-NurOwn 3상 임상에서 primary endpoint 미충족, 즉 임상실패했음.
- 덜 심각한 ALS환자 (진행이 많이 되지않은)에게서 잠재적 치료효과확인
-ALS에 대한 NurOwn 의 3상에는 다른시험에 비해 베이스라인에서 진행성 ALS (ALSFRS-R <25)가 있는 참가자의 비율이 더 높았었음
-ENCLAS 모델에 의해 생존기간이 길것으로 예상되는 참가자의 하위그룹에서 NurOwn은 위약에 비해 반응자 비율이 더 높았음 (33% vs 14%)
-베이스라인에서 ALSFRS-R 이 35이상인 참가자의 사전 지정된 하위그룹에서 위약에 비해 반응자 비율이 높았음 (34.6% vs 15.6%)
- 덜 심각한 ALS환자 (진행이 많이 되지않은)에게서 잠재적 치료효과확인
-ALS에 대한 NurOwn 의 3상에는 다른시험에 비해 베이스라인에서 진행성 ALS (ALSFRS-R <25)가 있는 참가자의 비율이 더 높았었음
-ENCLAS 모델에 의해 생존기간이 길것으로 예상되는 참가자의 하위그룹에서 NurOwn은 위약에 비해 반응자 비율이 더 높았음 (33% vs 14%)
-베이스라인에서 ALSFRS-R 이 35이상인 참가자의 사전 지정된 하위그룹에서 위약에 비해 반응자 비율이 높았음 (34.6% vs 15.6%)
$헬릭스미스 등..
한국 바이오투자자들은 임상에 대해 성공과 실패를 무자르듯 나누는 경향이 있음.
물론 임상 성공은 성공이고, 실패는 실패이긴함. 그러나 임상실패했다고 약효가 없다고 보기 힘듬.
FDA에 허가받기 전까지는 모두 과정일 뿐임. 블록버스터 리리카 역시 몇차례 실패했던 적이 있음.
위 NurOwn 역시 3상 실패했지만, 여전히 on going 중임. 물론 임상은 해야함.
NurOwn 3-1의 결과로 인해 재설계할테지만 끝은 아님.
이제는 단순 결과만이 아닌, 그 내용 및 과정에 관심이 필요하다 생각됨.
한국 바이오투자자들은 임상에 대해 성공과 실패를 무자르듯 나누는 경향이 있음.
물론 임상 성공은 성공이고, 실패는 실패이긴함. 그러나 임상실패했다고 약효가 없다고 보기 힘듬.
FDA에 허가받기 전까지는 모두 과정일 뿐임. 블록버스터 리리카 역시 몇차례 실패했던 적이 있음.
위 NurOwn 역시 3상 실패했지만, 여전히 on going 중임. 물론 임상은 해야함.
NurOwn 3-1의 결과로 인해 재설계할테지만 끝은 아님.
이제는 단순 결과만이 아닌, 그 내용 및 과정에 관심이 필요하다 생각됨.
Northwestern Medicine 과학자들은 ALS를 치료하기 위해서는 척추뿐만 아니라 뇌를 표적으로 삼아야 한다는 것을 발견했습니다. 이것은 질병이 Spinal motor neurons에서 시작되고 모든 치료법이 핵심 초점으로 척추를 목표로 해야 한다는 오랜 믿음을 뒤집습니다. 이번 연구는 'Gene Therapy Journal'에 게재됐습니다. 이 연구는 brain motor neurons(팔다리의 움직임을 제어하는 뇌의 신경 세포)의 퇴화가 이전에 생각되었던 것처럼 단순히 Spinal motor neurons의 퇴화의 부산물이 아니라는 것을 보여주었습니다.
우리는 뇌가 ALS와 같은 질병의 초기에 퇴화하고, 우리에게 경고 신호를 보내며 질병 초기에 결함을 보인다는 것을 발견했습니다. "따라서 우리가 장기적이고 효과적인 치료 전략을 원한다면 Brain motor neurons를 수리해야 합니다. 뇌는 ALS에서 중요합니다."라고 Hand가 덧붙였습니다.
ALS는 희생자를 마비시키는 신속하고 치명적인 신경퇴행성 질환입니다. ALS, 유전성 경직성 하반신 마비 및 원발성 측삭 경화증과 같은 상부 운동 신경 질환은 미국에서만 연간 250,000명 이상의 사람들에게 영향을 미칩니다. 치료법도 없고 효과적인 장기 치료 전략도 없습니다. 이것은 뇌 운동 뉴런 퇴화가 척수 운동 뉴런 퇴행의 결과가 아니라 척수 운동 뉴런 퇴행과는 무관하다는 것을 분명히 밝힌 최초의 연구입니다. 이 연구는 또한 UCHL1 유전자가 두 가지 독립적인 근본 원인으로 인해 질병에 걸린 뇌 운동 뉴런의 건강을 유지하는 데 중요하다는 것을 처음으로 보여주었습니다. 하나는 심하게 접힌 단백질이 축적되는 것이고 다른 하나는 세포 내부에 끈적끈적한 단백질 덩어리가 축적되는 것입니다. 이러한 문제는 모든 ALS 사례의 90% 이상에서 관찰되며 다른 상위 운동 신경 질환 사례에서도 관찰됩니다.
Hand는 "우리의 발견은 ALS에서 치료적 개입으로 뇌 운동 신경 세포 건강을 표적으로 삼는 것에 대한 정당성을 제공할 뿐만 아니라 이러한 뉴런이 활성화되도록 도울 수 있는 첫 번째 표적 유전자를 밝혀줍니다"라고 말했습니다.
“이것은 엄청난 임상적 의미를 가지고 있습니다. 상부 운동 뉴런 질환 환자의 병든 뇌 운동 뉴런에서 유전자 발현을 조절할 수 있다는 것은 정말 놀라운 일입니다. 움직임은 뇌에서 시작되기 때문에 뇌 운동 뉴런을 행복하고 건강하게 만들 수 있고 지시된 유전자 전달로 그들의 건강과 무결성을 높일 수 있다면 특히 상부 운동 뉴런 질환이 있는 환자를 위한 맞춤형 치료 옵션을 개발하기 시작할 수 있습니다. 현재 효과적인 치료 옵션이 없습니다."라고 Hand가 덧붙였습니다.
노스웨스턴 대학 과학자들은 이전에 NU-9를 확인했는데, 이는 질병에 걸리고 ALS의 주요 원인이 되는 상부 운동 뉴런의 진행 중인 퇴화를 제거하는 첫 번째 화합물입니다. 이제 이 연구는 ALS에서 상부 운동 뉴런 치료의 중요성과 의의를 밝히고 첫 번째 유전자 표적을 확인했습니다. 다음 단계는 적어도 2개의 다른 ALS 질병 모델에서 운동 개선 및 질병 상태의 감소와 관련하여 최적의 투여량 및 최적의 주사 부위를 결정하는 것입니다. 전임상 독성학 연구 후 과학자들은 이러한 결과를 임상 시험으로 전환하기 위해 이동할 것이며 이 과정은 아마도 몇 년이 걸릴 것입니다.
Northwestern 공동 저자에는 Baris Genc, Javier Jara, Santana Sanchez, Amiko Lagrimas, Oge Gozutok, Nuran Kocak 및 Yongling Zhu가 있습니다. 이 연구는 국립 보건원(National Institutes of Health)의 지원을 받아 RO1-NS085161 및 R21-NS085750을 지원합니다.
우리는 뇌가 ALS와 같은 질병의 초기에 퇴화하고, 우리에게 경고 신호를 보내며 질병 초기에 결함을 보인다는 것을 발견했습니다. "따라서 우리가 장기적이고 효과적인 치료 전략을 원한다면 Brain motor neurons를 수리해야 합니다. 뇌는 ALS에서 중요합니다."라고 Hand가 덧붙였습니다.
ALS는 희생자를 마비시키는 신속하고 치명적인 신경퇴행성 질환입니다. ALS, 유전성 경직성 하반신 마비 및 원발성 측삭 경화증과 같은 상부 운동 신경 질환은 미국에서만 연간 250,000명 이상의 사람들에게 영향을 미칩니다. 치료법도 없고 효과적인 장기 치료 전략도 없습니다. 이것은 뇌 운동 뉴런 퇴화가 척수 운동 뉴런 퇴행의 결과가 아니라 척수 운동 뉴런 퇴행과는 무관하다는 것을 분명히 밝힌 최초의 연구입니다. 이 연구는 또한 UCHL1 유전자가 두 가지 독립적인 근본 원인으로 인해 질병에 걸린 뇌 운동 뉴런의 건강을 유지하는 데 중요하다는 것을 처음으로 보여주었습니다. 하나는 심하게 접힌 단백질이 축적되는 것이고 다른 하나는 세포 내부에 끈적끈적한 단백질 덩어리가 축적되는 것입니다. 이러한 문제는 모든 ALS 사례의 90% 이상에서 관찰되며 다른 상위 운동 신경 질환 사례에서도 관찰됩니다.
Hand는 "우리의 발견은 ALS에서 치료적 개입으로 뇌 운동 신경 세포 건강을 표적으로 삼는 것에 대한 정당성을 제공할 뿐만 아니라 이러한 뉴런이 활성화되도록 도울 수 있는 첫 번째 표적 유전자를 밝혀줍니다"라고 말했습니다.
“이것은 엄청난 임상적 의미를 가지고 있습니다. 상부 운동 뉴런 질환 환자의 병든 뇌 운동 뉴런에서 유전자 발현을 조절할 수 있다는 것은 정말 놀라운 일입니다. 움직임은 뇌에서 시작되기 때문에 뇌 운동 뉴런을 행복하고 건강하게 만들 수 있고 지시된 유전자 전달로 그들의 건강과 무결성을 높일 수 있다면 특히 상부 운동 뉴런 질환이 있는 환자를 위한 맞춤형 치료 옵션을 개발하기 시작할 수 있습니다. 현재 효과적인 치료 옵션이 없습니다."라고 Hand가 덧붙였습니다.
노스웨스턴 대학 과학자들은 이전에 NU-9를 확인했는데, 이는 질병에 걸리고 ALS의 주요 원인이 되는 상부 운동 뉴런의 진행 중인 퇴화를 제거하는 첫 번째 화합물입니다. 이제 이 연구는 ALS에서 상부 운동 뉴런 치료의 중요성과 의의를 밝히고 첫 번째 유전자 표적을 확인했습니다. 다음 단계는 적어도 2개의 다른 ALS 질병 모델에서 운동 개선 및 질병 상태의 감소와 관련하여 최적의 투여량 및 최적의 주사 부위를 결정하는 것입니다. 전임상 독성학 연구 후 과학자들은 이러한 결과를 임상 시험으로 전환하기 위해 이동할 것이며 이 과정은 아마도 몇 년이 걸릴 것입니다.
Northwestern 공동 저자에는 Baris Genc, Javier Jara, Santana Sanchez, Amiko Lagrimas, Oge Gozutok, Nuran Kocak 및 Yongling Zhu가 있습니다. 이 연구는 국립 보건원(National Institutes of Health)의 지원을 받아 RO1-NS085161 및 R21-NS085750을 지원합니다.
$헬릭스미스
눈에 띄는 부분이 있네요. LNP(지질나노입자) 파트너사와 차세대 DNA/RNA 치료제 전임상중인 부분
CAR T에서 CRISPR 유전자가위 회사와 Allogenic CAR T개발, NK파트너와 CAR NK개발.. 23,24년에 임상 단계예정인것 보니 이미 어느정도 성과가 있는것으로 보여지네요
눈에 띄는 부분이 있네요. LNP(지질나노입자) 파트너사와 차세대 DNA/RNA 치료제 전임상중인 부분
CAR T에서 CRISPR 유전자가위 회사와 Allogenic CAR T개발, NK파트너와 CAR NK개발.. 23,24년에 임상 단계예정인것 보니 이미 어느정도 성과가 있는것으로 보여지네요
$디앤디파마텍
대한민국 바이오투자 컨퍼런스에서 메인 컨퍼러스로 발표하네요. 미국에서 10개이상의 임상단계를 밟는 회사입니다.
현재 상장예비심사 제출단계에 있습니다.
존스홉킨스 의대 현직 교수들과 질환 네임드 전문가들이 소속되어 있고, 경영전문가로 GSK 한국,캐나다 지사장을 지낸 대표도 영입했습니다.
현재까지 2천억 투자유치, 200건이 넘는 특허, 과제수주금액만 200억이상, 신약 파이프라인 20개이상(1상이상 10개), 세계적인 저널에 등재된 논문만 100건이상임
대한민국 바이오투자 컨퍼런스에서 메인 컨퍼러스로 발표하네요. 미국에서 10개이상의 임상단계를 밟는 회사입니다.
현재 상장예비심사 제출단계에 있습니다.
존스홉킨스 의대 현직 교수들과 질환 네임드 전문가들이 소속되어 있고, 경영전문가로 GSK 한국,캐나다 지사장을 지낸 대표도 영입했습니다.
현재까지 2천억 투자유치, 200건이 넘는 특허, 과제수주금액만 200억이상, 신약 파이프라인 20개이상(1상이상 10개), 세계적인 저널에 등재된 논문만 100건이상임
헬릭스미스, 대한민국 바이오투자 컨퍼런스 발표. 엔젠시스 dpn 3-2 환자모집 절반(152명중 76명) 넘겼다는 소식.
그 말인즉슨, 76명째 투약환자가 6개월팔로업 후 중간분석 실시하니, 내년 5~6월쯤 중간분석을 할것으로 예상됨
중간분석은 회사가 아닌 독립된 모니터링 위원회에서 하며, n파워 계산후, 152명으로 끝낼지, 250명까지 늘릴지, 아님 중단권고할지 결정함. 권고사항은 강제사항은 아님
중간분석은 플라시보효과를 높일수 있어 발표안할것으로 추정됨. 내년 5~6월 주가분위기를 유의깊게 볼 필요 있을듯
그 말인즉슨, 76명째 투약환자가 6개월팔로업 후 중간분석 실시하니, 내년 5~6월쯤 중간분석을 할것으로 예상됨
중간분석은 회사가 아닌 독립된 모니터링 위원회에서 하며, n파워 계산후, 152명으로 끝낼지, 250명까지 늘릴지, 아님 중단권고할지 결정함. 권고사항은 강제사항은 아님
중간분석은 플라시보효과를 높일수 있어 발표안할것으로 추정됨. 내년 5~6월 주가분위기를 유의깊게 볼 필요 있을듯
델타변이에 75.3%, 재조합단백질 + 면역증강제 백신으로 전통적백신에 가깝기때문에, 상대적으로 신기술(mRNA)에 두려운 사람들에게 좋을듯, 델타변이에 효과를 입증한것이기에 75.3%는 높은효과. 보관 운송 용이