#биотех_стартапы #генетические_заболевания #знакомство
$BBIO BridgeBio Pharma, Inc: генетические заболевания и рак, основной причиной которого являются генетические мутации.
Капитализация: 5.98 млрд $
Сотрудники: 391
(данные на момент публикации)
Год основания: 2015
Особенность: компания отбирает хорошо изученные болезни и разрабатывает лекарства, которые нацелены на устранение их причин. В пайплайне – 17 программ, из которых 10 на клинических стадиях.
✅ Одобренные FDA продукты:
NULIBRY™ (fosdenopterin) – для снижения риска смерти из-за дефицита кофактора молибдена типа А - это редкое генетическое нарушение обмена веществ. NULIBRY был рассмотрен FDA по ускоренной программе одобрения.
TRUSELTIQ™ (infigratinib) – для лечения холангиокарциномы (редкая опухоль желчных протоков).
$BBIO BridgeBio Pharma, Inc: генетические заболевания и рак, основной причиной которого являются генетические мутации.
Капитализация: 5.98 млрд $
Сотрудники: 391
(данные на момент публикации)
Год основания: 2015
Особенность: компания отбирает хорошо изученные болезни и разрабатывает лекарства, которые нацелены на устранение их причин. В пайплайне – 17 программ, из которых 10 на клинических стадиях.
✅ Одобренные FDA продукты:
NULIBRY™ (fosdenopterin) – для снижения риска смерти из-за дефицита кофактора молибдена типа А - это редкое генетическое нарушение обмена веществ. NULIBRY был рассмотрен FDA по ускоренной программе одобрения.
TRUSELTIQ™ (infigratinib) – для лечения холангиокарциномы (редкая опухоль желчных протоков).
#биотех_стартапы #генетические_заболевания #новости_фарма
Акции $BBIO BridgeBio Pharma, компании с которой мы сегодня познакомились, резко упали в цене. Что случилось?
Компания сообщила промежуточные данные об эффективности и безопасности AG10 (acoramidis) для больных симптоматической транстиретиновой амилоидной кардиомиопатией (КИ фазы 3, n = 632).
📖 Транстиретин – это белок плазмы крови. Из-за мутации в определенном гене происходит изменение структуры этого белка, он превращается в нитевидные нерастворимые образования, которые называют амилоидными фибриллами. Эти штуки откладывается в различных органах и тканях и нарушают их работу. При их скоплении в сердце развивается кардиомиопатия – поражение мышечной ткани сердца.
Что изучали в этом КИ?
➡️ В данной работе планировалось оценить влияние acoramidis на изменение дистанции, которую проходит пациент в течение 6 минут, после 12 и 30 мес лечения, а также частоту смерти и госпитализаций (по сердечным и другим причинам) после 30 мес лечения.
➡️ Кроме того, исследователи измеряют балл по опроснику KCCQ-OS для оценки состояния сердца и качества жизни после 12 и 30 мес лечения; частоту нежелательных явлений после 12 и 30 мес лечения; способность acoramidis связываться и стабилизировать транстиретин (измеряют разными методами) после 12 и 30 мес лечения и общую смертность после 30 мес лечения.
Итак, прошло 12 месяцев:
➡️ Дистанция, которую проходит пациент в течение 6 минут, снизилась в обеих группах – то есть, не удалось показать улучшения состояния пациентов;
➡️ Состояние сердца и качество жизни (согласно баллу по опроснику KCCQ-OS и биомаркеру NT-proBNP) значительно улучшились в лечебной группе;
➡️ Транстиретин достоверно стабилизировался после лечения acoramidis.
➡️ Серьезных нежелательных явлений тоже не было, по крайней мене, препарат хорошо переносится.
Какие выводы можно сделать?
🧐 Да, в отличие от опросника тест 6-ти минутной ходьбы – объективный показатель, а его улучшения не показано, что плохо. Но есть и положительный данные о состоянии сердца (биомаркер NT-proBNP) и стабилизации белка, который является причиной поражения сердца. Нужно ждать результаты 30 месяцев лечения, особенно частоту смерти и госпитализаций (по сердечным причинам). Эти данные куда важнее.
👩⚕️ В BridgeBio Pharma выразили надежду, что лекарство все-таки покажет эффективность после 30 месяцев лечения, исследование продолжается. Кроме того, планируется сообщение результатов как минимум 4 КИ других разработок компании в 2022 г.
Акции $BBIO BridgeBio Pharma, компании с которой мы сегодня познакомились, резко упали в цене. Что случилось?
Компания сообщила промежуточные данные об эффективности и безопасности AG10 (acoramidis) для больных симптоматической транстиретиновой амилоидной кардиомиопатией (КИ фазы 3, n = 632).
📖 Транстиретин – это белок плазмы крови. Из-за мутации в определенном гене происходит изменение структуры этого белка, он превращается в нитевидные нерастворимые образования, которые называют амилоидными фибриллами. Эти штуки откладывается в различных органах и тканях и нарушают их работу. При их скоплении в сердце развивается кардиомиопатия – поражение мышечной ткани сердца.
Что изучали в этом КИ?
➡️ В данной работе планировалось оценить влияние acoramidis на изменение дистанции, которую проходит пациент в течение 6 минут, после 12 и 30 мес лечения, а также частоту смерти и госпитализаций (по сердечным и другим причинам) после 30 мес лечения.
➡️ Кроме того, исследователи измеряют балл по опроснику KCCQ-OS для оценки состояния сердца и качества жизни после 12 и 30 мес лечения; частоту нежелательных явлений после 12 и 30 мес лечения; способность acoramidis связываться и стабилизировать транстиретин (измеряют разными методами) после 12 и 30 мес лечения и общую смертность после 30 мес лечения.
Итак, прошло 12 месяцев:
➡️ Дистанция, которую проходит пациент в течение 6 минут, снизилась в обеих группах – то есть, не удалось показать улучшения состояния пациентов;
➡️ Состояние сердца и качество жизни (согласно баллу по опроснику KCCQ-OS и биомаркеру NT-proBNP) значительно улучшились в лечебной группе;
➡️ Транстиретин достоверно стабилизировался после лечения acoramidis.
➡️ Серьезных нежелательных явлений тоже не было, по крайней мене, препарат хорошо переносится.
Какие выводы можно сделать?
🧐 Да, в отличие от опросника тест 6-ти минутной ходьбы – объективный показатель, а его улучшения не показано, что плохо. Но есть и положительный данные о состоянии сердца (биомаркер NT-proBNP) и стабилизации белка, который является причиной поражения сердца. Нужно ждать результаты 30 месяцев лечения, особенно частоту смерти и госпитализаций (по сердечным причинам). Эти данные куда важнее.
👩⚕️ В BridgeBio Pharma выразили надежду, что лекарство все-таки покажет эффективность после 30 месяцев лечения, исследование продолжается. Кроме того, планируется сообщение результатов как минимум 4 КИ других разработок компании в 2022 г.
bridgebiowp
Topline Results from Phase 3 ATTRibute-CM Study | BridgeBio
BridgeBio announced results from Part A of ATTRibute-CM, an ongoing global Phase 3 study investigating acoramidis for the treatment of ATTR-CM.
#биотех_стартапы #иммунология #гастроэнтерология #знакомство
$AMTI, Applied Molecular Transport: иммунология, воспалительные заболевания кишечника, ревматоидный артрит (сейчас), а также многие другие заболевания (в перспективе).
Капитализация: 0.56 млрд $
Сотрудники: 113
(данные на момент публикации)
Год основания: 2010
🚚 Особенность: В Applied Molecular Transport похоже нашли решение для эффективного и безопасного перемещения биомолекул через защитные барьеры организма. В компании занимаются разработкой лекарственных средств в форме таблеток для заболеваний, лечение которых сейчас возможно только с помощью инъекций или внутривенно-капельных инфузий. При этом их действие направлено на хорошо изученные и понятные мишени.
$AMTI, Applied Molecular Transport: иммунология, воспалительные заболевания кишечника, ревматоидный артрит (сейчас), а также многие другие заболевания (в перспективе).
Капитализация: 0.56 млрд $
Сотрудники: 113
(данные на момент публикации)
Год основания: 2010
🚚 Особенность: В Applied Molecular Transport похоже нашли решение для эффективного и безопасного перемещения биомолекул через защитные барьеры организма. В компании занимаются разработкой лекарственных средств в форме таблеток для заболеваний, лечение которых сейчас возможно только с помощью инъекций или внутривенно-капельных инфузий. При этом их действие направлено на хорошо изученные и понятные мишени.
#биотех_стартапы #covid19 #иммунология
Недавно мы познакомились с компанией Vir biotechnology ($VIR) и ее первым продуктом – sotrovimab (Xevudy, Ксевуди). Посмотрим чем еще занимается компания подробнее.
Пайплайн сосредоточен на 4 направлениях:
1️⃣ Терапия против COVID-19 разрабатывается совместно с GlaxoSmithKline. Сейчас в ходу 3 КИ, включающих внутримышечное введение sotrovimab 1 или 2 поколения (одобренный Ксевуди вводится внутривенно):
КИ фазы 2 COMET-PEAK (n = 352), КИ фазы 3 COMET-TAIL (n = 983) и КИ фазы 2 (72 ребенка 0-18 лет) - COMET-PACE
В ноябре компания сообщила промежуточные результаты: внутримышечно введенный Ксевуди пока ничем не хуже внутривенных инъекций.
Также в планах компании исследовать, обладает ли sotrovimab профилактическим действием. Сроки не объявлены.
+ КИ VIR-7832 (антитело, аналогичное sotrovimab, но способное также стимулировать Т CD8+ лимфоциты, которые убивают пораженные вирусом клетки) фазы 1b/2a (600 участников).
📢 Ждем результаты в 1 половине 2022
2️⃣ Лечение хронического гепатита B. Исследования в этой области обширны (сейчас в ходу 5 КИ VIR-2218 и VIR-3434 отдельно и в комбинациях на разных фазах), есть интересные результаты. КИ проводятся вместе с Alnylam Pharmaceuticals $ALNY (VIR-2218 с пегилированным интерфероном альфа) и Gilead Sciences $GILD (VIR-2218, selgantolimod (GS-9688) и nivolumab).
📢 Ближайшие новости - промежуточные результаты КИ фазы 2 MARCH комбинации VIR-2218 и VIR-3434 в 1 половине 2022.
3️⃣ Вакцина против ВИЧ инфекции (HIV). На данный момент еще нет одобренных к применению вакцин против ВИЧ. Она разработана так, чтобы стимулировать CD4+ и CD8+ Т лимфоциты, которые уничтожают инфицированные клетки.
КИ 1а фазы: здоровые добровольцы (n = 26) впервые получили VIR-1111 для оценки безопасности и способности препарата вызывать иммунные реакции. В случае положительных результатов, исследования VIR-1111 продолжатся: нужно будет проверить, справляется ли вакцина с вирусом иммунодефицита человека (ВИЧ) у больных ВИЧ.
📢 В Q4 обещали огласить результаты, полученные у 1 когорты пациентов (36 недель после второго введения вакцины - срок анализа по первичным конечным точкам - в конце декабря 2021).
4️⃣ Лечение гриппа
КИ фазы 2 VIR-2482 было отложено из-за малого количества случаев гриппа в местах проведения исследования.
Кроме того сейчас ведутся совместные с GlaxoSmithKline разработки антител против гриппа. Ждем новостей, сроки не объявлены.
Недавно мы познакомились с компанией Vir biotechnology ($VIR) и ее первым продуктом – sotrovimab (Xevudy, Ксевуди). Посмотрим чем еще занимается компания подробнее.
Пайплайн сосредоточен на 4 направлениях:
1️⃣ Терапия против COVID-19 разрабатывается совместно с GlaxoSmithKline. Сейчас в ходу 3 КИ, включающих внутримышечное введение sotrovimab 1 или 2 поколения (одобренный Ксевуди вводится внутривенно):
КИ фазы 2 COMET-PEAK (n = 352), КИ фазы 3 COMET-TAIL (n = 983) и КИ фазы 2 (72 ребенка 0-18 лет) - COMET-PACE
В ноябре компания сообщила промежуточные результаты: внутримышечно введенный Ксевуди пока ничем не хуже внутривенных инъекций.
Также в планах компании исследовать, обладает ли sotrovimab профилактическим действием. Сроки не объявлены.
+ КИ VIR-7832 (антитело, аналогичное sotrovimab, но способное также стимулировать Т CD8+ лимфоциты, которые убивают пораженные вирусом клетки) фазы 1b/2a (600 участников).
📢 Ждем результаты в 1 половине 2022
2️⃣ Лечение хронического гепатита B. Исследования в этой области обширны (сейчас в ходу 5 КИ VIR-2218 и VIR-3434 отдельно и в комбинациях на разных фазах), есть интересные результаты. КИ проводятся вместе с Alnylam Pharmaceuticals $ALNY (VIR-2218 с пегилированным интерфероном альфа) и Gilead Sciences $GILD (VIR-2218, selgantolimod (GS-9688) и nivolumab).
📢 Ближайшие новости - промежуточные результаты КИ фазы 2 MARCH комбинации VIR-2218 и VIR-3434 в 1 половине 2022.
3️⃣ Вакцина против ВИЧ инфекции (HIV). На данный момент еще нет одобренных к применению вакцин против ВИЧ. Она разработана так, чтобы стимулировать CD4+ и CD8+ Т лимфоциты, которые уничтожают инфицированные клетки.
КИ 1а фазы: здоровые добровольцы (n = 26) впервые получили VIR-1111 для оценки безопасности и способности препарата вызывать иммунные реакции. В случае положительных результатов, исследования VIR-1111 продолжатся: нужно будет проверить, справляется ли вакцина с вирусом иммунодефицита человека (ВИЧ) у больных ВИЧ.
📢 В Q4 обещали огласить результаты, полученные у 1 когорты пациентов (36 недель после второго введения вакцины - срок анализа по первичным конечным точкам - в конце декабря 2021).
4️⃣ Лечение гриппа
КИ фазы 2 VIR-2482 было отложено из-за малого количества случаев гриппа в местах проведения исследования.
Кроме того сейчас ведутся совместные с GlaxoSmithKline разработки антител против гриппа. Ждем новостей, сроки не объявлены.
👍2
$RYTM, Rhythm Pharmaceuticals Inc: редкие формы наследственного ожирения.
Капитализация: 0.54 млрд $
Сотрудники: 90
(данные на момент публикации)
Год основания: 2008
📖 Рецептор меланокортина-4 (MCR4) - участвует в регуляции пищевого поведения, метаболизма и мужской эректильной функции. Люди с мутациями генов, нарушающих его работу, постоянно чувствуют голод и много едят, но не чувствуют насыщения. Единственное лечение для некоторых форм наследственного ожирения – setmelanotide – первый продукт Rhythm.
✅ Одобренные FDA препараты:
Setmelanotide (IMCIVREE™, ноябрь 2020) – агонист MCR4, восстанавливает нормальную работу этого рецептора.
❓ Догадаетесь, какой у него частый побочный эффект?
Фокус компании: расширение показаний setmelanotide. В Rhythm изучают 9 форм ожирения, связанных с разными мутациями. Setmelanotide имеет статус орфанного лекарства и/или прорывной терапии (пояснение терминов здесь) для лечения некоторых форм ожирения.
#биотех_стартапы #ожирение #генетические_заболевания #знакомство
Капитализация: 0.54 млрд $
Сотрудники: 90
(данные на момент публикации)
Год основания: 2008
📖 Рецептор меланокортина-4 (MCR4) - участвует в регуляции пищевого поведения, метаболизма и мужской эректильной функции. Люди с мутациями генов, нарушающих его работу, постоянно чувствуют голод и много едят, но не чувствуют насыщения. Единственное лечение для некоторых форм наследственного ожирения – setmelanotide – первый продукт Rhythm.
✅ Одобренные FDA препараты:
Setmelanotide (IMCIVREE™, ноябрь 2020) – агонист MCR4, восстанавливает нормальную работу этого рецептора.
❓ Догадаетесь, какой у него частый побочный эффект?
Фокус компании: расширение показаний setmelanotide. В Rhythm изучают 9 форм ожирения, связанных с разными мутациями. Setmelanotide имеет статус орфанного лекарства и/или прорывной терапии (пояснение терминов здесь) для лечения некоторых форм ожирения.
#биотех_стартапы #ожирение #генетические_заболевания #знакомство
👍1
Дорогие друзья, с Новым Годом!!
🚀 Конечно, желаю каждой котлете по ракете!
🎄 Ну а вам успехов, душевного равновесия и пусть каждый день в новом году будет приближать к мечте!
🎁 Подготовила для вас подарок: начиная с 2 января будем разбираться 🥊 с болезнью Альцгеймера и разработками для ее лечения.
🧑⚕ Вас ждёт много познавательного и интересного о нейронауке и текущих исследованиях Biogen, Novartis, Ionis, Elly Lilly и других компаний ❤️
🚀 Конечно, желаю каждой котлете по ракете!
🎄 Ну а вам успехов, душевного равновесия и пусть каждый день в новом году будет приближать к мечте!
🎁 Подготовила для вас подарок: начиная с 2 января будем разбираться 🥊 с болезнью Альцгеймера и разработками для ее лечения.
🧑⚕ Вас ждёт много познавательного и интересного о нейронауке и текущих исследованиях Biogen, Novartis, Ionis, Elly Lilly и других компаний ❤️
🔥2❤1🎉1
#инвест_идея_фарма #Альцгеймер #бигфарма
Итак, почему именно болезнь Альцгеймера (БА)?
📍 Деменция - это синдром при котором происходит деградация памяти, мышления, поведения и способности выполнять ежедневные действия.
📍 Ежегодно происходит почти 10 миллионов новых случаев деменции, и 60-70% связано с БА.
📍 Сейчас идет гонка за первенство на рынке лекарств от БА, ее подстёгивают:
- гос. гранты и приоритетное финансирование;
- ускоренные процедуры одобрения и старта продаж лекарств от БА.
👌 В развитии БА принимают участие целая уйма разных процессов (см. картинку). Рассмотрим все текущие исследования по порядку и начнем с препаратов, нацеленных на холинергическую систему.
Новую информацию я буду писать в сжатом виде в отдельных постах, а более подробный вариант - добавлять в прикрепленный файл, пока не получится завершенная история.
❓ Буду вам благодарна, если поможете написать этот обзор, задавая вопросы и отмечая места, оставшиеся неясными.
Итак, почему именно болезнь Альцгеймера (БА)?
📍 Деменция - это синдром при котором происходит деградация памяти, мышления, поведения и способности выполнять ежедневные действия.
📍 Ежегодно происходит почти 10 миллионов новых случаев деменции, и 60-70% связано с БА.
📍 Сейчас идет гонка за первенство на рынке лекарств от БА, ее подстёгивают:
- гос. гранты и приоритетное финансирование;
- ускоренные процедуры одобрения и старта продаж лекарств от БА.
👌 В развитии БА принимают участие целая уйма разных процессов (см. картинку). Рассмотрим все текущие исследования по порядку и начнем с препаратов, нацеленных на холинергическую систему.
Новую информацию я буду писать в сжатом виде в отдельных постах, а более подробный вариант - добавлять в прикрепленный файл, пока не получится завершенная история.
❓ Буду вам благодарна, если поможете написать этот обзор, задавая вопросы и отмечая места, оставшиеся неясными.
Telegraph
Обзор: Болезнь Альцгеймера и ее лечение
📍 Деменция - это синдром, при котором происходит деградация памяти, мышления, поведения и способности выполнять ежедневные действия. 📍 Согласно ВОЗ, ежегодно происходит почти 10 миллионов новых случаев деменции, и 60-70% связано с Болезнью Альцгеймера (БА).…
👍1🔥1
#Альцгеймер #бигфарма
Основное действие 4 из 5 имеющихся на рынке препаратов от болезни Альцгеймера (БА) - нормализация холинергической передачи.
Что это вообще такое?
📖 Есть группа нейронов, которые передают сигнал друг другу с помощью нейромедиатора ацетилхолина (холинергическая передача). Он довольно быстро расщепляется специальным ферментом – холинестеразой. Холинергическая передача играет важную роль в процессах памяти и обучения.
📍 Одной из причин развития БА может быть замедление холинергической передачи.
💊 Сейчас используют четыре вещества, способных повышать концентрацию ацетилхолина в мозге: блокаторы холинэстеразы донепезил (Aricept, Pfizer $PFE), ривастигмин (Exelon, Novartis $NVS) и галантамин (Reminyl, Janssen-Cilag), а также мемантин.
Novartis проводит КИ 4 фазы (пластырь с ривастигмином), 102 пациента с тяжелой деменцией и БА. Планируется оценить безопасность препарата и его влияние на когнитивные функции после 16 недель лечения.
📢 дата первичного анализа указана 31 декабря 2021, однако, если и выйдет пресс-релиз, вряд ли стоит ожидать серьезной реакции рынка - действующее вещество не ново.
✅ Вывод: коррекция холинэргической передачи на данном этапе науки не выглядит перспективным направлением:
- существующие препараты хоть и замедляют снижение когнитивных функций, прогрессирование заболевания не останавливают;
- их побочные эффекты ограничивают применение.
Подробнее на страничке обзора по БА
Основное действие 4 из 5 имеющихся на рынке препаратов от болезни Альцгеймера (БА) - нормализация холинергической передачи.
Что это вообще такое?
📖 Есть группа нейронов, которые передают сигнал друг другу с помощью нейромедиатора ацетилхолина (холинергическая передача). Он довольно быстро расщепляется специальным ферментом – холинестеразой. Холинергическая передача играет важную роль в процессах памяти и обучения.
📍 Одной из причин развития БА может быть замедление холинергической передачи.
💊 Сейчас используют четыре вещества, способных повышать концентрацию ацетилхолина в мозге: блокаторы холинэстеразы донепезил (Aricept, Pfizer $PFE), ривастигмин (Exelon, Novartis $NVS) и галантамин (Reminyl, Janssen-Cilag), а также мемантин.
Novartis проводит КИ 4 фазы (пластырь с ривастигмином), 102 пациента с тяжелой деменцией и БА. Планируется оценить безопасность препарата и его влияние на когнитивные функции после 16 недель лечения.
📢 дата первичного анализа указана 31 декабря 2021, однако, если и выйдет пресс-релиз, вряд ли стоит ожидать серьезной реакции рынка - действующее вещество не ново.
✅ Вывод: коррекция холинэргической передачи на данном этапе науки не выглядит перспективным направлением:
- существующие препараты хоть и замедляют снижение когнитивных функций, прогрессирование заболевания не останавливают;
- их побочные эффекты ограничивают применение.
Подробнее на страничке обзора по БА
👍2
#Альцгеймер #бигфарма
Итак, вчера мы познакомились с болезнью Альцгеймера и даже разобрали имеющиеся на рынке лекарства, нацеленные на холинергическую систему (см. обновленную картинку в нашем обзоре).
❗️Добавлю, что всего в базе данных alzforum.org имеется 31 препарат этой группы. Из них одобрены и используются только 3, еще 4 сейчас проходят испытания, а остальные их провалили.
😔 Из-за большой загруженности по научным проектам, мне придется временно переключится в режим пост через день. Так что о препарате, который совсем недавно появился на рынке и имеет совершенно другой механизм действия расскажу вам завтра. Кроме того, рассмотрим и другую разработку компании-производителя. Спойлер:Aducanumab (Адухельм, Aduhelm) и lecanemab от $BIIB , Biogen
Итак, вчера мы познакомились с болезнью Альцгеймера и даже разобрали имеющиеся на рынке лекарства, нацеленные на холинергическую систему (см. обновленную картинку в нашем обзоре).
❗️Добавлю, что всего в базе данных alzforum.org имеется 31 препарат этой группы. Из них одобрены и используются только 3, еще 4 сейчас проходят испытания, а остальные их провалили.
😔 Из-за большой загруженности по научным проектам, мне придется временно переключится в режим пост через день. Так что о препарате, который совсем недавно появился на рынке и имеет совершенно другой механизм действия расскажу вам завтра. Кроме того, рассмотрим и другую разработку компании-производителя. Спойлер:
👍3
#Альцгеймер #бигфарма
Сегодня поговорим об антителах против β-амилоида компании $BIIB, Biogen.
📖 В нашем мозге есть белок β-амилоид (Aβ42), по неизвестным причинам он начинает образовывать конгломераты, которые нарушают работу мозга многочисленными путями.
📍 Антитела против Aβ42 - это белки, которые связываются с амилоидом на разных стадиях его токсичной трансформации. Клетки иммунной системы уничтожают образующиеся комплексы.
💊 Aducanumab (Aduhelm) связывается как с растворимыми, так и с нерастворимыми формами амилоида, вводится внутривенно, 1 раз в месяц.
КИ начаты в 2011 году. Показано, что Aducanumab эффективен только в высоких дозах и при непрерывном длительном применении.
✅ получил одобрение FDA этим летом (июнь 2021), но в рамках ускоренной процедуры утверждения.
📢 Ближайшие новости - в октябре 2023 года по КИ 3b фазы EMBARK: 2400 пациентов, 297 медицинских центров в 20 странах. Для полноценного использования препарата, необходимо подтвердить его эффект на когнитивные функции.
💊 Lecanemab, cвязывается с крупными растворимыми формами амилоида (наиболее токсичны), вводится внутривенно, 2 раза в месяц.
КИ начаты в 2010 году.
☑️ lecanemab получил статус прорывной терапии и Fast Track (ускоренное рассмотрение). В сентябре 2021 начата последовательная подача заявки BLA (BLA rolling submission) (пояснение терминов здесь)
📢 Планируемая дата первичного анализа КИ 3 фазы (Clarity AD), 1795 пациентов с БА на ранней стадии (~250 центров) - 8 сентября 2022 (промежуточные результаты могут объявить и раньше). Результаты этого КИ могут стать решающими для ободрения lecanemab.
Оба препарата:
- показаны пациентам с БА на ранних стадиях с легкой/умеренной деменцией;
- имеют побочные эффекты: небольшие кровоизлияния в мозг или отек мозга (но в основном, временные и не требующие лечения).
- замедляют (❗️не останавливают) снижение когнитивных функций (aducanumab - на треть, lecanemab - в 2 раза по ADAS-Cog).
Подробнее на страничке обзора по БА
Сегодня поговорим об антителах против β-амилоида компании $BIIB, Biogen.
📖 В нашем мозге есть белок β-амилоид (Aβ42), по неизвестным причинам он начинает образовывать конгломераты, которые нарушают работу мозга многочисленными путями.
📍 Антитела против Aβ42 - это белки, которые связываются с амилоидом на разных стадиях его токсичной трансформации. Клетки иммунной системы уничтожают образующиеся комплексы.
💊 Aducanumab (Aduhelm) связывается как с растворимыми, так и с нерастворимыми формами амилоида, вводится внутривенно, 1 раз в месяц.
КИ начаты в 2011 году. Показано, что Aducanumab эффективен только в высоких дозах и при непрерывном длительном применении.
✅ получил одобрение FDA этим летом (июнь 2021), но в рамках ускоренной процедуры утверждения.
📢 Ближайшие новости - в октябре 2023 года по КИ 3b фазы EMBARK: 2400 пациентов, 297 медицинских центров в 20 странах. Для полноценного использования препарата, необходимо подтвердить его эффект на когнитивные функции.
💊 Lecanemab, cвязывается с крупными растворимыми формами амилоида (наиболее токсичны), вводится внутривенно, 2 раза в месяц.
КИ начаты в 2010 году.
☑️ lecanemab получил статус прорывной терапии и Fast Track (ускоренное рассмотрение). В сентябре 2021 начата последовательная подача заявки BLA (BLA rolling submission) (пояснение терминов здесь)
📢 Планируемая дата первичного анализа КИ 3 фазы (Clarity AD), 1795 пациентов с БА на ранней стадии (~250 центров) - 8 сентября 2022 (промежуточные результаты могут объявить и раньше). Результаты этого КИ могут стать решающими для ободрения lecanemab.
Оба препарата:
- показаны пациентам с БА на ранних стадиях с легкой/умеренной деменцией;
- имеют побочные эффекты: небольшие кровоизлияния в мозг или отек мозга (но в основном, временные и не требующие лечения).
- замедляют (❗️не останавливают) снижение когнитивных функций (aducanumab - на треть, lecanemab - в 2 раза по ADAS-Cog).
Подробнее на страничке обзора по БА
👍2
Biopharm insights pinned «#инвест_идея_фарма #Альцгеймер #бигфарма Итак, почему именно болезнь Альцгеймера (БА)? 📍 Деменция - это синдром при котором происходит деградация памяти, мышления, поведения и способности выполнять ежедневные действия. 📍 Ежегодно происходит почти 10 миллионов…»
#Альцгеймер #бигфарма
Кроме Biogen разработками антител против β-амилоида активно занимается $LLY, Eli Lilly and Company. Всего их 4, но не все пока удачные.
💊 Donanemab, связывается c Aβ42 в амилоидных бляшках, вводится внутривенно, 1 раз в месяц.
КИ начаты в 2013 году. Появляется новый критерий отбора: порог концентрации тау-белка: если его много, то польза от лечения сомнительна. Максимальный эффект на когнитивные функции - замедление их снижения на 39% (по ADAS-Cog).
☑️ Donanemab получил статус прорывной терапии (ускоренное рассмотрение). В октябре 2021 начата последовательная подача заявки BLA (BLA rolling submission) (пояснение терминов здесь)
📢 Ближайшие новости - промежуточные результаты по КИ TRAILBLAZER-ALZ 4, где Eli Lilly сравнивают эффективность donanemab и aducanumab (Biogen) (❗️) - в июне 2022 г. Интригующе)
💊 LY3372993 - это donanemab нового поколения, так как механизм действия идентичен (связывается c Aβ42 в амилоидных бляшках).
📢 КИ начаты в 2018 году. Ближайшие результаты по КИ 1 фазы (безопасность и переносимость, n = 120) - в сентябре 2023.
💊 Solanezumab и 💊 MEDI1814 (совместно с $AZN, AstraZeneca), оба связываются c растворимыми формами Aβ, до образования протофибрилл, вводятся внутривенно.
КИ solanezumab начаты в 2008, а MEDI1814 - в 2014. С обоими были проблемы. КИ solanezumab продвинулись до 3 фазы, но эффекта на когнитивные функции не выявлено, даже у пациентов на самых ранних стадиях. КИ MEDI1814 остановлены.
📢 Eli Lilly не сдается, сейчас идет очередное КИ solanezumab фазы 3 A4, 1150 участников с наличием амилоида с мозге, но без нарушения когнитивных функций. Поставлен вопрос, сможет ли препарат предотвратить развитие деменции, да и других повреждений мозга при БА - промежуточные результаты ждем в декабре 2022.
📍 Основной побочный эффект антител Eli Lilly, кроме связанных с амилоидом аномалий визуализации (только отек мозга, ARIA-E), - образование у пациентов антител против лекарства.
Подробнее на страничке обзора по БА
Кроме Biogen разработками антител против β-амилоида активно занимается $LLY, Eli Lilly and Company. Всего их 4, но не все пока удачные.
💊 Donanemab, связывается c Aβ42 в амилоидных бляшках, вводится внутривенно, 1 раз в месяц.
КИ начаты в 2013 году. Появляется новый критерий отбора: порог концентрации тау-белка: если его много, то польза от лечения сомнительна. Максимальный эффект на когнитивные функции - замедление их снижения на 39% (по ADAS-Cog).
☑️ Donanemab получил статус прорывной терапии (ускоренное рассмотрение). В октябре 2021 начата последовательная подача заявки BLA (BLA rolling submission) (пояснение терминов здесь)
📢 Ближайшие новости - промежуточные результаты по КИ TRAILBLAZER-ALZ 4, где Eli Lilly сравнивают эффективность donanemab и aducanumab (Biogen) (❗️) - в июне 2022 г. Интригующе)
💊 LY3372993 - это donanemab нового поколения, так как механизм действия идентичен (связывается c Aβ42 в амилоидных бляшках).
📢 КИ начаты в 2018 году. Ближайшие результаты по КИ 1 фазы (безопасность и переносимость, n = 120) - в сентябре 2023.
💊 Solanezumab и 💊 MEDI1814 (совместно с $AZN, AstraZeneca), оба связываются c растворимыми формами Aβ, до образования протофибрилл, вводятся внутривенно.
КИ solanezumab начаты в 2008, а MEDI1814 - в 2014. С обоими были проблемы. КИ solanezumab продвинулись до 3 фазы, но эффекта на когнитивные функции не выявлено, даже у пациентов на самых ранних стадиях. КИ MEDI1814 остановлены.
📢 Eli Lilly не сдается, сейчас идет очередное КИ solanezumab фазы 3 A4, 1150 участников с наличием амилоида с мозге, но без нарушения когнитивных функций. Поставлен вопрос, сможет ли препарат предотвратить развитие деменции, да и других повреждений мозга при БА - промежуточные результаты ждем в декабре 2022.
📍 Основной побочный эффект антител Eli Lilly, кроме связанных с амилоидом аномалий визуализации (только отек мозга, ARIA-E), - образование у пациентов антител против лекарства.
Подробнее на страничке обзора по БА
👍2
#Альцгеймер #бигфарма
Антитела против амилоида для лечения болезни Альцгеймера (БА): итог
Итак, наиболее продвинутые разработки - это aducanumab, lecanemab - $BIIB, Biogen и donanemab - $LLY, Eli Lilly. Их подробное сравнение - в таблице.
➖ Каковы их общие недостатки?
📖 Между кровью и тканями мозга есть барьер, его называют гематоэнцефалическим (ГЭБ). Большие молекулы (например, антитела) не могут проникать через этот барьер.
- Антитела против амилоида проникают в мозг, разрушая ГЭБ. Это и есть причина их основных побочек - ARIA (отек мозга и мелкие кровоизлияния).
- Антитела нацелены на одну определенную форму амилоида, при этом синтез "неправильного" Aβ и его токсичное преобразование продолжаются.
➕ Каковы перспективы и шансы на одобрение?
Для lecanemab важны результаты КИ 3 фазы Clarity AD (сентябрь 2022), а для donanemab - TRAILBLAZER-ALZ 4 (июнь 2022) и TRAILBLAZER-ALZ 2 (апрель 2023).
✅ Eсли покажут эффект, как минимум, не хуже aducanumab - одобрение почти гарантировано.
Антитела против амилоида для лечения болезни Альцгеймера (БА): итог
Итак, наиболее продвинутые разработки - это aducanumab, lecanemab - $BIIB, Biogen и donanemab - $LLY, Eli Lilly. Их подробное сравнение - в таблице.
➖ Каковы их общие недостатки?
📖 Между кровью и тканями мозга есть барьер, его называют гематоэнцефалическим (ГЭБ). Большие молекулы (например, антитела) не могут проникать через этот барьер.
- Антитела против амилоида проникают в мозг, разрушая ГЭБ. Это и есть причина их основных побочек - ARIA (отек мозга и мелкие кровоизлияния).
- Антитела нацелены на одну определенную форму амилоида, при этом синтез "неправильного" Aβ и его токсичное преобразование продолжаются.
➕ Каковы перспективы и шансы на одобрение?
Для lecanemab важны результаты КИ 3 фазы Clarity AD (сентябрь 2022), а для donanemab - TRAILBLAZER-ALZ 4 (июнь 2022) и TRAILBLAZER-ALZ 2 (апрель 2023).
✅ Eсли покажут эффект, как минимум, не хуже aducanumab - одобрение почти гарантировано.
👍3
#Альцгеймер #бигфарма
Продолжаем разбор основных разработок в лечении болезни Альцгеймера (БА) и переходим к следующему направлению - нейровоспаление.
📖 Основной игрок в этом процессе - микроглия. Это иммунные клетки в мозге, которые занимаются поглощением и перевариванием чужеродных и больных клеток, в том числе Aβ. Но при этом выделяются вещества, которые вызывают воспалительный процесс в тканях мозга, что способствует смерти нейронов.
📍Микроглия помогает отчищать мозг от амилоида, но ее чрезмерная активность может приводить к еще большему отложению Aβ и гибели нейронов.
📍В отличие от амилоидных бляшек и нейрофибриллярных клубков, о которых пока не ясно откуда они берутся и какова их роль, воспаление - хорошо изученный процесс. Но в нем очень много участников, что выбрать мишенью для препарата?
Разработки $ABBV, AbbVie и Alector
💊 AL002 - антитело, которое способно стимулировать усиливать активность микроглии. Вводится внутривенно. В 2018 начаты КИ с участием пациентов с БА на ранней стадии. В КИ фазы 1 показана хорошая переносимость и безопасность препарата.
📢 Ждем первые результаты INVOKE-2 – КИ фазы 2 (265 пациентов) по прошествии 48 недель лечения (примерно январь 2022).
💊 AL003 - антитело, которое способствует нормальной работе микроглии. Вводится внутривенно. КИ начаты в 2019 г. В КИ фазы 1 показана хорошая переносимость и безопасность препарата.
📢 Начало КИ 2 фазы планируется во 2 половине 2022
Подробнее на страничке обзора по БА, которая теперь превратилась в содержание. Прямая ссылка на главу про нейровоспаление здесь
Продолжаем разбор основных разработок в лечении болезни Альцгеймера (БА) и переходим к следующему направлению - нейровоспаление.
📖 Основной игрок в этом процессе - микроглия. Это иммунные клетки в мозге, которые занимаются поглощением и перевариванием чужеродных и больных клеток, в том числе Aβ. Но при этом выделяются вещества, которые вызывают воспалительный процесс в тканях мозга, что способствует смерти нейронов.
📍Микроглия помогает отчищать мозг от амилоида, но ее чрезмерная активность может приводить к еще большему отложению Aβ и гибели нейронов.
📍В отличие от амилоидных бляшек и нейрофибриллярных клубков, о которых пока не ясно откуда они берутся и какова их роль, воспаление - хорошо изученный процесс. Но в нем очень много участников, что выбрать мишенью для препарата?
Разработки $ABBV, AbbVie и Alector
💊 AL002 - антитело, которое способно стимулировать усиливать активность микроглии. Вводится внутривенно. В 2018 начаты КИ с участием пациентов с БА на ранней стадии. В КИ фазы 1 показана хорошая переносимость и безопасность препарата.
📢 Ждем первые результаты INVOKE-2 – КИ фазы 2 (265 пациентов) по прошествии 48 недель лечения (примерно январь 2022).
💊 AL003 - антитело, которое способствует нормальной работе микроглии. Вводится внутривенно. КИ начаты в 2019 г. В КИ фазы 1 показана хорошая переносимость и безопасность препарата.
📢 Начало КИ 2 фазы планируется во 2 половине 2022
Подробнее на страничке обзора по БА, которая теперь превратилась в содержание. Прямая ссылка на главу про нейровоспаление здесь
👍2
#Альцгеймер #новости_фарма
Небольшой off-topic, поболтаем о $SAVA, Cassava Sciences?
Многие сейчас ждут решения FDA по петиции с требованием остановить КИ, а также очередных промежуточных результатов КИ 2 фазы (200 участников).
❌ Чем больше изучаю саму идею, которая лежит в основе их молекулы simufilam, тем туманнее для меня выглядят ее перспективы 🙈
✅ Чем больше читаю петицию и разговоры о ней, тем выше мне кажется вероятность положительного (для компании) решения FDA 🧐
Вот такое вот противоречивое впечатление сложилось. Знаю, никто это не любит, но честно выкладываю что есть.
В пульсе, twitter и форумах неоднократно писали о положении дел Cassava, но я подытожу и добавлю кое-что от себя. И давайте сделаем мозговой штурм 2? Кому интересно, пишите, что думаете по тезисам в доке (👈 жмите ссыль):
➡️ Непонятности с датой решения
➡️ Содержание петиции
➡️ Свое мнение я привожу, каково ваше?
➡️ Какое решение FDA считаете наиболее вероятным?
А завтра - расскажу об интересном препарате для лечения болезни Альцгеймера от Cortexyme
Небольшой off-topic, поболтаем о $SAVA, Cassava Sciences?
Многие сейчас ждут решения FDA по петиции с требованием остановить КИ, а также очередных промежуточных результатов КИ 2 фазы (200 участников).
❌ Чем больше изучаю саму идею, которая лежит в основе их молекулы simufilam, тем туманнее для меня выглядят ее перспективы 🙈
✅ Чем больше читаю петицию и разговоры о ней, тем выше мне кажется вероятность положительного (для компании) решения FDA 🧐
Вот такое вот противоречивое впечатление сложилось. Знаю, никто это не любит, но честно выкладываю что есть.
В пульсе, twitter и форумах неоднократно писали о положении дел Cassava, но я подытожу и добавлю кое-что от себя. И давайте сделаем мозговой штурм 2? Кому интересно, пишите, что думаете по тезисам в доке (👈 жмите ссыль):
➡️ Непонятности с датой решения
➡️ Содержание петиции
➡️ Свое мнение я привожу, каково ваше?
➡️ Какое решение FDA считаете наиболее вероятным?
А завтра - расскажу об интересном препарате для лечения болезни Альцгеймера от Cortexyme
👍1
#Альцгеймер #биотех_стартапы
Есть такая бактерия, Porphyromonas gingivalis (p. gingivalis) - она живет и размножается в полости рта и может вызывать воспаление десен - парадонтит. Как ни странно, эта же бактерия может являться причиной болезни Альцгеймера (БА). Как?? 🤯
📖 P. gingivalis способны попадать в мозг, а вещества, которые они выделяют, оказывают токсическое воздействие на нейроны. Доказано, что есть связь между парадонтитом и деменцией.
Этой идеей заинтересовалась компания $CRTX, Cortexyme, Inc.
💊 Их основная разработка - COR388 или atuzaginstat, назначается в таблетках, 2 раза в день. КИ начаты в 2017 году.
Сейчас идет КИ 2/3 фазы GAIN, 643 пациента с БА легкой или умеренной степени, ~ 90 центров, 48 недель лечения.
➡️ Промежуточный анализ показал, что по шкале ADAS-Cog11 у пациентов с БА ухудшение когнитивных функций замедлялось почти в 2 раза (❗️) (но только у тех, у кого исходно в слюне нашли эту бактерию)
➡️ Побочки наивысшей дозы COR388 заставили понервничать FDA, но Cortexyme показали, что они не серьезные и временные.
📢 Cortexyme объявила о новом КИ, ожидается обсуждение с FDA.
📢 Запланированная дата первичного анализа КИ GAIN - 31 декабря 2021, т.е. его результаты могут быть опубликованы в любой день.
📍 Если побочные эффекты на печень будут умеренные, а эффект на когнитивные функции подтвердится - перспективы у COR388 хорошие, но надо понимать, что он будет полезен только пациентам с БА и наличием p. gingivalis в слюне.
🪥 Но зубы чистим на всякий)))
Полный текст здесь
К концу недели расскажу о препаратах, нацеленных на тау-белок. Спойлер:от компаний Biogen, Eli Lilly и AbbVie
Есть такая бактерия, Porphyromonas gingivalis (p. gingivalis) - она живет и размножается в полости рта и может вызывать воспаление десен - парадонтит. Как ни странно, эта же бактерия может являться причиной болезни Альцгеймера (БА). Как?? 🤯
📖 P. gingivalis способны попадать в мозг, а вещества, которые они выделяют, оказывают токсическое воздействие на нейроны. Доказано, что есть связь между парадонтитом и деменцией.
Этой идеей заинтересовалась компания $CRTX, Cortexyme, Inc.
💊 Их основная разработка - COR388 или atuzaginstat, назначается в таблетках, 2 раза в день. КИ начаты в 2017 году.
Сейчас идет КИ 2/3 фазы GAIN, 643 пациента с БА легкой или умеренной степени, ~ 90 центров, 48 недель лечения.
➡️ Промежуточный анализ показал, что по шкале ADAS-Cog11 у пациентов с БА ухудшение когнитивных функций замедлялось почти в 2 раза (❗️) (но только у тех, у кого исходно в слюне нашли эту бактерию)
➡️ Побочки наивысшей дозы COR388 заставили понервничать FDA, но Cortexyme показали, что они не серьезные и временные.
📢 Cortexyme объявила о новом КИ, ожидается обсуждение с FDA.
📢 Запланированная дата первичного анализа КИ GAIN - 31 декабря 2021, т.е. его результаты могут быть опубликованы в любой день.
📍 Если побочные эффекты на печень будут умеренные, а эффект на когнитивные функции подтвердится - перспективы у COR388 хорошие, но надо понимать, что он будет полезен только пациентам с БА и наличием p. gingivalis в слюне.
🪥 Но зубы чистим на всякий)))
Полный текст здесь
К концу недели расскажу о препаратах, нацеленных на тау-белок. Спойлер:
👍5
#Альцгеймер #бигфарма
Итак, уже многие слышали о каких-то 🧶 в мозге пациентов с болезнью Альцгеймера (БА). Попробуем распутать один.
📖 Транспорт в нейронах происходит по микротрубочкам, а тау-белок обеспечивает их стабильность. При БА функции тау белка нарушаются он гиперфосфорилируется (специально обученные ферменты присоединяют к нему слишком много фосфора) и начинает образовывать клубки (это и есть нейрофибриллярные клубки). При этом нарушается клеточный транспорт и, в конечном итоге, нейрон погибает.
Разработки против тау-белка ведутся по трем разным направлениям:
1️⃣ Антитела против тау-белка
🤷♀️ Пытались и Biogen и Eli Lilly и AbbVie, но пока нет ни одного успешного кандидата.
2️⃣ Малые молекулы - блокаторы гиперфосфориляции
💊 LY3372689 ($LLY, Eli Lilly & Co.), назначается в таблетках. КИ начаты в 2019 году, показана хорошая переносимость и безопасность препарата.
📢 Планируемая дата завершения КИ 2 фазы (330 пациентов с БА, ~70 центров) - в 2024 году. Возможно сообщат и промежуточные результаты, особенно интересно как повлияет молекула на когнитивных функции.
3️⃣ Антисмысловая терапия
📖 Это терапия против смысла. Шучу 😁. Этот вид лечения основан на выключении/остановке синтеза белка, участвующего в развитии заболевания, в данном случае - тау-белка. Единственный препарат с таким механизмом, дошедший до КИ:
💊 IONIS MAPTRx (BIIB080) ($IONS, Ionis Pharmaceuticals и $BIIB, Biogen), вводится интратекально, т.е. под оболочки мозга, 1 раз в месяц. КИ начаты в 2017 году.
📢 Планируемая дата завершения КИ 1 фазы (46 пациентов с БА) - в мае 2022 года, ждем подтверждение безопасности препарата.
📢 Также ждем новость о начале КИ 2 фазы в середине 2022 года.
Полный текст с глобальным выводом по направлению здесь
Итак, уже многие слышали о каких-то 🧶 в мозге пациентов с болезнью Альцгеймера (БА). Попробуем распутать один.
📖 Транспорт в нейронах происходит по микротрубочкам, а тау-белок обеспечивает их стабильность. При БА функции тау белка нарушаются он гиперфосфорилируется (специально обученные ферменты присоединяют к нему слишком много фосфора) и начинает образовывать клубки (это и есть нейрофибриллярные клубки). При этом нарушается клеточный транспорт и, в конечном итоге, нейрон погибает.
Разработки против тау-белка ведутся по трем разным направлениям:
1️⃣ Антитела против тау-белка
🤷♀️ Пытались и Biogen и Eli Lilly и AbbVie, но пока нет ни одного успешного кандидата.
2️⃣ Малые молекулы - блокаторы гиперфосфориляции
💊 LY3372689 ($LLY, Eli Lilly & Co.), назначается в таблетках. КИ начаты в 2019 году, показана хорошая переносимость и безопасность препарата.
📢 Планируемая дата завершения КИ 2 фазы (330 пациентов с БА, ~70 центров) - в 2024 году. Возможно сообщат и промежуточные результаты, особенно интересно как повлияет молекула на когнитивных функции.
3️⃣ Антисмысловая терапия
📖 Это терапия против смысла. Шучу 😁. Этот вид лечения основан на выключении/остановке синтеза белка, участвующего в развитии заболевания, в данном случае - тау-белка. Единственный препарат с таким механизмом, дошедший до КИ:
💊 IONIS MAPTRx (BIIB080) ($IONS, Ionis Pharmaceuticals и $BIIB, Biogen), вводится интратекально, т.е. под оболочки мозга, 1 раз в месяц. КИ начаты в 2017 году.
📢 Планируемая дата завершения КИ 1 фазы (46 пациентов с БА) - в мае 2022 года, ждем подтверждение безопасности препарата.
📢 Также ждем новость о начале КИ 2 фазы в середине 2022 года.
Полный текст с глобальным выводом по направлению здесь
👍6
Друзья, здесь начинает накапливаться полезный материал 😎
Чтобы его было легче найти, используем хэштеги:
- обзоры фарм компаний - #обзор_биотех,
- очень коротко и просто о разных биотехах - #знакомство,
- новости фармы - #новости_фарма ,
- новости в науке - #новости_наука,
- апдейты по COVID-19 - #covid19, #вакцинация
- общие заметки - #общее
- читаем книги - #books
Инвест-идеи:
- все - #инвест_идея_фарма
- антидепрессанты - #антидепрессанты
- редактирование генома: сравниваем компании - #CRISPR
- аптечная сеть CVS Health - #аптеки
- разработки для лечения болезни Альцгеймера (вся информация в доке) - #Альцгеймер
- биотехи, использующие искусственный интеллект - #ИИ
- о препаратах на рассмотрении FDA (скоро дата PDUFA) - #PDUFA
Термины и понятия (статусы FDA, этапы клинических исследований и др.) - #термины_и_понятия
Статистика - #stats
Чтобы его было легче найти, используем хэштеги:
- обзоры фарм компаний - #обзор_биотех,
- очень коротко и просто о разных биотехах - #знакомство,
- новости фармы - #новости_фарма ,
- новости в науке - #новости_наука,
- апдейты по COVID-19 - #covid19, #вакцинация
- общие заметки - #общее
- читаем книги - #books
Инвест-идеи:
- все - #инвест_идея_фарма
- антидепрессанты - #антидепрессанты
- редактирование генома: сравниваем компании - #CRISPR
- аптечная сеть CVS Health - #аптеки
- разработки для лечения болезни Альцгеймера (вся информация в доке) - #Альцгеймер
- биотехи, использующие искусственный интеллект - #ИИ
- о препаратах на рассмотрении FDA (скоро дата PDUFA) - #PDUFA
Термины и понятия (статусы FDA, этапы клинических исследований и др.) - #термины_и_понятия
Статистика - #stats
👍10🤩1
Предлагаю сегодня немного отвлечься от болезни Альцгеймера и познакомиться с одной интересной компанией 🧐 - Agios Pharmaceuticals.
Дело в том, что через месяц ожидается решение FDA по одной из ее разработок. Попробуем оценить шансы на одобрение 🤩
Учусь использовать бота, поэтому, терпения, пожалуйста. Всего будет 2 поста, возможно, не с первой попытки 😳
Дело в том, что через месяц ожидается решение FDA по одной из ее разработок. Попробуем оценить шансы на одобрение 🤩
Учусь использовать бота, поэтому, терпения, пожалуйста. Всего будет 2 поста, возможно, не с первой попытки 😳
🤩2👍1
$AGIO Agios Pharmaceuticals, Inc
Капитализация: 1.8 млрд $
Сотрудники: 562
Год основания: 2008
(данные на момент публикации)
📖 Анемия - это состояние при котором концентрация гемоглобина (переносит кислород) в крови меньше нормы. Гемоглобин содержится в эритроцитах (красные кровяные клетки), поэтому анемия связана с нехваткой или нарушением функции эритроцитов.
🩸 Фокус компании: Agios Pharmaceuticals занимается разработками препаратов-малых молекул для лечения редких наследственных форм анемии (то есть, нехватка или нарушение функции эритроцитов связаны с мутациями в генах), в том числе дефицита пируваткиназы, серповидноклеточной анемии и таласемии.
💊 В пайплайне 2 кандидата, дошедших до клинических исследований: mitapivat для лечения трех разных анемий, при чем у взрослых и детей, и AG-946 для лечения четвертого вида анемии.
☑️ Митапиват получил статус орфанного лекарства (FDA и EMA) по нескольким показаниям и сейчас находится на рассмотрении обоими агентствами. Дата PDUFA: 17 февраля 2022.
#биотех_стартапы #гематология #знакомство
Капитализация: 1.8 млрд $
Сотрудники: 562
Год основания: 2008
(данные на момент публикации)
📖 Анемия - это состояние при котором концентрация гемоглобина (переносит кислород) в крови меньше нормы. Гемоглобин содержится в эритроцитах (красные кровяные клетки), поэтому анемия связана с нехваткой или нарушением функции эритроцитов.
🩸 Фокус компании: Agios Pharmaceuticals занимается разработками препаратов-малых молекул для лечения редких наследственных форм анемии (то есть, нехватка или нарушение функции эритроцитов связаны с мутациями в генах), в том числе дефицита пируваткиназы, серповидноклеточной анемии и таласемии.
💊 В пайплайне 2 кандидата, дошедших до клинических исследований: mitapivat для лечения трех разных анемий, при чем у взрослых и детей, и AG-946 для лечения четвертого вида анемии.
☑️ Митапиват получил статус орфанного лекарства (FDA и EMA) по нескольким показаниям и сейчас находится на рассмотрении обоими агентствами. Дата PDUFA: 17 февраля 2022.
#биотех_стартапы #гематология #знакомство
👍5