DD01이 경쟁력이 있는 이유를 보면, 현재 상용화된 비만치료제인 semaglutide(위고비)와 간접 비교해보면 알수 있는데, 세마글루타이드는 체중에 있어서 -9% 정도 줄이는데 반해 glp-1, glucagon 듀얼아고니스트인 dd01은 무려 39%의 체중을 줄였고, 간 지방 역시 78%감소라는 엄청난 데이터를 동물실험에서 얻은바 있습니다. 둘다 동물실험을 통한 비교이고요.
glp-1이 갖는 식욕억제 뿐 아니라 에너지 소비를 증가시키는 효과까지 있어 더욱 뛰어난 효과를 보이고 있습니다.

디앤디파마텍의 차별성은 다양한 포트폴리오를 구축하고 있다는 부분과 인체 유효성 데이터에 기반해 상대적으로 높은 임상성공가능성이 있다는 부분입니다. 각 물질을 확장하여 복수적응증을 노리고 있는데, 현재 총 20개의 파이프라인을 보유하고 있고, 이중 10개가 임상단계에 들어갈 정도로 많은 파이프라인을 개발하고 있습니다. best in class 타겟 치료제 및 진단제는 조기에 파트너링을 추진할 예정이고, first in class인 치료제들은 인간대상 PoC이후 대규모 글로벌 딜 계획에 있습니다. 또한 앞서 언급한대로 여러 전후향 임상연구에서 확인된 (87만명이상) 근거를 바탕으로 한 유효성 및 안전성을 가지고 있으며 세계 수준의 글로벌 임상전문팀을 보유한 것이 여타 바이오텍과 차별화되는 부분이라고 생각되네요.

$디앤디파마텍 $아리바이오 $에이프릴바이오

바이오젠의 아두헬름은 그야말로 ‘hot’한 신약임. 알츠하이머의 항체치료제로서 임상부터, fda 승인까지 여러가지로 화제를 불러일으켜왔다. 대규모 3상에서 불충분한 약효를 보였고, fda 자문위원회에서 승인거부를 권고했으나 fda는 그걸 무릅서고 승인시켰다. 아무래도 알츠하이머가 갖는 사회적 경제적 문제점 등이 고려된 결과가 아닐까 싶었다.

fda의 아두헬름 승인으로 제약 바이오 시장에도 많은 영향을 끼치게 되었다. 그 이유는 아두헬름같은 데이터로도 승인을 받았으니, 그것보다 나으면 승인될 가능성이 높아졌기 때문이다. 한마디로 문턱이 많이 낮아졌단 얘기.

그로인해, 최근에 다시 뇌신경 퇴행성질환에 대한 관심이 여느때보다 높아지고 있고, 빅딜들이 일어나고 있다.

다케다(Takeda, 이뮤소프트 물질 L/I, 계약 총액 9억달러)
오츠카(Otsuka, 선오비온 물질 L/I, 계약 총액 8억9000만달러)
룬드벡(에이프릴바이오 물질 L/I, 계약 총액 4억5000만 달러)
암젠 뉴모라에 1억달러를 투자
GSK (Alector의 PGRN 타깃 물질 L/I, 계약총액 총 22억달러 (2조6천억))

특히 GSK의 경우는 신경질환 치료제 개발을 중단하고 있던 회사로, 알렉터와의 빅딜 이후에
영국 옥스퍼드대학교에 알츠하이머 & 파킨슨병 연구소를 신설하고 치료제 개발을 시작했다.

빅팜의 관심도가 높아지면서, 신경퇴행성 질환을 개발하고 있는 많은 회사도 주목받게 될 것으로 보여진다. 한국에서는 대표적으로 디앤디파마텍, 아리바이오, 에이프릴 바이오 등이 있는데, 이 셋 모두 비상장회사이다. 이 중 에이프릴 바이오는 이미 룬드벡과 엘오를 한 바 있다.

아리바이오도 미국에서 2상임상을 마쳤고, 디앤디파마텍 역시 알츠하이머와 파킨슨병으로 미국 2상진행중에 있다. 2상에서 좋은 결과를 보인다면, 충분히 빅팜에서 관심을 보일 가능성이 크다.

아두헬름이 일단 문턱을 낮춰준데다, 낮은 약효와 부작용 그리고 자문위 거절 등의 이슈로, 3분기 매출을 고작 30만달러 (3억6천만원) 밖에 기록하지 못했다. 약가가 연간 6600만원에 이르는 고가이기에 더더욱 어려운 편이다.

즉 아두헬름은 진입장벽만 낮춰줬을뿐, 퍼스트무버로서의 베네핏은 하나도 챙기지 못하고 있기에, 후속주자들은 더욱더 좋은 입지에 놓인게 사실이다.
지속적으로 관심을 가지고 볼 필요있다고 생각됨.

$PFE

화이자, Arena pharmaceuticals(티커 ARNA) 7조원에 인수
코비드19 백신매출로 넘쳐나는 현금을 공격적인 인수합병으로 이어가는 듯.

ARNA 장전 93% 급등중

$GSK $LGND

GSK, Ligand pharmaceuticals 라이센스딜, ion channel기반의 discovery technology

LGND는 1,000만 달러의 선지급을 받게 되며 원래 거래에 따른 지불 외에도 최대 6,750만 달러의 마일스톤을 받을 수 있음
또한, 잠재적인 신약이 주요 시장에서 승인되면 첫 상업 판매 시 최대 6천만 달러, 판매 관련 마일스톤 지불로 최대 1억 2천만 달러의 상업적 마일스톤 지불을 제공.

$NVS

노바티스, 자이로스코프 테라퓨틱스, 업프런트 8억달러, 마일스톤 7억달러에 인수

Geographic atrophy라는 희귀 망막질환 관련 유전자치료제 파이프라인 보유.

AAV 약물로서 전세계 800만명이상 앓고있는 질환으로 승인된 약물 없음.

노바티스는 지속적으로 유전자치료제 파이프라인을 늘리는중

화이자 경구치료제 긴급사용승인으로 한국관련주 제일약품 영향있을듯

미국주 코덱시스도 좋을걸로 예상

인클리시란 fda승인,
에스티팜 호재

화이자, 코비드19 경구용백신
앨나일람, 인클리시란 fda승인

등등으로 제일약품과 에스티팜등 관련기업상승 분위기탈것으로 보이고, 압타역시 좋은 뉴스로 바이오 분위기 좋을듯

ALS 관련 새로운 논문이 나와서 간략소개

ALSFRS-R은 ALS 임상에서 대표적인 1차지표로 사용되는 지표임. 해당논문에서는 2개의 다기관 ALS 임상데이터를 가지고 연구한 논문인데. ozanezumab 과 dexpramipexol 두 다기관 임상임
2개월 연속방문한 환자들에게서 ALSFRS-R이 갑작스럽게 5점이상 증가로 정의되는 믿을수 없는 점수의 증가와 증상의 개선의 유병률을 분석했음.

114개 사이트에서 총 1240명의 환자 중에 151명(약12%)에서 5점이상 증가했음. 그러나 재밌는건 사이트별로 편차가 컸음 5점이상 증가한 환자의 비율이 0%의 사이트부터, 무려 83%의 사이트까지 다양했음. 두번의 연속방문 사이에 5점이상 증가는 비교적 일반적이긴 함. 그러나 사이트별로 비슷한 분포가 아닌 이러한 편차가 있는건 눈여겨볼 부분임.

두개의 임상중 특히 ozanezumab 보다 dexpramipexol 임상에서 이러한 편차가 비교적 많이 발생함. ozanezumab 임상은 연구 기간 동안 중앙 인스트림 블라인드 모니터링 시스템을 추가로 사용하여 환자 또는 사이트 수준에서 사이트에 대한 데이터 쿼리를 유발하는 이상치 효능 데이터 값을 식별해왔던 차이점이 있었음 .

ALSFRS-R이라는 지표자체의 한계점도 있지만, 다기관 연구에서 연구 기간 동안 데이터 품질 모니터링과 기존 표준 운영 절차를 수정해야 할 필요성을 강조했던 논문임.
오늘 나온 따끈한 논문..

ALS 임상을 하는 회사들은 임상중 사이트별 모니터링을 통해 이상치 편차가 나오는걸 잘 확인해야할 것으로 보여짐.
물론 이 연구가 ALS 대상이라 ALS만 언급하지만, DPN 의 경우도 헬릭스미스의 3-1임상을 통해 데이터 품질관리에 대해 뼈저리게 느꼈음

화이자 바이오엔테크, 조스터 mRNA 백신(대상포진)개발 협력