ALS 관련 새로운 논문이 나와서 간략소개
ALSFRS-R은 ALS 임상에서 대표적인 1차지표로 사용되는 지표임. 해당논문에서는 2개의 다기관 ALS 임상데이터를 가지고 연구한 논문인데. ozanezumab 과 dexpramipexol 두 다기관 임상임
2개월 연속방문한 환자들에게서 ALSFRS-R이 갑작스럽게 5점이상 증가로 정의되는 믿을수 없는 점수의 증가와 증상의 개선의 유병률을 분석했음.
114개 사이트에서 총 1240명의 환자 중에 151명(약12%)에서 5점이상 증가했음. 그러나 재밌는건 사이트별로 편차가 컸음 5점이상 증가한 환자의 비율이 0%의 사이트부터, 무려 83%의 사이트까지 다양했음. 두번의 연속방문 사이에 5점이상 증가는 비교적 일반적이긴 함. 그러나 사이트별로 비슷한 분포가 아닌 이러한 편차가 있는건 눈여겨볼 부분임.
두개의 임상중 특히 ozanezumab 보다 dexpramipexol 임상에서 이러한 편차가 비교적 많이 발생함. ozanezumab 임상은 연구 기간 동안 중앙 인스트림 블라인드 모니터링 시스템을 추가로 사용하여 환자 또는 사이트 수준에서 사이트에 대한 데이터 쿼리를 유발하는 이상치 효능 데이터 값을 식별해왔던 차이점이 있었음 .
ALSFRS-R이라는 지표자체의 한계점도 있지만, 다기관 연구에서 연구 기간 동안 데이터 품질 모니터링과 기존 표준 운영 절차를 수정해야 할 필요성을 강조했던 논문임.
오늘 나온 따끈한 논문..
ALS 임상을 하는 회사들은 임상중 사이트별 모니터링을 통해 이상치 편차가 나오는걸 잘 확인해야할 것으로 보여짐.
물론 이 연구가 ALS 대상이라 ALS만 언급하지만, DPN 의 경우도 헬릭스미스의 3-1임상을 통해 데이터 품질관리에 대해 뼈저리게 느꼈음
ALSFRS-R은 ALS 임상에서 대표적인 1차지표로 사용되는 지표임. 해당논문에서는 2개의 다기관 ALS 임상데이터를 가지고 연구한 논문인데. ozanezumab 과 dexpramipexol 두 다기관 임상임
2개월 연속방문한 환자들에게서 ALSFRS-R이 갑작스럽게 5점이상 증가로 정의되는 믿을수 없는 점수의 증가와 증상의 개선의 유병률을 분석했음.
114개 사이트에서 총 1240명의 환자 중에 151명(약12%)에서 5점이상 증가했음. 그러나 재밌는건 사이트별로 편차가 컸음 5점이상 증가한 환자의 비율이 0%의 사이트부터, 무려 83%의 사이트까지 다양했음. 두번의 연속방문 사이에 5점이상 증가는 비교적 일반적이긴 함. 그러나 사이트별로 비슷한 분포가 아닌 이러한 편차가 있는건 눈여겨볼 부분임.
두개의 임상중 특히 ozanezumab 보다 dexpramipexol 임상에서 이러한 편차가 비교적 많이 발생함. ozanezumab 임상은 연구 기간 동안 중앙 인스트림 블라인드 모니터링 시스템을 추가로 사용하여 환자 또는 사이트 수준에서 사이트에 대한 데이터 쿼리를 유발하는 이상치 효능 데이터 값을 식별해왔던 차이점이 있었음 .
ALSFRS-R이라는 지표자체의 한계점도 있지만, 다기관 연구에서 연구 기간 동안 데이터 품질 모니터링과 기존 표준 운영 절차를 수정해야 할 필요성을 강조했던 논문임.
오늘 나온 따끈한 논문..
ALS 임상을 하는 회사들은 임상중 사이트별 모니터링을 통해 이상치 편차가 나오는걸 잘 확인해야할 것으로 보여짐.
물론 이 연구가 ALS 대상이라 ALS만 언급하지만, DPN 의 경우도 헬릭스미스의 3-1임상을 통해 데이터 품질관리에 대해 뼈저리게 느꼈음
Nature reviews 에 올라온 2021년 fda승인된 약물에 대한 아티클 올라옴.
확실히 Biologics가 대세인게 점점 BLA가 많아지는 추세임을 알수 있었음
그리고 질환별로 봤을때, 압도적으로 항암제가 많았음
Infectious disease 와 neurology는 지난 5년평균 승인된건수보다 적었음
통증분야는 아예 항목에 없을 정도로 없음. 그만큼 약개발이 힘든 분야
아직은 여전히 small molecule이 많음
그러나 mAb 같은 항체치료제들이 눈에 띔.
Oligonucleotide.에서는 siRNA, Antisense 가 각각 하나씩 있음.
지난 2021년 화제가 된 약물들은
알츠하이머 치료제 아두카누맙,
최초의 KRAS 항암제 아다그라십 등이 있었음.
확실히 Biologics가 대세인게 점점 BLA가 많아지는 추세임을 알수 있었음
그리고 질환별로 봤을때, 압도적으로 항암제가 많았음
Infectious disease 와 neurology는 지난 5년평균 승인된건수보다 적었음
통증분야는 아예 항목에 없을 정도로 없음. 그만큼 약개발이 힘든 분야
아직은 여전히 small molecule이 많음
그러나 mAb 같은 항체치료제들이 눈에 띔.
Oligonucleotide.에서는 siRNA, Antisense 가 각각 하나씩 있음.
지난 2021년 화제가 된 약물들은
알츠하이머 치료제 아두카누맙,
최초의 KRAS 항암제 아다그라십 등이 있었음.
화이자-BEAM, mRNA / LNP 관련 multi target 리서치 콜라보 협력
https://finance.yahoo.com/news/pfizer-beam-enter-exclusive-multi-110000024.html
https://finance.yahoo.com/news/pfizer-beam-enter-exclusive-multi-110000024.html
Yahoo
Pfizer and Beam Enter Exclusive Multi-Target Research Collaboration to Advance Novel In Vivo Base Editing Programs for a Range…
Four-year research collaboration combines Pfizer’s deep experience in global drug development, including programs utilizing messenger RNA (mRNA), lipid nanoparticles (LNP), and gene therapy, with Beam’s leadership in base editing and mRNA/LNP delivery technologiesBeam…
메지온
FDA와 LCM 미팅이 2주 연기된다는 소식에 급락함. 이번 일에 대해서 호재냐 아니냐는 문의가 있어서, 간략히 제 생각만 적음
2주 연기된 사유는 폰탄수술을 받았음에도 불구하고, 연령 및 성별 baseline에서 % predicted peak VO2값이 정상인의 80% 이상으로 정의되는 환자, 즉 Super fontan이라 지칭되는 특정 그룹을 발견함
대부분 폰탄수술 후 운동능력이 떨어지기 마련인데 이 그룹 환자들은 정상인과 큰 차이 없음. 그러니 자연히 약효가 잘 안받을수밖에 없음
우선 FUEL임상은 폰탄임상에서 최대의 임상임. 경쟁약물후보였던 RUBATO 스터디가 스탑되면서, 향후에도 FUEL임상을 뛰어넘는 대규모임상은 찾아보기 힘듬.
그러니 fda에서도, 학계에서도 이번 연구로 자세히 뜯고 또 뜯고해서 분석할수밖에 없음
VO2 at vat이란 좋은 지표를 발견한 수확이 있지만, fda도 그렇고 내심 주지표였던 (그간 폰탄이나 폐동맥고혈압에서의 대표적인 운동능력지표였던) vo2max가 안나온 이유에 대해서 궁금했을 것임.
그게 fda의 챌린지일수도 있음(이건 좋은 소식은 아님) 하지만 다행스럽게도 이번 임상에서 Super fontan 그룹을 밝혀냈고, 이를 제외하고 분석한 결과 주지표도 통계적으로 유의미한 결과가 나왔음
즉, 주지표가 달성되지못한 사유 (다시말하지만 vo2 at vat발견이 중요함)에 대한 답변 근거를 찾았단게 큰 의미임
기존 OLE임상과 FALD임상에서 좋은 안전성과 간기능개선을 입증한바 있어, 이번 슈퍼 폰탄 제외 데이터도, NDA에 있어 중요 데이터로 쓰일수 있음.
다만 자료를 보충하기에 다소 시간이 걸려 합의하에 연기한 것으로 보임.
요약하자면
1.크던 작던 1차지표에 대한 챌린지는 있어보임
2.그 챌린지에 대한 답변을 준비함
3.준비기간을 위해 fda와 합의하에 2주정도 일정 연기함
4.호재도 악재도 아니지만, 충실히 자료준비하는것을 보면 믿음이 가는듯
$오늘 방송 안보고 공지만 보고 적는거라 틀리고 잘못된 정보있을수 있습니다. 개인 의견입니다. 감사합니다
FDA와 LCM 미팅이 2주 연기된다는 소식에 급락함. 이번 일에 대해서 호재냐 아니냐는 문의가 있어서, 간략히 제 생각만 적음
2주 연기된 사유는 폰탄수술을 받았음에도 불구하고, 연령 및 성별 baseline에서 % predicted peak VO2값이 정상인의 80% 이상으로 정의되는 환자, 즉 Super fontan이라 지칭되는 특정 그룹을 발견함
대부분 폰탄수술 후 운동능력이 떨어지기 마련인데 이 그룹 환자들은 정상인과 큰 차이 없음. 그러니 자연히 약효가 잘 안받을수밖에 없음
우선 FUEL임상은 폰탄임상에서 최대의 임상임. 경쟁약물후보였던 RUBATO 스터디가 스탑되면서, 향후에도 FUEL임상을 뛰어넘는 대규모임상은 찾아보기 힘듬.
그러니 fda에서도, 학계에서도 이번 연구로 자세히 뜯고 또 뜯고해서 분석할수밖에 없음
VO2 at vat이란 좋은 지표를 발견한 수확이 있지만, fda도 그렇고 내심 주지표였던 (그간 폰탄이나 폐동맥고혈압에서의 대표적인 운동능력지표였던) vo2max가 안나온 이유에 대해서 궁금했을 것임.
그게 fda의 챌린지일수도 있음(이건 좋은 소식은 아님) 하지만 다행스럽게도 이번 임상에서 Super fontan 그룹을 밝혀냈고, 이를 제외하고 분석한 결과 주지표도 통계적으로 유의미한 결과가 나왔음
즉, 주지표가 달성되지못한 사유 (다시말하지만 vo2 at vat발견이 중요함)에 대한 답변 근거를 찾았단게 큰 의미임
기존 OLE임상과 FALD임상에서 좋은 안전성과 간기능개선을 입증한바 있어, 이번 슈퍼 폰탄 제외 데이터도, NDA에 있어 중요 데이터로 쓰일수 있음.
다만 자료를 보충하기에 다소 시간이 걸려 합의하에 연기한 것으로 보임.
요약하자면
1.크던 작던 1차지표에 대한 챌린지는 있어보임
2.그 챌린지에 대한 답변을 준비함
3.준비기간을 위해 fda와 합의하에 2주정도 일정 연기함
4.호재도 악재도 아니지만, 충실히 자료준비하는것을 보면 믿음이 가는듯
$오늘 방송 안보고 공지만 보고 적는거라 틀리고 잘못된 정보있을수 있습니다. 개인 의견입니다. 감사합니다
Updated #JPM22 deal tracker
1) Pfizer-Beam (base editing, $300m)
2) Exact-PreventionGenetics (genetics testing, $190m M&A)
3) BMS-Century (stem-cell therapies, $100m)
4) Sanofi-Exscientia (AI drug discovery, $100m)
5) Acadia-Stoke (rare disease, $60m)
6) Amgen-Generate (AI drug discovery, $50m)
7) Moderna-Carisma (in vivo CAR-M, $45m)
8) Bayer-Mammoth (gene editing, $40m)
9) BioNTech-Crescendo (precision immunotherapy, $40m)
10) Coherus-Junshi (TIGIT, $35m)
1) Pfizer-Beam (base editing, $300m)
2) Exact-PreventionGenetics (genetics testing, $190m M&A)
3) BMS-Century (stem-cell therapies, $100m)
4) Sanofi-Exscientia (AI drug discovery, $100m)
5) Acadia-Stoke (rare disease, $60m)
6) Amgen-Generate (AI drug discovery, $50m)
7) Moderna-Carisma (in vivo CAR-M, $45m)
8) Bayer-Mammoth (gene editing, $40m)
9) BioNTech-Crescendo (precision immunotherapy, $40m)
10) Coherus-Junshi (TIGIT, $35m)
GSK covid19 치료제 sotrovimab 미국정부와 60만도즈 계약완료.
전세계적으로 170만도즈 계약.
2분기에 미국과 추가계약 옵션있음
전세계적으로 170만도즈 계약.
2분기에 미국과 추가계약 옵션있음
대유행은 언제 어떻게 끝날 것인가?
감염자 수가 계속 급증하고 의료 인력 부족으로 병원들이 긴장하는 등 오미크론 변종이 미국 전역을 휩쓸고 있어 많은 이들이 이 같은 질문을 던지고 있다. 뉴저지는 이 상황으로 인해 공중보건 비상사태를 부활시켰으며, 캘리포니아는 심지어 (증상이 없는) COVID 양성 의료진들에게 업무를 계속하도록 명령했다. 오마이크론의 절대적인 숫자 (더 많은 사람들이 심각한 질병을 경험할 것이라는 것을 의미)로 인해 입원은 또한 지난 겨울의 절정기 보다 더 많이 증가하고 있다.
남부 캘리포니아의 카이저 퍼머넌트(Kaiser Permanente)에 따르면 의료 시스템과 기타 필수 서비스에 대한 비용 부담에도 불구하고 오미크론 환자들은 델타 환자들보다 중환자실에 걸릴 확률이 74%, 사망률은 91% 낮다고 한다.
다른 연구들은 또한 오미크론이 다른 변종들보다 덜 심각하다는 것을 나타내며, 많은 사람들은 이것이 바이러스가 풍토병이 되거나 독감에 버금가는 새로운 시대를 예고하기를 바라고 있다. 페드로 산체스 스페인 총리는 이번 주 유럽 지도자로는 가장 최근에 가능성을 시사한 반면 영국 정부는 이미 대중에게 "바이러스와 함께 사는 법을 배워야 한다"고 말했다.
재닛 우드콕 FDA 위원장 대행은 20일 상원 청문회에서 "대부분의 사람들이 COVID에 걸릴 것"이라고 말했다. "우리가 해야 할 일은 병원들이 여전히 기능할 수 있도록 하는 것입니다 - 운송과 다른 필수적인 서비스들이 이런 일이 일어나는 동안 중단되지 않도록 하는 것입니다. 저는 그 이후에 우리가 이 전염병에 어떻게 접근하고 있는지 재평가할 좋은 시간이 될 것이라고 생각합니다."
백악관 수석의료보좌관인 박사는 "이 바이러스를 근절할 방법은 없다"고 덧붙였다. 앤서니 파우치. "오미크론이 오르락내리락함에 따라, 미국은 지역사회에서 충분히 보호받을 수 있고, 누군가가 감염되고 고위험군에 속할 때, 그 사람을 치료하기 매우 쉬울 수 있는 충분한 약물이 있는 새로운 국면에 진입할 것이다. 우리가 거기에 도달했을 때, 그 전환점이 있고, 우리는 지금 그 문턱에 서 있을 수도 있습니다."
코로나바이러스 치료 및 백신 주식: AbbVie(NYSE:ABBV), Amgen(나스닥:AMGN), BioNTech(나스닥:BNTX), Johnson & Johnson(NYSE:JNJ), 일라이 릴리(NYSE:LLY), 길리어드 사이언스(나스닥:GILD, GlaxoSmithKline(NYSE:GSK), Merck(NYSE:MRK), Moderna(나스닥:MRNA), Novavax(NASDAQ:NVAX), 화이자(NYSE:PFE), Regeneron(NASDAQ:REGN), Sorrento Therapeutics(NASDAQ:SRNE).
감염자 수가 계속 급증하고 의료 인력 부족으로 병원들이 긴장하는 등 오미크론 변종이 미국 전역을 휩쓸고 있어 많은 이들이 이 같은 질문을 던지고 있다. 뉴저지는 이 상황으로 인해 공중보건 비상사태를 부활시켰으며, 캘리포니아는 심지어 (증상이 없는) COVID 양성 의료진들에게 업무를 계속하도록 명령했다. 오마이크론의 절대적인 숫자 (더 많은 사람들이 심각한 질병을 경험할 것이라는 것을 의미)로 인해 입원은 또한 지난 겨울의 절정기 보다 더 많이 증가하고 있다.
남부 캘리포니아의 카이저 퍼머넌트(Kaiser Permanente)에 따르면 의료 시스템과 기타 필수 서비스에 대한 비용 부담에도 불구하고 오미크론 환자들은 델타 환자들보다 중환자실에 걸릴 확률이 74%, 사망률은 91% 낮다고 한다.
다른 연구들은 또한 오미크론이 다른 변종들보다 덜 심각하다는 것을 나타내며, 많은 사람들은 이것이 바이러스가 풍토병이 되거나 독감에 버금가는 새로운 시대를 예고하기를 바라고 있다. 페드로 산체스 스페인 총리는 이번 주 유럽 지도자로는 가장 최근에 가능성을 시사한 반면 영국 정부는 이미 대중에게 "바이러스와 함께 사는 법을 배워야 한다"고 말했다.
재닛 우드콕 FDA 위원장 대행은 20일 상원 청문회에서 "대부분의 사람들이 COVID에 걸릴 것"이라고 말했다. "우리가 해야 할 일은 병원들이 여전히 기능할 수 있도록 하는 것입니다 - 운송과 다른 필수적인 서비스들이 이런 일이 일어나는 동안 중단되지 않도록 하는 것입니다. 저는 그 이후에 우리가 이 전염병에 어떻게 접근하고 있는지 재평가할 좋은 시간이 될 것이라고 생각합니다."
백악관 수석의료보좌관인 박사는 "이 바이러스를 근절할 방법은 없다"고 덧붙였다. 앤서니 파우치. "오미크론이 오르락내리락함에 따라, 미국은 지역사회에서 충분히 보호받을 수 있고, 누군가가 감염되고 고위험군에 속할 때, 그 사람을 치료하기 매우 쉬울 수 있는 충분한 약물이 있는 새로운 국면에 진입할 것이다. 우리가 거기에 도달했을 때, 그 전환점이 있고, 우리는 지금 그 문턱에 서 있을 수도 있습니다."
코로나바이러스 치료 및 백신 주식: AbbVie(NYSE:ABBV), Amgen(나스닥:AMGN), BioNTech(나스닥:BNTX), Johnson & Johnson(NYSE:JNJ), 일라이 릴리(NYSE:LLY), 길리어드 사이언스(나스닥:GILD, GlaxoSmithKline(NYSE:GSK), Merck(NYSE:MRK), Moderna(나스닥:MRNA), Novavax(NASDAQ:NVAX), 화이자(NYSE:PFE), Regeneron(NASDAQ:REGN), Sorrento Therapeutics(NASDAQ:SRNE).
Calls grow to treat COVID like an 'endemic' illness https://seekingalpha.com/news/3787737-calls-grow-to-treat-covid-like-an-endemic-illness?source=copyToPasteboard
SeekingAlpha
(NYSE:PFE)
How and when will the pandemic be over? Many are asking that question as the Omicron variant sweeps across the U.S., with infection numbers continuing to surge and hospitals straining...
<<첨단기술·제품의 선정 기준은 크게 네 가지..첫째는 기술 집약도가 높고 혁신 속도가 빠른지, 둘째는 신규 수요와 고부가 가치를 만드는지 판단. 셋째로는 기술·경제적 파급효과 여부를 파악하고, 마지막으로 자원과 에너지의 절약, 생산성 향상, 환경보전 효과가 큰지 판단 >> 위 블로그 펌