Дата PDUFA: 17 февраля 2022 - PDUFA (приоритетное рассмотрение)
Препарат: mitapivat (AG-348, митапиват)
Показание: дефицит пируваткиназы
Компания: $AGIO Agios Pharmaceuticals, Inc.
📖 Дефицит пируваткиназы - это редкое наследственное заболевание, проявляется анемией, при которой клетки крови, содержащие гемоглобин (эритроциты), погибают быстрее, чем образуются новые. При снижении количества гемоглобина тканями не хватает кислорода. Больные постоянно чувствуют усталость, плохо переносят физические нагрузки. Часто анемия сопровождается желтухой. Заболевание чревато тяжелыми осложнениями, которые приводят к повреждениям печени, легких, костей.
📍 Дефицитом пируваткиназы страдает 0.0003% - 0.0008% (3-8 человек на миллион) населения в странах Запада. Если учесть пациентов с бессимптомным течением, распространенность может составить до 0.005% (51 человек на миллион).
📍 Текущие стратегии лечения включают переливания крови и удаление селезенки. Специфических лекарственных средств не существует.
💊 Митапиват получил статус орфанного лекарства (FDA и EMA) от дефицита пируваткиназы и в случае одобрения может стать единственным препаратом для лечения этого заболевания. В июне 2021 года Agios также подала заявку в EMA. Препарат назначается в таблетках, 2 раза в день.
Механизм действия (видео на англ.)
📖 Пируваткиназы - это ферменты в эритроцитах, которые участвуют в производстве энергии (АТФ). Если их недостаточно, АТФ не хватает и эритроциты живут всего несколько дней вместо 120 дней в норме (см. картинку).
Митапиват активирует как мутантные, так и нормальные формы пируваткиназ, нормализуется синтез АТФ, продлевается жизнь эритроцитов, восстанавливается снабжение тканей кислородом.
Клинические исследования (КИ) (все КИ препарата на clinicaltrials.gov)
Заявка в FDA и EMA основана на результатах двух КИ 3 фазы: ACTIVATE (80 пациентов, не получающих регулярные переливания крови, 48 центров, 17 стран, 24 недели лечения) и ACTIVATE-T (27 пациентов, получающих регулярные переливания крови, 19 центров, 9 стран, 40 недель лечения). Результаты компания сообщила летом 2021.
➕ Показано, что митапиват хорошо переносится, серьезных нежелательных явлений не вызывает; способствует увеличению количества гемоглобина, и уменьшению необходимости в переливании крови. Результаты прекрасно описаны в обзоре (на англ.)
➖ Частыми побочными эффектами (18-37%) были увеличение печеночных ферментов (говорит о нарушении функции печени), головная боль, тошнота, хотя два последних были и в контрольной группе КИ ACTIVATE и ни один из побочных эффектов ни привел к прерыванию лечения.
➖ Результат показан на очень малых выборках (но и болезнь очень редкая), при этом в КИ ACTIVATE-T не было контрольной группы.
📍 Кроме того, ведутся исследования митапивата:
КИ фазы 3 AG-348-011, наблюдение около 3.5 лет (198 недель) за пациентами из КИ ACTIVATE и ACTIVATE-T (n = 90) для оценки долгосрочной безопасности и эффективности лечения.
📢 Планируемая дата первичного анализа - ноябрь 2024 года.
Два КИ 3 фазы (ACTIVATE-KidsT, n = 45 и ACTIVATE-Kids, n = 30) - аналогичные ACTIVATE и ACTIVATE-T, но пациенты - дети.
📢 Планируемая дата первичного анализа: октябрь-ноябрь 2024 года.
📍 Также ведутся КИ эффективности митапивата при других анемиях:
- Таласемия: КИ фазы 3 ENERGIZE (n = 171) и ENERGIZE-T (n = 240).
- Cерповидноклеточная анемия: продолжается КИ фазы 1/2 ESTIMATE (n = 25) и планируется начало КИ фазы 2/3 RISE UP (n = 267).
✅ Обсудим в комментариях, каковы шансы на одобрение при таких вводных?
#PDUFA
Препарат: mitapivat (AG-348, митапиват)
Показание: дефицит пируваткиназы
Компания: $AGIO Agios Pharmaceuticals, Inc.
📖 Дефицит пируваткиназы - это редкое наследственное заболевание, проявляется анемией, при которой клетки крови, содержащие гемоглобин (эритроциты), погибают быстрее, чем образуются новые. При снижении количества гемоглобина тканями не хватает кислорода. Больные постоянно чувствуют усталость, плохо переносят физические нагрузки. Часто анемия сопровождается желтухой. Заболевание чревато тяжелыми осложнениями, которые приводят к повреждениям печени, легких, костей.
📍 Дефицитом пируваткиназы страдает 0.0003% - 0.0008% (3-8 человек на миллион) населения в странах Запада. Если учесть пациентов с бессимптомным течением, распространенность может составить до 0.005% (51 человек на миллион).
📍 Текущие стратегии лечения включают переливания крови и удаление селезенки. Специфических лекарственных средств не существует.
💊 Митапиват получил статус орфанного лекарства (FDA и EMA) от дефицита пируваткиназы и в случае одобрения может стать единственным препаратом для лечения этого заболевания. В июне 2021 года Agios также подала заявку в EMA. Препарат назначается в таблетках, 2 раза в день.
Механизм действия (видео на англ.)
📖 Пируваткиназы - это ферменты в эритроцитах, которые участвуют в производстве энергии (АТФ). Если их недостаточно, АТФ не хватает и эритроциты живут всего несколько дней вместо 120 дней в норме (см. картинку).
Митапиват активирует как мутантные, так и нормальные формы пируваткиназ, нормализуется синтез АТФ, продлевается жизнь эритроцитов, восстанавливается снабжение тканей кислородом.
Клинические исследования (КИ) (все КИ препарата на clinicaltrials.gov)
Заявка в FDA и EMA основана на результатах двух КИ 3 фазы: ACTIVATE (80 пациентов, не получающих регулярные переливания крови, 48 центров, 17 стран, 24 недели лечения) и ACTIVATE-T (27 пациентов, получающих регулярные переливания крови, 19 центров, 9 стран, 40 недель лечения). Результаты компания сообщила летом 2021.
➕ Показано, что митапиват хорошо переносится, серьезных нежелательных явлений не вызывает; способствует увеличению количества гемоглобина, и уменьшению необходимости в переливании крови. Результаты прекрасно описаны в обзоре (на англ.)
➖ Частыми побочными эффектами (18-37%) были увеличение печеночных ферментов (говорит о нарушении функции печени), головная боль, тошнота, хотя два последних были и в контрольной группе КИ ACTIVATE и ни один из побочных эффектов ни привел к прерыванию лечения.
➖ Результат показан на очень малых выборках (но и болезнь очень редкая), при этом в КИ ACTIVATE-T не было контрольной группы.
📍 Кроме того, ведутся исследования митапивата:
КИ фазы 3 AG-348-011, наблюдение около 3.5 лет (198 недель) за пациентами из КИ ACTIVATE и ACTIVATE-T (n = 90) для оценки долгосрочной безопасности и эффективности лечения.
📢 Планируемая дата первичного анализа - ноябрь 2024 года.
Два КИ 3 фазы (ACTIVATE-KidsT, n = 45 и ACTIVATE-Kids, n = 30) - аналогичные ACTIVATE и ACTIVATE-T, но пациенты - дети.
📢 Планируемая дата первичного анализа: октябрь-ноябрь 2024 года.
📍 Также ведутся КИ эффективности митапивата при других анемиях:
- Таласемия: КИ фазы 3 ENERGIZE (n = 171) и ENERGIZE-T (n = 240).
- Cерповидноклеточная анемия: продолжается КИ фазы 1/2 ESTIMATE (n = 25) и планируется начало КИ фазы 2/3 RISE UP (n = 267).
✅ Обсудим в комментариях, каковы шансы на одобрение при таких вводных?
#PDUFA
🔥7
$RETA, Reata Pharmaceuticals: редкие генетические заболеваниях почек и нервной системы.
Капитализация: 1.05 млрд $
Сотрудники: 267
(данные на момент публикации)
Год основания: 2002
📖 Митохондрии часто называют «электростанциями» из-за их способности эффективно генерировать необходимую клеткам энергию в виде АТФ. Но во время воспалительного процесса митохондрии производят меньше АТФ, а еще - активные формы кислорода (они вызывают окислительный стресс) и другие вещества, которые еще больше усиливают воспаление.
Это временная защитная реакция. Но при многих заболеваниях воспаление - процесс постоянный, а значит есть стойкое нарушение функции митохондрий.
⚙️ Фокус компании: Разработка малых молекул, способных восстанавливать функцию митохондрий, регулировать воспалительный ответ и реакцию клеток на окислительный стресс.
📍 Такой эффект может привести к значительному облегчению симптомов при заболеваниях, сопровождающихся хроническим воспалением. Но компания пока остановилась на редких генетических заболеваниях почек (синдром Альпорта) и нервной системы (атаксия Фридрейха).
💊 В пайплайне 3 кандидата: bardoxolone, omaveloxolone и RTA 901.
☑️ FDA и EMA сейчас рассматривают возможность применения bardoxolone при лечении синдрома Альпорта, дата PDUFA - 25 февраля. 8 декабря Консультативный комитет FDA проголосовал "против" (❗️), так что нужно будет хорошенько разобраться, что их смутило и есть ли у bardoxolone еще шанс. Позже сделаю обзор по примеру AGIO выше👆
#биотех_стартапы #генетические_заболевания #знакомство #нефрология #неврология
Капитализация: 1.05 млрд $
Сотрудники: 267
(данные на момент публикации)
Год основания: 2002
📖 Митохондрии часто называют «электростанциями» из-за их способности эффективно генерировать необходимую клеткам энергию в виде АТФ. Но во время воспалительного процесса митохондрии производят меньше АТФ, а еще - активные формы кислорода (они вызывают окислительный стресс) и другие вещества, которые еще больше усиливают воспаление.
Это временная защитная реакция. Но при многих заболеваниях воспаление - процесс постоянный, а значит есть стойкое нарушение функции митохондрий.
⚙️ Фокус компании: Разработка малых молекул, способных восстанавливать функцию митохондрий, регулировать воспалительный ответ и реакцию клеток на окислительный стресс.
📍 Такой эффект может привести к значительному облегчению симптомов при заболеваниях, сопровождающихся хроническим воспалением. Но компания пока остановилась на редких генетических заболеваниях почек (синдром Альпорта) и нервной системы (атаксия Фридрейха).
💊 В пайплайне 3 кандидата: bardoxolone, omaveloxolone и RTA 901.
☑️ FDA и EMA сейчас рассматривают возможность применения bardoxolone при лечении синдрома Альпорта, дата PDUFA - 25 февраля. 8 декабря Консультативный комитет FDA проголосовал "против" (❗️), так что нужно будет хорошенько разобраться, что их смутило и есть ли у bardoxolone еще шанс. Позже сделаю обзор по примеру AGIO выше👆
#биотех_стартапы #генетические_заболевания #знакомство #нефрология #неврология
👍3😢1
$CCXI ChemoCentryx, Inc.: редкие аутоиммунные заболевания, иммуноонкология
Капитализация: 2.15 млрд $
Сотрудники: 133
(данные на момент публикации)
Год основания: 1996
📖 Иммунитет защищает организм от чужеродных веществ (вирусы, бактерии, и т. д.) и очищает от старых или больных клеток. Но иногда иммунная система выходит из строя и начинает воспринимать собственные нормальные клетки, как чужеродные и уничтожает их, что приводит к хроническому воспалению с повреждением различных органов и тканей. Такие заболевания называют аутоиммунными.
В воспалительной реакции участвует множество разных клеток и есть особые вещества, которые обеспечивают их направленное передвижение – хемокины.
👮♂️ Фокус компании: ChemoCentryx занимается в основном разработкой малых молекул, способных препятствовать работе хемокинов или блокировать их рецепторы, что теоретически должно снижать воспалительных ответ, ослаблять проявления заболевания и замедлять его прогрессирование.
💊 В пайплайне компании есть программы разработки трех препаратов для лечения аутоиммунных заболеваний желудочно-кишечного тракта и кожи, а также некоторых видов рака. Кроме того, исследуется возможность расширения показаний уже одобренного FDA препарата avacopan.
✅ Одобренные FDA препараты:
Avacopan (TAVNEOS™, октябрь 2021) для лечения АНЦА-ассоциированных васкулитов (сопровождаются воспалением стенок мелких сосудов с преимущественным поражением почек). Имеет статус орфанного лекарства.
☑️ Avacopan также находится на рассмотрении Европейским агенством (EMA) и решение похоже опубликуют уже сегодня (если еще не). Нет никаких признаков, что это решение может быть отрицательным, но как отреагирует цена акций $CCXI на текущем рынке - предсказать сложно.
#биотех_стартапы #аутоиммунные_заболевания #иммунология #онкология #знакомство
Капитализация: 2.15 млрд $
Сотрудники: 133
(данные на момент публикации)
Год основания: 1996
📖 Иммунитет защищает организм от чужеродных веществ (вирусы, бактерии, и т. д.) и очищает от старых или больных клеток. Но иногда иммунная система выходит из строя и начинает воспринимать собственные нормальные клетки, как чужеродные и уничтожает их, что приводит к хроническому воспалению с повреждением различных органов и тканей. Такие заболевания называют аутоиммунными.
В воспалительной реакции участвует множество разных клеток и есть особые вещества, которые обеспечивают их направленное передвижение – хемокины.
👮♂️ Фокус компании: ChemoCentryx занимается в основном разработкой малых молекул, способных препятствовать работе хемокинов или блокировать их рецепторы, что теоретически должно снижать воспалительных ответ, ослаблять проявления заболевания и замедлять его прогрессирование.
💊 В пайплайне компании есть программы разработки трех препаратов для лечения аутоиммунных заболеваний желудочно-кишечного тракта и кожи, а также некоторых видов рака. Кроме того, исследуется возможность расширения показаний уже одобренного FDA препарата avacopan.
✅ Одобренные FDA препараты:
Avacopan (TAVNEOS™, октябрь 2021) для лечения АНЦА-ассоциированных васкулитов (сопровождаются воспалением стенок мелких сосудов с преимущественным поражением почек). Имеет статус орфанного лекарства.
☑️ Avacopan также находится на рассмотрении Европейским агенством (EMA) и решение похоже опубликуют уже сегодня (если еще не). Нет никаких признаков, что это решение может быть отрицательным, но как отреагирует цена акций $CCXI на текущем рынке - предсказать сложно.
#биотех_стартапы #аутоиммунные_заболевания #иммунология #онкология #знакомство
👍7
Статус «орфанное лекарство»
📖 На английском - ODD (Orphan Drug Designation). Его получают фармацевтические средства, разработанные для профилактики, диагностики и лечения редких (= орфанных) заболеваний.
🧮 На сколько редких? Общепринятых цифр нет, например В США орфанным признается заболевание, которым страдает < 200 000 человек. В других странах пороговая частота составляет 1 на 1500-2500 человек.
🧬 Большинство орфанных заболеваний обусловлены мутациями генов и являются хроническими (пожизненными) и неизлечимыми.
Что дает этот статус?
💸 В США и Европейском союзе облегчен вывод орфанных лекарств на рынок и существуют иные финансовые стимулы, например, более длительный период эксклюзивной продажи (7 лет). Однако сам процесс рассмотрения таких препаратов не отличается.
✅ Тем не менее, такой статус можно считать плюсом при рассмотрении заявок на маркетинг лекарственных средств регуляторами (FDA и EMA).
В заявку на получение статуса ODD необходимо включить результаты имеющихся исследований, которые указывают на вероятную пользу (или преимущества – если уже есть другие лекарства) кандидата при лечении орфанного заболевания, таким образом присуждение статуса ODD как бы выражает признание адекватности обоснований.
👩⚕️ Банально, но этот статус можно использовать как с благими намерениями, так и с целью быстрее выпустить продукт на рынок и обогатиться.
Как биотехи могут использовать его «нечестно»?
- привлечение средств: желание излечить неизлечимую болезнь, пусть и очень редкую - трогает сердца инвесторов;
- экономия времени и денег: при изучении орфанных заболеваний допустимы значительно меньшие выборки, меньше пациентов - меньше хлопот и длительность исследования (но и результаты менее надежны);
- сперва продвигать свой кандидат для лечения именно орфанного заболевания, где есть подходящая мишень, а потом уже расширять показания одобренного средства другими, более распространенными болезнями. (Именно об этой уловке подумалось мне во время изучения компании $RETA).
🧐 Чаще молодые компании ходят по грани между алчностью и моралью. ИМХО, грамотный баланс - это хорошо. Интересно и ваше мнение 💬
#термины_и_понятия
📖 На английском - ODD (Orphan Drug Designation). Его получают фармацевтические средства, разработанные для профилактики, диагностики и лечения редких (= орфанных) заболеваний.
🧮 На сколько редких? Общепринятых цифр нет, например В США орфанным признается заболевание, которым страдает < 200 000 человек. В других странах пороговая частота составляет 1 на 1500-2500 человек.
🧬 Большинство орфанных заболеваний обусловлены мутациями генов и являются хроническими (пожизненными) и неизлечимыми.
Что дает этот статус?
💸 В США и Европейском союзе облегчен вывод орфанных лекарств на рынок и существуют иные финансовые стимулы, например, более длительный период эксклюзивной продажи (7 лет). Однако сам процесс рассмотрения таких препаратов не отличается.
✅ Тем не менее, такой статус можно считать плюсом при рассмотрении заявок на маркетинг лекарственных средств регуляторами (FDA и EMA).
В заявку на получение статуса ODD необходимо включить результаты имеющихся исследований, которые указывают на вероятную пользу (или преимущества – если уже есть другие лекарства) кандидата при лечении орфанного заболевания, таким образом присуждение статуса ODD как бы выражает признание адекватности обоснований.
👩⚕️ Банально, но этот статус можно использовать как с благими намерениями, так и с целью быстрее выпустить продукт на рынок и обогатиться.
Как биотехи могут использовать его «нечестно»?
- привлечение средств: желание излечить неизлечимую болезнь, пусть и очень редкую - трогает сердца инвесторов;
- экономия времени и денег: при изучении орфанных заболеваний допустимы значительно меньшие выборки, меньше пациентов - меньше хлопот и длительность исследования (но и результаты менее надежны);
- сперва продвигать свой кандидат для лечения именно орфанного заболевания, где есть подходящая мишень, а потом уже расширять показания одобренного средства другими, более распространенными болезнями. (Именно об этой уловке подумалось мне во время изучения компании $RETA).
🧐 Чаще молодые компании ходят по грани между алчностью и моралью. ИМХО, грамотный баланс - это хорошо. Интересно и ваше мнение 💬
#термины_и_понятия
👍7🔥2
Еще несколько компаний, которые занимаются разработками для лечения болезни Альцгеймера
$PRTA, Prothena Corporation plc
💊 PRX005 (совместно c Bristol Myers Squibb), антитело против тау-белка. В 2021 году было инициировано КИ 1 фазы, однако на clinicaltrials.gov оно не зарегистрировано 🤷♀️.
💊 PRX012, антитело против Аβ. КИ начнутся в 2022.
Также компания разрабатывает вакцину, которая «настроена» против обеих мишеней: Аβ и тау белка - пока на доклинической стадии.
$SAGE, Sage Therapeutics
💊 SAGE-718, малая молекула, которая связывается с рецептором NMDA и усиливает его функцию.
❓ А как же мемантин, препарат который используется для лечения БА? Ведь он напротив, блокирует NMDA-рецепторы (хотя у него есть и другие мишени).
📖 Предполагается, что у пациентов с БА повышено высвобождение нейромедиатора глутамата, который вызывает чрезмерную активацию NMDA рецепторов, а это вредно для нейрона. Через какое-то время NMDA рецептор теряет чувствительность к стимулу и «прячется» внутрь клетки. Это приводит к снижению передачи сигнала от одного нейрона другому.
📍 Выходит, блокировка NMDA рецептора уменьшает «шум», тогда как его активация теоретически может положительно влиять на когнитивную функцию усиливая «сигнал» 🤯.
Итак, проведено три КИ 1 фазы (19-22 здоровых добровольца). КИ 2 фазы LUMINARY (26 пациентов с легкой или умеренной деменцией из-за БА, открытое и без контрольной группы) - тоже завершено (сентябрь 2021), но результаты пока не оглашались.
Хотя все-таки основное направление разработки SAGE-718 - лечение Болезни Гентингтона, уже было показано некоторое улучшение когнитивных функций (кстати препарат получил статус Fast Track по этому показанию в сентябре 2021).
$SAVA, Cassava Sciences
💊 Simufilam (PTI-125) (Cassava Sciences), малая молекула, способна восстанавливать нормальную форму и функцию филамина А (FLNA) в головном мозге, что должно приводить к снижению плотности нейрофибриллярных клубков и уменьшению нейровоспаления. КИ с участием пациентов с БА легкой и средней степени тяжести начаты в 2017 г, побочных эффектов пока не наблюдали.
В КИ 2 фазы (200 пациентов с БА легкой или умеренной степени) у первых 50 пациентов выявлено невероятное улучшение по шкале для оценки когнитивных функций (ADAS-Cog). Анализ данных планируется через 12, 18 и 24 месяца от начала лечения.
📢 Ждем промежуточные результаты с последующих временных отсечек, ближайшая, похоже, в марте 2022 (после 18 мес лечения, первые 50 участников), затем июль 2022 (после 12 мес лечения, все 200 участников). Хотя, важнее сейчас решение FDA по петиции... (не позднее 19 февраля).
#Альцгеймер #биотех_стартапы
$PRTA, Prothena Corporation plc
💊 PRX005 (совместно c Bristol Myers Squibb), антитело против тау-белка. В 2021 году было инициировано КИ 1 фазы, однако на clinicaltrials.gov оно не зарегистрировано 🤷♀️.
💊 PRX012, антитело против Аβ. КИ начнутся в 2022.
Также компания разрабатывает вакцину, которая «настроена» против обеих мишеней: Аβ и тау белка - пока на доклинической стадии.
$SAGE, Sage Therapeutics
💊 SAGE-718, малая молекула, которая связывается с рецептором NMDA и усиливает его функцию.
❓ А как же мемантин, препарат который используется для лечения БА? Ведь он напротив, блокирует NMDA-рецепторы (хотя у него есть и другие мишени).
📖 Предполагается, что у пациентов с БА повышено высвобождение нейромедиатора глутамата, который вызывает чрезмерную активацию NMDA рецепторов, а это вредно для нейрона. Через какое-то время NMDA рецептор теряет чувствительность к стимулу и «прячется» внутрь клетки. Это приводит к снижению передачи сигнала от одного нейрона другому.
📍 Выходит, блокировка NMDA рецептора уменьшает «шум», тогда как его активация теоретически может положительно влиять на когнитивную функцию усиливая «сигнал» 🤯.
Итак, проведено три КИ 1 фазы (19-22 здоровых добровольца). КИ 2 фазы LUMINARY (26 пациентов с легкой или умеренной деменцией из-за БА, открытое и без контрольной группы) - тоже завершено (сентябрь 2021), но результаты пока не оглашались.
Хотя все-таки основное направление разработки SAGE-718 - лечение Болезни Гентингтона, уже было показано некоторое улучшение когнитивных функций (кстати препарат получил статус Fast Track по этому показанию в сентябре 2021).
$SAVA, Cassava Sciences
💊 Simufilam (PTI-125) (Cassava Sciences), малая молекула, способна восстанавливать нормальную форму и функцию филамина А (FLNA) в головном мозге, что должно приводить к снижению плотности нейрофибриллярных клубков и уменьшению нейровоспаления. КИ с участием пациентов с БА легкой и средней степени тяжести начаты в 2017 г, побочных эффектов пока не наблюдали.
В КИ 2 фазы (200 пациентов с БА легкой или умеренной степени) у первых 50 пациентов выявлено невероятное улучшение по шкале для оценки когнитивных функций (ADAS-Cog). Анализ данных планируется через 12, 18 и 24 месяца от начала лечения.
📢 Ждем промежуточные результаты с последующих временных отсечек, ближайшая, похоже, в марте 2022 (после 18 мес лечения, первые 50 участников), затем июль 2022 (после 12 мес лечения, все 200 участников). Хотя, важнее сейчас решение FDA по петиции... (не позднее 19 февраля).
#Альцгеймер #биотех_стартапы
👍9
Итак, мы рассмотрели основные и наиболее интересные разработки для лечения болезни Альцгеймера. Вся информация собрана в этой статье, а здесь можно найти отдельные посты по хештегу #Альцгеймер. Несколько заключительных слов.
➡️ С 2002 по 2012 год вероятность одобрения и выпуска нового препарата на рынок составила 0.4%, то есть только одно (это мемантин, одобренный в 2003) из 1000 исследованных средств было ободрено. Если за последнее 10-летие эта цифра и изменилась, то скорее в меньшую сторону: исследований все больше, а одобренный препарат снова один (aducanumab, Адухельм), да и тот без убедительного эффекта.
➡️ Всего в базе данных alzforum.org имеется 137 препаратов-кандидатов для лечения болезни Альцгеймера, которые сейчас проходят КИ, и еще 256, которые их уже провалили.
➡️ Основные кандидаты на одобрение сейчас: антитела против амилоида lecanemab ($BIIB, Biogen) и donanemab ($LLY, Eli Lilly and Company).
➡️ Самые интересные новости, если не считать решение FDA по петиции против Cassava, – этим летом (промежуточные результаты по КИ TRAILBLAZER-ALZ 4, где Eli Lilly сравнивают эффективность donanemab и aducanumab).
👩⚕️ На этом пока можно поставить, как говорит мой научный руководитель, жирную точку с запятой и переходить к другим идеям. Если Вам что-то интересно (например, какое-то заболевание, группа препаратов или компания) - обязательно напишите 💬.
#Альцгеймер
➡️ С 2002 по 2012 год вероятность одобрения и выпуска нового препарата на рынок составила 0.4%, то есть только одно (это мемантин, одобренный в 2003) из 1000 исследованных средств было ободрено. Если за последнее 10-летие эта цифра и изменилась, то скорее в меньшую сторону: исследований все больше, а одобренный препарат снова один (aducanumab, Адухельм), да и тот без убедительного эффекта.
➡️ Всего в базе данных alzforum.org имеется 137 препаратов-кандидатов для лечения болезни Альцгеймера, которые сейчас проходят КИ, и еще 256, которые их уже провалили.
➡️ Основные кандидаты на одобрение сейчас: антитела против амилоида lecanemab ($BIIB, Biogen) и donanemab ($LLY, Eli Lilly and Company).
➡️ Самые интересные новости, если не считать решение FDA по петиции против Cassava, – этим летом (промежуточные результаты по КИ TRAILBLAZER-ALZ 4, где Eli Lilly сравнивают эффективность donanemab и aducanumab).
👩⚕️ На этом пока можно поставить, как говорит мой научный руководитель, жирную точку с запятой и переходить к другим идеям. Если Вам что-то интересно (например, какое-то заболевание, группа препаратов или компания) - обязательно напишите 💬.
#Альцгеймер
👍7
Сегодняшний пост о компании, создающей резкий контраст как с падающим рынком, так и с нашей предыдущей темой «лечу то, не знаю что» (да, это про болезнь Альцгеймера 😜).
$VRTX, Vertex Pharmaceuticals: генетические заболевания, боль, гематология, сахарный диабет.
Капитализация: 58 млрд $ (P/E = 27.3)
Сотрудники: 3400
(данные на момент публикации)
Год основания: 1989
🔧 Фокус компании: Лечение заболеваний, причины которых досконально исследованы и понятны. Основное направление - разработки для терапии муковисцидоза.
📖 Муковисцидоз – распространенное наследственное заболевание, которое выявляется, в основном у детей до 2 лет. Болезнь вызвана мутациями в гене CFTR, которые приводят к синтезу «неправильного» белка. Из-за одного белка слизь, которая выделяется железами внутренней секреции, становится густой и липкой, что приводит к нарушению функции внутренних органов. В основном поражаются легкие – в них происходит застой вязкой слизи и развивается хроническое воспаление.
📍 Распространенность муковисцидоза 0.017 - 0.03% (~1 из 3000-6000 человек), во всем мире около 70000 больных, выявляется примерно 1000 новых случаев в год.
✅ Одобренные препараты:
TRIKAFTA® (комбинация tezacaftor, ivacaftor и elexacaftor), SYMDEKO® (tezacaftor и ivacaftor), ORKAMBI® (lumacaftor и ivacaftor), KALYDECO® (ivacaftor).
Эти средства восстанавливают нормальную функцию белка CFTR и являются единственными эффективными в лечении муковисцидоза. Практически заняв этот рынок, Vertex продолжает разработки препаратов для больных с разными мутациями из разных возрастных групп.
Наиболее перспективные кандидаты - другие «кафторы»:
VX-121 + tezacaftor + VX-561 (deutivacaftor) проходит два КИ 3 фазы (n = 400 и n = 500).
📢 Планируемая дата первичного анализа: июнь-июль 2023 г.
Примерно для 10% пациентов с муковисцидозом лечение «кафторами» окажется не эффективным - у них полностью отсутствует белок CFTR. Но Vertex идет дальше и учится применять передовые технологи других компаний, основанные на редактировании генов CRISPR-Cas9 ($CRSP, CRISPR Therapeutics) и мРНК ($MRNA, Moderna). Разработки пока на доклинической стадии.
📢 В 2022 ожидается подача заявки IND (разрешение для исследования на людях) для кандидата на основе мРНК.
📋 Да, и 26 января на постмаркете будет оглашен годовой отчет, который обещает быть хорошим. Однако с прошлого отчета 2 ноября наблюдается уверенный рост цены акций $VRTX, так что возможет фикс. В любом случае у компании большой потенциал и высокая вероятность обновления исторического хая в 300$ за акцию.
💊 Кстати, Vertex интересует не только муковисцидоз. В пайплайне компании 6 разработок на клинической стадии (1-3 фазы) и 10 - на доклинической. Другие программы направлены на лечение острой и хронической боли, сахарного диабета, наследственных заболеваний крови и почек. Наиболее интересные разработки рассмотрим уже после отчета, с учетом обновленной информации по ключевым исследованиям.
#бигфарма #муковисцидоз #обзор_биотех #знакомство
$VRTX, Vertex Pharmaceuticals: генетические заболевания, боль, гематология, сахарный диабет.
Капитализация: 58 млрд $ (P/E = 27.3)
Сотрудники: 3400
(данные на момент публикации)
Год основания: 1989
🔧 Фокус компании: Лечение заболеваний, причины которых досконально исследованы и понятны. Основное направление - разработки для терапии муковисцидоза.
📖 Муковисцидоз – распространенное наследственное заболевание, которое выявляется, в основном у детей до 2 лет. Болезнь вызвана мутациями в гене CFTR, которые приводят к синтезу «неправильного» белка. Из-за одного белка слизь, которая выделяется железами внутренней секреции, становится густой и липкой, что приводит к нарушению функции внутренних органов. В основном поражаются легкие – в них происходит застой вязкой слизи и развивается хроническое воспаление.
📍 Распространенность муковисцидоза 0.017 - 0.03% (~1 из 3000-6000 человек), во всем мире около 70000 больных, выявляется примерно 1000 новых случаев в год.
✅ Одобренные препараты:
TRIKAFTA® (комбинация tezacaftor, ivacaftor и elexacaftor), SYMDEKO® (tezacaftor и ivacaftor), ORKAMBI® (lumacaftor и ivacaftor), KALYDECO® (ivacaftor).
Эти средства восстанавливают нормальную функцию белка CFTR и являются единственными эффективными в лечении муковисцидоза. Практически заняв этот рынок, Vertex продолжает разработки препаратов для больных с разными мутациями из разных возрастных групп.
Наиболее перспективные кандидаты - другие «кафторы»:
VX-121 + tezacaftor + VX-561 (deutivacaftor) проходит два КИ 3 фазы (n = 400 и n = 500).
📢 Планируемая дата первичного анализа: июнь-июль 2023 г.
Примерно для 10% пациентов с муковисцидозом лечение «кафторами» окажется не эффективным - у них полностью отсутствует белок CFTR. Но Vertex идет дальше и учится применять передовые технологи других компаний, основанные на редактировании генов CRISPR-Cas9 ($CRSP, CRISPR Therapeutics) и мРНК ($MRNA, Moderna). Разработки пока на доклинической стадии.
📢 В 2022 ожидается подача заявки IND (разрешение для исследования на людях) для кандидата на основе мРНК.
📋 Да, и 26 января на постмаркете будет оглашен годовой отчет, который обещает быть хорошим. Однако с прошлого отчета 2 ноября наблюдается уверенный рост цены акций $VRTX, так что возможет фикс. В любом случае у компании большой потенциал и высокая вероятность обновления исторического хая в 300$ за акцию.
💊 Кстати, Vertex интересует не только муковисцидоз. В пайплайне компании 6 разработок на клинической стадии (1-3 фазы) и 10 - на доклинической. Другие программы направлены на лечение острой и хронической боли, сахарного диабета, наследственных заболеваний крови и почек. Наиболее интересные разработки рассмотрим уже после отчета, с учетом обновленной информации по ключевым исследованиям.
#бигфарма #муковисцидоз #обзор_биотех #знакомство
👍6🤩1
$GTHX, G1 Therapeutics Inc: онкология
Капитализация: 0.37 млрд $
Сотрудники: 122
(данные на момент публикации)
Год основания: 2008
❄️ Фокус компании: разработка средств, облегчающих стандартную химиотерамию некоторых видов рака.
✅ Одобренные препараты:
Trilaciclib (COSELA™) - препарат для больных раком легких, получающих химиотерапию. Вводится внутривенно-капельно в течение 30 мин. Его механизм действия довольно интересный и напрямую связан с названием компании 👀.
📖 Жизнь клетки с момента её образования до деления или гибели называют клеточным циклом, в котором выделяют несколько фаз.
- G1-фаза: начальный рост, в это время происходит синтез мРНК, белков, других клеточных компонентов;
- S-фаза: удвоение ДНК клеточного ядра и органелл;
- G2-фаза: подготовка к делению;
- фаза М: деление клетки;
Смена периодов клеточного цикла регулируется специальными белками – киназами (например, CDK4/6), а нарушение нормальной регуляции приводит к бесконтрольному делению клеток и образованию раковых опухолей.
📍 Большинство средств химиотерапии рака блокируют фазу S, чтобы остановить беспорядочное деление клеток. Но гемопоэтические клетки тоже перестают делиться, поэтому со временем клеток крови и иммунных клеток, которые получаются из гемопоэтических, становится все меньше. Это основное осложнение химиотерапии.
💊 Trilaciclib G1 Therapeutics блокирует киназы CDK4/6 и останавливает клеточный цикл в фазе G1. Но действует он не на раковые клетки а на гемопоэтические. То есть, он как бы их «замораживает» в фазе G1, и они не переходят в фазу S, на которую влияет химиотерапия. Это защищает гемопоэтические клетки от остановки деления. Эффект trilaciclib временный, его надо вводить каждый раз перед сеансом химиотерапии.
📍 Кроме trilaciclib на рынке есть еще три блокатора CDK4/6: palbociclib ($PFE, Pfizer), ribociclib ($NVS, Novartis), и abemaciclib ($LLY, Eli Lilly and Company), все три одобрены для лечения (❗️) рака молочной железы. Они выпускаются в таблетках, и именно поэтому их не рационально использовать с такой же целью, как trilaciclib (профилактика осложнений).
Trilaciclib сейчас проходит несколько КИ 3 фазы, где оценивается его эффективность у пациентов с раком толстой и прямой кишки и раком груди и мочевого пузыря.
💊 Кроме того, в пайплайне есть и другая молекула: rintodestrant - для лечения рака молочной железы (КИ 2 фазы).
#знакомство #биотех_стартапы #онкология
Капитализация: 0.37 млрд $
Сотрудники: 122
(данные на момент публикации)
Год основания: 2008
❄️ Фокус компании: разработка средств, облегчающих стандартную химиотерамию некоторых видов рака.
✅ Одобренные препараты:
Trilaciclib (COSELA™) - препарат для больных раком легких, получающих химиотерапию. Вводится внутривенно-капельно в течение 30 мин. Его механизм действия довольно интересный и напрямую связан с названием компании 👀.
📖 Жизнь клетки с момента её образования до деления или гибели называют клеточным циклом, в котором выделяют несколько фаз.
- G1-фаза: начальный рост, в это время происходит синтез мРНК, белков, других клеточных компонентов;
- S-фаза: удвоение ДНК клеточного ядра и органелл;
- G2-фаза: подготовка к делению;
- фаза М: деление клетки;
Смена периодов клеточного цикла регулируется специальными белками – киназами (например, CDK4/6), а нарушение нормальной регуляции приводит к бесконтрольному делению клеток и образованию раковых опухолей.
📍 Большинство средств химиотерапии рака блокируют фазу S, чтобы остановить беспорядочное деление клеток. Но гемопоэтические клетки тоже перестают делиться, поэтому со временем клеток крови и иммунных клеток, которые получаются из гемопоэтических, становится все меньше. Это основное осложнение химиотерапии.
💊 Trilaciclib G1 Therapeutics блокирует киназы CDK4/6 и останавливает клеточный цикл в фазе G1. Но действует он не на раковые клетки а на гемопоэтические. То есть, он как бы их «замораживает» в фазе G1, и они не переходят в фазу S, на которую влияет химиотерапия. Это защищает гемопоэтические клетки от остановки деления. Эффект trilaciclib временный, его надо вводить каждый раз перед сеансом химиотерапии.
📍 Кроме trilaciclib на рынке есть еще три блокатора CDK4/6: palbociclib ($PFE, Pfizer), ribociclib ($NVS, Novartis), и abemaciclib ($LLY, Eli Lilly and Company), все три одобрены для лечения (❗️) рака молочной железы. Они выпускаются в таблетках, и именно поэтому их не рационально использовать с такой же целью, как trilaciclib (профилактика осложнений).
Trilaciclib сейчас проходит несколько КИ 3 фазы, где оценивается его эффективность у пациентов с раком толстой и прямой кишки и раком груди и мочевого пузыря.
💊 Кроме того, в пайплайне есть и другая молекула: rintodestrant - для лечения рака молочной железы (КИ 2 фазы).
#знакомство #биотех_стартапы #онкология
👍9
$FOLD, Amicus Therapeutics Inc: Редкие метаболические заболевания
Капитализация: 2.65 млрд $
Сотрудники: 483
(данные на момент публикации)
Год основания: 2002
🔛 Фокус компании: разработка терапии для редких наследственных болезней, связанных с нарушением обмена веществ.
📖 В клетках есть органеллы, в которых хранятся различные ферменты - лизосомы. Эти ферменты отвечают за переваривание макромолекул (например, гликогена и липидов). Некоторые мутации приводят к синтезу неполноценных ферментов, соответственно макромолекулы расщепляются не до конца и откладываются в органах и тканях. Заболевания, связанные с такими мутациями, называют лизосомальными болезнями накопления.
✅ Одобренные препараты:
Migalastat (Galafold®) для лечения болезни Фабри (накопление липидов). Но препарат подходит не всем, а только 35 – 50% пациентов с определенной формой заболевание (мутация GLA). Он восстанавливает активность нужного фермента. Одобрен в ~40 странах, включая США, страны Евросоюза и Великобританию и имеет статус орфанного лекарства.
💊 Также в пайплайне Amicus Therapeutics есть разработки генной терапии (не путать с редактированием генов, которое мы разбирали ранее) для лечения различных болезней накопления и комбинация AT-GAA для пациентов с болезнью Помпе (накопление гликогена).
📢 Подача IND (разрешение на кинические испытания) для генной терапии болезни Фабри ожидается в 2023, а для других болезней сроки пока не известны.
📢 Для коммерциализации AT-GAA (cipaglucosidase alfa и miglustat) поданы две заявки в FDA по каждому из компонентов, PDUFA назначены на 29 мая и 29 июля (рассмотрим их ближе к делу).
Кроме того, недавно компания сообщила о неудаче: в КИ 1/2 фазы (7 пациентов с болезнью Баттена и мутациями в гене CLN3) AT-GTX-502 (генная терапия) обнаружилось, что спустя 2 года после лечения прогрессирование заболевания продолжилось. Тем не менее, наблюдение за пациентами продолжается. Программу разработки AT-GTX-502 из пайлайна убрали, но обещали использовать полученный опыт для поиска нового кандидата.
#знакомство #биотех_стартапы #генетические_заболевания
Капитализация: 2.65 млрд $
Сотрудники: 483
(данные на момент публикации)
Год основания: 2002
🔛 Фокус компании: разработка терапии для редких наследственных болезней, связанных с нарушением обмена веществ.
📖 В клетках есть органеллы, в которых хранятся различные ферменты - лизосомы. Эти ферменты отвечают за переваривание макромолекул (например, гликогена и липидов). Некоторые мутации приводят к синтезу неполноценных ферментов, соответственно макромолекулы расщепляются не до конца и откладываются в органах и тканях. Заболевания, связанные с такими мутациями, называют лизосомальными болезнями накопления.
✅ Одобренные препараты:
Migalastat (Galafold®) для лечения болезни Фабри (накопление липидов). Но препарат подходит не всем, а только 35 – 50% пациентов с определенной формой заболевание (мутация GLA). Он восстанавливает активность нужного фермента. Одобрен в ~40 странах, включая США, страны Евросоюза и Великобританию и имеет статус орфанного лекарства.
💊 Также в пайплайне Amicus Therapeutics есть разработки генной терапии (не путать с редактированием генов, которое мы разбирали ранее) для лечения различных болезней накопления и комбинация AT-GAA для пациентов с болезнью Помпе (накопление гликогена).
📢 Подача IND (разрешение на кинические испытания) для генной терапии болезни Фабри ожидается в 2023, а для других болезней сроки пока не известны.
📢 Для коммерциализации AT-GAA (cipaglucosidase alfa и miglustat) поданы две заявки в FDA по каждому из компонентов, PDUFA назначены на 29 мая и 29 июля (рассмотрим их ближе к делу).
Кроме того, недавно компания сообщила о неудаче: в КИ 1/2 фазы (7 пациентов с болезнью Баттена и мутациями в гене CLN3) AT-GTX-502 (генная терапия) обнаружилось, что спустя 2 года после лечения прогрессирование заболевания продолжилось. Тем не менее, наблюдение за пациентами продолжается. Программу разработки AT-GTX-502 из пайлайна убрали, но обещали использовать полученный опыт для поиска нового кандидата.
#знакомство #биотех_стартапы #генетические_заболевания
👍5❤1
Не так давно мы разбирали текущие разработки для лечения болезни Альцгеймера. Среди них был и atuzaginstat (COR388) $CRTX, Cortexyme.
💊 Atuzaginstat это молекула, способная блокировать токсичные вещества, которые бактерия p. gingivalis (вызывает воспаление десен - парадонтит) выделяет в мозге. Ранее была показана связь между парадонтитом и деменцией, которой сопровождается болезнь Альцгеймера. КИ начаты в 2017 году.
🧐 Итак, этого кандидата, пожалуй, можно вычеркнуть - сегодня компания объявила, что FDA останавливает его клинические исследования (КИ). Хотя при этом не приводится никаких пояснений, очевидно, решено, что возможная польза не компенсирует риски. Если помните, FDA уже приостанавливали КИ atuzaginstat из-за нарушений функции печени, с другой стороны, в подгруппе пациентов с p. gingivalis в слюне было выявлено достоверное замедление ухудшения когнитивных функций. Интересно, что все-таки было решающим: неудовлетворительная безопасность препарата или низкая эффективность? ⚖️
❌ Мы собирались дождаться результатов КИ 2/3 фазы GAIN после запланированного первичного анализа, однако, раз исследования atuzaginstat остановлены, ждать тут нечего. Вероятно исходы этого КИ не показали ожидаемого результата, иначе нам бы о нем обязательно сообщили.
В сегодняшнем пресс-релизе Cortexyme сообщают также, что продолжат изучать эффективность второй их молекулы - COR588 у пациентов с болезнью Альцгеймера. Пока пайплайн не обновили.
📢 Сейчас эта молекула проходит КИ 1 фазы (то есть смотрят в основном, безопасность и переносимость у здоровых добровольцев). Результаты обещают раскрыть во втором квартале 2022.
ИМХО: Следить за новостями компании определенно стоит, но не думаю, что COR588 проявит себя значительно лучше atuzaginstat (хотя он еще может преуспеть в лечении парадонтита). В любом случае, торговые стратегии следует строить не раньше получения убедительных данных 2 фазы, которые мы увидим скорее всего уже в 2023.
#Альцгеймер #биотех_стартапы #новости_фарма
💊 Atuzaginstat это молекула, способная блокировать токсичные вещества, которые бактерия p. gingivalis (вызывает воспаление десен - парадонтит) выделяет в мозге. Ранее была показана связь между парадонтитом и деменцией, которой сопровождается болезнь Альцгеймера. КИ начаты в 2017 году.
🧐 Итак, этого кандидата, пожалуй, можно вычеркнуть - сегодня компания объявила, что FDA останавливает его клинические исследования (КИ). Хотя при этом не приводится никаких пояснений, очевидно, решено, что возможная польза не компенсирует риски. Если помните, FDA уже приостанавливали КИ atuzaginstat из-за нарушений функции печени, с другой стороны, в подгруппе пациентов с p. gingivalis в слюне было выявлено достоверное замедление ухудшения когнитивных функций. Интересно, что все-таки было решающим: неудовлетворительная безопасность препарата или низкая эффективность? ⚖️
❌ Мы собирались дождаться результатов КИ 2/3 фазы GAIN после запланированного первичного анализа, однако, раз исследования atuzaginstat остановлены, ждать тут нечего. Вероятно исходы этого КИ не показали ожидаемого результата, иначе нам бы о нем обязательно сообщили.
В сегодняшнем пресс-релизе Cortexyme сообщают также, что продолжат изучать эффективность второй их молекулы - COR588 у пациентов с болезнью Альцгеймера. Пока пайплайн не обновили.
📢 Сейчас эта молекула проходит КИ 1 фазы (то есть смотрят в основном, безопасность и переносимость у здоровых добровольцев). Результаты обещают раскрыть во втором квартале 2022.
ИМХО: Следить за новостями компании определенно стоит, но не думаю, что COR588 проявит себя значительно лучше atuzaginstat (хотя он еще может преуспеть в лечении парадонтита). В любом случае, торговые стратегии следует строить не раньше получения убедительных данных 2 фазы, которые мы увидим скорее всего уже в 2023.
#Альцгеймер #биотех_стартапы #новости_фарма
👍4😱3😢1
$PRTA, Prothena Corporation: амилоидозы и другие заболевания, вызванные неправильным сворачиванием белков.
Капитализация: 1.47 млрд $
Сотрудники: 66
(данные на момент публикации)
Год основания: 2012
📖 Фолдинг белка - это процесс спонтанного сворачивания белка из линейной цепочки аминокислот в уникальную пространственную 3D структуру (конформацию). Чтобы понять, какую функцию выполняет белок, нужно знать не только последовательность аминокислот, из которых он состоит, но и его конформацию, и это большая проблема в науке, однако речь сегодня не о ней.
Некоторые белки из-за мутаций в генах или по другим неизвестным причинам начинают сворачивается неправильно и образует нерастворимые конгломераты, которые откладываются в различных органах и тканях.
Например, болезнь Альцгеймера связывают со скоплением амилоида в мозге, а амилоидозы - с накоплением амилоида или транстиретина в различных органах. При болезни Паркинсона происходит неправильное сворачивание и накопление белка альфа-синуклеина в мозге.
🧶 Фокус компании: В Prothena Corporation занимаются разработкой антител против различных форм амилоида и других неправильно свёрнутых белков. Сотрудники Prothena считают, что нужно лишь выбрать верный эпитоп (часть молекулы белка-вредителя с которой свяжется антитело).
💊 Основные разработки антител проводятся совместно с Roche (prasinezumab против альфа-синуклеина), Novo Nordisk (PRX004 против транстиретина) и $BMY, Bristol-Myers Squibb (несколько программ, включая PRX005 против тау-белка). Но одобренных препаратов у Prothena пока нет.
#биотех_стартапы #генетические_заболевания #неврология
Капитализация: 1.47 млрд $
Сотрудники: 66
(данные на момент публикации)
Год основания: 2012
📖 Фолдинг белка - это процесс спонтанного сворачивания белка из линейной цепочки аминокислот в уникальную пространственную 3D структуру (конформацию). Чтобы понять, какую функцию выполняет белок, нужно знать не только последовательность аминокислот, из которых он состоит, но и его конформацию, и это большая проблема в науке, однако речь сегодня не о ней.
Некоторые белки из-за мутаций в генах или по другим неизвестным причинам начинают сворачивается неправильно и образует нерастворимые конгломераты, которые откладываются в различных органах и тканях.
Например, болезнь Альцгеймера связывают со скоплением амилоида в мозге, а амилоидозы - с накоплением амилоида или транстиретина в различных органах. При болезни Паркинсона происходит неправильное сворачивание и накопление белка альфа-синуклеина в мозге.
🧶 Фокус компании: В Prothena Corporation занимаются разработкой антител против различных форм амилоида и других неправильно свёрнутых белков. Сотрудники Prothena считают, что нужно лишь выбрать верный эпитоп (часть молекулы белка-вредителя с которой свяжется антитело).
💊 Основные разработки антител проводятся совместно с Roche (prasinezumab против альфа-синуклеина), Novo Nordisk (PRX004 против транстиретина) и $BMY, Bristol-Myers Squibb (несколько программ, включая PRX005 против тау-белка). Но одобренных препаратов у Prothena пока нет.
#биотех_стартапы #генетические_заболевания #неврология
👍8
Недавно в Nature вышла статья «Почему гонка в разработке новых лекарственных средств от COVID-19 продолжается?».
❓Хороший вопрос, хоть количество случаев и растет, смертность-то падает (см. картинку, источник https://covid19.who.int/). Похоже COVID-19, и правда, превращается в обычную простуду. А простуду лечить не надо… или все-таки надо?
👩⚕️ Как бывший медицинский работник, на счет обычной ОРВИ отвечу так: если нет осложнений, и субъективно заболевание терпимо, то это, скорее, вопрос философский. Есть даже поговорка: если простуду лечить, она проходит за 7 дней, а если не лечить - за неделю.
Тем не менее, с COVID-19 несколько иная ситуация. Коронавирус SARS-CoV-2 способен значительно чаще вызывать тяжелые осложнения. Поэтому лечить COVID-19 все-таки лучше, чем не лечить.
Кроме того, возможно, снижение смертности как раз-таки и вызвано ростом темпов вакцинации и появлением первых лекарств от COVID-19. Но тогда надо просто продолжать в том же духе, зачем тратить огромные деньги на разработку новых средств?
Разберем кратко причины, которые приводят в вышеупомянутой статье из Nature.
Какие лекарства есть?
В конце года 2021 были одобрены два противовирусных препарата молнупиравир (molnupiravir, $MRK, Merck) и паксловид (Paxlovid, $PFE, Pfizer), которые обещают сократить количество госпитализаций и смертей от COVID-19 на 30% и 89% соответственно. Оба выпускаются в таблетках.
Есть еще ремдесивир (remdesivir, он же Veklury $GILD, Gilead), но он требует внутривенных вливаний в течение трех дней подряд. Ремдесивир был одобрен первым, еще в октябре 2020, но только в США и для использования только у госпитализированных пациентов. При этом ВОЗ не рекомендует применять ремдесивир у пациентов с COVID-19. Хотя, возможно, они еще изменят свое мнение, так как начинают накапливаться доказательства того, что ремдесивир улучшает показатели выживаемости, по крайней мере, у пациентов, требующих кислородной поддержки (но не ИВЛ).
Почему же нужны новые?
➡️ Во-первых, есть две причины, которые способствуют развитию резистентности (невосприимчивость к лечению) вируса:
1) текущие препараты нацелены только на одну мишень (вирусу легко приспособиться).
📖 Действие молнупиравира и ремдесивира сосредоточено на РНК-полимеразе SARS-CoV-2: молнупиравир как бы «обманывает» ее и встраивается в РНК вируса, создавая так много ошибок, что тот просто не может выжить, а ремдесивир блокирует это фермент, не давая вирусу размножаться. Паксловид же подавляет действие другого фермента - протеазы, который необходим коронавирусу для самовоспроизведения.
💡 Идеальным подходом было бы использовать комбинацию, способную блокировать и РНК-полимеразу и протеазу вируса. Например, что-то вроде паксловид + ремдесивир, но только если Gilead доведут до ума разработку ремдесивира в форме таблеток.
2) длительность курса лечения (для молнупиравира и паксловида - 5 дней) - вирус может адаптироваться.
➡️ Во-вторых, чтобы имеющиеся препараты сработали, нужно начать прием при появлении первых симптомов. Но сперва надо сделать тест на SARS-CoV-2 и получить результат. Это серьезный недостаток.
💡 Именно поэтому, сейчас остро необходимо налаживание своевременного и доступного тестирования. Компании, которые занимаются производством тестов, легко применяемых на дому ($ABT, Abbott Laboratories, $QDEL, Quidel, $OSUR, OraSure Technologies и др.), а также те, которые занимаются их продажами ($WMT, Walmart, $AMZN, Amazon, $CVS, CVS Health, $WBA, Walgreens, $KR, Kroger и др.), вероятно, еще могут получить свой профит.
👩⚕️ В общем, не смотря на то, что пандемия постепенно отступает, разработка новых препаратов от COVID-19 остается актуальной задачей. Хотя, в текущих условиях новые лекарства уже вряд ли вызовут появления ракет 🚀, зато могут обеспечить стабильный прирост выручки фарм компаний. А как думаете вы 💬?
#новости_фарма #бигфарма #covid19
❓Хороший вопрос, хоть количество случаев и растет, смертность-то падает (см. картинку, источник https://covid19.who.int/). Похоже COVID-19, и правда, превращается в обычную простуду. А простуду лечить не надо… или все-таки надо?
👩⚕️ Как бывший медицинский работник, на счет обычной ОРВИ отвечу так: если нет осложнений, и субъективно заболевание терпимо, то это, скорее, вопрос философский. Есть даже поговорка: если простуду лечить, она проходит за 7 дней, а если не лечить - за неделю.
Тем не менее, с COVID-19 несколько иная ситуация. Коронавирус SARS-CoV-2 способен значительно чаще вызывать тяжелые осложнения. Поэтому лечить COVID-19 все-таки лучше, чем не лечить.
Кроме того, возможно, снижение смертности как раз-таки и вызвано ростом темпов вакцинации и появлением первых лекарств от COVID-19. Но тогда надо просто продолжать в том же духе, зачем тратить огромные деньги на разработку новых средств?
Разберем кратко причины, которые приводят в вышеупомянутой статье из Nature.
Какие лекарства есть?
В конце года 2021 были одобрены два противовирусных препарата молнупиравир (molnupiravir, $MRK, Merck) и паксловид (Paxlovid, $PFE, Pfizer), которые обещают сократить количество госпитализаций и смертей от COVID-19 на 30% и 89% соответственно. Оба выпускаются в таблетках.
Есть еще ремдесивир (remdesivir, он же Veklury $GILD, Gilead), но он требует внутривенных вливаний в течение трех дней подряд. Ремдесивир был одобрен первым, еще в октябре 2020, но только в США и для использования только у госпитализированных пациентов. При этом ВОЗ не рекомендует применять ремдесивир у пациентов с COVID-19. Хотя, возможно, они еще изменят свое мнение, так как начинают накапливаться доказательства того, что ремдесивир улучшает показатели выживаемости, по крайней мере, у пациентов, требующих кислородной поддержки (но не ИВЛ).
Почему же нужны новые?
➡️ Во-первых, есть две причины, которые способствуют развитию резистентности (невосприимчивость к лечению) вируса:
1) текущие препараты нацелены только на одну мишень (вирусу легко приспособиться).
📖 Действие молнупиравира и ремдесивира сосредоточено на РНК-полимеразе SARS-CoV-2: молнупиравир как бы «обманывает» ее и встраивается в РНК вируса, создавая так много ошибок, что тот просто не может выжить, а ремдесивир блокирует это фермент, не давая вирусу размножаться. Паксловид же подавляет действие другого фермента - протеазы, который необходим коронавирусу для самовоспроизведения.
💡 Идеальным подходом было бы использовать комбинацию, способную блокировать и РНК-полимеразу и протеазу вируса. Например, что-то вроде паксловид + ремдесивир, но только если Gilead доведут до ума разработку ремдесивира в форме таблеток.
2) длительность курса лечения (для молнупиравира и паксловида - 5 дней) - вирус может адаптироваться.
➡️ Во-вторых, чтобы имеющиеся препараты сработали, нужно начать прием при появлении первых симптомов. Но сперва надо сделать тест на SARS-CoV-2 и получить результат. Это серьезный недостаток.
💡 Именно поэтому, сейчас остро необходимо налаживание своевременного и доступного тестирования. Компании, которые занимаются производством тестов, легко применяемых на дому ($ABT, Abbott Laboratories, $QDEL, Quidel, $OSUR, OraSure Technologies и др.), а также те, которые занимаются их продажами ($WMT, Walmart, $AMZN, Amazon, $CVS, CVS Health, $WBA, Walgreens, $KR, Kroger и др.), вероятно, еще могут получить свой профит.
👩⚕️ В общем, не смотря на то, что пандемия постепенно отступает, разработка новых препаратов от COVID-19 остается актуальной задачей. Хотя, в текущих условиях новые лекарства уже вряд ли вызовут появления ракет 🚀, зато могут обеспечить стабильный прирост выручки фарм компаний. А как думаете вы 💬?
#новости_фарма #бигфарма #covid19
Nature
Why scientists are racing to develop more COVID antivirals
Nature - The first crop of antivirals against SARS-CoV-2 is promising. But new drugs will be needed to counter the looming threat of resistance.
👍7🔥3
Дата PDUFA: 25 февраля 2022 (Fast Track)
Препарат: bardoxolone (RTA 402, бардоксолон)
Показание: синдром Альпорта
Компания: $RETA, Reata Pharmaceuticals, Inc.
📖 Синдром Альпорта – это редкое генетическое заболевание почек. При нем страдает функция почек, часто возникает потеря слуха и иногда - нарушение зрения. Недостаточность функции почек проявляется в том числе снижением скорости клубочковой фильтрации (СКФ) - это скорость, с которой наши почки фильтруют кровь.
📍 Синдромом Альпорта страдает 0.01% - 0.02% (1-2 человек на 10000) населения во всем мире. Это заболевание является причиной 1% всех случаев хронической почечной недостаточности.
📍 Текущие стратегии лечения включают ослабление симптомов и пересадку почки. Специфических лекарственных средств не существует.
Бардоксолон назначается в таблетках, 1 раз в день. Получил статус орфанного лекарства (FDA и EMA) для лечения синдрома Альпорта и в случае одобрения может стать единственным препаратом для лечения этого заболевания. В октябре 2021 года Reata также подали заявку в EMA и Минздрав Японии. Однако 8 декабря Консультативный комитет FDA проголосовал "против" одобрения препарата.
Механизм действия
📖 Белок NRF2 способен активировать выработку защитных ферментов, которые помогают клетке противостоять окислительному стрессу. В норме он связан другим белком - Keap1, но как только клетка попадает в условия стресса, Keap1 «отпускает» NRF2.
Бардоксолон связывается с белком Keap1 и, таким образом, «освобождает» Nrf2, который отправляется регулировать воспалительный ответ и реакцию клеток на окислительный стресс (см. картинку).
Клинические исследования (КИ)
Заявка в FDA и EMA основана на результатах одного 2-х летнего КИ 2/3 фазы: CARDINAL (157 пациентов с синдромом Альпорта, 63 центра, 8 стран, 100 недель лечения).
➕ Показано, что бардоксолон хорошо переносится, серьезных нежелательных явлений не вызывает; способствует улучшению функции почек: в лечебной группе скорость клубочковой фильтрации (СКФ) повышалась, а в группе плацебо - снижалась.
Что же не понравилось консультативному комитету FDA?
Эффект терапии, изменяющей течение заболевания, должен не только присутствовать во время лечения, но и сохраняться после его отмены. Если присутствует только первый компонент - это скорее симптоматическое лечение, а такое уже имеется. Так что для одобрения Reata должны доказать, что их препарат действительно изменяет течение заболевания, либо, что он значительно лучше существующих лекарственных средств.
➖ КИ CARDINAL не раскрывает оба момента. Основные недостатки - в его дизайне. Кроме того, под вопрос ставится долгосрочная эффективность бардоксолона и его безопасность. Есть обоснованные опасения, что длительный прием препарата может привести к ухудшению течения заболевания.
➖ Если препарат и одобрят, он подойдет далеко не всем пациентам с синдромом Альпорта, а только людям без сердечно-сосудистых заболеваний и с почечной недостаточностью на ранних стадиях.
🅾️ Одобрение может состоятся только если компания с момента отказа консультативного комитета смогла предоставить более убедительные доказательства эффективности и безопасности бардоксолона. Но мы этого не знаем, так что по мне, риск тут значительно перевешивает возможный профит.
💬 Более подробно о недостатках, выявленных FDA, и пару интересных фактов - напишу в комментариях, для особо любопытных 😏.
#PDUFA
Препарат: bardoxolone (RTA 402, бардоксолон)
Показание: синдром Альпорта
Компания: $RETA, Reata Pharmaceuticals, Inc.
📖 Синдром Альпорта – это редкое генетическое заболевание почек. При нем страдает функция почек, часто возникает потеря слуха и иногда - нарушение зрения. Недостаточность функции почек проявляется в том числе снижением скорости клубочковой фильтрации (СКФ) - это скорость, с которой наши почки фильтруют кровь.
📍 Синдромом Альпорта страдает 0.01% - 0.02% (1-2 человек на 10000) населения во всем мире. Это заболевание является причиной 1% всех случаев хронической почечной недостаточности.
📍 Текущие стратегии лечения включают ослабление симптомов и пересадку почки. Специфических лекарственных средств не существует.
Бардоксолон назначается в таблетках, 1 раз в день. Получил статус орфанного лекарства (FDA и EMA) для лечения синдрома Альпорта и в случае одобрения может стать единственным препаратом для лечения этого заболевания. В октябре 2021 года Reata также подали заявку в EMA и Минздрав Японии. Однако 8 декабря Консультативный комитет FDA проголосовал "против" одобрения препарата.
Механизм действия
📖 Белок NRF2 способен активировать выработку защитных ферментов, которые помогают клетке противостоять окислительному стрессу. В норме он связан другим белком - Keap1, но как только клетка попадает в условия стресса, Keap1 «отпускает» NRF2.
Бардоксолон связывается с белком Keap1 и, таким образом, «освобождает» Nrf2, который отправляется регулировать воспалительный ответ и реакцию клеток на окислительный стресс (см. картинку).
Клинические исследования (КИ)
Заявка в FDA и EMA основана на результатах одного 2-х летнего КИ 2/3 фазы: CARDINAL (157 пациентов с синдромом Альпорта, 63 центра, 8 стран, 100 недель лечения).
➕ Показано, что бардоксолон хорошо переносится, серьезных нежелательных явлений не вызывает; способствует улучшению функции почек: в лечебной группе скорость клубочковой фильтрации (СКФ) повышалась, а в группе плацебо - снижалась.
Что же не понравилось консультативному комитету FDA?
Эффект терапии, изменяющей течение заболевания, должен не только присутствовать во время лечения, но и сохраняться после его отмены. Если присутствует только первый компонент - это скорее симптоматическое лечение, а такое уже имеется. Так что для одобрения Reata должны доказать, что их препарат действительно изменяет течение заболевания, либо, что он значительно лучше существующих лекарственных средств.
➖ КИ CARDINAL не раскрывает оба момента. Основные недостатки - в его дизайне. Кроме того, под вопрос ставится долгосрочная эффективность бардоксолона и его безопасность. Есть обоснованные опасения, что длительный прием препарата может привести к ухудшению течения заболевания.
➖ Если препарат и одобрят, он подойдет далеко не всем пациентам с синдромом Альпорта, а только людям без сердечно-сосудистых заболеваний и с почечной недостаточностью на ранних стадиях.
🅾️ Одобрение может состоятся только если компания с момента отказа консультативного комитета смогла предоставить более убедительные доказательства эффективности и безопасности бардоксолона. Но мы этого не знаем, так что по мне, риск тут значительно перевешивает возможный профит.
💬 Более подробно о недостатках, выявленных FDA, и пару интересных фактов - напишу в комментариях, для особо любопытных 😏.
#PDUFA
👍9
Сегодня на сайте $RETA (Reata Pharmaceuticals 👆) появилась новость: компания объявила о старте поэтапной подачи (Rolling submission) NDA для другого препарата – omaveloxolone для лечения атаксии Фридрейха.
📖 Rolling submission - это когда компания подает части заявки (обычно NDA cостоит из 5 модулей) в FDA по мере заполнения. Последовательная подача используется чаще всего когда у нового лекарства есть какой-либо из статусов, позволяющих ускоренное рассмотрение FDA.
📖 Aтаксия Фридрейха - редкое генетическое заболевание нервной системы. У больных нарушается координация движений (атаксия), глубокая чувствительность, постепенно нарастает мышечная атрофия, возникают различные осложнения. Отличительной чертой атаксии Фридрейха является нарушение механизмов антиоксидантной защиты, которые играют важную роль в прогрессировании заболевания.
📍 Aтаксией Фридрейха страдает около 0.0025% населения во всем мире (1 человек из 40000) .
💊 Omaveloxolone также как bardoxolone и имеет статус орфанного лекарства (FDA и EMA) для лечения атаксии Фридрейха и Fast Track. Кроме того у него аналогичный механизм действия: активация белка Nrf2, который регулирует воспалительный ответ и реакцию клеток на окислительный стресс.
Интересно, что снова заявка будет основана на данных только одного КИ, на этот раз 2 фазы (MOXIe, 172 участника). Результаты исследования уже были представлены, думаю стоит разобрать их ближе к делу.
📢 Завершение подачи NDA планируется к концу 1 квартала 2022.
#новости_фарма #биотех_стартапы
📖 Rolling submission - это когда компания подает части заявки (обычно NDA cостоит из 5 модулей) в FDA по мере заполнения. Последовательная подача используется чаще всего когда у нового лекарства есть какой-либо из статусов, позволяющих ускоренное рассмотрение FDA.
📖 Aтаксия Фридрейха - редкое генетическое заболевание нервной системы. У больных нарушается координация движений (атаксия), глубокая чувствительность, постепенно нарастает мышечная атрофия, возникают различные осложнения. Отличительной чертой атаксии Фридрейха является нарушение механизмов антиоксидантной защиты, которые играют важную роль в прогрессировании заболевания.
📍 Aтаксией Фридрейха страдает около 0.0025% населения во всем мире (1 человек из 40000) .
💊 Omaveloxolone также как bardoxolone и имеет статус орфанного лекарства (FDA и EMA) для лечения атаксии Фридрейха и Fast Track. Кроме того у него аналогичный механизм действия: активация белка Nrf2, который регулирует воспалительный ответ и реакцию клеток на окислительный стресс.
Интересно, что снова заявка будет основана на данных только одного КИ, на этот раз 2 фазы (MOXIe, 172 участника). Результаты исследования уже были представлены, думаю стоит разобрать их ближе к делу.
📢 Завершение подачи NDA планируется к концу 1 квартала 2022.
#новости_фарма #биотех_стартапы
👍4❤1🤩1
Добрый день! Поговорим об этапах разработки новых лекарств 🤓.
💊 От синтеза нового вещества до его одобрения проходит в среднем более 10 лет. О старте и завершении каждого периода нам сообщают фарм компании в пресс-релизах и именно эти новости используют трейдеры для торговли на фондовом рынке.
❓ А как же, например, молнупиравир ($MRK, Merck) и паксловид ($PFE, Pfizer), новые лекарства от COVID-19 (одобрены в конце 2021)? Это не новые вещества. Их изучали и раньше, но для лечения других вирусных инфекций.
Итак, этапы в разработке лекарственных средств
➡️ Доклинические исследования
🧪 После синтеза нового вещества проводят серию опытов «в пробирке» - in vitro. Цель: подтвердить связывание с нужными рецепторами или воздействие на нужные белки.
🐭 Испытания на животных – in vivo. Цель: понять, какие эффекты оказывает новый препарат на живой организм (фармакодинамика) и что с ним происходит внутри (фармакокинетика). Особенно важно определение острой и хронической токсичности.
📍 Примерно половина веществ–кандидатов отбраковывается на доклинических этапах.
Далее подается заявка на разрешение тестирования нового вещества на людях - IND (Investigational New Drug), срок рассмотрения обычно 30-60 дней.
➡️ Клинические исследования (КИ)
1 фаза: от 10 до 100 здоровых добровольцев. Цель: установить переносимость и безопасность нового препарата, а также его фармакокинетику у людей (подбор дозы и режима назначения). Часто регистрируют и показатели, подтверждающие лечебные эффекты препарата.
📍 На 1-й фазе КИ отсеивается в среднем около 1/3 веществ-кандидатов.
2 фаза: 100-600 пациентов с изучаемым заболеванием или состоянием. Цель: подтвердить безопасность, дозу и режим назначения, а также лечебные эффекты нового вещества, но уже в целевой популяции.
3 фаза: в идеале это исследование безопасности и эффективности препарата в условиях, приближенных к реальной жизни. Для КИ набирают более разношёрстную популяцию – людей разного пола, возраста, с разными сопутствующими заболеваниями (чаще 500-5000 человек). Этот этап самый длительный и дорогостоящий, проходит строгий контроль качества.
📍 Остановка КИ на этом этапе - очень плохая новость, особенно если изучаемый кандидат - основная разработка компании (например, atuzaginstat у $CRTX, Cortexyme и ublituximab у $TGTX, Therapeutics). Иногда есть предвестники: например, за 2 месяца до приостановки КИ $TGTX , вышел пресс-релиз, где говорилось об озабоченности FDA и о внеплановой встрече с компанией.
Результаты исследований 3-й фазы являются основой для NDA (New Drug Application) - получение разрешения на маркетинг. В США такая заявка подается в FDA, а в странах Европы – в EMA, срок рассмотрения до 180 дней. Дату, назначенную для вынесения решения FDA, называют PDUFA.
📍 Иногда, компания подает части заявки по мере заполнения - rolling submission, что значительно ускоряет процесс. Например, Biogen ($BIIB) и Eli Lilly ($LLY) начали последовательную подачу NDA для своих кандидатов для лечения болезни Альцгеймера (lecanemab и donanemab) еще осенью 2021, а буквально вчера Reata Pharmaceuticals ($RETA) объявила о старте rolling submission NDA для omaveloxolone для лечения атаксии Фридрейха.
4 фаза – постмаркетинговые исследования. Цель: изучить действие лекарства на практике в разнообразных ситуациях, его взаимодействия с другими препаратами, усовершенствование схем дозирования и сроков лечения.
#термины_и_понятия
💊 От синтеза нового вещества до его одобрения проходит в среднем более 10 лет. О старте и завершении каждого периода нам сообщают фарм компании в пресс-релизах и именно эти новости используют трейдеры для торговли на фондовом рынке.
❓ А как же, например, молнупиравир ($MRK, Merck) и паксловид ($PFE, Pfizer), новые лекарства от COVID-19 (одобрены в конце 2021)? Это не новые вещества. Их изучали и раньше, но для лечения других вирусных инфекций.
Итак, этапы в разработке лекарственных средств
➡️ Доклинические исследования
🧪 После синтеза нового вещества проводят серию опытов «в пробирке» - in vitro. Цель: подтвердить связывание с нужными рецепторами или воздействие на нужные белки.
🐭 Испытания на животных – in vivo. Цель: понять, какие эффекты оказывает новый препарат на живой организм (фармакодинамика) и что с ним происходит внутри (фармакокинетика). Особенно важно определение острой и хронической токсичности.
📍 Примерно половина веществ–кандидатов отбраковывается на доклинических этапах.
Далее подается заявка на разрешение тестирования нового вещества на людях - IND (Investigational New Drug), срок рассмотрения обычно 30-60 дней.
➡️ Клинические исследования (КИ)
1 фаза: от 10 до 100 здоровых добровольцев. Цель: установить переносимость и безопасность нового препарата, а также его фармакокинетику у людей (подбор дозы и режима назначения). Часто регистрируют и показатели, подтверждающие лечебные эффекты препарата.
📍 На 1-й фазе КИ отсеивается в среднем около 1/3 веществ-кандидатов.
2 фаза: 100-600 пациентов с изучаемым заболеванием или состоянием. Цель: подтвердить безопасность, дозу и режим назначения, а также лечебные эффекты нового вещества, но уже в целевой популяции.
3 фаза: в идеале это исследование безопасности и эффективности препарата в условиях, приближенных к реальной жизни. Для КИ набирают более разношёрстную популяцию – людей разного пола, возраста, с разными сопутствующими заболеваниями (чаще 500-5000 человек). Этот этап самый длительный и дорогостоящий, проходит строгий контроль качества.
📍 Остановка КИ на этом этапе - очень плохая новость, особенно если изучаемый кандидат - основная разработка компании (например, atuzaginstat у $CRTX, Cortexyme и ublituximab у $TGTX, Therapeutics). Иногда есть предвестники: например, за 2 месяца до приостановки КИ $TGTX , вышел пресс-релиз, где говорилось об озабоченности FDA и о внеплановой встрече с компанией.
Результаты исследований 3-й фазы являются основой для NDA (New Drug Application) - получение разрешения на маркетинг. В США такая заявка подается в FDA, а в странах Европы – в EMA, срок рассмотрения до 180 дней. Дату, назначенную для вынесения решения FDA, называют PDUFA.
📍 Иногда, компания подает части заявки по мере заполнения - rolling submission, что значительно ускоряет процесс. Например, Biogen ($BIIB) и Eli Lilly ($LLY) начали последовательную подачу NDA для своих кандидатов для лечения болезни Альцгеймера (lecanemab и donanemab) еще осенью 2021, а буквально вчера Reata Pharmaceuticals ($RETA) объявила о старте rolling submission NDA для omaveloxolone для лечения атаксии Фридрейха.
4 фаза – постмаркетинговые исследования. Цель: изучить действие лекарства на практике в разнообразных ситуациях, его взаимодействия с другими препаратами, усовершенствование схем дозирования и сроков лечения.
#термины_и_понятия
👍7
Апдейт по компании Sage Therapeutics ($SAGE), которая занимается разработками для лечения неврологических заболеваний и депрессивного расстройства.
📖 Основными недостатками современных антидепрессантов являются относительно медленное развитие терапевтического действия (около 2-х недель) и отсутствие эффекта примерно у трети пациентов. Продолжительность курса обычно определяется индивидуально и составляет от нескольких месяцев до года. Соответственно, инновационным и востребованным будет быстродействующее лекарственное средство, эффективное для большей доли пациентов.
Основной кандидат от Sage - SAGE-217 (zuranolone). Разрабатывают совместно с Biogen ($BIIB).
💊 SAGE-217 - модулятор ГАМК А рецепторов, таблетки для приема внутрь. Курс лечения - 2 недели. Включен в 2 программы исследований LANDSCAPE (лечение большого депрессивного расстройства, 5 КИ) и NEST (лечение послеродовой депрессии, 2 КИ). Имеет статус прорывной терапии от FDA.
В обеих программах zuranolone до сих пор демонстрировал безопасность и хорошую переносимость, а эффект в лечении депрессии проявлялся уже начиная с 3 дня лечения, однако его длительность пока под вопросом.
📢 В феврале ожидается сообщение результатов КИ 3 фазы CORAL (1550 участников с большим депрессивным расстройством), а к середине 2022 года - КИ 3 фазы SKYLARK (192 пациентки с послеродовой депрессии). В случае подтверждения эффективности и безопасности компания планирует подачу NDA.
#биотех_стартапы #антидепрессанты
📖 Основными недостатками современных антидепрессантов являются относительно медленное развитие терапевтического действия (около 2-х недель) и отсутствие эффекта примерно у трети пациентов. Продолжительность курса обычно определяется индивидуально и составляет от нескольких месяцев до года. Соответственно, инновационным и востребованным будет быстродействующее лекарственное средство, эффективное для большей доли пациентов.
Основной кандидат от Sage - SAGE-217 (zuranolone). Разрабатывают совместно с Biogen ($BIIB).
💊 SAGE-217 - модулятор ГАМК А рецепторов, таблетки для приема внутрь. Курс лечения - 2 недели. Включен в 2 программы исследований LANDSCAPE (лечение большого депрессивного расстройства, 5 КИ) и NEST (лечение послеродовой депрессии, 2 КИ). Имеет статус прорывной терапии от FDA.
В обеих программах zuranolone до сих пор демонстрировал безопасность и хорошую переносимость, а эффект в лечении депрессии проявлялся уже начиная с 3 дня лечения, однако его длительность пока под вопросом.
📢 В феврале ожидается сообщение результатов КИ 3 фазы CORAL (1550 участников с большим депрессивным расстройством), а к середине 2022 года - КИ 3 фазы SKYLARK (192 пациентки с послеродовой депрессии). В случае подтверждения эффективности и безопасности компания планирует подачу NDA.
#биотех_стартапы #антидепрессанты
👍3🔥2🤯1
Среди более 4000 одобренных в настоящее время препаратов есть несколько «звезд», реально изменивших жизнь человечества. Например все знают пенициллин и аспирин. Пандемия COVID-19 напомнила еще об одном - ивермектине - предшественнике современных противопаразитарных средств, открытом еще в прошлом веке компанией $MRK, Merck & Co.
💊 Ивермектин входит в перечень основных лекарственных средств ВОЗ как препарат для лечения ряда заболеваний, вызванных паразитами (например, гельминтозы и чесотка), и широко используется в ветеринарии (в значительно более высоких дозах).
🤺 О препарате вспомнили антиваксеры и, несмотря на отсутствие научных данных, начали пропагандировать его применение в лечении COVID-19. Летом 2021 эксперты на сайте Кокрейн сообщили, что доказательств не достаточно, а Merck, ВОЗ и FDA опубликовали предупреждения, что ивермектин не только не помогает при COVID-19, но даже может быть небезопасен. Однако, продажи ивермектина продолжили расти (к августу 2021 – в 24 раза по сравнению с доковидным периодом), как и количество его исследований.
🤯 Более того, появляются все новые сообщения о его вероятной эффективности в лечении COVID-19, среди которых, правда есть и фэйковые. Буквально на днях появился препринт (статья, еще не прошедшая рецензию) бразильских ученых с громким названием «регулярное использование ивермектина в качестве профилактики COVID-19 приводит к снижению смертности от COVID-19 на 90%», где исследовали популяцию из 223128 человек. Кроме того, есть ресурс с анализом потенциальных лекарств для лечения COVID-19, включая ивермектин, куда попадают все проведенные КИ. Однако, согласно ему, бромгексин и мелатонин, и даже витамин A и раствор с йодом тоже должны отлично помогать 😵! Интересно, когда уже обновят обзор по ивермектинe в базе данных Кокрейн?
👩⚕️ Сейчас вокруг ивермектина ведутся интернет-баталии с участием антиваксеров и приверженцев теорий заговора (якобы эффективные лекарства специально не регистрируют, если они дешевы и их выход на рынок никому не принесет выгоду).
На самом деле, вакцины помогли нам справиться, например, с полиомиелитом, холерой и туберкулезом, а у старых, давно используемых препаратов, периодически выявляют новые свойства и нередко расширяют показания, хоть это никому и не выгодно.
Что тут сказать, нет однозначных и простых решений, даже экспертам в области нелегко разобраться. А для обычных людей это, скорее, вопрос веры в регулирующие органы. Тем не менее, такие истории поднимают вопросы: какие исследования считать качественными? каким данным доверять можно, а каким - нет? что можно считать доказательством? и т.п. Пожалуй, в будущем сделаю серию постов, посвященных доказательной медицине.
А что думаете вы? 💬
#новости_фарма #covid19
💊 Ивермектин входит в перечень основных лекарственных средств ВОЗ как препарат для лечения ряда заболеваний, вызванных паразитами (например, гельминтозы и чесотка), и широко используется в ветеринарии (в значительно более высоких дозах).
🤺 О препарате вспомнили антиваксеры и, несмотря на отсутствие научных данных, начали пропагандировать его применение в лечении COVID-19. Летом 2021 эксперты на сайте Кокрейн сообщили, что доказательств не достаточно, а Merck, ВОЗ и FDA опубликовали предупреждения, что ивермектин не только не помогает при COVID-19, но даже может быть небезопасен. Однако, продажи ивермектина продолжили расти (к августу 2021 – в 24 раза по сравнению с доковидным периодом), как и количество его исследований.
🤯 Более того, появляются все новые сообщения о его вероятной эффективности в лечении COVID-19, среди которых, правда есть и фэйковые. Буквально на днях появился препринт (статья, еще не прошедшая рецензию) бразильских ученых с громким названием «регулярное использование ивермектина в качестве профилактики COVID-19 приводит к снижению смертности от COVID-19 на 90%», где исследовали популяцию из 223128 человек. Кроме того, есть ресурс с анализом потенциальных лекарств для лечения COVID-19, включая ивермектин, куда попадают все проведенные КИ. Однако, согласно ему, бромгексин и мелатонин, и даже витамин A и раствор с йодом тоже должны отлично помогать 😵! Интересно, когда уже обновят обзор по ивермектинe в базе данных Кокрейн?
👩⚕️ Сейчас вокруг ивермектина ведутся интернет-баталии с участием антиваксеров и приверженцев теорий заговора (якобы эффективные лекарства специально не регистрируют, если они дешевы и их выход на рынок никому не принесет выгоду).
На самом деле, вакцины помогли нам справиться, например, с полиомиелитом, холерой и туберкулезом, а у старых, давно используемых препаратов, периодически выявляют новые свойства и нередко расширяют показания, хоть это никому и не выгодно.
Что тут сказать, нет однозначных и простых решений, даже экспертам в области нелегко разобраться. А для обычных людей это, скорее, вопрос веры в регулирующие органы. Тем не менее, такие истории поднимают вопросы: какие исследования считать качественными? каким данным доверять можно, а каким - нет? что можно считать доказательством? и т.п. Пожалуй, в будущем сделаю серию постов, посвященных доказательной медицине.
А что думаете вы? 💬
#новости_фарма #covid19
👍8❤3👏1
$ARVN, Arvinas: онколония, неврология
Капитализация: 3.66 млрд $
Сотрудники: 179
(данные на момент публикации)
Год основания: 2013
📖 Многие опухоли являются гормонально-зависимыми, то есть, их прогрессирование могут контролировать гормоны, например половые (эстрогены и андрогены). Такие опухоли умеют вырабатывать специальные белки - рецепторы на поверхности своих клеток, с которыми эти гормоны связываются и стимулируют деление клеток и рост опухоли.
🧨 Фокус компании: Arvinas разработали технологию PROTAC®. Она позволяет производить «разрушителей белков», в том числе рецепторов половых гормонов. Механизм проиллюстрирован в видео на сайте компании и описан в обзоре в Nature (на английском).
В пайплайне компании два основных кандидата:
💊 ARV-471 в форме таблеток, разрабатывается совместно с $PFE, Pfizer для лечения рака груди, умеет разрушать рецепторы эстрогенов. Имеющийся на рынке препарат c таким же действием fulvestrant (Faslodex®, $AZN, AstraZeneca) назначается внутримышечно и уничтожает рецепторы лишь частично.
📢 Ближайшие новости: результаты КИ 1/2 фазы ARV-471 в марте 2022
Кстати, помните мы упоминали ринтодестрант от $GTHX (rintodestrant)? Он прямой конкурент ARV-471 с таким же механизмом действия. Сейчас проходит КИ 2 фазы, и 📢 первичный анализ запланирован на май 2022.
💊 ARV-110 в форме таблеток - разрушает рецепторы андрогенов. Разрабатывается для терапии мужчин с раком предстательной железы (простаты), с которым не помогла справится ни кастрация (это основной способ лечения), ни существующие препараты.
📍В США для лечения этого вида рака в основном назначаются enzalutamide (Xtandi®, $PFE, Pfizer) и abiraterone acetate (Zytiga, Janssen Biotech - подразделение $JNJ, Johnson & Johnson), но они не разрушают, а блокируют рецепторы андрогенов и помогают примерно 75% пациентов.
📢 ARV-110 проходит КИ 1фазы и 1/2 фазы ARDENT, а результаты ожидаются в 2023.
Компания также изучает возможности применения PROTAC® для лечения, заболеваний, связанных с неправильным сворачиванием белков, о которых мы говорили ранее (таупатии -отложения тау-белка и болезнь Паркинсона – отложения альфа-синуклеина в мозге). Эти разработки пока на доклинической стадии (на картинке их нет).
#знакомство #биотех_стартапы #онкология
Капитализация: 3.66 млрд $
Сотрудники: 179
(данные на момент публикации)
Год основания: 2013
📖 Многие опухоли являются гормонально-зависимыми, то есть, их прогрессирование могут контролировать гормоны, например половые (эстрогены и андрогены). Такие опухоли умеют вырабатывать специальные белки - рецепторы на поверхности своих клеток, с которыми эти гормоны связываются и стимулируют деление клеток и рост опухоли.
🧨 Фокус компании: Arvinas разработали технологию PROTAC®. Она позволяет производить «разрушителей белков», в том числе рецепторов половых гормонов. Механизм проиллюстрирован в видео на сайте компании и описан в обзоре в Nature (на английском).
В пайплайне компании два основных кандидата:
💊 ARV-471 в форме таблеток, разрабатывается совместно с $PFE, Pfizer для лечения рака груди, умеет разрушать рецепторы эстрогенов. Имеющийся на рынке препарат c таким же действием fulvestrant (Faslodex®, $AZN, AstraZeneca) назначается внутримышечно и уничтожает рецепторы лишь частично.
📢 Ближайшие новости: результаты КИ 1/2 фазы ARV-471 в марте 2022
Кстати, помните мы упоминали ринтодестрант от $GTHX (rintodestrant)? Он прямой конкурент ARV-471 с таким же механизмом действия. Сейчас проходит КИ 2 фазы, и 📢 первичный анализ запланирован на май 2022.
💊 ARV-110 в форме таблеток - разрушает рецепторы андрогенов. Разрабатывается для терапии мужчин с раком предстательной железы (простаты), с которым не помогла справится ни кастрация (это основной способ лечения), ни существующие препараты.
📍В США для лечения этого вида рака в основном назначаются enzalutamide (Xtandi®, $PFE, Pfizer) и abiraterone acetate (Zytiga, Janssen Biotech - подразделение $JNJ, Johnson & Johnson), но они не разрушают, а блокируют рецепторы андрогенов и помогают примерно 75% пациентов.
📢 ARV-110 проходит КИ 1фазы и 1/2 фазы ARDENT, а результаты ожидаются в 2023.
Компания также изучает возможности применения PROTAC® для лечения, заболеваний, связанных с неправильным сворачиванием белков, о которых мы говорили ранее (таупатии -отложения тау-белка и болезнь Паркинсона – отложения альфа-синуклеина в мозге). Эти разработки пока на доклинической стадии (на картинке их нет).
#знакомство #биотех_стартапы #онкология
👍8❤1
Привет! Еще немного о ключевых этапах в разработке лекарственных средств.
📋 Недавно, мы уже упоминали заявки IND (на испытание нового лекарственного препарата на людях) и NDA (на выпуск препарата на рынок в США). Сообщение о подаче последней является мощным катализатором на фондовом рынке и отличной новостью для инвесторов. У NDA есть несколько вариаций.
BLA (biologics license application) - для биологических препаратов (вакцин, иммуномодуляторов, препаратов крови, антител или других лекарственных средств, полученных из источников биологического, животного происхождения, а также для клеточной и генной терапии).
MAA (marketing authorization application) - это аналог NDA для подачи в Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA).
📋 NDA включает данные доклинических и клинических исследований, описание состава и производства препарата-кандидата. В течение 60 дней FDA проверяет заявку и либо принимает ее, либо отправляет обратно спонсору с пояснением, что с ней не так. Обычно компании сообщают именно о регистрации заявки, так как при этом назначается дата оглашения решения. Дальнейшее рассмотрение NDA обычно занимает до 10 мес (для стандартных заявок, 6 мес для приоритетных заявок). Кроме эффективности и безопасности FDA проверяет и процесс производства нового лекарства.
Возможные решения FDA:
- одобрение препарата (FDA approval),
- отказ (complete response letter, или CRL),
- отложение решение из-за выявления недостатков разного рода (как, например, было в случае с AXS-05 компании $AXSM для лечения большого депрессивного расстройства).
📍 Из препаратов, допущенных к испытаниям 1 фазы, примерно через 10 лет (которые обходятся в > 100 млн $), около 12% получают одобрение (см картинку).
#термины_и_понятия
📋 Недавно, мы уже упоминали заявки IND (на испытание нового лекарственного препарата на людях) и NDA (на выпуск препарата на рынок в США). Сообщение о подаче последней является мощным катализатором на фондовом рынке и отличной новостью для инвесторов. У NDA есть несколько вариаций.
BLA (biologics license application) - для биологических препаратов (вакцин, иммуномодуляторов, препаратов крови, антител или других лекарственных средств, полученных из источников биологического, животного происхождения, а также для клеточной и генной терапии).
MAA (marketing authorization application) - это аналог NDA для подачи в Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA).
📋 NDA включает данные доклинических и клинических исследований, описание состава и производства препарата-кандидата. В течение 60 дней FDA проверяет заявку и либо принимает ее, либо отправляет обратно спонсору с пояснением, что с ней не так. Обычно компании сообщают именно о регистрации заявки, так как при этом назначается дата оглашения решения. Дальнейшее рассмотрение NDA обычно занимает до 10 мес (для стандартных заявок, 6 мес для приоритетных заявок). Кроме эффективности и безопасности FDA проверяет и процесс производства нового лекарства.
Возможные решения FDA:
- одобрение препарата (FDA approval),
- отказ (complete response letter, или CRL),
- отложение решение из-за выявления недостатков разного рода (как, например, было в случае с AXS-05 компании $AXSM для лечения большого депрессивного расстройства).
📍 Из препаратов, допущенных к испытаниям 1 фазы, примерно через 10 лет (которые обходятся в > 100 млн $), около 12% получают одобрение (см картинку).
#термины_и_понятия
👍8🔥1
😎 Не так давно мы разбирали компании, которые занимаются разработками в области редактирования генома (вспомнить можно тут и по хэштегу #CRISPR). Среди них Beam Therapeutics ($BEAM) - на передовой с их технологией точечного редактирования нуклеотидных оснований (base editing).
💻 Если вас интересует этот метод и есть желание разобраться, чем он отличается от других и каковы его перспективы, приглашаю в журнальный клуб 18 февраля в 21:00 (МСК), тема: разбор статьи в Nature, написанной с участием сотрудников Beam. Можно будет задать вопросы молодым ученым и обсудить интересные вам моменты.
И апдейт по текущим исследованиям Beam. В этом году компания переходит к клиническим исследованиям.
1️⃣ Ex vivo редактирование
BEAM-101 и BEAM-102 для лечения серповидноклеточной анемии с уникальным механизмом действия: способны повышать уровень гемоглобина в крови за счет точечного редактирования нужного гена (подробнее в нашем обзоре).
📢 BEAM-101: Планируется начало набора пациентов в КИ фазы 1/2 BEACON-101 во второй половине 2022.
📢 BEAM-102: Подача IND во второй половине 2022.
📢 BEAM-201: Т-клеточная терапия (CAR T) против лейкемии (рака крови). Подача IND запланирована также во второй половине 2022.
2️⃣ Программы in vivo редактирования теперь разрабатываются с $PFE, Pfizer
BEAM-301 объявлен первым кандидатом для лечения гликогеновой болезни Iа типа (наследственное заболевание, при котором происходит избыточное накопление белка гликогена, в основном в печени и почках). Для доставки препарата в печень используются LNP (липидные наночастицы).
📢 Начало доклинических исследований, необходимых для дальнейшей подачи IND, ожидается в 2022.
#биотех_стартапы
💻 Если вас интересует этот метод и есть желание разобраться, чем он отличается от других и каковы его перспективы, приглашаю в журнальный клуб 18 февраля в 21:00 (МСК), тема: разбор статьи в Nature, написанной с участием сотрудников Beam. Можно будет задать вопросы молодым ученым и обсудить интересные вам моменты.
И апдейт по текущим исследованиям Beam. В этом году компания переходит к клиническим исследованиям.
1️⃣ Ex vivo редактирование
BEAM-101 и BEAM-102 для лечения серповидноклеточной анемии с уникальным механизмом действия: способны повышать уровень гемоглобина в крови за счет точечного редактирования нужного гена (подробнее в нашем обзоре).
📢 BEAM-101: Планируется начало набора пациентов в КИ фазы 1/2 BEACON-101 во второй половине 2022.
📢 BEAM-102: Подача IND во второй половине 2022.
📢 BEAM-201: Т-клеточная терапия (CAR T) против лейкемии (рака крови). Подача IND запланирована также во второй половине 2022.
2️⃣ Программы in vivo редактирования теперь разрабатываются с $PFE, Pfizer
BEAM-301 объявлен первым кандидатом для лечения гликогеновой болезни Iа типа (наследственное заболевание, при котором происходит избыточное накопление белка гликогена, в основном в печени и почках). Для доставки препарата в печень используются LNP (липидные наночастицы).
📢 Начало доклинических исследований, необходимых для дальнейшей подачи IND, ожидается в 2022.
#биотех_стартапы
👍5🤩1
$RXRX, Recursion: редкие генетические заболевания, онкология, иммунология, воспалительные заболевания, инфекционные заболевания.
Капитализация: 1.99 млрд $
Сотрудники: 330
(данные на момент публикации)
Год основания: 2013
🖥 Фокус компании: использование алгоритмов машинного обучения (machine learning) и распознавания образов (computer vision). По сути это автоматизация поиска взаимосвязей между здоровыми и больными клетками, а также подбора и отсеивания кандидатов с наибольшим потенциалом из огромного количества возможных. При этом используются модели, позволяющие предсказать эффект и возможную токсичность новых молекул. Вау.
📍 Машинное обучение требует рабочей базы данных, то есть ручной проверки комбинаций модель заболевания + молекула-кандидат для его лечения (метод «грубой силы», brute-force), и компания собирает ее довольно давно, а переход к использованию технологий искусственного интеллекта (ИИ) начала только в середине 2020.
💊 В пайплайне более 50 программ, из которых 4 на клинической стадии и еще 4 на доклинической (на картинке). Те, что дошли до КИ - не новые молекулы, а новые возможности применения существующих веществ, обнаруженные в результате отбора «грубой силой», не ИИ. Разработки некоторых программ ведутся совместно с Roche/Genentech и $BAYN@DE, Bayer.
📢 1 квартал 2022: планируется начало набора пациентов с кавернозными мальформациями (это пороки развития сосудистой системы) в мозге (n = 60) в КИ 2 фазы Rec-994 и с другим генетическим заболеванием - нейрофиброматозом (n = 89) в КИ 2/3 фазы Rec-2282.
📢 2 квартал 2022: начало КИ 2 фазы Rec-4881 с участием пациентов с семейным аденоматозным полипозом (множественные выросты на слизистой толстой кишки в результате мутаций генов) и Rec-3599 для лечения GM2 ганглиозидоза (болезнь накопления, пояснение см. здесь).
Из новых химических соединений, обнаруженных с использованием «грубой силы», наиболее перспективное пока Rec-3964 для лечения колита, вызванного бактерией C. Difficile.
📢 Во второй половине 2022 планируется подача заявки IND и начало КИ 1 фазы Rec-3964.
🧑⚕️ Recursion великолепно воплощает возможности применения ИИ в медицине, и новейших технологий в лаборатории, но насколько успешно - пока рано судить, нужно смотреть клинические результаты по кандидатам, обнаруженным ИИ. С другой стороны, огромная база данных и контракты с представителями Big Pharma могут принести компании хороший доход: скорее всего количество идей, которые можно найти с помощью ИИ будет здорово превышать возможности одной компании для их реализации, так что идеи можно будет продавать.
Кстати, знаю об этой компании от @Dogtor (в Пульсе), спасибо! На его канале много интересного о биотехах, вдруг кто не знает 😉
#знакомство #биотех_стартапы #генетические_заболевания #ИИ
Капитализация: 1.99 млрд $
Сотрудники: 330
(данные на момент публикации)
Год основания: 2013
🖥 Фокус компании: использование алгоритмов машинного обучения (machine learning) и распознавания образов (computer vision). По сути это автоматизация поиска взаимосвязей между здоровыми и больными клетками, а также подбора и отсеивания кандидатов с наибольшим потенциалом из огромного количества возможных. При этом используются модели, позволяющие предсказать эффект и возможную токсичность новых молекул. Вау.
📍 Машинное обучение требует рабочей базы данных, то есть ручной проверки комбинаций модель заболевания + молекула-кандидат для его лечения (метод «грубой силы», brute-force), и компания собирает ее довольно давно, а переход к использованию технологий искусственного интеллекта (ИИ) начала только в середине 2020.
💊 В пайплайне более 50 программ, из которых 4 на клинической стадии и еще 4 на доклинической (на картинке). Те, что дошли до КИ - не новые молекулы, а новые возможности применения существующих веществ, обнаруженные в результате отбора «грубой силой», не ИИ. Разработки некоторых программ ведутся совместно с Roche/Genentech и $BAYN@DE, Bayer.
📢 1 квартал 2022: планируется начало набора пациентов с кавернозными мальформациями (это пороки развития сосудистой системы) в мозге (n = 60) в КИ 2 фазы Rec-994 и с другим генетическим заболеванием - нейрофиброматозом (n = 89) в КИ 2/3 фазы Rec-2282.
📢 2 квартал 2022: начало КИ 2 фазы Rec-4881 с участием пациентов с семейным аденоматозным полипозом (множественные выросты на слизистой толстой кишки в результате мутаций генов) и Rec-3599 для лечения GM2 ганглиозидоза (болезнь накопления, пояснение см. здесь).
Из новых химических соединений, обнаруженных с использованием «грубой силы», наиболее перспективное пока Rec-3964 для лечения колита, вызванного бактерией C. Difficile.
📢 Во второй половине 2022 планируется подача заявки IND и начало КИ 1 фазы Rec-3964.
🧑⚕️ Recursion великолепно воплощает возможности применения ИИ в медицине, и новейших технологий в лаборатории, но насколько успешно - пока рано судить, нужно смотреть клинические результаты по кандидатам, обнаруженным ИИ. С другой стороны, огромная база данных и контракты с представителями Big Pharma могут принести компании хороший доход: скорее всего количество идей, которые можно найти с помощью ИИ будет здорово превышать возможности одной компании для их реализации, так что идеи можно будет продавать.
Кстати, знаю об этой компании от @Dogtor (в Пульсе), спасибо! На его канале много интересного о биотехах, вдруг кто не знает 😉
#знакомство #биотех_стартапы #генетические_заболевания #ИИ
❤3👍2🔥1