$RYTM, Rhythm Pharmaceuticals Inc: редкие формы наследственного ожирения.
Капитализация: 0.54 млрд $
Сотрудники: 90
(данные на момент публикации)
Год основания: 2008
📖 Рецептор меланокортина-4 (MCR4) - участвует в регуляции пищевого поведения, метаболизма и мужской эректильной функции. Люди с мутациями генов, нарушающих его работу, постоянно чувствуют голод и много едят, но не чувствуют насыщения. Единственное лечение для некоторых форм наследственного ожирения – setmelanotide – первый продукт Rhythm.
✅ Одобренные FDA препараты:
Setmelanotide (IMCIVREE™, ноябрь 2020) – агонист MCR4, восстанавливает нормальную работу этого рецептора.
❓ Догадаетесь, какой у него частый побочный эффект?
Фокус компании: расширение показаний setmelanotide. В Rhythm изучают 9 форм ожирения, связанных с разными мутациями. Setmelanotide имеет статус орфанного лекарства и/или прорывной терапии (пояснение терминов здесь) для лечения некоторых форм ожирения.
#биотех_стартапы #ожирение #генетические_заболевания #знакомство
Капитализация: 0.54 млрд $
Сотрудники: 90
(данные на момент публикации)
Год основания: 2008
📖 Рецептор меланокортина-4 (MCR4) - участвует в регуляции пищевого поведения, метаболизма и мужской эректильной функции. Люди с мутациями генов, нарушающих его работу, постоянно чувствуют голод и много едят, но не чувствуют насыщения. Единственное лечение для некоторых форм наследственного ожирения – setmelanotide – первый продукт Rhythm.
✅ Одобренные FDA препараты:
Setmelanotide (IMCIVREE™, ноябрь 2020) – агонист MCR4, восстанавливает нормальную работу этого рецептора.
❓ Догадаетесь, какой у него частый побочный эффект?
Фокус компании: расширение показаний setmelanotide. В Rhythm изучают 9 форм ожирения, связанных с разными мутациями. Setmelanotide имеет статус орфанного лекарства и/или прорывной терапии (пояснение терминов здесь) для лечения некоторых форм ожирения.
#биотех_стартапы #ожирение #генетические_заболевания #знакомство
👍1
Дорогие друзья, с Новым Годом!!
🚀 Конечно, желаю каждой котлете по ракете!
🎄 Ну а вам успехов, душевного равновесия и пусть каждый день в новом году будет приближать к мечте!
🎁 Подготовила для вас подарок: начиная с 2 января будем разбираться 🥊 с болезнью Альцгеймера и разработками для ее лечения.
🧑⚕ Вас ждёт много познавательного и интересного о нейронауке и текущих исследованиях Biogen, Novartis, Ionis, Elly Lilly и других компаний ❤️
🚀 Конечно, желаю каждой котлете по ракете!
🎄 Ну а вам успехов, душевного равновесия и пусть каждый день в новом году будет приближать к мечте!
🎁 Подготовила для вас подарок: начиная с 2 января будем разбираться 🥊 с болезнью Альцгеймера и разработками для ее лечения.
🧑⚕ Вас ждёт много познавательного и интересного о нейронауке и текущих исследованиях Biogen, Novartis, Ionis, Elly Lilly и других компаний ❤️
🔥2❤1🎉1
#инвест_идея_фарма #Альцгеймер #бигфарма
Итак, почему именно болезнь Альцгеймера (БА)?
📍 Деменция - это синдром при котором происходит деградация памяти, мышления, поведения и способности выполнять ежедневные действия.
📍 Ежегодно происходит почти 10 миллионов новых случаев деменции, и 60-70% связано с БА.
📍 Сейчас идет гонка за первенство на рынке лекарств от БА, ее подстёгивают:
- гос. гранты и приоритетное финансирование;
- ускоренные процедуры одобрения и старта продаж лекарств от БА.
👌 В развитии БА принимают участие целая уйма разных процессов (см. картинку). Рассмотрим все текущие исследования по порядку и начнем с препаратов, нацеленных на холинергическую систему.
Новую информацию я буду писать в сжатом виде в отдельных постах, а более подробный вариант - добавлять в прикрепленный файл, пока не получится завершенная история.
❓ Буду вам благодарна, если поможете написать этот обзор, задавая вопросы и отмечая места, оставшиеся неясными.
Итак, почему именно болезнь Альцгеймера (БА)?
📍 Деменция - это синдром при котором происходит деградация памяти, мышления, поведения и способности выполнять ежедневные действия.
📍 Ежегодно происходит почти 10 миллионов новых случаев деменции, и 60-70% связано с БА.
📍 Сейчас идет гонка за первенство на рынке лекарств от БА, ее подстёгивают:
- гос. гранты и приоритетное финансирование;
- ускоренные процедуры одобрения и старта продаж лекарств от БА.
👌 В развитии БА принимают участие целая уйма разных процессов (см. картинку). Рассмотрим все текущие исследования по порядку и начнем с препаратов, нацеленных на холинергическую систему.
Новую информацию я буду писать в сжатом виде в отдельных постах, а более подробный вариант - добавлять в прикрепленный файл, пока не получится завершенная история.
❓ Буду вам благодарна, если поможете написать этот обзор, задавая вопросы и отмечая места, оставшиеся неясными.
Telegraph
Обзор: Болезнь Альцгеймера и ее лечение
📍 Деменция - это синдром, при котором происходит деградация памяти, мышления, поведения и способности выполнять ежедневные действия. 📍 Согласно ВОЗ, ежегодно происходит почти 10 миллионов новых случаев деменции, и 60-70% связано с Болезнью Альцгеймера (БА).…
👍1🔥1
#Альцгеймер #бигфарма
Основное действие 4 из 5 имеющихся на рынке препаратов от болезни Альцгеймера (БА) - нормализация холинергической передачи.
Что это вообще такое?
📖 Есть группа нейронов, которые передают сигнал друг другу с помощью нейромедиатора ацетилхолина (холинергическая передача). Он довольно быстро расщепляется специальным ферментом – холинестеразой. Холинергическая передача играет важную роль в процессах памяти и обучения.
📍 Одной из причин развития БА может быть замедление холинергической передачи.
💊 Сейчас используют четыре вещества, способных повышать концентрацию ацетилхолина в мозге: блокаторы холинэстеразы донепезил (Aricept, Pfizer $PFE), ривастигмин (Exelon, Novartis $NVS) и галантамин (Reminyl, Janssen-Cilag), а также мемантин.
Novartis проводит КИ 4 фазы (пластырь с ривастигмином), 102 пациента с тяжелой деменцией и БА. Планируется оценить безопасность препарата и его влияние на когнитивные функции после 16 недель лечения.
📢 дата первичного анализа указана 31 декабря 2021, однако, если и выйдет пресс-релиз, вряд ли стоит ожидать серьезной реакции рынка - действующее вещество не ново.
✅ Вывод: коррекция холинэргической передачи на данном этапе науки не выглядит перспективным направлением:
- существующие препараты хоть и замедляют снижение когнитивных функций, прогрессирование заболевания не останавливают;
- их побочные эффекты ограничивают применение.
Подробнее на страничке обзора по БА
Основное действие 4 из 5 имеющихся на рынке препаратов от болезни Альцгеймера (БА) - нормализация холинергической передачи.
Что это вообще такое?
📖 Есть группа нейронов, которые передают сигнал друг другу с помощью нейромедиатора ацетилхолина (холинергическая передача). Он довольно быстро расщепляется специальным ферментом – холинестеразой. Холинергическая передача играет важную роль в процессах памяти и обучения.
📍 Одной из причин развития БА может быть замедление холинергической передачи.
💊 Сейчас используют четыре вещества, способных повышать концентрацию ацетилхолина в мозге: блокаторы холинэстеразы донепезил (Aricept, Pfizer $PFE), ривастигмин (Exelon, Novartis $NVS) и галантамин (Reminyl, Janssen-Cilag), а также мемантин.
Novartis проводит КИ 4 фазы (пластырь с ривастигмином), 102 пациента с тяжелой деменцией и БА. Планируется оценить безопасность препарата и его влияние на когнитивные функции после 16 недель лечения.
📢 дата первичного анализа указана 31 декабря 2021, однако, если и выйдет пресс-релиз, вряд ли стоит ожидать серьезной реакции рынка - действующее вещество не ново.
✅ Вывод: коррекция холинэргической передачи на данном этапе науки не выглядит перспективным направлением:
- существующие препараты хоть и замедляют снижение когнитивных функций, прогрессирование заболевания не останавливают;
- их побочные эффекты ограничивают применение.
Подробнее на страничке обзора по БА
👍2
#Альцгеймер #бигфарма
Итак, вчера мы познакомились с болезнью Альцгеймера и даже разобрали имеющиеся на рынке лекарства, нацеленные на холинергическую систему (см. обновленную картинку в нашем обзоре).
❗️Добавлю, что всего в базе данных alzforum.org имеется 31 препарат этой группы. Из них одобрены и используются только 3, еще 4 сейчас проходят испытания, а остальные их провалили.
😔 Из-за большой загруженности по научным проектам, мне придется временно переключится в режим пост через день. Так что о препарате, который совсем недавно появился на рынке и имеет совершенно другой механизм действия расскажу вам завтра. Кроме того, рассмотрим и другую разработку компании-производителя. Спойлер:Aducanumab (Адухельм, Aduhelm) и lecanemab от $BIIB , Biogen
Итак, вчера мы познакомились с болезнью Альцгеймера и даже разобрали имеющиеся на рынке лекарства, нацеленные на холинергическую систему (см. обновленную картинку в нашем обзоре).
❗️Добавлю, что всего в базе данных alzforum.org имеется 31 препарат этой группы. Из них одобрены и используются только 3, еще 4 сейчас проходят испытания, а остальные их провалили.
😔 Из-за большой загруженности по научным проектам, мне придется временно переключится в режим пост через день. Так что о препарате, который совсем недавно появился на рынке и имеет совершенно другой механизм действия расскажу вам завтра. Кроме того, рассмотрим и другую разработку компании-производителя. Спойлер:
👍3
#Альцгеймер #бигфарма
Сегодня поговорим об антителах против β-амилоида компании $BIIB, Biogen.
📖 В нашем мозге есть белок β-амилоид (Aβ42), по неизвестным причинам он начинает образовывать конгломераты, которые нарушают работу мозга многочисленными путями.
📍 Антитела против Aβ42 - это белки, которые связываются с амилоидом на разных стадиях его токсичной трансформации. Клетки иммунной системы уничтожают образующиеся комплексы.
💊 Aducanumab (Aduhelm) связывается как с растворимыми, так и с нерастворимыми формами амилоида, вводится внутривенно, 1 раз в месяц.
КИ начаты в 2011 году. Показано, что Aducanumab эффективен только в высоких дозах и при непрерывном длительном применении.
✅ получил одобрение FDA этим летом (июнь 2021), но в рамках ускоренной процедуры утверждения.
📢 Ближайшие новости - в октябре 2023 года по КИ 3b фазы EMBARK: 2400 пациентов, 297 медицинских центров в 20 странах. Для полноценного использования препарата, необходимо подтвердить его эффект на когнитивные функции.
💊 Lecanemab, cвязывается с крупными растворимыми формами амилоида (наиболее токсичны), вводится внутривенно, 2 раза в месяц.
КИ начаты в 2010 году.
☑️ lecanemab получил статус прорывной терапии и Fast Track (ускоренное рассмотрение). В сентябре 2021 начата последовательная подача заявки BLA (BLA rolling submission) (пояснение терминов здесь)
📢 Планируемая дата первичного анализа КИ 3 фазы (Clarity AD), 1795 пациентов с БА на ранней стадии (~250 центров) - 8 сентября 2022 (промежуточные результаты могут объявить и раньше). Результаты этого КИ могут стать решающими для ободрения lecanemab.
Оба препарата:
- показаны пациентам с БА на ранних стадиях с легкой/умеренной деменцией;
- имеют побочные эффекты: небольшие кровоизлияния в мозг или отек мозга (но в основном, временные и не требующие лечения).
- замедляют (❗️не останавливают) снижение когнитивных функций (aducanumab - на треть, lecanemab - в 2 раза по ADAS-Cog).
Подробнее на страничке обзора по БА
Сегодня поговорим об антителах против β-амилоида компании $BIIB, Biogen.
📖 В нашем мозге есть белок β-амилоид (Aβ42), по неизвестным причинам он начинает образовывать конгломераты, которые нарушают работу мозга многочисленными путями.
📍 Антитела против Aβ42 - это белки, которые связываются с амилоидом на разных стадиях его токсичной трансформации. Клетки иммунной системы уничтожают образующиеся комплексы.
💊 Aducanumab (Aduhelm) связывается как с растворимыми, так и с нерастворимыми формами амилоида, вводится внутривенно, 1 раз в месяц.
КИ начаты в 2011 году. Показано, что Aducanumab эффективен только в высоких дозах и при непрерывном длительном применении.
✅ получил одобрение FDA этим летом (июнь 2021), но в рамках ускоренной процедуры утверждения.
📢 Ближайшие новости - в октябре 2023 года по КИ 3b фазы EMBARK: 2400 пациентов, 297 медицинских центров в 20 странах. Для полноценного использования препарата, необходимо подтвердить его эффект на когнитивные функции.
💊 Lecanemab, cвязывается с крупными растворимыми формами амилоида (наиболее токсичны), вводится внутривенно, 2 раза в месяц.
КИ начаты в 2010 году.
☑️ lecanemab получил статус прорывной терапии и Fast Track (ускоренное рассмотрение). В сентябре 2021 начата последовательная подача заявки BLA (BLA rolling submission) (пояснение терминов здесь)
📢 Планируемая дата первичного анализа КИ 3 фазы (Clarity AD), 1795 пациентов с БА на ранней стадии (~250 центров) - 8 сентября 2022 (промежуточные результаты могут объявить и раньше). Результаты этого КИ могут стать решающими для ободрения lecanemab.
Оба препарата:
- показаны пациентам с БА на ранних стадиях с легкой/умеренной деменцией;
- имеют побочные эффекты: небольшие кровоизлияния в мозг или отек мозга (но в основном, временные и не требующие лечения).
- замедляют (❗️не останавливают) снижение когнитивных функций (aducanumab - на треть, lecanemab - в 2 раза по ADAS-Cog).
Подробнее на страничке обзора по БА
👍2
Biopharm insights pinned «#инвест_идея_фарма #Альцгеймер #бигфарма Итак, почему именно болезнь Альцгеймера (БА)? 📍 Деменция - это синдром при котором происходит деградация памяти, мышления, поведения и способности выполнять ежедневные действия. 📍 Ежегодно происходит почти 10 миллионов…»
#Альцгеймер #бигфарма
Кроме Biogen разработками антител против β-амилоида активно занимается $LLY, Eli Lilly and Company. Всего их 4, но не все пока удачные.
💊 Donanemab, связывается c Aβ42 в амилоидных бляшках, вводится внутривенно, 1 раз в месяц.
КИ начаты в 2013 году. Появляется новый критерий отбора: порог концентрации тау-белка: если его много, то польза от лечения сомнительна. Максимальный эффект на когнитивные функции - замедление их снижения на 39% (по ADAS-Cog).
☑️ Donanemab получил статус прорывной терапии (ускоренное рассмотрение). В октябре 2021 начата последовательная подача заявки BLA (BLA rolling submission) (пояснение терминов здесь)
📢 Ближайшие новости - промежуточные результаты по КИ TRAILBLAZER-ALZ 4, где Eli Lilly сравнивают эффективность donanemab и aducanumab (Biogen) (❗️) - в июне 2022 г. Интригующе)
💊 LY3372993 - это donanemab нового поколения, так как механизм действия идентичен (связывается c Aβ42 в амилоидных бляшках).
📢 КИ начаты в 2018 году. Ближайшие результаты по КИ 1 фазы (безопасность и переносимость, n = 120) - в сентябре 2023.
💊 Solanezumab и 💊 MEDI1814 (совместно с $AZN, AstraZeneca), оба связываются c растворимыми формами Aβ, до образования протофибрилл, вводятся внутривенно.
КИ solanezumab начаты в 2008, а MEDI1814 - в 2014. С обоими были проблемы. КИ solanezumab продвинулись до 3 фазы, но эффекта на когнитивные функции не выявлено, даже у пациентов на самых ранних стадиях. КИ MEDI1814 остановлены.
📢 Eli Lilly не сдается, сейчас идет очередное КИ solanezumab фазы 3 A4, 1150 участников с наличием амилоида с мозге, но без нарушения когнитивных функций. Поставлен вопрос, сможет ли препарат предотвратить развитие деменции, да и других повреждений мозга при БА - промежуточные результаты ждем в декабре 2022.
📍 Основной побочный эффект антител Eli Lilly, кроме связанных с амилоидом аномалий визуализации (только отек мозга, ARIA-E), - образование у пациентов антител против лекарства.
Подробнее на страничке обзора по БА
Кроме Biogen разработками антител против β-амилоида активно занимается $LLY, Eli Lilly and Company. Всего их 4, но не все пока удачные.
💊 Donanemab, связывается c Aβ42 в амилоидных бляшках, вводится внутривенно, 1 раз в месяц.
КИ начаты в 2013 году. Появляется новый критерий отбора: порог концентрации тау-белка: если его много, то польза от лечения сомнительна. Максимальный эффект на когнитивные функции - замедление их снижения на 39% (по ADAS-Cog).
☑️ Donanemab получил статус прорывной терапии (ускоренное рассмотрение). В октябре 2021 начата последовательная подача заявки BLA (BLA rolling submission) (пояснение терминов здесь)
📢 Ближайшие новости - промежуточные результаты по КИ TRAILBLAZER-ALZ 4, где Eli Lilly сравнивают эффективность donanemab и aducanumab (Biogen) (❗️) - в июне 2022 г. Интригующе)
💊 LY3372993 - это donanemab нового поколения, так как механизм действия идентичен (связывается c Aβ42 в амилоидных бляшках).
📢 КИ начаты в 2018 году. Ближайшие результаты по КИ 1 фазы (безопасность и переносимость, n = 120) - в сентябре 2023.
💊 Solanezumab и 💊 MEDI1814 (совместно с $AZN, AstraZeneca), оба связываются c растворимыми формами Aβ, до образования протофибрилл, вводятся внутривенно.
КИ solanezumab начаты в 2008, а MEDI1814 - в 2014. С обоими были проблемы. КИ solanezumab продвинулись до 3 фазы, но эффекта на когнитивные функции не выявлено, даже у пациентов на самых ранних стадиях. КИ MEDI1814 остановлены.
📢 Eli Lilly не сдается, сейчас идет очередное КИ solanezumab фазы 3 A4, 1150 участников с наличием амилоида с мозге, но без нарушения когнитивных функций. Поставлен вопрос, сможет ли препарат предотвратить развитие деменции, да и других повреждений мозга при БА - промежуточные результаты ждем в декабре 2022.
📍 Основной побочный эффект антител Eli Lilly, кроме связанных с амилоидом аномалий визуализации (только отек мозга, ARIA-E), - образование у пациентов антител против лекарства.
Подробнее на страничке обзора по БА
👍2
#Альцгеймер #бигфарма
Антитела против амилоида для лечения болезни Альцгеймера (БА): итог
Итак, наиболее продвинутые разработки - это aducanumab, lecanemab - $BIIB, Biogen и donanemab - $LLY, Eli Lilly. Их подробное сравнение - в таблице.
➖ Каковы их общие недостатки?
📖 Между кровью и тканями мозга есть барьер, его называют гематоэнцефалическим (ГЭБ). Большие молекулы (например, антитела) не могут проникать через этот барьер.
- Антитела против амилоида проникают в мозг, разрушая ГЭБ. Это и есть причина их основных побочек - ARIA (отек мозга и мелкие кровоизлияния).
- Антитела нацелены на одну определенную форму амилоида, при этом синтез "неправильного" Aβ и его токсичное преобразование продолжаются.
➕ Каковы перспективы и шансы на одобрение?
Для lecanemab важны результаты КИ 3 фазы Clarity AD (сентябрь 2022), а для donanemab - TRAILBLAZER-ALZ 4 (июнь 2022) и TRAILBLAZER-ALZ 2 (апрель 2023).
✅ Eсли покажут эффект, как минимум, не хуже aducanumab - одобрение почти гарантировано.
Антитела против амилоида для лечения болезни Альцгеймера (БА): итог
Итак, наиболее продвинутые разработки - это aducanumab, lecanemab - $BIIB, Biogen и donanemab - $LLY, Eli Lilly. Их подробное сравнение - в таблице.
➖ Каковы их общие недостатки?
📖 Между кровью и тканями мозга есть барьер, его называют гематоэнцефалическим (ГЭБ). Большие молекулы (например, антитела) не могут проникать через этот барьер.
- Антитела против амилоида проникают в мозг, разрушая ГЭБ. Это и есть причина их основных побочек - ARIA (отек мозга и мелкие кровоизлияния).
- Антитела нацелены на одну определенную форму амилоида, при этом синтез "неправильного" Aβ и его токсичное преобразование продолжаются.
➕ Каковы перспективы и шансы на одобрение?
Для lecanemab важны результаты КИ 3 фазы Clarity AD (сентябрь 2022), а для donanemab - TRAILBLAZER-ALZ 4 (июнь 2022) и TRAILBLAZER-ALZ 2 (апрель 2023).
✅ Eсли покажут эффект, как минимум, не хуже aducanumab - одобрение почти гарантировано.
👍3
#Альцгеймер #бигфарма
Продолжаем разбор основных разработок в лечении болезни Альцгеймера (БА) и переходим к следующему направлению - нейровоспаление.
📖 Основной игрок в этом процессе - микроглия. Это иммунные клетки в мозге, которые занимаются поглощением и перевариванием чужеродных и больных клеток, в том числе Aβ. Но при этом выделяются вещества, которые вызывают воспалительный процесс в тканях мозга, что способствует смерти нейронов.
📍Микроглия помогает отчищать мозг от амилоида, но ее чрезмерная активность может приводить к еще большему отложению Aβ и гибели нейронов.
📍В отличие от амилоидных бляшек и нейрофибриллярных клубков, о которых пока не ясно откуда они берутся и какова их роль, воспаление - хорошо изученный процесс. Но в нем очень много участников, что выбрать мишенью для препарата?
Разработки $ABBV, AbbVie и Alector
💊 AL002 - антитело, которое способно стимулировать усиливать активность микроглии. Вводится внутривенно. В 2018 начаты КИ с участием пациентов с БА на ранней стадии. В КИ фазы 1 показана хорошая переносимость и безопасность препарата.
📢 Ждем первые результаты INVOKE-2 – КИ фазы 2 (265 пациентов) по прошествии 48 недель лечения (примерно январь 2022).
💊 AL003 - антитело, которое способствует нормальной работе микроглии. Вводится внутривенно. КИ начаты в 2019 г. В КИ фазы 1 показана хорошая переносимость и безопасность препарата.
📢 Начало КИ 2 фазы планируется во 2 половине 2022
Подробнее на страничке обзора по БА, которая теперь превратилась в содержание. Прямая ссылка на главу про нейровоспаление здесь
Продолжаем разбор основных разработок в лечении болезни Альцгеймера (БА) и переходим к следующему направлению - нейровоспаление.
📖 Основной игрок в этом процессе - микроглия. Это иммунные клетки в мозге, которые занимаются поглощением и перевариванием чужеродных и больных клеток, в том числе Aβ. Но при этом выделяются вещества, которые вызывают воспалительный процесс в тканях мозга, что способствует смерти нейронов.
📍Микроглия помогает отчищать мозг от амилоида, но ее чрезмерная активность может приводить к еще большему отложению Aβ и гибели нейронов.
📍В отличие от амилоидных бляшек и нейрофибриллярных клубков, о которых пока не ясно откуда они берутся и какова их роль, воспаление - хорошо изученный процесс. Но в нем очень много участников, что выбрать мишенью для препарата?
Разработки $ABBV, AbbVie и Alector
💊 AL002 - антитело, которое способно стимулировать усиливать активность микроглии. Вводится внутривенно. В 2018 начаты КИ с участием пациентов с БА на ранней стадии. В КИ фазы 1 показана хорошая переносимость и безопасность препарата.
📢 Ждем первые результаты INVOKE-2 – КИ фазы 2 (265 пациентов) по прошествии 48 недель лечения (примерно январь 2022).
💊 AL003 - антитело, которое способствует нормальной работе микроглии. Вводится внутривенно. КИ начаты в 2019 г. В КИ фазы 1 показана хорошая переносимость и безопасность препарата.
📢 Начало КИ 2 фазы планируется во 2 половине 2022
Подробнее на страничке обзора по БА, которая теперь превратилась в содержание. Прямая ссылка на главу про нейровоспаление здесь
👍2
#Альцгеймер #новости_фарма
Небольшой off-topic, поболтаем о $SAVA, Cassava Sciences?
Многие сейчас ждут решения FDA по петиции с требованием остановить КИ, а также очередных промежуточных результатов КИ 2 фазы (200 участников).
❌ Чем больше изучаю саму идею, которая лежит в основе их молекулы simufilam, тем туманнее для меня выглядят ее перспективы 🙈
✅ Чем больше читаю петицию и разговоры о ней, тем выше мне кажется вероятность положительного (для компании) решения FDA 🧐
Вот такое вот противоречивое впечатление сложилось. Знаю, никто это не любит, но честно выкладываю что есть.
В пульсе, twitter и форумах неоднократно писали о положении дел Cassava, но я подытожу и добавлю кое-что от себя. И давайте сделаем мозговой штурм 2? Кому интересно, пишите, что думаете по тезисам в доке (👈 жмите ссыль):
➡️ Непонятности с датой решения
➡️ Содержание петиции
➡️ Свое мнение я привожу, каково ваше?
➡️ Какое решение FDA считаете наиболее вероятным?
А завтра - расскажу об интересном препарате для лечения болезни Альцгеймера от Cortexyme
Небольшой off-topic, поболтаем о $SAVA, Cassava Sciences?
Многие сейчас ждут решения FDA по петиции с требованием остановить КИ, а также очередных промежуточных результатов КИ 2 фазы (200 участников).
❌ Чем больше изучаю саму идею, которая лежит в основе их молекулы simufilam, тем туманнее для меня выглядят ее перспективы 🙈
✅ Чем больше читаю петицию и разговоры о ней, тем выше мне кажется вероятность положительного (для компании) решения FDA 🧐
Вот такое вот противоречивое впечатление сложилось. Знаю, никто это не любит, но честно выкладываю что есть.
В пульсе, twitter и форумах неоднократно писали о положении дел Cassava, но я подытожу и добавлю кое-что от себя. И давайте сделаем мозговой штурм 2? Кому интересно, пишите, что думаете по тезисам в доке (👈 жмите ссыль):
➡️ Непонятности с датой решения
➡️ Содержание петиции
➡️ Свое мнение я привожу, каково ваше?
➡️ Какое решение FDA считаете наиболее вероятным?
А завтра - расскажу об интересном препарате для лечения болезни Альцгеймера от Cortexyme
👍1
#Альцгеймер #биотех_стартапы
Есть такая бактерия, Porphyromonas gingivalis (p. gingivalis) - она живет и размножается в полости рта и может вызывать воспаление десен - парадонтит. Как ни странно, эта же бактерия может являться причиной болезни Альцгеймера (БА). Как?? 🤯
📖 P. gingivalis способны попадать в мозг, а вещества, которые они выделяют, оказывают токсическое воздействие на нейроны. Доказано, что есть связь между парадонтитом и деменцией.
Этой идеей заинтересовалась компания $CRTX, Cortexyme, Inc.
💊 Их основная разработка - COR388 или atuzaginstat, назначается в таблетках, 2 раза в день. КИ начаты в 2017 году.
Сейчас идет КИ 2/3 фазы GAIN, 643 пациента с БА легкой или умеренной степени, ~ 90 центров, 48 недель лечения.
➡️ Промежуточный анализ показал, что по шкале ADAS-Cog11 у пациентов с БА ухудшение когнитивных функций замедлялось почти в 2 раза (❗️) (но только у тех, у кого исходно в слюне нашли эту бактерию)
➡️ Побочки наивысшей дозы COR388 заставили понервничать FDA, но Cortexyme показали, что они не серьезные и временные.
📢 Cortexyme объявила о новом КИ, ожидается обсуждение с FDA.
📢 Запланированная дата первичного анализа КИ GAIN - 31 декабря 2021, т.е. его результаты могут быть опубликованы в любой день.
📍 Если побочные эффекты на печень будут умеренные, а эффект на когнитивные функции подтвердится - перспективы у COR388 хорошие, но надо понимать, что он будет полезен только пациентам с БА и наличием p. gingivalis в слюне.
🪥 Но зубы чистим на всякий)))
Полный текст здесь
К концу недели расскажу о препаратах, нацеленных на тау-белок. Спойлер:от компаний Biogen, Eli Lilly и AbbVie
Есть такая бактерия, Porphyromonas gingivalis (p. gingivalis) - она живет и размножается в полости рта и может вызывать воспаление десен - парадонтит. Как ни странно, эта же бактерия может являться причиной болезни Альцгеймера (БА). Как?? 🤯
📖 P. gingivalis способны попадать в мозг, а вещества, которые они выделяют, оказывают токсическое воздействие на нейроны. Доказано, что есть связь между парадонтитом и деменцией.
Этой идеей заинтересовалась компания $CRTX, Cortexyme, Inc.
💊 Их основная разработка - COR388 или atuzaginstat, назначается в таблетках, 2 раза в день. КИ начаты в 2017 году.
Сейчас идет КИ 2/3 фазы GAIN, 643 пациента с БА легкой или умеренной степени, ~ 90 центров, 48 недель лечения.
➡️ Промежуточный анализ показал, что по шкале ADAS-Cog11 у пациентов с БА ухудшение когнитивных функций замедлялось почти в 2 раза (❗️) (но только у тех, у кого исходно в слюне нашли эту бактерию)
➡️ Побочки наивысшей дозы COR388 заставили понервничать FDA, но Cortexyme показали, что они не серьезные и временные.
📢 Cortexyme объявила о новом КИ, ожидается обсуждение с FDA.
📢 Запланированная дата первичного анализа КИ GAIN - 31 декабря 2021, т.е. его результаты могут быть опубликованы в любой день.
📍 Если побочные эффекты на печень будут умеренные, а эффект на когнитивные функции подтвердится - перспективы у COR388 хорошие, но надо понимать, что он будет полезен только пациентам с БА и наличием p. gingivalis в слюне.
🪥 Но зубы чистим на всякий)))
Полный текст здесь
К концу недели расскажу о препаратах, нацеленных на тау-белок. Спойлер:
👍5
#Альцгеймер #бигфарма
Итак, уже многие слышали о каких-то 🧶 в мозге пациентов с болезнью Альцгеймера (БА). Попробуем распутать один.
📖 Транспорт в нейронах происходит по микротрубочкам, а тау-белок обеспечивает их стабильность. При БА функции тау белка нарушаются он гиперфосфорилируется (специально обученные ферменты присоединяют к нему слишком много фосфора) и начинает образовывать клубки (это и есть нейрофибриллярные клубки). При этом нарушается клеточный транспорт и, в конечном итоге, нейрон погибает.
Разработки против тау-белка ведутся по трем разным направлениям:
1️⃣ Антитела против тау-белка
🤷♀️ Пытались и Biogen и Eli Lilly и AbbVie, но пока нет ни одного успешного кандидата.
2️⃣ Малые молекулы - блокаторы гиперфосфориляции
💊 LY3372689 ($LLY, Eli Lilly & Co.), назначается в таблетках. КИ начаты в 2019 году, показана хорошая переносимость и безопасность препарата.
📢 Планируемая дата завершения КИ 2 фазы (330 пациентов с БА, ~70 центров) - в 2024 году. Возможно сообщат и промежуточные результаты, особенно интересно как повлияет молекула на когнитивных функции.
3️⃣ Антисмысловая терапия
📖 Это терапия против смысла. Шучу 😁. Этот вид лечения основан на выключении/остановке синтеза белка, участвующего в развитии заболевания, в данном случае - тау-белка. Единственный препарат с таким механизмом, дошедший до КИ:
💊 IONIS MAPTRx (BIIB080) ($IONS, Ionis Pharmaceuticals и $BIIB, Biogen), вводится интратекально, т.е. под оболочки мозга, 1 раз в месяц. КИ начаты в 2017 году.
📢 Планируемая дата завершения КИ 1 фазы (46 пациентов с БА) - в мае 2022 года, ждем подтверждение безопасности препарата.
📢 Также ждем новость о начале КИ 2 фазы в середине 2022 года.
Полный текст с глобальным выводом по направлению здесь
Итак, уже многие слышали о каких-то 🧶 в мозге пациентов с болезнью Альцгеймера (БА). Попробуем распутать один.
📖 Транспорт в нейронах происходит по микротрубочкам, а тау-белок обеспечивает их стабильность. При БА функции тау белка нарушаются он гиперфосфорилируется (специально обученные ферменты присоединяют к нему слишком много фосфора) и начинает образовывать клубки (это и есть нейрофибриллярные клубки). При этом нарушается клеточный транспорт и, в конечном итоге, нейрон погибает.
Разработки против тау-белка ведутся по трем разным направлениям:
1️⃣ Антитела против тау-белка
🤷♀️ Пытались и Biogen и Eli Lilly и AbbVie, но пока нет ни одного успешного кандидата.
2️⃣ Малые молекулы - блокаторы гиперфосфориляции
💊 LY3372689 ($LLY, Eli Lilly & Co.), назначается в таблетках. КИ начаты в 2019 году, показана хорошая переносимость и безопасность препарата.
📢 Планируемая дата завершения КИ 2 фазы (330 пациентов с БА, ~70 центров) - в 2024 году. Возможно сообщат и промежуточные результаты, особенно интересно как повлияет молекула на когнитивных функции.
3️⃣ Антисмысловая терапия
📖 Это терапия против смысла. Шучу 😁. Этот вид лечения основан на выключении/остановке синтеза белка, участвующего в развитии заболевания, в данном случае - тау-белка. Единственный препарат с таким механизмом, дошедший до КИ:
💊 IONIS MAPTRx (BIIB080) ($IONS, Ionis Pharmaceuticals и $BIIB, Biogen), вводится интратекально, т.е. под оболочки мозга, 1 раз в месяц. КИ начаты в 2017 году.
📢 Планируемая дата завершения КИ 1 фазы (46 пациентов с БА) - в мае 2022 года, ждем подтверждение безопасности препарата.
📢 Также ждем новость о начале КИ 2 фазы в середине 2022 года.
Полный текст с глобальным выводом по направлению здесь
👍6
Друзья, здесь начинает накапливаться полезный материал 😎
Чтобы его было легче найти, используем хэштеги:
- обзоры фарм компаний - #обзор_биотех,
- очень коротко и просто о разных биотехах - #знакомство,
- новости фармы - #новости_фарма ,
- новости в науке - #новости_наука,
- апдейты по COVID-19 - #covid19, #вакцинация
- общие заметки - #общее
- читаем книги - #books
Инвест-идеи:
- все - #инвест_идея_фарма
- антидепрессанты - #антидепрессанты
- редактирование генома: сравниваем компании - #CRISPR
- аптечная сеть CVS Health - #аптеки
- разработки для лечения болезни Альцгеймера (вся информация в доке) - #Альцгеймер
- биотехи, использующие искусственный интеллект - #ИИ
- о препаратах на рассмотрении FDA (скоро дата PDUFA) - #PDUFA
Термины и понятия (статусы FDA, этапы клинических исследований и др.) - #термины_и_понятия
Статистика - #stats
Чтобы его было легче найти, используем хэштеги:
- обзоры фарм компаний - #обзор_биотех,
- очень коротко и просто о разных биотехах - #знакомство,
- новости фармы - #новости_фарма ,
- новости в науке - #новости_наука,
- апдейты по COVID-19 - #covid19, #вакцинация
- общие заметки - #общее
- читаем книги - #books
Инвест-идеи:
- все - #инвест_идея_фарма
- антидепрессанты - #антидепрессанты
- редактирование генома: сравниваем компании - #CRISPR
- аптечная сеть CVS Health - #аптеки
- разработки для лечения болезни Альцгеймера (вся информация в доке) - #Альцгеймер
- биотехи, использующие искусственный интеллект - #ИИ
- о препаратах на рассмотрении FDA (скоро дата PDUFA) - #PDUFA
Термины и понятия (статусы FDA, этапы клинических исследований и др.) - #термины_и_понятия
Статистика - #stats
👍10🤩1
Предлагаю сегодня немного отвлечься от болезни Альцгеймера и познакомиться с одной интересной компанией 🧐 - Agios Pharmaceuticals.
Дело в том, что через месяц ожидается решение FDA по одной из ее разработок. Попробуем оценить шансы на одобрение 🤩
Учусь использовать бота, поэтому, терпения, пожалуйста. Всего будет 2 поста, возможно, не с первой попытки 😳
Дело в том, что через месяц ожидается решение FDA по одной из ее разработок. Попробуем оценить шансы на одобрение 🤩
Учусь использовать бота, поэтому, терпения, пожалуйста. Всего будет 2 поста, возможно, не с первой попытки 😳
🤩2👍1
$AGIO Agios Pharmaceuticals, Inc
Капитализация: 1.8 млрд $
Сотрудники: 562
Год основания: 2008
(данные на момент публикации)
📖 Анемия - это состояние при котором концентрация гемоглобина (переносит кислород) в крови меньше нормы. Гемоглобин содержится в эритроцитах (красные кровяные клетки), поэтому анемия связана с нехваткой или нарушением функции эритроцитов.
🩸 Фокус компании: Agios Pharmaceuticals занимается разработками препаратов-малых молекул для лечения редких наследственных форм анемии (то есть, нехватка или нарушение функции эритроцитов связаны с мутациями в генах), в том числе дефицита пируваткиназы, серповидноклеточной анемии и таласемии.
💊 В пайплайне 2 кандидата, дошедших до клинических исследований: mitapivat для лечения трех разных анемий, при чем у взрослых и детей, и AG-946 для лечения четвертого вида анемии.
☑️ Митапиват получил статус орфанного лекарства (FDA и EMA) по нескольким показаниям и сейчас находится на рассмотрении обоими агентствами. Дата PDUFA: 17 февраля 2022.
#биотех_стартапы #гематология #знакомство
Капитализация: 1.8 млрд $
Сотрудники: 562
Год основания: 2008
(данные на момент публикации)
📖 Анемия - это состояние при котором концентрация гемоглобина (переносит кислород) в крови меньше нормы. Гемоглобин содержится в эритроцитах (красные кровяные клетки), поэтому анемия связана с нехваткой или нарушением функции эритроцитов.
🩸 Фокус компании: Agios Pharmaceuticals занимается разработками препаратов-малых молекул для лечения редких наследственных форм анемии (то есть, нехватка или нарушение функции эритроцитов связаны с мутациями в генах), в том числе дефицита пируваткиназы, серповидноклеточной анемии и таласемии.
💊 В пайплайне 2 кандидата, дошедших до клинических исследований: mitapivat для лечения трех разных анемий, при чем у взрослых и детей, и AG-946 для лечения четвертого вида анемии.
☑️ Митапиват получил статус орфанного лекарства (FDA и EMA) по нескольким показаниям и сейчас находится на рассмотрении обоими агентствами. Дата PDUFA: 17 февраля 2022.
#биотех_стартапы #гематология #знакомство
👍5
Дата PDUFA: 17 февраля 2022 - PDUFA (приоритетное рассмотрение)
Препарат: mitapivat (AG-348, митапиват)
Показание: дефицит пируваткиназы
Компания: $AGIO Agios Pharmaceuticals, Inc.
📖 Дефицит пируваткиназы - это редкое наследственное заболевание, проявляется анемией, при которой клетки крови, содержащие гемоглобин (эритроциты), погибают быстрее, чем образуются новые. При снижении количества гемоглобина тканями не хватает кислорода. Больные постоянно чувствуют усталость, плохо переносят физические нагрузки. Часто анемия сопровождается желтухой. Заболевание чревато тяжелыми осложнениями, которые приводят к повреждениям печени, легких, костей.
📍 Дефицитом пируваткиназы страдает 0.0003% - 0.0008% (3-8 человек на миллион) населения в странах Запада. Если учесть пациентов с бессимптомным течением, распространенность может составить до 0.005% (51 человек на миллион).
📍 Текущие стратегии лечения включают переливания крови и удаление селезенки. Специфических лекарственных средств не существует.
💊 Митапиват получил статус орфанного лекарства (FDA и EMA) от дефицита пируваткиназы и в случае одобрения может стать единственным препаратом для лечения этого заболевания. В июне 2021 года Agios также подала заявку в EMA. Препарат назначается в таблетках, 2 раза в день.
Механизм действия (видео на англ.)
📖 Пируваткиназы - это ферменты в эритроцитах, которые участвуют в производстве энергии (АТФ). Если их недостаточно, АТФ не хватает и эритроциты живут всего несколько дней вместо 120 дней в норме (см. картинку).
Митапиват активирует как мутантные, так и нормальные формы пируваткиназ, нормализуется синтез АТФ, продлевается жизнь эритроцитов, восстанавливается снабжение тканей кислородом.
Клинические исследования (КИ) (все КИ препарата на clinicaltrials.gov)
Заявка в FDA и EMA основана на результатах двух КИ 3 фазы: ACTIVATE (80 пациентов, не получающих регулярные переливания крови, 48 центров, 17 стран, 24 недели лечения) и ACTIVATE-T (27 пациентов, получающих регулярные переливания крови, 19 центров, 9 стран, 40 недель лечения). Результаты компания сообщила летом 2021.
➕ Показано, что митапиват хорошо переносится, серьезных нежелательных явлений не вызывает; способствует увеличению количества гемоглобина, и уменьшению необходимости в переливании крови. Результаты прекрасно описаны в обзоре (на англ.)
➖ Частыми побочными эффектами (18-37%) были увеличение печеночных ферментов (говорит о нарушении функции печени), головная боль, тошнота, хотя два последних были и в контрольной группе КИ ACTIVATE и ни один из побочных эффектов ни привел к прерыванию лечения.
➖ Результат показан на очень малых выборках (но и болезнь очень редкая), при этом в КИ ACTIVATE-T не было контрольной группы.
📍 Кроме того, ведутся исследования митапивата:
КИ фазы 3 AG-348-011, наблюдение около 3.5 лет (198 недель) за пациентами из КИ ACTIVATE и ACTIVATE-T (n = 90) для оценки долгосрочной безопасности и эффективности лечения.
📢 Планируемая дата первичного анализа - ноябрь 2024 года.
Два КИ 3 фазы (ACTIVATE-KidsT, n = 45 и ACTIVATE-Kids, n = 30) - аналогичные ACTIVATE и ACTIVATE-T, но пациенты - дети.
📢 Планируемая дата первичного анализа: октябрь-ноябрь 2024 года.
📍 Также ведутся КИ эффективности митапивата при других анемиях:
- Таласемия: КИ фазы 3 ENERGIZE (n = 171) и ENERGIZE-T (n = 240).
- Cерповидноклеточная анемия: продолжается КИ фазы 1/2 ESTIMATE (n = 25) и планируется начало КИ фазы 2/3 RISE UP (n = 267).
✅ Обсудим в комментариях, каковы шансы на одобрение при таких вводных?
#PDUFA
Препарат: mitapivat (AG-348, митапиват)
Показание: дефицит пируваткиназы
Компания: $AGIO Agios Pharmaceuticals, Inc.
📖 Дефицит пируваткиназы - это редкое наследственное заболевание, проявляется анемией, при которой клетки крови, содержащие гемоглобин (эритроциты), погибают быстрее, чем образуются новые. При снижении количества гемоглобина тканями не хватает кислорода. Больные постоянно чувствуют усталость, плохо переносят физические нагрузки. Часто анемия сопровождается желтухой. Заболевание чревато тяжелыми осложнениями, которые приводят к повреждениям печени, легких, костей.
📍 Дефицитом пируваткиназы страдает 0.0003% - 0.0008% (3-8 человек на миллион) населения в странах Запада. Если учесть пациентов с бессимптомным течением, распространенность может составить до 0.005% (51 человек на миллион).
📍 Текущие стратегии лечения включают переливания крови и удаление селезенки. Специфических лекарственных средств не существует.
💊 Митапиват получил статус орфанного лекарства (FDA и EMA) от дефицита пируваткиназы и в случае одобрения может стать единственным препаратом для лечения этого заболевания. В июне 2021 года Agios также подала заявку в EMA. Препарат назначается в таблетках, 2 раза в день.
Механизм действия (видео на англ.)
📖 Пируваткиназы - это ферменты в эритроцитах, которые участвуют в производстве энергии (АТФ). Если их недостаточно, АТФ не хватает и эритроциты живут всего несколько дней вместо 120 дней в норме (см. картинку).
Митапиват активирует как мутантные, так и нормальные формы пируваткиназ, нормализуется синтез АТФ, продлевается жизнь эритроцитов, восстанавливается снабжение тканей кислородом.
Клинические исследования (КИ) (все КИ препарата на clinicaltrials.gov)
Заявка в FDA и EMA основана на результатах двух КИ 3 фазы: ACTIVATE (80 пациентов, не получающих регулярные переливания крови, 48 центров, 17 стран, 24 недели лечения) и ACTIVATE-T (27 пациентов, получающих регулярные переливания крови, 19 центров, 9 стран, 40 недель лечения). Результаты компания сообщила летом 2021.
➕ Показано, что митапиват хорошо переносится, серьезных нежелательных явлений не вызывает; способствует увеличению количества гемоглобина, и уменьшению необходимости в переливании крови. Результаты прекрасно описаны в обзоре (на англ.)
➖ Частыми побочными эффектами (18-37%) были увеличение печеночных ферментов (говорит о нарушении функции печени), головная боль, тошнота, хотя два последних были и в контрольной группе КИ ACTIVATE и ни один из побочных эффектов ни привел к прерыванию лечения.
➖ Результат показан на очень малых выборках (но и болезнь очень редкая), при этом в КИ ACTIVATE-T не было контрольной группы.
📍 Кроме того, ведутся исследования митапивата:
КИ фазы 3 AG-348-011, наблюдение около 3.5 лет (198 недель) за пациентами из КИ ACTIVATE и ACTIVATE-T (n = 90) для оценки долгосрочной безопасности и эффективности лечения.
📢 Планируемая дата первичного анализа - ноябрь 2024 года.
Два КИ 3 фазы (ACTIVATE-KidsT, n = 45 и ACTIVATE-Kids, n = 30) - аналогичные ACTIVATE и ACTIVATE-T, но пациенты - дети.
📢 Планируемая дата первичного анализа: октябрь-ноябрь 2024 года.
📍 Также ведутся КИ эффективности митапивата при других анемиях:
- Таласемия: КИ фазы 3 ENERGIZE (n = 171) и ENERGIZE-T (n = 240).
- Cерповидноклеточная анемия: продолжается КИ фазы 1/2 ESTIMATE (n = 25) и планируется начало КИ фазы 2/3 RISE UP (n = 267).
✅ Обсудим в комментариях, каковы шансы на одобрение при таких вводных?
#PDUFA
🔥7
$RETA, Reata Pharmaceuticals: редкие генетические заболеваниях почек и нервной системы.
Капитализация: 1.05 млрд $
Сотрудники: 267
(данные на момент публикации)
Год основания: 2002
📖 Митохондрии часто называют «электростанциями» из-за их способности эффективно генерировать необходимую клеткам энергию в виде АТФ. Но во время воспалительного процесса митохондрии производят меньше АТФ, а еще - активные формы кислорода (они вызывают окислительный стресс) и другие вещества, которые еще больше усиливают воспаление.
Это временная защитная реакция. Но при многих заболеваниях воспаление - процесс постоянный, а значит есть стойкое нарушение функции митохондрий.
⚙️ Фокус компании: Разработка малых молекул, способных восстанавливать функцию митохондрий, регулировать воспалительный ответ и реакцию клеток на окислительный стресс.
📍 Такой эффект может привести к значительному облегчению симптомов при заболеваниях, сопровождающихся хроническим воспалением. Но компания пока остановилась на редких генетических заболеваниях почек (синдром Альпорта) и нервной системы (атаксия Фридрейха).
💊 В пайплайне 3 кандидата: bardoxolone, omaveloxolone и RTA 901.
☑️ FDA и EMA сейчас рассматривают возможность применения bardoxolone при лечении синдрома Альпорта, дата PDUFA - 25 февраля. 8 декабря Консультативный комитет FDA проголосовал "против" (❗️), так что нужно будет хорошенько разобраться, что их смутило и есть ли у bardoxolone еще шанс. Позже сделаю обзор по примеру AGIO выше👆
#биотех_стартапы #генетические_заболевания #знакомство #нефрология #неврология
Капитализация: 1.05 млрд $
Сотрудники: 267
(данные на момент публикации)
Год основания: 2002
📖 Митохондрии часто называют «электростанциями» из-за их способности эффективно генерировать необходимую клеткам энергию в виде АТФ. Но во время воспалительного процесса митохондрии производят меньше АТФ, а еще - активные формы кислорода (они вызывают окислительный стресс) и другие вещества, которые еще больше усиливают воспаление.
Это временная защитная реакция. Но при многих заболеваниях воспаление - процесс постоянный, а значит есть стойкое нарушение функции митохондрий.
⚙️ Фокус компании: Разработка малых молекул, способных восстанавливать функцию митохондрий, регулировать воспалительный ответ и реакцию клеток на окислительный стресс.
📍 Такой эффект может привести к значительному облегчению симптомов при заболеваниях, сопровождающихся хроническим воспалением. Но компания пока остановилась на редких генетических заболеваниях почек (синдром Альпорта) и нервной системы (атаксия Фридрейха).
💊 В пайплайне 3 кандидата: bardoxolone, omaveloxolone и RTA 901.
☑️ FDA и EMA сейчас рассматривают возможность применения bardoxolone при лечении синдрома Альпорта, дата PDUFA - 25 февраля. 8 декабря Консультативный комитет FDA проголосовал "против" (❗️), так что нужно будет хорошенько разобраться, что их смутило и есть ли у bardoxolone еще шанс. Позже сделаю обзор по примеру AGIO выше👆
#биотех_стартапы #генетические_заболевания #знакомство #нефрология #неврология
👍3😢1
$CCXI ChemoCentryx, Inc.: редкие аутоиммунные заболевания, иммуноонкология
Капитализация: 2.15 млрд $
Сотрудники: 133
(данные на момент публикации)
Год основания: 1996
📖 Иммунитет защищает организм от чужеродных веществ (вирусы, бактерии, и т. д.) и очищает от старых или больных клеток. Но иногда иммунная система выходит из строя и начинает воспринимать собственные нормальные клетки, как чужеродные и уничтожает их, что приводит к хроническому воспалению с повреждением различных органов и тканей. Такие заболевания называют аутоиммунными.
В воспалительной реакции участвует множество разных клеток и есть особые вещества, которые обеспечивают их направленное передвижение – хемокины.
👮♂️ Фокус компании: ChemoCentryx занимается в основном разработкой малых молекул, способных препятствовать работе хемокинов или блокировать их рецепторы, что теоретически должно снижать воспалительных ответ, ослаблять проявления заболевания и замедлять его прогрессирование.
💊 В пайплайне компании есть программы разработки трех препаратов для лечения аутоиммунных заболеваний желудочно-кишечного тракта и кожи, а также некоторых видов рака. Кроме того, исследуется возможность расширения показаний уже одобренного FDA препарата avacopan.
✅ Одобренные FDA препараты:
Avacopan (TAVNEOS™, октябрь 2021) для лечения АНЦА-ассоциированных васкулитов (сопровождаются воспалением стенок мелких сосудов с преимущественным поражением почек). Имеет статус орфанного лекарства.
☑️ Avacopan также находится на рассмотрении Европейским агенством (EMA) и решение похоже опубликуют уже сегодня (если еще не). Нет никаких признаков, что это решение может быть отрицательным, но как отреагирует цена акций $CCXI на текущем рынке - предсказать сложно.
#биотех_стартапы #аутоиммунные_заболевания #иммунология #онкология #знакомство
Капитализация: 2.15 млрд $
Сотрудники: 133
(данные на момент публикации)
Год основания: 1996
📖 Иммунитет защищает организм от чужеродных веществ (вирусы, бактерии, и т. д.) и очищает от старых или больных клеток. Но иногда иммунная система выходит из строя и начинает воспринимать собственные нормальные клетки, как чужеродные и уничтожает их, что приводит к хроническому воспалению с повреждением различных органов и тканей. Такие заболевания называют аутоиммунными.
В воспалительной реакции участвует множество разных клеток и есть особые вещества, которые обеспечивают их направленное передвижение – хемокины.
👮♂️ Фокус компании: ChemoCentryx занимается в основном разработкой малых молекул, способных препятствовать работе хемокинов или блокировать их рецепторы, что теоретически должно снижать воспалительных ответ, ослаблять проявления заболевания и замедлять его прогрессирование.
💊 В пайплайне компании есть программы разработки трех препаратов для лечения аутоиммунных заболеваний желудочно-кишечного тракта и кожи, а также некоторых видов рака. Кроме того, исследуется возможность расширения показаний уже одобренного FDA препарата avacopan.
✅ Одобренные FDA препараты:
Avacopan (TAVNEOS™, октябрь 2021) для лечения АНЦА-ассоциированных васкулитов (сопровождаются воспалением стенок мелких сосудов с преимущественным поражением почек). Имеет статус орфанного лекарства.
☑️ Avacopan также находится на рассмотрении Европейским агенством (EMA) и решение похоже опубликуют уже сегодня (если еще не). Нет никаких признаков, что это решение может быть отрицательным, но как отреагирует цена акций $CCXI на текущем рынке - предсказать сложно.
#биотех_стартапы #аутоиммунные_заболевания #иммунология #онкология #знакомство
👍7
Статус «орфанное лекарство»
📖 На английском - ODD (Orphan Drug Designation). Его получают фармацевтические средства, разработанные для профилактики, диагностики и лечения редких (= орфанных) заболеваний.
🧮 На сколько редких? Общепринятых цифр нет, например В США орфанным признается заболевание, которым страдает < 200 000 человек. В других странах пороговая частота составляет 1 на 1500-2500 человек.
🧬 Большинство орфанных заболеваний обусловлены мутациями генов и являются хроническими (пожизненными) и неизлечимыми.
Что дает этот статус?
💸 В США и Европейском союзе облегчен вывод орфанных лекарств на рынок и существуют иные финансовые стимулы, например, более длительный период эксклюзивной продажи (7 лет). Однако сам процесс рассмотрения таких препаратов не отличается.
✅ Тем не менее, такой статус можно считать плюсом при рассмотрении заявок на маркетинг лекарственных средств регуляторами (FDA и EMA).
В заявку на получение статуса ODD необходимо включить результаты имеющихся исследований, которые указывают на вероятную пользу (или преимущества – если уже есть другие лекарства) кандидата при лечении орфанного заболевания, таким образом присуждение статуса ODD как бы выражает признание адекватности обоснований.
👩⚕️ Банально, но этот статус можно использовать как с благими намерениями, так и с целью быстрее выпустить продукт на рынок и обогатиться.
Как биотехи могут использовать его «нечестно»?
- привлечение средств: желание излечить неизлечимую болезнь, пусть и очень редкую - трогает сердца инвесторов;
- экономия времени и денег: при изучении орфанных заболеваний допустимы значительно меньшие выборки, меньше пациентов - меньше хлопот и длительность исследования (но и результаты менее надежны);
- сперва продвигать свой кандидат для лечения именно орфанного заболевания, где есть подходящая мишень, а потом уже расширять показания одобренного средства другими, более распространенными болезнями. (Именно об этой уловке подумалось мне во время изучения компании $RETA).
🧐 Чаще молодые компании ходят по грани между алчностью и моралью. ИМХО, грамотный баланс - это хорошо. Интересно и ваше мнение 💬
#термины_и_понятия
📖 На английском - ODD (Orphan Drug Designation). Его получают фармацевтические средства, разработанные для профилактики, диагностики и лечения редких (= орфанных) заболеваний.
🧮 На сколько редких? Общепринятых цифр нет, например В США орфанным признается заболевание, которым страдает < 200 000 человек. В других странах пороговая частота составляет 1 на 1500-2500 человек.
🧬 Большинство орфанных заболеваний обусловлены мутациями генов и являются хроническими (пожизненными) и неизлечимыми.
Что дает этот статус?
💸 В США и Европейском союзе облегчен вывод орфанных лекарств на рынок и существуют иные финансовые стимулы, например, более длительный период эксклюзивной продажи (7 лет). Однако сам процесс рассмотрения таких препаратов не отличается.
✅ Тем не менее, такой статус можно считать плюсом при рассмотрении заявок на маркетинг лекарственных средств регуляторами (FDA и EMA).
В заявку на получение статуса ODD необходимо включить результаты имеющихся исследований, которые указывают на вероятную пользу (или преимущества – если уже есть другие лекарства) кандидата при лечении орфанного заболевания, таким образом присуждение статуса ODD как бы выражает признание адекватности обоснований.
👩⚕️ Банально, но этот статус можно использовать как с благими намерениями, так и с целью быстрее выпустить продукт на рынок и обогатиться.
Как биотехи могут использовать его «нечестно»?
- привлечение средств: желание излечить неизлечимую болезнь, пусть и очень редкую - трогает сердца инвесторов;
- экономия времени и денег: при изучении орфанных заболеваний допустимы значительно меньшие выборки, меньше пациентов - меньше хлопот и длительность исследования (но и результаты менее надежны);
- сперва продвигать свой кандидат для лечения именно орфанного заболевания, где есть подходящая мишень, а потом уже расширять показания одобренного средства другими, более распространенными болезнями. (Именно об этой уловке подумалось мне во время изучения компании $RETA).
🧐 Чаще молодые компании ходят по грани между алчностью и моралью. ИМХО, грамотный баланс - это хорошо. Интересно и ваше мнение 💬
#термины_и_понятия
👍7🔥2