능이 높아도 안전성이 낮은 약물은 승인되기 힘든게 현실입니다.

현재 3상과정을 밟고 있는 헬릭스미스, nda 과정을 밟고있는 메지온이 여기까지 보여준 성과가 그래서 작지않다고 말하고 싶은 부분입니다. 이미 승인받은 회사로서 sk 바이오팜이 있긴 하지만, 한국의 바이오벤처인 이 두회사에서,
꼭 성공을해서 한국 바이오도 사기가 아니란 얘기를 들을 수 있게 되길 바라고 있습니다

헬릭스미스

오늘 TAG 72를 표적으로 하는 CAR T 세포치료제 기술 미국 특허 획득 뉴스가 나왔습니다. TAG 72 CAR-t 치료제는 이전에 블루버드바이오에 기술이전했다가 회수한 vm801입니다.
TAG-72는 난소암, 대장암, 췌장암 등 여러 고형암에 발현하기 때문에 항암제 플랫폼으로 사용될 수 있습니다.

예전에 TAG-72항원을 방사선의약품으로 만들거나 ADC로 만들어 기술이전할 수도 있다는 뉴스를 본적이 있는데 기대가 되긴 합니다.

툴젠을 포함해 이미 여러 곳에서 TAG-72항원을 표적해 치료제를 개발하고 있고, 기존에 혈액암에서 효과를
보았던 CAR-T 치료제를 고형암에도 적용시키려 많은 회사들이 노력하고 있는데, 헬릭스미스(카텍셀)은 레트로바이러스를 이용한 CAR-T 치료제로서 다른 CAR T치료제들과 차별화되는 부분도 있습니다.

고형암에서 치료효과를 입증한다면, 매우매우 유망한 블록버스터 가능성이 있다고 볼수 있겠습니다.
물론 지금 수많은 카티 회사들도 달려든만큼 쉽지 않은 길이기도 합니다

헬릭스미스

현재까지 DPN3-2 환자등록지연에 대한 얘기가 많다. 2월12일기준 92명 투약은 분명 예상된 모집속도에 비해 지연되고 있는것은 분명한 사실이다

미국에서 100%진행하는 임상으로서 미국환경에 직접적으로 영향을 받고있다.
오미크론 등 코비드19감염자의 증가, 의료진의 감염 등으로 일부 사이트 폐쇄도 일어났었다는걸 감안한다면, 지금 모집 속도는 할수 있는한 최선을 다하고 있단 생각이 든다.

더욱이 모집속도 증가를 위해 사이트를 추가하고, 모집기준에서 통증편차를 완화를 하였다. 사실상 회사와 CRO입장에선 할 일은 다 하고 있는 셈이다.

현재 코비드19로 인해 임상지연되는게 헬릭스미스만의 문제일까.. 여기에 관련된 기사를 첨부한다

Since last June, the number of total disrupted trials has been falling slowly, as shown in Figure 1, but this levelled off in October. Most disruptions are caused by slow enrolment

지난 6월부터 임상의 전체 중단 시도 횟수는 그림 1과 같이 천천히 감소했지만 10월에 평준화되었습니다. 대부분의 중단은 느린 등록으로 인해 발생합니다. 

위 그림을 보면 알수 있듯, 환자모집 지연되는 임상은 시간이 지날수록 계속 증가함을 알 수 있다.

간단하게 국내 다른 회사들을 보면 된다.
미국임상이 순탄한 페이스로 진행되는 곳이 많은가?

대외적 여건은 오미크론의 폭증.. 그리고 당뇨같이 고위험군 환자들은 병원방문을 꺼리는건 한국이나 미국이나 마찬가지일듯 싶다.

분명한것은 이런 상황에도 사이트증가, 모집기준변경등으로 노력하고 있고, 이미 60%이상의 환자가 모집되었단 사실이다.

임상모집스피드는 시간이 갈수록 탄력받게 된다. 곧 21개의 사이트가 모두 오픈되면 더 나아질걸로 보인다.

임상결과야 알수 없지만, 임상모집 페이스에 일희일비할 필요는 없다

투자판단관련주요경영사항(면역항암제 Q702와 Pembrolizumab(키투르다) 병용 임상1B/2상 시험계획 제출)
http://dart.fss.or.kr/dsaf001/main.do?rcpNo=20220216900379
발행자 : 큐리언트
종목 : 큐리언트(115180)

큐리언트 드디어 시작하네요.

Q702와 펨브롤리주맙(키트루다)병용임상입니다.
미국에서 진행되네요.

미국에서 머크가 임상약물제공해서 임상진행하는걸로 알려져있습니다.
흔치않은 케이스죠

릴리에서 유전자치료제 부분에 관심을 기울이는 군요. 릴리는 빅팜중에서도 알려진 당뇨병 치료제의 최강자 중 하나입니다. 프리베일 테라퓨틱스라는 회사를 인수했었는데, 프리베일 테라퓨틱스가 RNA기반한 신경퇴행성질환을 개발중인 회사였습니다. 앞으로도 RNA와 DNA 유전자치료제 파이프라인의 확대가 예상되는데요.

참고로 릴리는 DPN 치료의 1st therapy로 쓰이는 심발타를 보유한 회사이기도 합니다. DPN에 관심을 가질수 밖에 없는 회사인데요, 유전자 치료제 연구소를 설립하고 확장하려는 것으로 보아, 향후 유망한 파이프라인 확보에 관심을 기울일수도 있겠단 생각이 듭니다.

헬릭스미스의 엔젠시스 DPN은 fda에 RMAT지정을 받은 약물로서, 시장의 unmet medical needs를 충족시켜줄 수 있는 포텐셜이 있는 약물인데, 좋은 결과를 내어 릴리 같은 빅팜에 관심을 불러일으키면 좋겠단 생각이 드네요

$SNY $GSK
Covid19 부스터 백신 제출
MRNA,아데노바이러스 기반 백신 등 전체 백신플랫폼의 중화항체를 18~30배 증가시킴

중증및 입원에 대한 100%효과
중등증에 75%효과
Symptomatic covid19에 57.9%효과